Libellé préféré : métabolisme;
vrai Meta (CISMeF) : O;
Identifiant d'origine : MT122;
Actes Médicaux CCAM
Alignements automatiques CISMeF supervisés
Alignements automatiques exacts (par équipe CISMeF)
- métabolisme [Concept du thésaurus Nutrition artificielle]
Codes ATC
Codes CIM-10
- tétanie [Sous Catégorie CIM-10 (oms)]
Codes CIM-11
Concepts SNOMED CT
Indication(s)
MeSH
Notions SNOMED int.
Qualificatifs MeSH
Racine(s) pharmaceutique(s)
- ACTOS [Racine Pharmacologique]
- AMAREL [Racine Pharmacologique]
- APIDRA [Racine Pharmacologique]
- BYETTA [Racine Pharmacologique]
- CACIT [Racine Pharmacologique]
- CADENS [Racine Pharmacologique]
- CALSYN [Racine Pharmacologique]
- CHOLIB [Racine Pharmacologique]
- DAONIL [Racine Pharmacologique]
- DIAMOX [Racine Pharmacologique]
- DIVINA [Racine Pharmacologique]
- DUOVA [Racine Pharmacologique]
- ELISOR [Racine Pharmacologique]
- ESTIMA [Racine Pharmacologique]
- EVISTA [Racine Pharmacologique]
- EXJADE [Racine Pharmacologique]
- FENOX [Racine Pharmacologique]
- GALVUS [Racine Pharmacologique]
- GLUCOR [Racine Pharmacologique]
- IDEOS [Racine Pharmacologique]
- ILARIS [Racine Pharmacologique]
- INEGY [Racine Pharmacologique]
- INOFER [Racine Pharmacologique]
- JALRA [Racine Pharmacologique]
- KANUMA [Racine Pharmacologique]
- KIPOS [Racine Pharmacologique]
- KOLBAM [Racine Pharmacologique]
- KUVAN [Racine Pharmacologique]
- LANTUS [Racine Pharmacologique]
- LESCOL [Racine Pharmacologique]
- LIPUR [Racine Pharmacologique]
- LYTOS [Racine Pharmacologique]
- NATI-K [Racine Pharmacologique]
- OMACOR [Racine Pharmacologique]
- OROCAL [Racine Pharmacologique]
- OSTRAM [Racine Pharmacologique]
- OXLUMO [Racine Pharmacologique]
- OZIDIA [Racine Pharmacologique]
- PROLIA [Racine Pharmacologique]
- SAMSCA [Racine Pharmacologique]
- STAGID [Racine Pharmacologique]
- TAHOR [Racine Pharmacologique]
- TOUJEO [Racine Pharmacologique]
- TWICOR [Racine Pharmacologique]
- VASTEN [Racine Pharmacologique]
- VPRIV [Racine Pharmacologique]
- WILZIN [Racine Pharmacologique]
- ZOCOR [Racine Pharmacologique]
- ZODIN [Racine Pharmacologique]
- ZOMETA [Racine Pharmacologique]
Spécialité(s) pharmaceutique(s)
Type(s) sémantique(s)
Voir aussi
Voir aussi inter- (CISMeF)
N1-SUPERVISEE
Sel de fer injectable ((Ferinject ; Venofer ; Fer Panpharma ; Fer Sandoz ; Fer Viatris)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/sel-de-fer-injectable
Les mesures additionnelles de réduction du risque adressent le risque d'hypersensibilité
et de choc anaphylactique. Brochure professionnels de santé Il décrit
les mesures de réduction et de surveillance de ce risque d’hypersensibilité. Brochure
patient Elle décrit le risque possible de réaction allergique grave. Poster
professionnels de santé Il rappelle la non-interchangeabilité des fers IV
et le risque encouru de choc anaphylactique en cas d'administration d'un autre sel
de fer. Les spécialités à base de fer IV ne sont pas équivalentes et ne sont pas interchangeables...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
composés du fer
fer, préparations parentérales
FERINJECT
brochure pédagogique pour les patients
recommandation de bon usage du médicament
injections veineuses
perfusions veineuses
composés du fer
anaphylaxie
hypersensibilité médicamenteuse
effets secondaires indésirables des médicaments
VENOFER
FER voie parentérale
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimations et projections de population par territoire sociosanitaire
Coronavirus COVID-19
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-001617/
Ce fichier présente une série continue de données populationnelles comparables composée
de la série des estimations (1996-2019) et de la série des projections (2020-2041)
de population. Ces données tiennent compte de l'évolution de la population selon les
plus récentes données observées de naissances, décès et mouvements migratoires. Il
est à noter que ces données de population sont présentées sur la base du découpage
territorial du réseau de la santé et des services sociaux, soit pour les territoires
suivants : le Québec, les réseaux universitaires intégrés de santé et de services
sociaux (RUISSS), les régions sociosanitaires (RSS), les réseaux territoriaux de services
(RTS), les réseaux locaux de services (RLS) et les centres locaux de services communautaires
(CLSC).
2025
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MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
COVID-19
pneumopathie virale
infections à coronavirus
information scientifique et technique
Prévision démographique
Respect
Population
coronavirus
Projection
coronavirus
estimateur
ESTIMA
Comportement d'orientation
projection
population
projection
pandémies
COVID-19
---
N3-AUTOINDEXEE
Education thérapeutique et mucoviscidose à l’âge adulte
https://www.chu-lyon.fr/education-therapeutique-et-mucoviscidose-age-adulte
Le programme s’adresse à tout patient atteint de mucoviscidose à n’importe quel moment
de sa vie afin de leur transmettre les compétences nécessaires pour vivre avec la
maladie au quotidien.
2025
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
âge
Éducation
éducation du patient comme sujet
Thérapeutique
mucoviscidose
adulte
Adulte
sujet âgé
fibrose kystique
---
N1-SUPERVISEE
PHEBURANE 350 mg/ml, solution orale (phénylbutyrate de sodium) - Désordres du cycle
de l’urée
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3576423/fr/pheburane-phenylbutyrate-de-sodium-desordres-du-cycle-de-l-uree
Avis favorable au remboursement dans le traitement adjuvant dans la prise en charge
au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant un déficit en « carbamylphosphate
synthétase », en « ornithine transcarbamylase » ou en « argininosuccinate synthétase
» (voir le libellé complet de l’indication de l’AMM). Quel progrès ? Pas de progrès
de la nouvelle présentation en solution orale par rapport à la présentation déjà disponible
de PHEBURANE (phénylbutyrate de sodium) sous forme granulés...
2025
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false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
solutions pharmaceutiques
administration par voie orale
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
phénylbutyrate de sodium
acide 4 phénylbutyrique
déficit en carbamoyl-phosphate synthase I
citrullinémie
déficit en ornithine carbamyl transférase
avis de la commission de transparence
phénylbutyrates
phénylbutyrate de sodium
PHEBURANE
---
N2-AUTOINDEXEE
BIATAIN SILICONE (forme standard)
Pansements hydrocellulaires à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3568304/fr/biatain-silicone-forme-standard
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Traitement
des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques dès
la phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits
difficiles à panser tels que le sacrum, le talon, le coude et le genou. Amélioration
du service attendu V (absence) Par rapport aux autres pansements hydrocellulaires
à absorption importante inscrits sur ligne générique de la LPPR.
2025
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
normes de référence
silicone
absorption
silicone
standardiste
bandages
Pansements
---
N3-AUTOINDEXEE
Déficit en alpha-1-antitrypsine (AAT)
https://www.chu-lyon.fr/deficit-en-alpha-1-antitrypsine-aat
Maladie génétique à transmission autosomique co-dominante. Le déficit en AAT de phénotype
ZZ est la forme habituelle.
2025
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
alpha-1-Antitrypsine
anévrysme de l'aorte thoracique
déficit en alpha-1-antitrypsine
UN ALPHA
déficit en alpha-1-antitrypsine
---
N3-AUTOINDEXEE
Maladie de Wilson et autres maladies rares liées au cuivre
https://www.chu-lyon.fr/maladie-de-wilson-et-autres-maladies-rares-liees-au-cuivre
La maladie de Wilson est une maladie génétique caractérisée par l’accumulation de
cuivre dans l’organisme, essentiellement au niveau du foie puis du cerveau. C’est
une des rares maladies génétiques à pouvoir être traitée efficacement.
2025
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
cuivre
maladie de wilson
cuivre
maladie
maladies rares
cuivre
dégénérescence hépatolenticulaire
---
N3-AUTOINDEXEE
Ostéoporose
https://www.chu-lyon.fr/osteoporose
L’ostéoporose est une maladie du squelette compromettant la résistance osseuse d’une
personne, conduisant à une augmentation de la fragilité osseuse et à un risque accrue
de fractures.
2025
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
ostéoporose
ostéoporose
ostéoporose
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation de la morbidité attribuable à l’exposition à long terme à la pollution
de l’air ambiant et de ses impacts économiques en France hexagonale, 2016-2019. Volume
1 : Évaluation quantitative d’impact sur la santé (EQIS-PA)
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/pollution-et-sante/air/documents/enquetes-etudes/estimation-de-la-morbidite-attribuable-a-l-exposition-a-long-terme-a-la-pollution-de-l-air-ambiant-et-de-ses-impacts-economiques-en-france-hexagona
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant en France
hexagonale en s'intéressant à la survenue de maladies respiratoires, cardiovasculaires
et métaboliques. En partenariat avec l'Aix-Marseille Université - CNRS - AMSE, l'étude
fournit également une évaluation économique de ces impacts (Tome 2). L'étude complète
les résultats sur la mortalité publiés en 2021. L'impact sur le développement de huit
des dix pathologies proposées par le projet EMAPEC de l'OMS ont été étudiées ici,
compte tenu des données disponibles, selon différents scénarios de baisse de la pollution
de l'air ambiant pour la France hexagonale : au niveau respiratoire : cancer du poumon,
bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO), asthme de l'enfant et de l'adulte,
pneumopathies et infections aiguës des voies respiratoires inférieures (grippe exclue)
(ALRI) ; au niveau cardiovasculaire : accident vasculaire cérébral (AVC), infarctus
aigu du myocarde (IAM), hypertension artérielle (HTA) ; au niveau métabolique : diabète
de type 2. Il convient de souligner que seuls les effets à long terme de l'exposition
à la pollution de l'air ambiant (PA) sur les indicateurs de morbidité ont été estimés
dans notre étude qui montre que l'exposition au long cours aux PM2,5 et au NO2, a
un impact conséquent sur l'apparition de nouveaux cas des maladies considérées au
sein des populations étudiées. Dans le contexte de l'adoption de nouvelles directives
européennes sur la qualité de l'air ambiant, qui alignent davantage les directives
de qualité de l'air sur les recommandations de l'OMS sans toutefois les atteindre,
ces résultats apportent des éléments d'information visant à orienter les efforts de
prévention pour réduire l'exposition à la pollution de l'air, et mieux protéger la
santé de la population française. Santé publique France soutient que le respect des
valeurs guides de l'OMS permettrait de réduire la mortalité et la morbidité attribuables
à la pollution de l'air en France, contribuant à atteindre l'objectif du Plan d'action
mondial pour la lutte contre les maladies non transmissibles 2013-2020 de l'OMS,
à savoir une réduction de 25% de la mortalité prématurée liée à ces maladies à l'échéance
de 2025.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
estimateur
Respect
ESTIMA
morbidité
français
Pollution de l'air
pollution de l'air
économies
Évaluation quantitative
études d'évaluation comme sujet
Exposition
Pollution de l'air intérieur
exposition à la pollution
Économie
France
évaluation des impacts sur la santé
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation de la morbidité attribuable à l’exposition à long terme à la pollution
de l’air ambiant et de ses impacts économiques en France hexagonale, 2016-2019. Volume
2 : Évaluation des impacts économiques
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/pollution-et-sante/air/documents/enquetes-etudes/estimation-de-la-morbidite-attribuable-a-l-exposition-a-long-terme-a-la-pollution-de-l-air-ambiant-et-de-ses-impacts-economiques-en-france-hexagona2
Si les niveaux moyens de particules de diamètre aérodynamique médian inférieur à 2,5
µ (PM2,5) étaient réduits jusqu'au seuil anthropique de 3 µg/m3 en France hexagonale,
les bénéfices annuels en termes de santé et de bien-être pour les maladies étudiées
s'élèveraient à 12,88 milliards 2018, dont 4,43 milliards 2018 pour la bronchopneumopathie
chronique obstructive (34,4%), 4,27 milliards 2018 pour l'asthme chez l'enfant (33,2%),
430 millions 2018 pour le cancer du poumon (3,3%), 1,25 milliard 2018 pour l'accident
vasculaire cerebral (9,7%), 679 millions 2018 pour l' hypertension artérielle (5,3%),
448 millions 2018 pour l'Infarctus aigu du myocarde (3,5%) et 1,38 milliard 2018
pour le diabète de type 2 (10,7%). Le système de santé supporterait les coûts sanitaires
(5,27 milliards 2018, soit 40,9%), les autres payeurs les pertes de production (1,93
milliard 2018, soit 15%), et la composante intangible représenterait le solde de
5,68 milliards 2018 (soit 44,1%) ; supportée par les patients et leurs familles.
Pour le dioxyde d'azote (NO2), si les niveaux moyens étaient réduits jusqu'au seuil
anthropique de 1 µg/m3, les bénéfices annuels en termes de santé et de bien-être pour
les maladies étudiées s'élèveraient à 3,79 milliards 2018, dont 2,82 milliards 2018
pour l'asthme chez l'enfant (74,4%), 965 millions 2018 pour l'asthme chez l'adulte
(25,5%) et 3,12 millions 2018 pour l'infection aiguë des voies respiratoires inférieures
chez l'enfant (0,1%). Le système de santé supporterait les coûts sanitaires (1,18
milliard 2018, soit 31%), les autres payeurs les pertes de production (1,21 milliard
2018, soit 32%), et la composante intangible représenterait le solde de 1,40 milliard
2018 (soit 37,1%).
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
évaluation économique
France
Exposition
Pollution de l'air
exposition à la pollution
français
pollution de l'air
coûts et analyse des coûts
ESTIMA
estimateur
Pollution de l'air intérieur
Respect
morbidité
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Auvergne-Rhône-Alpes
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/auvergne-rhone-alpes/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-auvergne-rhone-alpes
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
Qualité de l'air
amélioration de la qualité
santé
estimateur
air
ESTIMA
Rhône-Alpes
Respect
Pollution de l'air intérieur
Auvergne
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Bourgogne-Franche-Comté
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/bourgogne-franche-comte/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-bourgogne-franche-comte
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
air
Franche-Comté
Pollution de l'air intérieur
amélioration de la qualité
Bourgogne
santé
Qualité de l'air
ESTIMA
Respect
estimateur
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Bretagne
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/bretagne/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-bretagne
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
santé
Bretagne
ESTIMA
estimateur
Respect
Pollution de l'air intérieur
air
amélioration de la qualité
Qualité de l'air
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Centre Val de Loire
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/centre-val-de-loire/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-centre-val-de-loire
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
Qualité de l'air
amélioration de la qualité
air
Respect
Pollution de l'air intérieur
santé
central
valine
Centre
ESTIMA
estimateur
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Grand Est
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/grand-est/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-grand-est
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
estimateur
ESTIMA
Qualité de l'air
maladies à prions
santé
Pollution de l'air intérieur
Respect
amélioration de la qualité
air
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Hauts-de-France
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/hauts-de-france/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-hauts-de-france
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
Qualité de l'air
estimateur
Respect
santé
Pollution de l'air intérieur
air
amélioration de la qualité
France
ESTIMA
français
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Normandie
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/normandie/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-normandie
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
santé
Pollution de l'air intérieur
Qualité de l'air
estimateur
ESTIMA
air
amélioration de la qualité
Respect
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Nouvelle-Aquitaine
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/nouvelle-aquitaine/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-nouvelle-aquitaine
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
Qualité de l'air
Aquitaine
santé
air
amélioration de la qualité
Pollution de l'air intérieur
ESTIMA
Respect
estimateur
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Occitanie
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/occitanie/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-occitanie
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
Respect
estimateur
amélioration de la qualité
air
santé
ESTIMA
Qualité de l'air
Pollution de l'air intérieur
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Pays de la Loire
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/pays-de-la-loire/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-pays-de-la-loire
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
amélioration de la qualité
estimateur
Pays-de-la-Loire
Pollution de l'air intérieur
Respect
Qualité de l'air
ESTIMA
air
santé
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Corse
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/provence-alpes-cote-d-azur-et-corse/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-corse
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
ESTIMA
estimateur
Pollution de l'air intérieur
Corse
Qualité de l'air
Corse
Respect
France
santé
amélioration de la qualité
air
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des bénéfices potentiels pour la santé d’une amélioration de la qualité
de l’air ambiant en Provence-Alpes-Côte d’Azur
https://www.santepubliquefrance.fr/regions/provence-alpes-cote-d-azur-et-corse/documents/rapport-synthese/2025/estimation-des-benefices-potentiels-pour-la-sante-d-une-amelioration-de-la-qualite-de-l-air-ambiant-en-provence-alpes-cote-d-azur
Pour la première fois, Santé publique France a mené une évaluation quantitative d'impact
sur la santé de l'exposition au long cours à la pollution de l'air ambiant, en s'intéressant
à la survenue de 8 maladies respiratoires, cardiovasculaires et métaboliques.
2025
SPF - Santé publique France
France
rapport
amélioration de la qualité
Pollution de l'air intérieur
santé
estimateur
air
unilatéral
Respect
ESTIMA
côtes
Qualité de l'air
Provence-Alpes-Côte-d'Azur
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation du taux de couverture du dépistage du cancer colorectal en France en 2022
https://beh.santepubliquefrance.fr/beh/2025/3-4/2025_3-4_4.html
En France, la participation au Programme national de dépistage organisé du cancer
colorectal (PNDOCCR) est faible, en-deçà des recommandations européennes. Parallèlement,
il existe une pratique d’exploration endoscopique qui permet à un certain nombre de
personnes d’être couvertes par une modalité de dépistage du cancer colorectal (CCR).
Les données du Système national des données de santé (SNDS) permettent de comptabiliser
et de caractériser les personnes ayant réalisé un test immunochimique fécal (FIT)
ou une exploration endoscopique colorectale. L’objectif de ce travail était d’estimer
les taux de couverture du dépistage du CCR chez les hommes et les femmes de 50 à 74
ans pour l’année 2022. Au niveau national, le taux de couverture était de 47,8%, plus
élevé pour les femmes. Il augmentait avec l’âge et variait selon les régions. La majorité
(58,4%) des personnes couvertes avaient réalisé un FIT dans un délai inférieur ou
égal à 2 ans, avec d’importantes variations régionales : en Bourgogne-Franche-Comté,
près de deux personnes couvertes sur trois l’étaient par un FIT alors qu’en Corse,
cette proportion n’était que d’un tiers. Au niveau national, la proportion de personnes
couvertes par une exploration endoscopique colorectale (sans FIT récent) était de
41,6%. Elle était d’environ un tiers en Bourgogne-Franche-Comté, Normandie et à La
Réunion, et d’environ deux tiers en Guyane et en Corse. Si les taux de participation
au PNDOCCR sont publiés annuellement par Santé publique France, ce travail montre
l’intérêt d’y ajouter la publication régulière des taux de couverture, meilleur reflet
de la réalité du dépistage du CCR dans notre pays.
2025
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
cancer
cancer du colon; cancer du rectum
Respect
France
français
cancer colorectal
couverture d'assurance
tumeurs colorectales
Dépistage précoce du cancer
dépistage du cancer
dépistage du cancer
estimateur
ESTIMA
---
N2-AUTOINDEXEE
SUPRASORB P SENSITIVE HEEL
Pansements hydrocellulaires à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3578969/fr/suprasorb-p-sensitive-heel
Nature de la demande Demande de renouvellement d'inscription (LPP) Service attendu
Suffisant Traitement des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des
plaies chroniques dès la phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées
dans des endroits difficiles à panser (talon). Amélioration du service attendu V (absence)
Par rapport aux autres pansements hydrocellulaires à absorption importante dits de
forme anatomique ou cavitaire inscrits sur la LPPR.
2025
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
bandages
Pansements
absorption
---
N3-AUTOINDEXEE
SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3589534/fr/skyclarys-omaveloxolone-traitement-de-l-ataxie-de-friedreich-af
Renouvellement de l'autorisation d’accès précoce à la spécialité SKYCLARYS (omaveloxolone)
dans l’indication « traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et
les adolescents âgés de 16 ans et plus ». Ce médicament a une AMM dans cette indication
et fait toujours l'objet d'un accès précoce...
2025
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false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
omavéloxolone
avis de la commission de transparence
ataxie de friedreich
omavéloxolone
SKYCLARYS
omavéloxolone
ataxie de Friedreich
---
N1-SUPERVISEE
Cerliponase alfa - Brineura
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/cerliponase-alfa
Guide à l'attention des professionnels de santé : guide relatif à la posologie et
l'administration, visant à prévenir et/ou réduire le risque important identifié de
problèmes (infection/obstruction/déplacement) liés au dispositif de perfusion intra-cérébro-ventriculaire
de Brineura.
2025
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false
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
cerliponase alfa
cerliponase alfa
Perfusions intracérébroventriculaires
BRINEURA
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion
Déplacement du dispositif de son site initial
Infection liée à un dispositif
Occlusion de dispositif
Perfusions intracérébroventriculaires
---
N1-SUPERVISEE
Denosumab - Prolia
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/denosumab-1
Une carte à destination des patients vise à porter à leur connaissance un risque d'ostéonécrose
de la mâchoire et à les informer sur les précautions à prendre pour minimiser ce risque,
avant et pendant le traitement.
2025
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false
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
Dénosumab
PROLIA
PROLIA 60 mg, solution injectable en seringue préremplie
dénosumab
effets secondaires indésirables des médicaments
brochure pédagogique pour les patients
information sur le médicament
ostéonécrose
maladies de la mâchoire
Osteonécrose de la mâchoire
---
N3-AUTOINDEXEE
CHLORURE DE SODIUM 0,9 % AGUETTANT, solution pour perfusion (chlorure de sodium) -
Soluté
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3590908/fr/chlorure-de-sodium-aguettant-chlorure-de-sodium-solute
Il s’agit d’une demande d’inscription de nouveaux codes CIP (dédoublement de codes)
pour les poches de 50 ml, 100 ml, 250 ml, 500 ml, 1000 ml et 2000 ml de la spécialité
CHLORURE DE SODIUM 0,9% AGUETTANT, solution pour perfusion. Ces présentations sont
déjà inscrites sur les listes des spécialités remboursables aux assurés sociaux (à
l’exception de la présentation de 2000 ml) et des spécialités agréées à l’usage des
collectivités et divers services publics...
2025
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false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
CHLORURE DE SODIUM 0,9 % AGUETTANT, solution pour perfusion
avis de la commission de transparence
Solutions
sodium chlorure
CHLORURE DE SODIUM
chlorurie
chlorure de sodium
chlorure de sodium
solution
---
N3-AUTOINDEXEE
AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec cardiomyopathie
Décision d'accès précoce refusée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3592928/fr/amvuttra-vutrisiran-amylose-hereditaire-a-transthyretine-avec-cardiomyopathie
Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) dans l'indication
« Traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les
patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM) dont la pathologie progresse
malgré un traitement par tafamidis ou intolérants à ce dernier ».
2025
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false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
neuropathies amyloïdes familiales
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
avis de la commission de transparence
Amylose
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
cardiomyopathies
AMVUTTRA
---
N3-AUTOINDEXEE
Diabète de type 2
Un trouble du métabolisme principalement lié au mode de vie
https://www.inserm.fr/dossier/diabete-type-2/
Le diabète correspond à une augmentation chronique de la quantité de glucose présente
dans le sang : on parle d’hyperglycémie chronique. Si différents types de diabète
existent, le diabète de type 2 (DT2) est le plus fréquent. Ce dernier est secondaire
à une perturbation du métabolisme des glucides, essentiellement liée au mode de vie.
Il apparaît de manière progressive, insidieusement, et s’accompagne souvent d’autres
maladies cardiométaboliques (obésité, maladies cardiovasculaires…), avec des conséquences
graves voire mortelles à long terme. La modification du style de vie représente le
pilier de sa prise en charge. Les chercheurs tentent de mieux comprendre ses mécanismes
d’apparition et ses liens avec les autres maladies, afin d’être en mesure de proposer
des interventions préventives et curatives plus efficaces.
2025
INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
information patient et grand public
diabète de type 2
diabète non insulino-dépendant
Métabolisme
mode de vie
mode de vie
maladie métabolique
---
N3-AUTOINDEXEE
Journée de l’Endoscopie Bariatrique et Métabolique
https://www.sfed.org/non-classe/replays-de-la-journee-de-lendoscopie-bariatrique-et-metabolique-jebem/
2025
SFED - Société Française d'Endoscopie Digestive
France
congrès ou conférence
endoscopie
thérapie de l'obésité
fonction métabolique générale
métabolisme
endoscopie
---
N3-AUTOINDEXEE
Le traitement par agonistes des récepteurs du GLP-1 prévient-il les complications
chez les personnes souffrant de maladie rénale chronique et de diabète ?
https://www.cochrane.org/fr/CD015849/CENTRALED_le-traitement-par-agonistes-des-recepteurs-du-glp-1-previent-il-les-complications-chez-les-personnes
Principaux messages - Pour les personnes atteintes de maladie rénale chronique (MRC)
(une affection de longue durée dans laquelle les reins ne fonctionnent plus efficacement),
avoir un diabète (une affection à vie qui fait que le taux de sucre dans le sang d'une
personne devient trop élevé) en plus augmente les risques de décès précoce, de crise
cardiaque, d'accident vasculaire cérébral et réduit la qualité de vie de la personne.
- Les agonistes des récepteurs du glucagon like peptide 1 (GLP-1) (médicaments utilisés
pour abaisser la glycémie) réduisent probablement le risque de décès toute cause,
mais pourraient avoir peu ou pas de différences en terme de décès dû à une crise cardiaque
chez les personnes atteintes de MRC et de diabète. - Pour les événements majeurs combinés
liés au cœur (AVC, crise cardiaque non fatale et décès dû à une crise cardiaque),
le GLP-1 diminue probablement le risque de ces événements mais a probablement peu
ou pas d'effet sur le risque d'insuffisance rénale terminale ou de taux de sucre anormalement
bas dans le sang.
2025
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
insuffisance rénale chronique
Maladies du rein
diabète avec complications rénales
Récepteur du peptide-1 similaire au glucagon
complications du diabète
glp-1
Personna +
Maladie chronique
maladie chronique
maladie du rein
récepteurs à l'interleukine-1
Complications du diabète
néphropathies diabétiques
personnes
---
N1-SUPERVISEE
FERROSTRANE NOURRISSONS 6,8 mg/mL, sirop (ferédétate de sodium) - Carence martiale
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3599704/fr/ferrostrane-nourrissons-feredetate-de-sodium-carence-martiale
Avis favorable au remboursement « chez les nourissons [dans le] : traitement curatif
de l’anémie par carence martiale, traitement préventif de la carence martiale du
nourrisson prématuré, jumeau ou né de mère carencée, quand un apport alimentaire en
fer suffisant ne peut être assuré ». Quel progrès ? Pas de progrès de la nouvelle
présentation par rapport à la présentation déjà disponible. Service Médical Rendu
(SMR) Important Le service médical rendu par FERROSTRANE NOURRISSONS 6,8 mg/mL (édétate
de fer sodique), sirop, est important dans les indications de l’AMM. Amélioration
du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité est un complément de
gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport
à la présentation déjà inscrite...
2025
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
solutions pharmaceutiques
administration par voie orale
édétate de fer sodique
avis de la commission de transparence
déficits en fer
FERROSTRANE
férédétate de sodium
nourrisson
edétate de fer III
---
N3-AUTOINDEXEE
Chlorure d'éthylène
https://www.ineris.fr/fr/chlorure-ethylene
Fiche associée au rapport Surveillance dans l'air autour des installations classées
- retombées des émissions atmosphériques, impacts des activités humaines sur les milieux
2025
INERIS
France
information scientifique et technique
éthylène
éthylène
sel de chlorure
Chloration
chlorures
chlorure
chlorurie
dichlorure d'éthylène
halogénation
éthylènes
---
N3-AUTOINDEXEE
Les antibiotiques peuvent-ils contrôler ou éradiquer l'infection par des mycobactéries
non tuberculeuses dans les poumons des personnes atteintes de mucoviscidose ?
https://www.cochrane.org/fr/CD016039/CENTRALED_les-antibiotiques-peuvent-ils-controler-ou-eradiquer-linfection-par-des-mycobacteries-non
Principaux messages Il y a un manque de données probantes pour établir des recommandations
sur le traitement antibiotique des mycobactéries non tuberculeuses chez les personnes
atteintes de mucoviscidose. Des études plus vastes et plus standardisées portant
à la fois sur les examens de laboratoire et les symptômes sont nécessaires avant de
pouvoir établir des comparaisons pertinentes entre les différents traitements antibiotiques.
2025
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
non contrôlé
mucoviscidose
antibiotique
tubercule
personnes
mycobacterium
maladie
Antibiotiques
Personna +
infections à mycobactéries non tuberculeuses
poumon
Prévention des infections
antibactériens
maladie infectieuse
fibrose kystique
---
N3-AUTOINDEXEE
Protocole de confirmation diagnostique déficit en acyl-CoA déshydrogénase des acides
gras à chaînes moyennes (MCADD)
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-001995/
Ce protocole s’adresse principalement aux médecins. Il décrit l’algorithme recommandé
pour les nouveau-nés qui sont référés par le Programme québécois de dépistage néonatal
sanguin afin de confirmer un diagnostic de MCADD. La mise à jour du document consiste
uniquement en la suppression du terme « urinaire » du programme québécois de dépistage
néonatal sanguin.
2025
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
algorithme
Acyl-CoA dehydrogenase
acides gras
déficit en acétyl-coa déshydrogénase
diagnostic
acides gras
protocole COA
chaîne
protocole COA
---
N3-AUTOINDEXEE
Prise en charge à la suite d'un dépistage néonatal positif de la fibrose kystique
– Août 2018
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-002135/
Ce protocole s’adresse principalement aux médecins. Il décrit l’algorithme recommandé
pour les nouveau-nés qui sont référés par le Programme québécois de dépistage néonatal
sanguin afin de confirmer un diagnostic de fibrose kystique (FK). La mise à jour du
document consiste uniquement en la suppression du terme « urinaire » du programme
québécois de dépistage néonatal sanguin.
2025
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
algorithme
recommandation professionnelle
dépistage néonatal
gestion des soins aux patients
fibrose kystique
mucoviscidose
Fibrose
dépistage néonatal
---
N3-AUTOINDEXEE
Protocole de confirmation diagnostique d'acidémie méthylmalonique (MMA) ou acidémie
propionique (PA)
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-003885/
Ce protocole s’adresse principalement aux médecins. Il décrit l’algorithme recommandé
pour les nouveau-nés qui sont référés par le Programme québécois de dépistage néonatal
sanguin afin de confirmer un diagnostic d’acidémie méthylmalonique (MMA) ou acidémie
propionique (PA).
2025
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
algorithme
acidémie propionique
acidémie méthylmalonique
acidémie méthylmalonique
acidémie propionique
acidémie méthylmalonique
acide monométhylarsonique
diagnostic
---
N3-AUTOINDEXEE
Protocole de confirmation diagnostique pour le déficit systémique en carnitine (CUD)
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-003886/
Ce protocole s’adresse principalement aux médecins. Il décrit l’algorithme recommandé
pour les nouveau-nés qui sont référés par le Programme québécois de dépistage néonatal
sanguin afin de confirmer un diagnostic de déficit systémique en carnitine (CUD).
2025
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
algorithme
déficit systémique en carnitine
défaut du transport de la carnitine rénale
diagnostic
déficit en carnitine systémique
carnitine
lévocarnitine
---
N3-AUTOINDEXEE
Protocole de confirmation diagnostique pour l'homocystinurie classique par déficit
en cystathionine bêta synthase (CbS)
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-003887/
Ce protocole s’adresse principalement aux médecins. Il décrit l’algorithme recommandé
pour les nouveau-nés qui sont référés par le Programme québécois de dépistage néonatal
sanguin afin de confirmer un diagnostic d’homocystinurie classique par déficit en
cystathionine bêta synthase (CbS).
2025
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
algorithme
cystathionine beta-synthase
cystathionine bêta-synthase
diagnostic
homocystinurie
homocystinurie
---
N2-AUTOINDEXEE
LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique (30 mois-6 ans)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3602613/fr/libmeldy-atidarsagene-autotemcel-leucodystrophie-metachromatique-30-mois-6-ans
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité LIBMELDY dans l’indication suivante
: « Traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations
bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité
enzymatique de l’ARSA chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant
entre 30 mois et 6 ans inclus), présentant des manifestations cliniques précoces de
la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition
du déclin cognitif ».
2025
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
leucodystrophie métachromatique
LIBMELDY
leucodystrophie métachromatique infantile familiale
---
N2-AUTOINDEXEE
EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale pédiatrie (6 mois
à 4 ans)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3602593/fr/evkeeza-evinacumab-hypercholesterolemie-homozygote-familiale-pediatrie-6-mois-a-4-ans
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité EVKEEZA (évinacumab) dans l’indication
« en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de
cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-c) pour le traitement des patients
pédiatriques âgés de 6 mois à 4 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote
(HFHo) ».
2025
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
pédiatre
Hypercholéstérolémie familiale
évinacumab
Evkeeza
dû à
hypercholestérolémie familiale homozygote
homozygote
hypercholestérolémie familiale
pédiatrie
évinacumab
---
N2-AUTOINDEXEE
QUILOGA (rosuvastatine/ézétimibe) - Hypercholestérolémie
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3602981/fr/quiloga-rosuvastatine/ezetimibe-hypercholesterolemie
Nature de la demande Inscription Primo-inscription L'essentiel Avis favorable au remboursement
de QUILOGA (rosuvastatine/ézétimibe) dans l’indication de l’AMM : « Hypercholestérolémie
primaire/hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) QUILOGA est indiqué en complément
d’un régime alimentaire dans le traitement de l’hypercholestérolémie primaire (familiale
hétérozygote et non familiale) ou de l’hypercholestérolémie familiale homozygote en
traitement de substitution chez des patients adultes contrôlés de manière adéquate
par la rosuvastatine et l’ézétimibe administrés de façon concomitante aux mêmes doses
que dans l’association fixe mais sous forme de produits séparés. »
2025
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie
---
N3-AUTOINDEXEE
XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide
Décision d'accès précoce (Mis en ligne le 18 juin 2024 - Mis à jour le 25 févr. 2025)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3431851/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-deficit-en-sphingomyelinase-acide
Ce médicament a fait l'objet d’un renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce,
conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique,
le 6 juin 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée
par la décision n 2022.0083 du 17 mars 2022 et renouvelée une première fois par la
décision n 2023.0171 du 27 avril 2023. Autorisation d’accès précoce renouvelée le
27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement
enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit
en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et
adultes »...
2025
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
avis de la commission de transparence
histiocytose lipoïdique essentielle
Xenpozyme
acide
olipudase alfa
XENPOZYME
maladies de Niemann-Pick
olipudase alfa
---
N1-SUPERVISEE
Eliglustat - Cerdelga
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque (Publié le 12/02/2021 - Mise
à jour le 29/04/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/eliglustat
Une carte patient destinée à informer les professionnels de santé susceptibles de
lui prescrire ou de lui délivrer un autre médicament que le patient est traité par
Eliglustat et de la nécessité de prendre en compte les interactions médicamenteuses.
Un guide destiné à informer les médecins prescripteurs des mesures à mettre en œuvre
lors de l'initiation et du suivi du traitement pour réduire les risques liés aux
interactions médicamenteuses en fonction du profil métaboliseur CYP2D6 du patient.
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
éliglustat
recommandation de bon usage du médicament
interactions médicamenteuses
information patient et grand public
CERDELGA
CERDELGA 84 mg, gélule
éliglustat
Maladie de Gaucher de type 1
Inhibiteurs du cytochrome P-450 CYP2D6
inhibiteur de la glycoprotéine P
génotypage
continuité des soins
Effets secondaires métaboliques des médicaments et des substances
---
N1-SUPERVISEE
Lomitapide - Lojuxta, gélule
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque (Publié le 07/05/2019 - Mise
à jour le 21/01/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/lomitapide
Trois supports d’éducation ont pour but de sensibiliser les patients et les professionnels
de santé sur les risques associés à l’utilisation de Lojuxta. Une brochure d’information
à destination des professionnels de santé : pour aider les prescripteurs à identifier
les patients éligibles au traitement par Lojuxta, les informer sur les effets indésirables
hépatiques (taux élevés des aminotransférases, stéatose hépatique, fibrose hépatique),
les effets gastro-intestinaux (nausées, diarrhées, perte de poids, malabsorption des
vitamines liposolubles, diminution des taux d’acides gras essentiels), les interactions
de Lojuxta avec d’autres médicaments et l’utilisation pendant la grossesse Une
brochure d’information à destination du patient reprenant les risques précités
Une carte d’alerte que le patient doit avoir sur lui en permanence pour informer tous
les professionnels de santé impliqués dans sa prise en charge des interactions médicamenteuses
à prendre en compte. Deux autres documents ont été élaborés : Une check list
des éléments à discuter avec le patient au moment de la prescription de Lojuxta
Un courriel envoyé aux pharmaciens lors de la 1ère commande de Lojuxta, afin de les
informer sur les interactions de Lojuxta avec d’autres médicaments...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
lomitapide
lomitapide
LOJUXTA
LOJUXTA 5 mg, gélule
LOJUXTA 20 mg, gélule
LOJUXTA 10 mg, gélule
brochure pédagogique pour les patients
recommandation professionnelle
interactions médicamenteuses
anticholestérolémiants
lomitapide
anticholestérolémiants
administration par voie orale
---
N1-SUPERVISEE
Xenpozyme 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion - Olipudase alfa
AAP arrêtée - AAC Arrêtée (PUBLIÉ LE 29/03/2022 - MIS À JOUR LE 26/03/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/xenpozyme#
Indication de l’AP octroyée le 17/03/2022, renouvelée le 27/04/2023 et le 06/06/2024
et arrêtee le 14/02/2025 Traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez
les patients pédiatriques et adultes...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
olipudase alfa
olipudase alfa
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adolescent
adulte
maladies de Niemann-Pick
Autorisation d’Accès Précoce
Autorisation d’Accès Compassionnel
---
N1-SUPERVISEE
Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Eladocagene
exuparvovec (PUBLIÉ LE 29/03/2021 - MIS À JOUR LE 28/03/2025)
AAP EN COURS AAC ARRÊTÉES
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/upstaza
Indication de l'AAP octroyée le 15/12/2022, renouvelée le 14/12/2023 et le 24/12/2024
Traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique,
moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé
aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
éladocagène exuparvovec
Autorisation d’Accès Précoce
information sur le médicament
nourrisson
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
UPSTAZA
rapport
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
---
N1-SUPERVISEE
Eladocagène exuparvovec - Upstaza 2,8 10¹¹ génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution
pour perfusion
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque (Publié le 07/03/2023 - Mise
à jour le 21/02/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/eladocagene-exuparvovec
Le matériel éducationnel comprend : Un manuel de pharmacie pour la préparation
d’Upstaza Un guide opératoire visant à réduire les risques liés à la procédure
d’administration d'Upstaza Une carte à destination du patient à remettre aux patients/aidants
qui informe sur les précautions à prendre vis-à-vis du risque d’excrétion et qui souligne
l’importance des visites de suivi et de la déclaration des effets indésirables au
médecin du patient...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation de bon usage du médicament
éladocagène exuparvovec
préparation de médicament
Chirurgie stéréotaxique
techniques stéréotaxiques
Thérapie génique
voie intra-putaminale
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
injection dans le cerveau
perfusions parentérales
procédures de neurochirurgie
brochure pédagogique pour les patients
recommandation professionnelle
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec
---
N3-AUTOINDEXEE
Exploiter les bilans de santé scolaire à 3-4 ans pour estimer les couvertures vaccinales
à l’échelle infra-départementale : étude de faisabilité dans les Alpes-Maritimes
http://beh.santepubliquefrance.fr/beh/2025/1/2025_1_1.html
Introduction – Une couverture vaccinale (CV) insuffisante représente un risque épidémique
pour les maladies à prévention vaccinale. Afin de disposer d’indicateurs de couverture
vaccinale chez les 3-4 ans à l’échelle infra-départementale, les données des bilans
de santé des enfants de 3-4 ans scolarisés dans les Alpes-Maritimes ont été analysées.
L’objectif principal de cette étude était d’évaluer la faisabilité de l’exploitation
de ces données et de leur représentativité. L’objectif secondaire est d’évaluer l’évolution
des CV à la suite des nouvelles obligations vaccinales pour les enfants nés à partir
de 2018. Méthodes – Les données des cohortes d’enfants nés en 2017, 2018 et 2019 ont
été transmises par le Conseil départemental. La représentativité (part d’enfants ayant
réalisé un bilan de santé, parmi les enfants scolarisés) et le taux de complétude
du statut vaccinal (part d’enfants avec un carnet de vaccination renseigné, parmi
ceux ayant réalisé un bilan de santé) ont été calculés. Le taux de couverture vaccinale
globale chez les 3-4 ans a été décliné à l’échelle départementale et communale pour
chaque cohorte.
2025
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
estimateur
Couverture vaccinale
Bilan
services de santé scolaire
Respect
ESTIMA
Échelles
poids et mesures
échelle
Santé
études de faisabilité
dû à
---
N1-SUPERVISEE
Vitamine B12 injectable et buvable : préférez les comprimés aux ampoules pour l’usage
par voie orale (MIS À JOUR LE 21/11/2024)
https://ansm.sante.fr/actualites/vitamine-b12-injectable-et-buvable-preferez-les-comprimes-aux-ampoules-pour-lusage-par-voie-orale
Actualisation du 21 novembre 2024 : Consultez la mise à jour du courrier aux professionnels
de santé La vitamine B12 (cyanocobalamine) en solution injectable et buvable des
laboratoires Zentiva et Substipharm est actuellement en forte tension d’approvisionnement.
Nous recommandons de privilégier l’utilisation de vitamine B12 en comprimés dès lors
que le traitement peut être pris par voie orale, afin de permettre la continuité de
traitement pour les patients ayant de graves problèmes d’absorption, nécessitant une
prise par injection intramusculaire...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
recommandation professionnelle
injections musculaires
administration par voie orale
vitamine B12
malabsorption de la vitamine B12
carence en vitamine B12
cyanocobalamine
VITAMINE B12
VITAMINE B12 DELAGRANGE 1000 microgrammes/2 ml, solution injectable (IM) et buvable
VITAMINE B12 GERDA 1000 µg/4 ml, solution injectable (IM) et buvable
---
N3-AUTOINDEXEE
Socio-esthétique: redonner corps à l’estime de soi
https://www.reiso.org/articles/themes/soins/13111-socio-esthetique-redonner-corps-a-l-estime-de-soi
Lors de situations de vulnérabilité(s), tant du point de vue de la santé que de l’insertion
sociale, un désinvestissement corporel est régulièrement observé. Ce corps oublié,
perdu, parfois blessé par des actes de consommations ou de mutilations s’avère cependant
un élément essentiel à inscrire dans le processus d’accompagnement. L’exclusion du
corps semble mettre en exergue des problématiques complexes, telles que « le rôle
et la place du corps » (Dambuyant, 2006), qui peuvent être remises en mouvement par
des approches telles que la socio-esthétique. La socio-esthétique est un accompagnement
à médiation corporelle dans lequel le soin sensoriel, l’esthétique et le toucher massage
sont proposés comme outils. Les séances, collectives ou individuelles, favorisent
un état de bien-être et agissent comme médiateur dans le développement de compétences
sociales, personnelles et émotionnelles. Les soins sont adaptés en fonction de la
situation de santé et du contexte de vie. La socio-esthétique est pratiquée dans de
nombreux contextes d’accompagnements, tels que les soins palliatifs, la santé mentale,
l’oncologie, ou encore le domaine des addictions.
2024
REISO - Revue d’information Sociale et Santé de Suisse romande
Suisse
information patient et grand public
concept du soi
Estime de soi
ESTIMA
Parties du corps
estimateur
corps humain
---
N1-SUPERVISEE
SKYCLARYS 50 mg, gélule (omavéloxolone) - Ataxie de Friedreich
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3542845/fr/skyclarys-omaveloxolone-ataxie-de-friedreich
Avis favorable au remboursement dans le « traitement de l’ataxie de Friedreich chez
les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus ». Quel progrès ? Pas de progrès
thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? SKYCLARYS (omavéloxolone) est la seule spécialité disposant actuellement d’une AMM
dans l’ataxie de Friedreich. Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le
Plan de Gestion des Risques (PGR) doivent être respectés. Recommandations particulières
La Commission souhaite la mise en place d’un registre national des patients ayant
une ataxie de Friedreich à partir de la base BNDMR. La Commission recommande que le
recueil des données soit défini en collaboration étroite avec les centres de référence
et de compétence...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
adulte
adolescent
Omavéloxolone 50 mg gélule
administration par voie orale
médicament orphelin
SKYCLARYS
SKYCLARYS 50 mg, gélule
omavéloxolone
avis de la commission de transparence
ataxie de Friedreich
omavéloxolone
---
N2-AUTOINDEXEE
Changement de paradigme dans les maladies cardio-néphro-métaboliques
https://www.academie-medecine.fr/changement-de-paradigme-dans-les-maladies-cardio-nephro-metaboliques/
Le concept de « maladies cardio-néphro-métaboliques » englobe des troubles impactant
le métabolisme, le système cardiovasculaire et la fonction rénale, liant des affections
telles que le diabète, l’obésité, la NASH (MASLD, Metabolic dysfunction-Associated
Steatotic Liver Disease dans la nomenclature de 2023), les maladies coronariennes,
l’insuffisance cardiaque et rénale. En 2015, une avancée majeure a marqué la thérapeutique
du diabète de type 2 avec la démonstration d’une réduction significative de la mortalité
par les inhibiteurs du SGLT-2 (iSGLT-2). Les iSGLT-2 ont ensuite révélé des effets
bénéfiques sur l’insuffisance cardiaque et la protection rénale, même en l’absence
de diabète. Les analogues du GLP-1 (A-GLP-1) ont émergé comme des traitements efficaces
du diabète et de l’obésité, avec des effets cardio et peut-être néphro-protecteurs.
Ainsi, ces médicaments au départ diabétologiques étendent leurs indications à d’autres
disciplines, illustrant une transversalité médicale. Ce rapport vise à montrer qu’il
s’agit d’un véritable changement de paradigme résolvant des défis médicaux importants
en termes de santé publique. Son but est d’encourager le développement de nouvelles
stratégies thérapeutiques interdisciplinaires et des parcours de soins mieux organisés
dans le cadre de la médecine fondée sur les preuves, afin de pouvoir le mettre en
œuvre sans délai.
2024
Académie Nationale de Médecine
France
rapport
maladie métabolique
maladies métaboliques
néphrologie
changeant
---
N2-AUTOINDEXEE
Rachitismes rares vitamine D-dépendants
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3542916/fr/rachitismes-rares-vitamine-d-dependants
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels
concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours
de soins d’un patient atteint de rachitisme génétique vitamine D-dépandant. Il a été
élaboré par le Centre de référence maladies rares (CRMR) du métabolisme de calcium
et phosphate à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet
d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
Comportement toxicomaniaque
précis
maladie chronique
maladies rares
maladie chronique
vitamine D
rachitisme vitamino-dépendant
rachitisme
dépendance psychologique
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des risques de santé publique liés aux maladies infectieuses : une approche
canadienne de l'évaluation rapide des risques
https://www.canada.ca/fr/sante-publique/services/rapports-publications/releve-maladies-transmissibles-canada-rmtc/numero-mensuel/2024-50/numero-9-septembre-2024/estimation-risques-sante-publique-lies-maladies-infectieuses.html
Contexte : La pandémie de COVID-19 a mis en évidence la nécessité de procéder à des
évaluations rapides des risques (ERR) liés aux maladies infectieuses, en temps opportun
et sur la base de données probantes, afin d'orienter l'action de santé publique dans
des situations évoluant rapidement et caractérisées par une grande incertitude. En
2022, l'Agence de la santé publique du Canada a mis en place une approche coordonnée
de l'évaluation des risques pour la santé publique, y compris une méthodologie pour
l'évaluation qualitative des risques liés aux maladies infectieuses. Objectif : Décrire
la méthodologie de l'ERR et démontrer son utilisation à l'aide d'exemples tirés de
différents dangers infectieux préoccupants pour la santé publique.
2024
Gouvernement du Canada
Canada
article de périodique
estimateur
Maladie
études d'évaluation comme sujet
Santé publique
ESTIMA
maladies transmissibles
maladie infectieuse
produits dangereux
maladies infectieuses
Appréciation des risques
---
N3-AUTOINDEXEE
Influence du régime alimentaire et du moment de la prise des suppléments de fer sur
l’absorption du fer
https://minerva-ebp.be/FR/Article/2401
Analyse de von Siebenthal HK, Moretti D, Zimmermann MB, Stoffel NU. Effect of dietary
factors and time of day on iron absorption from oral iron supplements in iron deficient
women. Am J Hematol 2023;98:1356-63. DOI: 10.1002/ajh.26987 Question clinique Dans
quelle mesure l’absorption des compléments de fer pris par voie orale est-elle influencée
par l’heure de la prise et par la prise simultanée de café, de 80 ou de 500 mg de
vitamine C (acide ascorbique) ou d’un petit-déjeuner composé de café, de pain gris,
de yaourt et de jus de fruits ? Conclusion Cette étude croisée randomisée contrôlée
menée en ouvert chez des femmes présentant une carence en fer mais pas d’anémie montre
que l’absorption du fer provenant d’un supplément de fer (100 mg de fer élémentaire
sous forme de fumarate) est optimale lorsqu’il est pris à jeun le matin, sans café
ni petit-déjeuner standard. La prise concomitante de 80 ou 500 mg de vitamine C à
jeun peut augmenter l’absorption du fer.
2024
Minerva - Revue d'Evidence-Based Medicine
Belgique
lecture critique d'article
régime alimentaire
compléments alimentaires
fer
régime
absorption
consommation alimentaire
fer alimentaire
---
N3-AUTOINDEXEE
De BpTRU à OMRON : incidence de l’utilisation d’un dispositif différent de mesure
automatique de la tension artérielle sur les estimations de la tension artérielle
et de l’hypertension au sein de la population adulte
https://www150.statcan.gc.ca/n1/pub/82-003-x/2024010/article/00001-fra.htm
Contexte Au cycle 7 (2022) de l’Enquête canadienne sur les mesures de la santé (ECMS),
le tensiomètre IntelliSense HEM-907XL d’OMRON (OM) a commencé à être utilisé, au lieu
du tensiomètre BpTRU BPM-300 (BT), qui avait été utilisé au cours des six cycles précédents.
L’étude décrite dans le présent rapport visait à évaluer les différences entre les
valeurs de la tension artérielle d’adultes mesurées au moyen des deux dispositifs
et à déterminer s’il serait possible d’élaborer des équations pour comparer les mesures
obtenues à l’aide des deux dispositifs. Données et méthodologie Au cours du cycle
6 (2018 à 2019) de l’ECMS, les mesures de la tension artérielle ont été effectuées
à l’aide des dispositifs BT et OM. Les estimations de la prévalence de la tension
artérielle systolique (TAS), de la tension artérielle diastolique (TAD) et de l’hypertension
artérielle obtenues au moyen de ces dispositifs ont été comparées pour 1 072 adultes
âgés de 18 à 79 ans. Le sexe, l’âge, l’indice de masse corporelle (IMC) et la prise
de médicaments antihypertenseurs ont été examinés dans le cadre de modèles de régression
linéaire pour prédire les valeurs de la TAS et de la TAD mesurées à l’aide du dispositif
OM en fonction de celles mesurées à l’aide du dispositif BT.
2024
Statistique Canada
Canada
article de périodique
Dispositifs
tension artérielle
estimateur
équipement et fournitures
adulte
adulte
pression artérielle
hypertension artérielle
automatisme
dispositif
robot
Mesures
incidence
population
maladie hypertensive
Automatisme
Respect
disposition (psychologie)
poids et mesures
région mammaire
ESTIMA
---
N3-AUTOINDEXEE
Quel est l’effet à long terme des interventions sur le mode de vie chez les personnes
présentant un prédiabète ?
https://minerva-ebp.be/FR/Analysis/882
Analyse de Yu L, Wang J, Gong Q, et al. Influence of a diet and/or exercise intervention
on long-term mortality and vascular complications in people with impaired glucose
tolerance: Da Qing Diabetes Prevention Outcome Study. Diabetes Obes Metab 2024;26:1188-96.
DOI: 10.1111/dom.15413 Question clinique Chez les personnes présentant un prédiabète
quel effet à long terme les interventions sur le régime alimentaire et/ou sur l’activité
physique ont-elles sur la mortalité (cardiovasculaire), sur les événements cardiovasculaires
et sur les complications microvasculaires ? Conclusion Cette étude observationnelle
de suivi d’une étude avec randomisation en grappes chez des chinois présentant un
prédiabète suggère qu’une intervention intensive sur le régime alimentaire pendant
6 ans et une intervention sur le régime alimentaire et sur l’activité physique réduisent
le risque de mortalité globale et cardiovasculaire et d’événements cardiovasculaires,
par comparaison avec un groupe témoin, après 30 ans.
2024
Minerva - Revue d'Evidence-Based Medicine
Belgique
lecture critique d'article
état prédiabétique
Personna +
prédiabète
Effets à long terme
mode de vie
mode de vie
personnes
---
N1-SUPERVISEE
NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3554673/fr/nexviadyme-avalglucosidase-alfa-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase
alfa) dans l'indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints
de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase
alfa »...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
avalglucosidase alfa
avalglucosidase alfa
thérapie enzymatique substitutive
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
recommandation de bon usage du médicament
avis de la commission de transparence
NEXVIADYME
glycogénose de type II
---
N1-SUPERVISEE
CRYSVITA 10 mg, 20 mg et 30 mg, solution injectable en seringue préremplie (burosumab)
- Maladie osseuse
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3550922/fr/crysvita-burosumab-maladie-osseuse
Avis favorable au remboursement dans : le traitement de l’hypophosphatémie liée à
l’X chez les enfants et adolescents âgés d’1 an à 17 ans présentant des signes radiographiques
d’atteinte osseuse et chez les adultes. le traitement de l’hypophosphatémie liée
au FGF23 chez les enfants et adolescents âgés d’1 an à 17 ans et chez les adultes
atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques
qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées.
Quel progrès ? Pas de progrès des nouvelles présentations en solution injectable en
seringue préremplie par rapport aux présentations déjà disponibles. Service Médical
Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par CRYSVITA (burosumab) est important
dans les indications de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence)
Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du
service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
burosumab
hypophosphatémie liée au FGF23
hypophosphatémie
Hypophosphatémie liée à l'X
enfant
adolescent
adulte
Ostéomalacie oncogénique hypophosphatémique
tumeur mésenchymateuse phosphaturique
avis de la commission de transparence
burosumab
maladies osseuses
CRYSVITA
---
N1-SUPERVISEE
Inotersen - Tegsedi 284 mg solution injectable en seringue préremplie
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque (Publié le 01/03/2021 - Mise
à jour le 27/12/2024)
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/inotersen
Carte patient destinée à rappeler au patient traité par Tegsedi : les risques
pouvant être liés au traitement : de thrombopénie, de glomérulonéphrite, d’hépatotoxicité,
de toxicité oculaire due à une carence en vitamine A et de rejet du greffon hépatique.
la nécessité de réaliser les analyses biologiques (sanguines et urinaires) demandées
par le médecin. Cette carte est insérée en première page d’un carnet de suivi patient...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
inotersen
inotersen
TEGSEDI 284 mg, solution injectable en seringue préremplie
TEGSEDI
effets secondaires indésirables des médicaments
recommandation patients
information sur le médicament
maladies de l'oeil
glomérulonéphrite
thrombopénie
oligonucléotides
oligodésoxyribonucléotides antisens
---
N2-AUTOINDEXEE
RESPOSORB SILICONE BORDER
Pansement anatomique hydrocellulaire à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3487175/fr/resposorb-silicone-border
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Traitement
des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques dès
la phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits
difficiles à panser tels que le sacrum et le talon. Amélioration du service attendu
V (absence) Par rapport aux autres pansements anatomiques hydrocellulaires à absorption
importante inscrits sur la LPPR sous nom de marque.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
absorption d'énergie
absorption
anatomistes
silicone
importateur
anatomie
pansement
bord anatomique
s'habiller
bandages
absorption
anatomiste
Importer
silicone
silicone
---
N3-AUTOINDEXEE
KALYDECO (ivacaftor) - Mucoviscidose
Extension d'indication non sollicitée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478096/fr/kalydeco-ivacaftor-mucoviscidose
Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication
« KALYDECO granulés est indiqué dans le traitement des nourrissons âgés d’au moins
6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints
de mucoviscidose porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
nourrisson
enfant
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
KALYDECO 25 mg, granulés en sachet
avis de la commission de transparence
ivacaftor
mucoviscidose
ivacaftor
KALYDECO
ivacaftor
mucoviscidose
fibrose kystique
Kalydeco
ivacaftor
---
N2-AUTOINDEXEE
Priorisation des couples maladie-facteur de risque pour l’estimation du fardeau environnemental
et professionnel de la maladie en France
https://www.santepubliquefrance.fr/docs/priorisation-des-couples-maladie-facteur-de-risque-pour-l-estimation-du-fardeau-environnemental-et-professionnel-de-la-maladie-en-france
Contexte et objectifs L'estimation du fardeau environnemental et professionnel de
la maladie vise à comparer et hiérarchiser les facteurs de risque environnementaux
et professionnels selon leur impact sur la santé en vue d'orienter les politiques
publiques et les stratégies de prévention en santé-environnement et santé-travail.
Cette approche nécessite d'identifier et de prioriser les couples maladie-facteur
de risque d'intérêt sur lesquels conduire l'estimation de ce fardeau. Ce rapport présente
la méthode de priorisation appliquée par Santé publique France et la liste des couples
priorisés en vue de réaliser une première estimation du fardeau environnemental et
professionnel de la maladie en France. Méthode La première étape de ce travail a consisté
à prioriser les maladies et traumatismes sur la base de leur contribution au fardeau
total de la maladie. La seconde étape a consisté à prioriser les facteurs de risque
environnementaux et professionnels selon leur impact sur le fardeau des maladies et
traumatismes préalablement priorisés. Ces deux étapes ont reposé sur l'analyse comparative
des estimations nationales du fardeau les plus récentes et les plus complètes disponibles
à ce jour pour la France.
2024
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SPF - Santé publique France
France
rapport
estimation du risque
estimateur
France
tularémie
gène CHFR
caractéristiques familiales
ESTIMA
facteurs de risque
tularémie
occupation professionnelle
maladie environnementale
facteur de risque
Couples
Appréciation des risques
Couple
absence de maladie
facteur de risque environmental
Coûts indirects de la maladie
maladies professionnelles
produits dangereux
composant d'un dispositif de coupleur
fardeau
---
N1-SUPERVISEE
CRYSVITA (burosumab) - Hypophosphatémie liée à l’X
Réévaluation SMR et ASMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3490824/fr/crysvita-burosumab-hypophosphatemie-liee-a-l-x
Avis favorable au remboursement dans « le traitement de l’hypophosphatémie liée à
l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et
plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. » Quel progrès ? Un progrès
thérapeutique modéré par rapport aux traitements conventionnels.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
CRYSVITA 20 mg, solution injectable
CRYSVITA 30 mg, solution injectable
enfant
adolescent
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
rachitisme hypophosphatémique lié à l'X
burosumab
injections sous-cutanées
anticorps monoclonaux humanisés
avis de la commission de transparence
burosumab
rachitisme hypophosphatémique familial
rachitisme hypophosphatémique dominant lié à l'X
CRYSVITA
---
N3-AUTOINDEXEE
LIPOROSA (rosuvastatine/ézétimibe) - Maladie coronaire avec antécédent de syndrome
coronarien aigu (SCA)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478085/fr/liporosa-rosuvastatine/ezetimibe-maladie-coronaire-avec-antecedent-de-syndrome-coronarien-aigu-sca
Nature de la demande Extension d'indication non sollicitée Le laboratoire a informé
la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « chez les patients adultes
ayant une maladie coronaire avec un antécédent de syndrome coronarien aigu (SCA),
en traitement de substitution chez les patients contrôlés de manière adéquate par
les deux substances actives individuelles administrées simultanément à la même posologie
».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
coronarien
son aigu
Artères cérébelleuses supérieures
syndrome coronaire aigu
Maladie
maladie coronarienne
maladie
antécédents
absence de maladie
LIPOROSA
syndrome coronarien aigu
---
N1-SUPERVISEE
Mécasermine - Increlex 10 mg/ml, solution injectable
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/mecasermine
Un livret destiné aux patients, pour les informer sur les risques associés à l’utilisation
de ce médicament, en particulier le risque d’hypoglycémies, les moyens à mettre en
œuvre pour réduire leur survenue et pour les traiter ; Une brochure d’information
destinée aux prescripteurs pour les informer sur les risques associés à l’utilisation
de ce médicament : hypoglycémie, tumeurs bénignes ou malignes, lipohypertrophie au
site d’injection, hypertension intracrânienne, hypertrophie des tissus lymphoïdes,
cardiomégalie, épiphysiolyse fémorale et scoliose, réactions allergiques et développement
d’anticorps ; Un calculateur de dose pour les prescripteurs ; Une fiche d’information
destinée au pharmacien.
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
INCRELEX 10 mg/ml, solution injectable
INCRELEX
mécasermine
mécasermine
mécasermine
effets secondaires indésirables des médicaments
brochure pédagogique pour les patients
recommandation de bon usage du médicament
mécasermine
hypoglycémie
injections sous-cutanées
---
N2-AUTOINDEXEE
Dépistage néonatal : Réévaluation de l’opportunité d’intégrer cinq erreurs innées
du métabolisme au programme de DNN
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3426280/fr/depistage-neonatal-reevaluation-de-l-opportunite-d-integrer-cinq-erreurs-innees-du-metabolisme-au-programme-de-dnn
Le dépistage néonatal est une intervention de santé publique visant à détecter dès
la naissance certaines maladies rares mais graves dont l’enjeu est de mettre en œuvre,
avant l’apparition de symptômes, des mesures appropriées afin d’éviter ou de limiter
les conséquences négatives de ces maladies sur la santé des enfants. En France, ce
dépistage fait l’objet d’un programme national. Treize maladies sont actuellement
recherchées par des tests biologiques réalisés à partir d’une goutte de sang séchée
sur papier buvard : la phénylcétonurie, l’hypothyroïdie congénitale, la drépanocytose,
l’hyperplasie congénitale des surrénales et la mucoviscidose. Suite à la recommandation
de la HAS de 2011, le déficit en acyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaines
moyennes (MCAD) a été intégré au programme en 2020., 7 erreurs innées du métabolisme
(EIM) ont été rajoutés en janvier 2023 : la leucinose (MSUD), l’homocystinurie (HCY),
la tyrosinémie de type 1 (TYR-1), l’acidurie glutarique de type 1 (GA-1), l’acidurie
isovalérique (IVA), le déficit en déshydrogénase des hydroxyacyl-CoA de chaîne longue
(LCHAD), et le déficit en captation de carnitine (CUD), recommandés par la HAS en
2020.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation de santé publique
dépistage néonatal
emploi du temps
maladie métabolique
composant d'un dispositif d'intégrateur
dépistage néonatal
erreurs innées du métabolisme
dépistage néonatal
erreurs innées du métabolisme
programmation métabolique
---
N3-AUTOINDEXEE
Pertinence de l’ajout du dépistage néonatal de l’hyperplasie congénitale des surrénales
au Programme québécois de dépistage néonatal sanguin
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/pertinence-de-lajout-du-depistage-neonatal-de-lhyperplasie-congenitale-des-surrenales-au-programme-quebecois-de-depistage-neonatal-sanguin.html
L’hyperplasie congénitale des surrénales est un trouble endocrinien autosomique récessif
rare qui affecte des enzymes essentielles à la synthèse des hormones stéroïdiennes.
Le déficit en enzymes 21-hydroxylase compte pour 90-95% des cas d'HCS et le type classique
est celui ciblé par le dépistage. La prévalence mondiale estimée de l’HCS classique
serait estimée à environ un cas par 16 000 naissances au Québec, correspondant à approximativement
5 cas par année. Environ 75% des nouveau-nés atteints d’HCS classique auront la forme
sévère qui se manifeste par une crise de perte de sel pouvant potentiellement entrainer
le décès en l’absence de prise en charge urgente. Le 25% restant des nouveau-nés atteints
d’HCS classique auront la forme virilisante simple moins sévère et sans risque de
décès en période néonatale qui se manifeste par une puberté très précoce et qui occasionne
aussi une morbidité importante à plus long terme.
2024
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
revue de la littérature
recommandation de santé publique
ajouter
Trouble déficitaire de l'attention
emploi du temps
hyperplasie surrénale congénitale
hyperplasie congénitale des surrénales
Programmes
dépistage néonatal
dépistage néonatal
dépistage néonatal
hyperplasie surrénale
dépistage sanguin
---
N1-SUPERVISEE
Olipudase alfa - Xenpozyme (Publié le 07/12/2022 - Mise à jour le 13/12/2024)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/olipudase-alfa
Guide de perfusion à domicile : Brochure destinée aux prescripteurs et aux infirmier.ères
à domicile pour les aider à réduire et à prendre en charge les risques associés à
l’utilisation de Xenpozyme à domicile : réactions associées à la perfusion, hypersensibilité
et anaphylaxie. Carte destinée aux Patient.es pour leur rappeler les symptômes
d’une réaction associée à la perfusion (RAP) nécessitant de consulter un médecin sans
délai et apporter des informations aux femmes en âge de procréer...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
information patient et grand public
gestion du risque
olipudase alfa
olipudase alfa
effets secondaires indésirables des médicaments
perfusions veineuses
traitement par perfusion à domicile
réaction liée à la perfusion
hypersensibilité médicamenteuse
anaphylaxie
olipudase alfa
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
---
N2-AUTOINDEXEE
Liste des maladies admissibles au Programme alimentaire québécois pour le traitement
de maladies métaboliques héréditaires – Mars 2023
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-003344/
La liste des maladies admissibles au Programme alimentaire québécois pour le traitement
de maladies métaboliques héréditaires permet de déterminer quels patients peuvent
bénéficier de ce programme. Cette liste est mise à jour une fois par année au printemps.
2024
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MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
guide
Maladies héréditaires
Maladies
Maladies métaboliques
erreurs innées du métabolisme
Maladie métabolique
Maladie héréditaire
Maladies métaboliques
Maladies metaboliques
maladie métabolique
Programmes
maladie héréditaire
listes d'attente
---
N2-AUTOINDEXEE
LAMZEDE (velmanase alfa) - Alpha-mannosidose
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3577018/fr/lamzede-velmanase-alfa-alpha-mannosidose
Nature de la demande Inscription Primo-inscription. L'essentiel Avis favorable au
remboursement en ville dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations
non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée.
Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge. Service
Médical Rendu (SMR) Important L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier
les conclusions précédentes de la CT. La Commission de la Transparence considère que
le service médical rendu par LAMZEDE 10 mg (velmanase alfa), poudre pour solution
pour perfusion, est important pour justifier d’une prise en charge par la solidarité
nationale dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur) L’inscription en ville n’est pas de nature à modifier les conclusions
précédentes de la CT. La Commission de la Transparence considère que LAMZEDE 10 mg
(velmanase alfa), poudre pour solution pour perfusion, apporte une amélioration du
service médical mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des manifestations non neurologiques
chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
LAMZEDE
UN ALPHA
mannosidose
modération
Mannosidose
alpha-mannosidose
---
N1-SUPERVISEE
Insuline dégludec - Tresiba 100 unités/ml, solution injectable en cartouche - Tresiba
200 unités/ml, solution injectable en stylo prérempli (Publié le 22/08/2018 - Mise
à jour le 10/12/2024)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/insuline-degludec
Trois supports d’éducation sensibilisent aux risques d’erreurs médicamenteuses. Ils
décrivent les principales différences entre les emballages et les dispositifs d’injection
de Tresiba 100 unités/ml et Tresiba 200 unités/ml, afin de réduire le risque de confusions
accidentelles entre les 2 concentrations de Tresiba. Une lettre d’information
à destination des spécialistes en diabétologie, des médecins généralistes, des pharmaciens
et des infirmiers/ières d’éducation en diabétologie ; Un poster à destination
des pharmacies et des services de diabétologie ; Une brochure à destination des
patients...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
insuline dégludec
Erreurs de médication
recommandation de bon usage du médicament
TRESIBA
TRESIBA 100 unités/ml, solution injectable en cartouche
TRESIBA 200 unités/ml, solution injectable en stylo prérempli
injections sous-cutanées
insuline dégludec
brochure pédagogique pour les patients
hypoglycémiants
recommandation professionnelle
insuline à longue durée d'action
---
N1-SUPERVISEE
Insuline glargine
Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/insuline-glargine
Un guide destiné aux professionnels de santé qui rappelle les informations importantes
concernant la posologie lors de la transition entre Toujeo 300 unités/mL et une insuline
de concentration différente et qui informe sur le fait que Toujeo est disponible sous
la forme de deux stylos (SoloStar et DoubleStar) dont l’incrémentation est différente
; Un guide pour le patient et/ou son entourage, à remettre lors de l’initiation
d’un traitement par Toujeo, ou lors du passage de Toujeo 300 unités/mL SoloStar à
Toujeo 300 unités/mL DoubleStar et vice versa, afin de réduire les risques d’erreurs
médicamenteuses...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
Insuline glargine
TOUJEO
TOUJEO 300 unités/ml SoloStar, solution injectable en stylo prérempli
Erreurs de médication
gestion du risque
insuline glargine
TOUJEO 300 unités/ml DoubleStar, solution injectable en stylo prérempli
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
---
N3-AUTOINDEXEE
Programme de surveillance des Maladies à Caractère Professionnel. Estimation de la
sous-déclaration des troubles musculo-squelettiques (TMS) chez les salariés en France
en 2016-2017 et 2018-2019 et évolution depuis 2009
https://www.santepubliquefrance.fr/maladies-et-traumatismes/maladies-liees-au-travail/troubles-musculo-squelettiques/documents/enquetes-etudes/programme-de-surveillance-des-maladies-a-caractere-professionnel.-estimation-de-la-sous-declaration-des-troubles-musculo-squelettiques-tms-chez-l
Le taux de sous-déclaration des troubles musculo-squelettiques (TMS) en maladies professionnelles
(MP) correspond à la part des TMS qui n'ont pas fait l'objet d'une déclaration en
MP parmi l'ensemble des TMS d'origine professionnelle touchant des salariés et correspondant
à un tableau de MP. En 2016-2017 et 2018-2019, le taux de sous-déclaration se situait
entre 50 et 75 % pour l'ensemble des TMS considérés (épaule, coude, rachis lombaire,
syndrome du canal carpien (SCC)), quel que soit le sexe des salariés. Malgré une baisse
ponctuelle en 2013, la sous-déclaration des TMS de l'épaule restait plutôt stable
entre 2009 et 2016-2017, entre 59 et 65 %, avant de connaître une hausse à 72 % en
2018-2019. Cette hausse sur la fin de période est d'autant plus marquée chez les femmes.
La sous-déclaration des SCC était relativement stable entre 2009 et 2019 (entre 55
et 60 %), à l'exception d'une nette diminution en 2015 (43 %). La sous-déclaration
des TMS du coude et du rachis lombaire restait relativement stable sur l'ensemble
de la période 2009-2019, entre 60 et 70 % pour le coude, et 50 et 60 % pour le rachis
lombaire. Les principales raisons de la sous-déclaration étaient la méconnaissance
du salarié quant à la démarche, un bilan diagnostique insuffisant, et le refus du
salarié ; ce refus étant dû dans la majorité des cas à une crainte pour l'emploi.
La sous-déclaration des TMS, bien que difficile à évaluer, reste donc un phénomène
considérable, ce qui souligne l'intérêt de continuer d'améliorer la bonne information
sur les Accidents du travail-Maladies professionnelles (AT-MP) des travailleurs, des
employeurs et des médecins. Par ailleurs, ces résultats ont alimenté en 2024 les travaux
de la Commission instituée par l'article L.176-2 du Code de la Sécurité sociale chargée
notamment d'estimer le coût des maladies professionnelles non déclarées.
2024
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
Caractère
Programmes
France
stimulation magnétique transcrânienne
Respect
maladies ostéomusculaires
ESTIMA
maladie
troubles musculosquelettiques
maladies professionnelles
ossature, sai
enregistrements
estimateur
Squelette
français
---
N3-AUTOINDEXEE
Évaluer la toxicité des substances : la piste du métabolisme
https://www.anses.fr/fr/content/evaluer-toxicite-substances-metabolisme
L’activité métabolique des cellules pourrait servir à déterminer la concentration
à partir de laquelle une substance est toxique. Une étude menée par des scientifiques
de l’Anses a exploré cette approche innovante. Celle-ci pourrait permettre de déterminer
à partir de tests in vitro la concentration à partir de laquelle une substance présente
un risque pour la santé humaine.
2024
ANSES
France
information patient et grand public
fonction métabolique générale
effet toxique
études d'évaluation comme sujet
métabolisme
---
N3-AUTOINDEXEE
Le vernis au fluorure de diamine d'argent est-il un traitement efficace pour prévenir
et traiter la carie dentaire chez les enfants et les adultes ?
https://www.cochrane.org/fr/CD012718/ORAL_le-vernis-au-fluorure-de-diamine-dargent-est-il-un-traitement-efficace-pour-prevenir-et-traiter-la
Nous ne pouvons pas dire si le fluorure de diamine d'argent (FDA) est meilleur que
l'absence de traitement pour prévenir ou traiter la carie dentaire. Nous ne pouvons
pas dire si le FDA est meilleur ou pire que d'autres traitements pour prévenir ou
traiter la carie dentaire. De nouvelles études pourraient aider à connaître les effets
indésirables du FDA, à savoir si les personnes sont gênées par la coloration des dents
causée par le FDA, et à déterminer la meilleure approche de traitement.
2024
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
fluorure d'argent
diamines
vernis
fluorure d'argent
fluorure d'argent
caries dentaires
enfant
caries dentaires
adulte
peinture
Enfant
fluorurie
prévenance
argent
halogénation
fluorures
enfants majeurs
Adulte
vernis
---
N3-AUTOINDEXEE
Standardisation de la clairance plasmatique de l’iohexol : un consensus du consortium
EKFC
https://www.sfndt.org/sites/www.sfndt.org/files/medias/documents/FICHE%20PRATIQUE_EKFC%20iohexol_d%C3%A9cembre%202024.pdf
https://www.sfndt.org/sites/www.sfndt.org/files/medias/documents/FIGURE%20EKFC.pdf
L’utilisation à plus large échelle de la mesure du débit de filtration glomérulaire
(DFG) est un objectif soutenu par les recommandations internationales. Il existe différentes
méthodes de mesure, avec différents traceurs, et des procédures différentes pour une
même méthode, conduisant à des reproductibilités imparfaites entre les centres. Les
dernières recommandations KDIGO de 2024 sur l’évaluation et la prise en charge de
la maladie rénale chronique ont préconisé d’harmoniser et normaliser les protocoles
de mesures du DFG.
2024
SFNDT - Société francophone de néphrologie, dialyse et transplantation
France
information scientifique et technique
iohexol
Taux de clairance métabolique
consensus
normes de référence
iohexol
---
N3-AUTOINDEXEE
BRINEURA (cerliponase alfa) - Maladie rare
Réévaluation à la demande de la CT.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3571320/fr/brineura-cerliponase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au maintien du remboursement dans « le traitement de la céroïde lipofuscinose
neuronale de type 2 (CLN2), également appelée déficit en tripeptidyl peptidase-1 (TPP1)
». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place
dans la stratégie thérapeutique ? L’ensemble des décisions thérapeutiques dans cette
maladie rare doivent être prises de manière collégiale, lors de RCP organisées par
la Société Française de Neurologie Pédiatrique. Chez les patients avec un diagnostic
confirmé de CLN2 avec un déficit en TPP1, BRINEURA (cerliponase alfa), administré
toutes les 2 semaines par voie intracérébroventriculaire, est un traitement enzymatique
substitutif de 1ère intention qui permet de ralentir l’évolution de la maladie, sur
ses composantes motricité et langage. Au regard de la rapidité et de la prédictibilité
d’évolution de la maladie sans traitement, le traitement substitutif devrait être
mis en place aux stades les plus précoces de progression de la maladie, d’où l’importance
du diagnostic le plus anticipé possible de cette maladie. Un traitement par BRINEURA
(cerliponase alfa) peut être instauré en cas de progression précoce à modérée de la
maladie documentée par un score de 3 à 6 sur l’échelle ML (motricité et langage) avec
un score d’au moins 1 point pour chacun des deux domaines motricité et langage. Ainsi,
un traitement par BRINEURA (cerliponase alfa) ne doit pas être instauré chez un patient
ayant perdu toute faculté de marche. Le recul maximal de traitement avec BRINEURA
(cerliponase alfa) est, à ce jour, d’environ 5 ans. La durée optimale de traitement
n’est actuellement pas connue.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion
avis de la commission de transparence
BRINEURA
cerliponase alfa
cerliponase alfa
maladie
Brineura
maladies rares
---
N3-AUTOINDEXEE
Évaluation du statut de phosphorylation de STAT3 par cytométrie en flux
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/evaluation-du-statut-de-phosphorylation-de-stat3-par-cytometrie-en-flux.html
Une demande d’introduction d’une nouvelle analyse au Répertoire québécois et système
de mesure des procédures de biologie médicale (ci-après nommé Répertoire) a été soumise
par le ministère. Le mandat s’inscrit dans un contexte où l’évaluation du statut de
phosphorylation de STAT3 aide au diagnostic de maladies rares, notamment certaines
maladies auto-immunes et erreurs innées de l’immunité. L’INESSS a effectué une revue
de la documentation scientifique, une recherche de littérature grise et des consultations
menées auprès de cliniciens et autres parties prenantes. La méthodologie a été déployée
autour des 5 dimensions de l’énoncé de principes du cadre d’appréciation de la valeur
des interventions de l’INESSS : socioculturelle, populationnelle, clinique, organisationnelle
et économique.
2024
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
évaluation technologique
phosphorylation
cytométrie en flux
études d'évaluation comme sujet
cytométrie de flux
---
N3-AUTOINDEXEE
Évaluation du statut de phosphorylation de STAT5 par cytométrie en flux
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/evaluation-du-statut-de-phosphorylation-de-stat5-par-cytometrie-en-flux.html
Une demande d’introduction d’une nouvelle analyse au Répertoire québécois et système
de mesure des procédures de biologie médicale (ci-après nommé Répertoire) a été soumise
par le ministère. Le mandat s’inscrit dans un contexte où l’évaluation du statut de
phosphorylation de STAT5 aide au diagnostic de maladies rares, notamment certaines
erreurs innées de l’immunité.
2024
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
évaluation technologique
cytométrie de flux
phosphorylation
cytométrie en flux
études d'évaluation comme sujet
---
N1-SUPERVISEE
Acide cholique - Orphacol
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/acide-cholique
Document éducationnel à l'attention des médecins : Matériel de formation concernant
le diagnostic et la gestion thérapeutique des défauts de synthèse des acides biliaires
primaires dus à un déficit en 3β-hydroxy-Δ 5 -C27-stéroïde oxydoréductase ou en Δ
4 -3-oxostéroïde-5β-réductase, ainsi que les risques liés au traitement
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
acide cholique
gestion du risque
recommandation professionnelle
ORPHACOL
ORPHACOL 50 mg, gélule
ORPHACOL 250 mg, gélule
acide cholique
administration par voie orale
anomalie congénitale de la synthèse d'acide biliaire de type 2
anomalie congénitale de la synthèse d'acide biliaire de type 1
signes et symptômes
information sur le médicament
anomalie congénitale de la synthèse d'acide biliaire de type 2
anomalie congénitale de la synthèse d'acide biliaire de type 1
---
N1-SUPERVISEE
Agalsidase alpha - Replagal
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/agalsidase-alpha
Guide Prescripteur Il vise à aider le professionnel de santé à déterminer l’éligibilité
du patient avant de commencer l’auto-administration et à mettre en place la perfusion
à domicile ; Guide Patient / Aidant / Infirmier Il contient les éléments clés
relatifs aux conditions d'administration et à la gestion des éventuels effets indésirables
à domicile ; Journal de Perfusion Il est destiné à consigner les perfusions
de Replagal, faciliter la surveillance régulière de l’état de santé du patient et
documenter toute réaction à la perfusion, notamment les réactions d’hypersensibilité
de type allergique avant, pendant ou après la perfusion et toute erreur médicamenteuse.
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
agalsidase alfa
REPLAGAL
REPLAGAL 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
agalsidase alfa
perfusions veineuses
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
continuité des soins
hypersensibilité médicamenteuse
autoadministration
---
N1-SUPERVISEE
laronidase - Aldurazyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/laronidase
Guide à l'attention des professionnels de santé pour la perfusion à domicile Il
contient des informations destinées au prescripteur (Critères d'éligibilité du patient
et mise en place de la perfusion à domicile) et des informations destinées à l'infirmier.ère
(Préparation et administration de la laronidase, descriptions des signes et symptômes
liés aux réactions associées à la perfusion et conduite à tenir en cas d'effet indésirable)
; Guide à l'attention des patients qui reçoivent Aldurazyme à domicile Il
contient des informations sur le risque de réactions d’hypersensibilité, incluant
les signes et symptômes d’hypersensibilité et les actions recommandées lorsque des
symptômes surviennent à domicile et un journal de perfusion permettant d'enregistrer
les perfusions à domicile et de documenter toutes réactions associées à la perfusion
(RAP).
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
laronidase
perfusions veineuses
hypersensibilité médicamenteuse
soins à domicile
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
ALDURAZYME
ALDURAZYME 100 U/ml, solution à diluer pour perfusion
laronidase
traitement par perfusion à domicile
réaction liée à la perfusion
---
N3-AUTOINDEXEE
De BpTRU à OMRON : incidence de l’utilisation d’un dispositif différent de mesure
automatique de la tension artérielle sur les estimations de la tension artérielle
chez les enfants et les jeunes
https://www150.statcan.gc.ca/n1/pub/82-003-x/2024012/article/00002-fra.htm
Contexte L’indicateur de pression sanguine (BPM-300) de BpTRU (BT) a été utilisé pendant
six cycles de l’Enquête canadienne sur les mesures de la santé (ECMS), puis au cycle
7, il y a eu une transition vers l’utilisation de l’indicateur de pression artérielle
IntelliSense HEM-907XL d’OMRON (OM). La présente étude vise à évaluer les différences
entre les valeurs de la tension artérielle mesurées au moyen des deux dispositifs
chez les enfants et les jeunes âgés de 6 à 17 ans et à examiner s’il serait possible
d’élaborer des équations pour comparer les mesures de la tension mesurée à l’aide
des deux dispositifs. Données et méthodologie Au cours du cycle 6 (2018 à 2019) de
l’ECMS, les mesures de la tension artérielle ont été prises à l’aide des dispositifs
BT et OM. Les estimations selon ces dispositifs des catégories de tension artérielle
systolique (TAS), de tension artérielle diastolique (TAD) et de tension artérielle
(TA) ont été comparées pour 233 enfants et jeunes âgés de 6 à 17 ans. Les catégories
de sexe, d’âge, d’indice de masse corporelle (IMC) et d’obésité abdominale ont été
examinées dans le cadre de modèles de régression linéaire pour prédire les valeurs
de TAS et de TAD mesurées à l’aide du dispositif OM en fonction de celles mesurées
à l’aide du dispositif BT.
2024
Statistique Canada
Canada
article de périodique
automatisme
équipement et fournitures
tension artérielle
estimateur
Mesures
enfant
Automatisme
ESTIMA
disposition (psychologie)
Respect
poids et mesures
enfant
pression artérielle
adolescent
robot
Dispositifs
incidence
Artères
dispositif
---
N3-AUTOINDEXEE
Hyperplasie congénitale des surrénales (HCS)
https://www.chu-lyon.fr/hyperplasie-congenitale-des-surrenales
L'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) est une maladie endocrinienne héréditaire
causée par le déficit d’une ou des enzymes de la stéroïdogenèse. Elle est caractérisée
par une insuffisance surrénalienne et divers degrés d'hyperandrogénie (ou hypoandrogénie),
selon le type et la sévérité de la maladie.
2024
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
brochure pédagogique pour les patients
hyperplasie congénitale des surrénales
Syndrome d'hypotonie-cystinurie
hyperplasie surrénale congénitale
---
N3-AUTOINDEXEE
Amylose AL
https://www.chu-lyon.fr/amylose-al
L’amylose est une maladie rare caractérisée par des dépôts de protéines dans les tissus.
L'amylose AL est due à la production de chaines légères par des cellules anormales
(appelées plasmocytes) dans la moelle osseuse.
2024
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
Amylose
dépôt d'amyloïde
Amylose à chaine légère d'immunoglobuline
amyloïdose
---
N3-AUTOINDEXEE
Diabète ou diabète sucré
https://www.chu-lyon.fr/diabete-ou-diabete-sucre
Le diabète (ou diabète sucré) correspond à une élévation permanente du taux de sucre
dans le sang (hyperglycémie).
2024
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
diabète sucré
diabète
diabete sucre
---
N3-AUTOINDEXEE
Goutte
https://www.chu-lyon.fr/goutte
Qu'est-ce que la goutte ? La goutte est la conséquence d’une hyperuricémie chronique
et des dépôts de cristaux d’urate sodium, dans les articulations, les tendons, et
aussi la peau, les reins. Comme se manifeste-t-elle ? Elle se manifeste par des crises
d’arthrites aiguës récidivantes, très souvent de la première articulation métatarsophalangienne
(gros orteil), ou le pied, la cheville, le genou.
2024
HCL - Hospices Civils de Lyon
France
information patient et grand public
goutte
en goutte
goutte
goutte
---
N3-AUTOINDEXEE
CRYSVITA (burosumab) - hypophosphatémie liée au FGF23
« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ».
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3449778/fr/crysvita-burosumab-hypophosphatemie-liee-au-fgf23
La demande d’autorisation d’accès précoce est renouvelée à la spécialité CRYSVITA
(burosumab) dans l'indication « Traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez
les patients pédiatriques âgés d’un an et plus et chez les adultes atteints d’ostéomalacie
oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent
pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées ». Ce médicament
a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet d'un accès précoce.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
burosumab
CRYSVITA
---
N3-AUTOINDEXEE
Vers une meilleure estimation des taux de participation au Programme national français
de dépistage organisé du cancer colorectal
http://beh.santepubliquefrance.fr/beh/2024/5/2024_5_1.html
Le Programme national de dépistage organisé du cancer colorectal (PNDOCCR) permet
aux personnes de 50 à 74 ans d’effectuer, tous les deux ans, un test de recherche
de sang occulte dans les selles, sur invitation. Certaines personnes en sont exclues,
notamment celles ayant bénéficié d’une coloscopie précédemment. Chaque année, Santé
publique France publie les taux d’exclusion et de participation au programme à partir
des données des centres régionaux de coordination des dépistages des cancers (CRCDC).
L’information recueillie sur les actes réalisés étant partielle, les taux d’exclusion
sont sous-évalués et très variables d’un département à l’autre. L’objectif de cet
article était de les estimer à partir des données du Système national des données
de santé (SNDS) et d’évaluer l’impact de cette estimation sur les taux de participation.
En 2018, le taux d’exclusion national d’après le SNDS atteignait 19,2% (de 10,8% à
24,7% selon les départements) et le taux de participation était de 39,8% (37,1% d’après
les données CRCDC). Une meilleure estimation des taux d’exclusion permet d’augmenter
mécaniquement les taux de participation. Mais même recalculés plus précisément, ils
restent trop faibles en France, toujours en deçà du taux minimum recommandé par l’Union
européenne (45%) et des disparités territoriales demeurent.
2024
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
ESTIMA
France
langue française
Programmes
français
dépistage pour cancer colorectal
cancer
organisation
dépistage du cancer
emploi du temps
cancer du colon; cancer du rectum
dépistage du cancer
Dépistage précoce du cancer
organisation
Participation
Respect
cancer colorectal
version
estimateur
tumeurs colorectales
Dépistage de masse
estimé
estimation statistique
---
N1-SUPERVISEE
MYOZYME (alglucosidase alfa) - Maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide)
Modification des conditions de l'inscription.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3498146/fr/myozyme-alglucosidase-alfa-maladie-de-pompe-deficit-en-glucosidase-acide
MYOZYME (alglucosidase alfa) est déjà inscrit sur la liste des spécialités agréées
à l’usage des collectivités et divers services publics. Cette demande d’inscription
en ville fait suite à la modification des conditions de prescription et de délivrance
par l’ANSM en date du 9 janvier 2023, compte tenu notamment du parcours de soins des
patients et de la plus grande connaissance et expé-rience acquise sur l’alglucosidase
alfa. MYOZYME (alglucosidase alfa) est ins-crit sur la liste rétrocession depuis le
12 janvier 2023, dans l’attente de la finalisation des démarches visant à mettre à
disposition la spécialité en offi-cines de ville. Pour rappel, dans ses avis du 22
mars 20171 puis du 17 no-vembre 20212, la Commission a octroyé : dans les formes
infantiles de la maladie de Pompe un service médical rendu (SMR) important et une
amélioration du service médical rendu (ASMR) modérée (III) dans les formes tardives
de la maladie de Pompe un SMR faible et une ASMR mineure (IV)...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
alpha glucosidase acide humaine
adulte
adolescent
enfant
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
alglucosidase alfa
Glycogénose de type II infantile
Glycogénose de type II de l'adulte
glycogénose de type II d'apparition tardive
avis de la commission de transparence
MYOZYME
glycogénose de type II
alglucosidase alfa
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation du nombre de cas de COVID-19 dans la population générale au Québec : Évaluation
de la méthode d’amplificateur par réseau
https://www.inspq.qc.ca/publications/3464
Les changements apportés à la stratégie provinciale de dépistage le 5 janvier 2022
ont limité l’accès aux tests d’amplification des acides nucléiques (TAAN) à certains
groupes prioritaires (ex. patients en milieu de soins, personnes de 70 ans et plus).
Depuis le début de l’année 2022, ceci a eu comme impact de sous-estimer l’incidence
des infections COVID-19 dans la population québécoise. L’approche par sondage initiée
par le groupe de travail du Centre interuniversitaire de recherche en analyse des
organisations (CIRANO) a été adaptée et utilisée par l’Institut national de santé
publique du Québec (INSPQ) pour suivre l’évolution de l’incidence des cas COVID-19
au Québec.
2024
INSPQ - Institut National de Santé Publique - Québec
Canada
rapport
Respect
estimateur
Réseau
COVID-19
population
composant d'un dispositif d'amplificateur
méthode d'évaluation
population générale
COVID-19
protestantisme
estimé
ESTIMA
amplificateurs électroniques
Québec
casse-croute
médecins généralistes
amplificateur
estimation statistique
méthode d'évaluation d'un dispositif
études d'évaluation comme sujet
COVID-19
---
N2-AUTOINDEXEE
FERINJECT (carboxymaltose ferrique) - Carence martiale
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3499781/fr/ferinject-carboxymaltose-ferrique-carence-martiale
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la carence martiale, lorsque
les préparations orales de fer ne sont pas efficaces ou qu’elles ne peuvent pas être
utilisées ou qu’il existe un besoin clinique d’administrer du fer par voie IV rapidement.
Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
FERINJECT 50 mg/mL, dispersion injectable/pour perfusion
fer, préparations parentérales
injections veineuses
perfusions veineuses
carboxymaltose ferrique
composés du fer III
déficits en fer
avis de la commission de transparence
---
N1-SUPERVISEE
Tafamidis (Vyndaqel 20 mg capsules molles - Vyndaqel 61 mg capsules molles)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/tafamidis
A l’attention des neurologues et cardiologues prescripteurs : un guide les informant
des risques liés à l’usage de Vyndaqel et les mesures mises en place pour les réduire
: Importance de la déclaration des effets indésirables dans les différents registres
mis en place : TESPO (programme de suivi des grossesses et de l’allaitement) et THAOS
(programme de collecte des données à long terme pour les indications en neurologie
et cardiologie) Sensibilisation des cardiologues à la nécessité de confirmer le
diagnostic étiologique de l’amylose cardiaque à TTR avant toute prescription initiale
(utilisation des critères cliniques recommandés, conformément au RCP, afin d’exclure
toute administration à des patients non éligibles) Guide à l'attention des professionnels
de santé...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
tafamidis
VYNDAQEL 20 mg, capsule molle
VYNDAQEL 61 mg, capsule molle
VYNDAQEL
administration par voie orale
recommandation de bon usage du médicament
tafamidis
adulte
grossesse
Allaitement naturel
tafamidis
amylose cardiaque
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
---
N3-AUTOINDEXEE
Regard sur l’utilisation des estimations sur petits domaines expérimentales pour examiner
la corrélation entre l’appartenance à la communauté au niveau individuel et au niveau
du domaine et la santé autoévaluée
https://www150.statcan.gc.ca/n1/pub/82-003-x/2024003/article/00001-fra.htm
Une estimation sur petits domaines désigne les procédures de modélisation statistique
qui tirent parti de renseignements ou « empruntent » de l’information d’autres sources
ou variables. Cela permet d’améliorer la fiabilité des estimations des caractéristiques
ou des résultats pour les domaines qui ne contiennent pas un échantillon de taille
suffisante pour fournir des estimations désagrégées dont la précision et la fiabilité
sont adéquates. Il y a un intérêt grandissant pour l’utilisation des estimations sur
petits domaines (EPD) dans les recherches secondaires. Cependant, il est essentiel
d’évaluer la valeur analytique de ces estimations lorsqu’elles sont utilisées à titre
de données substitutives pour les caractéristiques au niveau individuel ou à titre
de mesures distinctes qui fournissent des données au niveau du domaine. La présente
étude a pour but d’évaluer de nouvelles mesures de l’appartenance à la communauté
au niveau du domaine qui ont été obtenues à l’aide d’estimations sur petits domaines,
puis d’examiner les corrélations entre les mesures d’appartenance à la communauté
au niveau individuel et la santé autoévaluée.
2024
Statistique Canada
Canada
rapport
caractéristiques de l'habitat
étage unique
santé
corrélation
Respect
Communauté
utilisation
auto-évaluation (psychologie)
personne
estimateur
autorapport
ESTIMA
estimé
estimation statistique
---
N1-SUPERVISEE
Ezetrol (ézétimibe) et les risques de lésions hépatiques d’origine médicamenteuse
et de réactions indésirables cutanées graves
https://recalls-rappels.canada.ca/fr/avis-rappel/ezetrol-ezetimibe-et-risques-lesions-hepatiques-origine-medicamenteuse-et-reactions
Ezetrol (ézétimibe) peut entraîner des lésions hépatiques d’origine médicamenteuse
et des réactions indésirables cutanées graves, incluant le syndrome de Stevens-Johnson
(SSJ), la nécrolyse épidermique toxique (NET) et un syndrome de réaction médicamenteuse
avec éosinophilie et symptômes systémiques (syndrome de DRESS). Conseils à l’intention
des professionnels de la santé : Envisager d'effectuer des tests de la fonction
hépatique au début du traitement avec Ezetrol, qu'il soit administré en monothérapie
ou en association avec une statine ou du fénofibrate, et par la suite, si nécessaire.
Demandez aux patients de communiquer immédiatement avec un professionnel de la santé
s’ils présentent des symptômes de lésion hépatique. Il importe d’évaluer la fonction
hépatique si l’on soupçonne une lésion hépatique. Demandez aux patients de
cesser de prendre Ezetrol et d’obtenir immédiatement de l’aide médicale s’ils présentent
des symptômes de réactions indésirables cutanées sévères. La monographie de produit
canadienne d’Ezetrol a été mise à jour pour inclure des mises en garde au sujet de
ces effets indésirables graves. Santé Canada travaillera avec les fabricants de versions
génériques de l’ézétimibe pour mettre à jour leurs monographies respectives...
2024
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Gouvernement du Canada
Canada
français
anglais
avis de pharmacovigilance
Ézétimibe
EZETROL
Ézétimibe 10 mg comprimé
lésions hépatiques dues aux substances
maladie de foie d'origine médicamenteuse
syndrome d'hypersensibilité médicamenteuse
syndrome de Stevens-Johnson
Syndrome de Lyell
syndrome de Stevens-Johnson dû à des médicaments
Canada
administration par voie orale
ézétimibe
anticholestérolémiants
---
N1-SUPERVISEE
POLYSTYRENE SULFONATE DE SODIUM SUBSTIPHARM 454 g, poudre pour suspension orale et
rectale (polystyrène sulfonate de sodium) - médicament hybride
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3502273/fr/polystyrene-sulfonate-de-sodium-substipharm-polystyrene-sulfonate-de-sodium-hyperkaliemie
Avis favorable au remboursement dans l’hyperkaliémie. Quel progrès ? Pas de progrès
de cette spécialité hybride par rapport au produit de référence déjà inscrit. Service
Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par POLYSTYRENE SULFONATE
DE SODIUM SUBSTIPHARM (polystyrène sulfonate de sodium) est important dans l’hyperkaliémie.
Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité est un
hybride qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport
au produit de référence déjà inscrit.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
hyperkaliémie
chélateurs
administration par voie orale
administration par voie rectale
sulfonate de polystyrène
POLYSTYRENE SULFONATE DE SODIUM SUBSTIPHARM 454 g, poudre pour suspension orale et
rectale
avis de la commission de transparence
acide polystyrène sulfonique
polystyrènes
polystyrène sulfonate de sodium
POLYSTYRENE SULFONATE DE SODIUM
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N3-AUTOINDEXEE
LOJUXTA (lomitapide (mésilate de))
Refus de l'autorisation d’accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3505740/fr/lojuxta-lomitapide-hypercholesterolemie-familiale-homozygote
Refus de l'autorisation d’accès précoce à la spécialité LOJUXTA (lomitapide) dans
l'indication « en complément d’un régime alimentaire pauvre en graisses et d’autres
médicaments hypolipémiants, avec ou sans aphérèse des lipoprotéines de basse densité
(LDL), chez des patients enfants âgés de 5 à 17 ans présentant une hypercholestérolémie
familiale homozygote (HFHo), en l’absence d’alternative thérapeutique »...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
LOJUXTA 5 mg, gélule
LOJUXTA 20 mg, gélule
LOJUXTA 10 mg, gélule
mésilate de lomitapide
hypercholestérolémie familiale homozygote
enfant
adolescent
avis de la commission de transparence
lomitapide
mésilate de lomitapide
méthanesulfonates
LOJUXTA
---
N3-AUTOINDEXEE
REPATHA (évolocumab) - Hypercholestérolémie
Réévaluation
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3506440/fr/repatha-evolocumab-hypercholesterolemie
L'essentiel Avis favorable au maintien du remboursement dans les indications suivantes
: Hypercholestérolémie familiale homozygote Chez l'adulte et l'enfant à partir de
10 ans présentant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) en association
avec d'autres thérapies hypolipémiantes. Hypercholestérolémie familiale hétérozygote
Chez les patients présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe)
: Adultes, à très haut risque cardiovasculaire, insuffisamment contrôlés par un traitement
hypolipémiant optimisé et nécessitant un traitement par LDL-aphérèse : En association
à un traitement hypolipémiant optimisé ; Ou en monothérapie en cas de contre-indication
ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe. Enfants et adolescents
à partir de 10 ans insuffisamment contrôlés (LDL-c 130 g/L) par un traitement hypolipémiant
oral à dose maximale tolérée, en complément d’un régime alimentaire : En association
à un traitement hypolipémiant optimisé ; Ou en monothérapie en cas de contre-indication
ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
REPATHA 140 mg, solution injectable en stylo prérempli
avis de la commission de transparence
REPATHA
Repatha
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie
évolocumab
évolocumab
évolocumab
hypercholestérolémie
---
N3-AUTOINDEXEE
UVEDOSE 50 000 UI, solution buvable en ampoule (cholécalciférol) - Carence en vitamine
D
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3508486/fr/uvedose-cholecalciferol-carence-en-vitamine-d
Avis favorable au remboursement dans le traitement et/ou prophylaxie de la carence
en vitamine D. Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas
d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà
inscrites.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
UVEDOSE 50 000 UI, solution buvable en ampoule
avis de la commission de transparence
colécalciférol
carence en vitamine d
dosage de la vitamine d3
carence en vitamine D
UVEDOSE
carence en vitamine D
cholécalciférol
vitamine d>3<
cholécalciférol
---
N1-SUPERVISEE
JUNALIZA (atorvastatine/ézétimibe) - Hypolipidémiants en association
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3509116/fr/junaliza-atorvastatine/ezetimibe-hypolipidemiants-en-association
Avis favorable au remboursement dans le nouveau libellé de l’indication de l’AMM :
« JUNALIZA, en complément d’un régime alimentaire, est indiqué en traitement de substitution
chez les adultes ayant une hypercholestérolémie primaire (familiale hétérozygote et
non familiale) ou une hyperlipidémie combinée (mixte) et adéquatement contrôlés avec
les substances actives individuelles administrées de façon concomitante à la même
posologie que dans l’association à dose fixe ». Quel progrès ? Pas de progrès par
rapport à l’association libre d’ézétimibe et d’atorvastatine administrés de façon
concomitante à la même posologie...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
administration par voie orale
Ézétimibe
Atorvastatine
Atorvastatine de calcium
atorvastatine et ézétimibe
JUNALIZA 40 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA 10 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA 20 mg/10 mg, gélule
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie primaire non familiale
hypercholestérolémie familiale hétérozygote
hyperlipidémie mixte
adulte
avis de la commission de transparence
JUNALIZA
association médicamenteuse
hypolipémiants
---
N3-AUTOINDEXEE
Exposition professionnelle des femmes aux substances chimiques : amélioration d’une
matrice emploi exposition existante pour fournir des estimations spécifiques au sexe
– Rapport abrégé
https://www.irsst.qc.ca/publications-et-outils/publication/i/101204/n/exposition-professionnelle-femmes-substances-chimiques
Il est reconnu que les femmes et les hommes ont des profils professionnels différents
qui peuvent donc se traduire par des risques de maladie professionnelle différents.
Pourtant, la plupart de nos connaissances actuelles sur les maladies professionnelles
découlent d'études menées auprès des hommes. Or, les femmes représentent actuellement
48 % de la population active au Québec. La santé des femmes dans l’environnement de
travail demeure un domaine sous-étudié et nous sommes particulièrement freinés par
le manque de compréhension de l'impact du genre sur l'exposition en milieu de travail.
Il a été démontré que l'attribution des tâches et les conditions de travail peuvent
différer même lorsque les femmes et les hommes exercent les mêmes professions. Ces
différences dans l'attribution des tâches peuvent se traduire par des expositions
différentes aux produits chimiques toxiques, aux contraintes ergonomiques, aux risques
d'accident et aux facteurs de stress psychosociaux. Alors que les différences biologiques
entre les femmes et les hommes peuvent être un facteur causal sous-jacent dans l'étiologie
des maladies, la prise en compte des différences de genre dans l'évaluation de l'exposition
reste un défi dans la recherche sur la santé au travail en raison du manque d'outils
existants qui tiennent compte de ces différences. Dans le contexte d'expositions survenues
dans le passé ou sur une longue période, l'évaluation par des experts est supérieure
aux expositions autodéclarées, car les experts peuvent tenir compte de la période
d'exposition, des particularités locales, des processus de fabrication ou des matériaux
utilisés, ainsi que des tâches particulières accomplies par le sujet. Néanmoins, l'évaluation
par des experts reste coûteuse quant à la durée de travail des ressources et, par
conséquent, plusieurs chercheurs éminents ont préconisé l'utilisation de matrices
emploi exposition (JEM). En particulier, les JEM construites à partir de données dérivées
d'évaluations d'experts ont été proposées comme une alternative rentable à l'évaluation
par des experts. Une telle matrice, connue sous le nom de Canadian Job Exposure Matrix
(CANJEM), a été créée par Jérôme Lavoué et Jack Siemiatycki à partir des informations
sur l'exposition obtenues dans le cadre de quatre études cas-témoins menées à Montréal
entre 1979 et 2004, qui ont porté sur plus de 12 000 sujets (plus de 30 000 emplois),
où la majorité des sujets de l'étude étaient des hommes.
2024
IRSST - Institut de Recherche Robert-Sauvé en Santé et en Sécurité du Travail
Canada
rapport
effets de l'exposition à un agent externe
spécifié
Exposition chimique
protéine chimiotactique monocytaire de type 3
composant d'un dispositif de matrice
substance
être
Accroître
ESTIMA
Sexe social
emploi
spécifique
chômage
Sexe-ratio
ratio
matrices (génétique)
rapport albumine/globuline
désigné
matrice extracellulaire
exposition professionnelle
Sexe
Femmes
estimation statistique
matrice (unité de dose)
chômage
Allèle sauvage CCL7
Fournir
exposition professionnelle
Respect
abstraction
fentanyl
estimateur
estimé
femmes
---
N1-SUPERVISEE
LOKELMA 5 g et 10 g, poudre pour suspension buvable (cyclosilicate de zirconium sodique)
Primo-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3515714/fr/lokelma-cyclosilicate-de-zirconium-sodique-hyperkaliemie
Avis favorable au remboursement dans le « traitement de l’hyperkaliémie chez l’adulte
». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge de l’hyperkaliémie
chez l’adulte. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? LOKELMA (cyclosilicate
de zirconium sodique) est un traitement de première intention pour le traitement de
l’hyperkaliémie. Comme mentionné dans le RCP, lorsque la normokaliémie est obtenue
en phase de correction, la prescription de LOKELMA (cyclosilicate de zirconium sodique)
peut être maintenue en phase d’entretien à la dose minimale efficace afin de prévenir
la récidive de l’hyperkaliémie. La Commission souligne que, bien que LOKELMA (cyclosilicate
de zirconium sodique) puisse avoir un goût insipide différent des autres résines échangeuses
de cations et un conditionnement en sachet pouvant faciliter la prise pour les patients,
aucune étude clinique comparative n’a été réalisée pour démontrer sa supériorité vis-à-vis
des alternatives disponibles sur l’amélioration de l’observance ou de la qualité de
vie. Il est à noter que LOKELMA (cyclosilicate de zirconium sodique) ne contient pas
de sorbitol. La Commission rappelle que LOKELMA (cyclosilicate de zirconium sodique),
au même titre que les résines échangeuses de cations, n’ont pas de place dans le traitement
d’urgence de l’hyperkaliémie en raison de leur délai d’action...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
cyclosilicate de zirconium et de sodium
hyperkaliémie
adulte
résines échangeuses d'ions
administration par voie orale
avis de la commission de transparence
cyclosilicate de zirconium sodique
Lokelma
---
N1-SUPERVISEE
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable pour perfusion (pegzilarginase) - Déficit en
arginase 1
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3516966/fr/loargys-pegzilarginase-deficit-en-arginase-1
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité LOARGYS (pegzilarginase) dans
l'indication « traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous
le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de
2 ans et plus ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
arginase-1 humaine
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
médicament orphelin
notice médicamenteuse
résumé des caractéristiques du produit
Autorisation d’Accès Précoce
adulte
pegzilarginase
adolescent
enfant
recommandation de bon usage du médicament
thérapie enzymatique substitutive
continuité des soins
LOARGYS
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion
avis de la commission de transparence
hyperargininémie
arginase-1
pegzilarginase
---
N1-SUPERVISEE
Loargys - Pegzilarginase
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/loargys
Loargys est un médicament utilisé pour traiter l’hyperargininémie chez les personnes
âgées de deux ans et plus. Les patients atteints d’hyperargininémie présentent un
déficit en enzyme hépatique arginase-1, ce qui empêche leur organisme de décomposer
un acide aminé appelé arginine. Ceci entraîne une accumulation d’arginine dans le
corps. Cette accumulation peut provoquer des troubles du système nerveux, notamment
des crises d’épilepsie et une raideur des jambes. L’hyperargininémie est rare et Loargys
a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement
de maladies rares) le 14 juillet 2016...
2024
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
pegzilarginase
pegzilarginase
pegzilarginase
thérapie enzymatique substitutive
agrément de médicaments
Europe
hyperargininémie
médicament orphelin
enfant
adolescent
adulte
grossesse
Allaitement naturel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
perfusions veineuses
LOARGYS
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion
injections sous-cutanées
---
N2-AUTOINDEXEE
Inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine et antagonistes des récepteurs
de l'angiotensine dans la prévention de la progression de la néphropathie diabétique
https://www.cochrane.org/fr/CD006257/RENAL_inhibiteurs-de-lenzyme-de-conversion-de-langiotensine-et-antagonistes-des-recepteurs-de
Principaux messages - Les inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine
(IECA) et les antagonistes des récepteurs de l'angiotensine (ARA) pourraient réduire
l'insuffisance rénale chez les personnes atteintes de diabète et de maladie rénale.
- Nous ne savons pas avec certitude si les IECA, les ARA ou diverses combinaisons
ou doses préviennent les décès ou les maladies cardiaques chez les personnes atteintes
de diabète et de maladies rénales.
2024
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
néphropathies diabétiques
récepteur de l'angiotensine
néphropathie diabétique
Néphropathie diabétique
inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine
récepteur
intervention préventive
inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine
inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine
antagonistes des récepteurs aux angiotensines
étude de prévention
progression du cancer
---
N3-AUTOINDEXEE
Épisode 61: Resmetirom dans le traitement de la stéatohépatite liée à une dysfonction
métabolique (étude MAESTRO-NASH)
https://www.usherbrooke.ca/baladocritique/archives/episode-61-etude-maestro-nash
Dans cette 61e baladodiffusion, les Dr Luc Lanthier et Dusanka Grbic discutent de
l’efficacité du resmetirom comme traitement de la stéatohépatite liée à une dysfonction
métabolique, en plus de réviser la littérature médicale de janvier à mars 2024. Quiz
clinique (2 min 32), présentation principale (2 min 56), critique (25 min 50), autres
articles (33 min 00), réponse au quiz clinique (35 min 35)
2024
Université de Sherbrooke, Faculté de médecine
Canada
document sonore
épisode de
métabolisme
thérapie
traitement de biomatériel
étude du traitement
épisode
évaluation d'une anomalie métabolique
Traiter
pas de traitement diabétique
trouble fonctionnel
Stéatohépatite non alcoolique
fonction métabolique générale
resmétirom
physiopathologie
pendant le traitement
en traitement
collecte de données
Stéatohépatite
Stéatose hépatique non alcoolique
dysfonction
stéatohépatite non-alcoolique
époque du traitement
---
N1-SUPERVISEE
Onpattro - Patisiran
CPC en cours
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/onpattro
Indication du CPC établi le 17/05/2024 Traitement de l’amylose à transthyrétine de
type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie
(ATTR-CM) dont la pathologie évolue malgré un traitement par tafamidis ou pour ceux
qui ne peuvent bénéficier de ce dernier...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
patisiran
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
information sur le médicament
Cadre de Prescription Compassionnelle
recommandation de bon usage du médicament
perfusions veineuses
Amylose ATTR wild type
Amylose ATTR héréditaire
cardiomyopathie amyloïde liée à la transthyrétine
amyloïdose
transthyrétine
---
N1-SUPERVISEE
ILARIS (canakinumab) - Crise d’arthrite goutteuse
Réévaluation à la demande de la CT.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3518649/fr/ilaris-canakinumab-crise-d-arthrite-goutteuse
Avis favorable au remboursement dans le « traitement symptomatique des patients adultes
présentant des crises fréquentes d'arthrite goutteuse (au moins 3 crises au cours
des 12 mois précédents) chez qui les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) et
la colchicine sont contre-indiqués, mal tolérés ou n’entrainent pas de réponse suffisante
et chez qui des cures répétées de corticoïdes ne sont pas appropriées ». Quel progrès
? Pas de progrès dans la prise en charge...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
goutte aigüe
ILARIS 150 mg/ml, solution injectable
canakinumab
injections sous-cutanées
avis de la commission de transparence
ILARIS
canakinumab
goutte articulaire
---
N3-AUTOINDEXEE
Acidose métabolique chez l’enfant
https://pap-pediatrie.fr/metabolisme/acidose-metabolique-chez-lenfant
Une acidose est définie par un pH plasmatique 7,35 (pH artériel ou veineux). Cette
acidose peut être d’origine respiratoire (pCO2 [capnie] et bicarbonates augmentés)
ou métabolique (bicarbonates/réserve alcaline 20 mmol/L et pCO2 35 mmHg par compensation
respiratoire). Si l’acidose métabolique est d’installation rapide, elle peut se présenter
cliniquement avec une dyspnée de Kussmaul (respiration ample et rapide liée à la compensation
respiratoire visant à diminuer la capnie) et il faudra alors rechercher des signes
de gravité : signes de déshydratation, troubles de conscience, instabilité hémodynamique.
Dans les tableaux frustes, ou d’installation plus lente, les signes seront aspécifiques
(teint gris et cireux, mauvaise prise pondérale, etc.) avec pour seul signe d’alerte
une réserve alcaline basse sur un ionogramme sanguin non hémolysé. Le bilan initial
comporte des examens simples permettant une première orientation, sanguins (gaz du
sang veineux avec lactate, ionogramme avec bicarbonates sur échantillon non hémolysé,
calcium, phosphore, protides albumine, urée, créatinine, glycémie capillaire et
veineuse, cétonémie capillaire) et urinaires (bandelette urinaire pour pH, glycosurie
et cétonurie).
2024
Pas à Pas en Pédiatrie
France
information scientifique et technique
algorithme
enfant
enfant
Acidose métabolique
acidose métabolique
acidose
Acidose métabolique
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N3-AUTOINDEXEE
Ostéoporose cortisonique - prévention et traitement
https://www.rheuma-net.ch/fr/doc/osteoporose-cortisonique-prevention-et-traitement/viewdocument/366
2024
Société suisse de Rhumatologie - Société suisse de Médecine Physique et Réadaptation
Suisse
algorithme
cortisone
ostéoporose
étude du traitement
Traiter
en traitement
ostéoporose
pendant le traitement
étude de prévention
ostéoporose
intervention préventive
cortisone
pas de traitement diabétique
traitement préventif
cortisone
époque du traitement
ostéoporose
thérapie
traitement de biomatériel
---
N3-AUTOINDEXEE
Ester : enquête de santé perçue, qualité de vie, environnement dans les territoires
de la région Grand Est
https://www.santepubliquefrance.fr/etudes-et-enquetes/ester-enquete-de-sante-percue-qualite-de-vie-environnement-dans-les-territoires-de-la-region-grand-est
https://www.estergrandest.fr/
Inscrite dans le cadre de l’Observatoire de la santé des riverains du projet de centre
de stockage de Bure (Osarib), l’enquête Ester fait partie des quatre volets du dispositif
mis en place permettant d’évaluer l’état de santé physique et psychologique de la
population riveraine et non riveraine située autour des communes de Vitry, Champagne
et Der dans la Marne en lien avec le projet de centre de stockage des déchets radioactifs
(Cigéo). Objectifs Ester a pour objectif de disposer d’informations sur la façon dont
les populations riveraines de sites industriels perçoivent leur santé, leur niveau
de confiance, leur qualité et environnement de vie. Cette enquête enrichit les connaissances
sur l’état de santé des riverains de sites industriels, grâce à des données non disponibles
par ailleurs.
2024
SPF - Santé publique France
France
information scientifique et technique
le plus grand
Islande
Estonie
environnant
environnemental
qualité de vie
estérification
ester organique
Éléments d'insertion d'ADN
approximatif
étiquettes de séquences exprimées
Comportement d'orientation
est
enquêtes de santé
enquêteur
maladies à prions
esters
Allèle sauvage SULT1E1
plus grand
ester
Environnement
grand
Allèle sauvage MAP3K8
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N3-AUTOINDEXEE
Utilisation d'échantillons obtenus par bronchoscopie pour décider comment traiter
les infections pulmonaires chez les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD009530/CF_utilisation-dechantillons-obtenus-par-bronchoscopie-pour-decider-comment-traiter-les-infections
Principaux messages Nous avons trouvé des données probantes dans deux petites études
qui n'incluaient que des enfants. Nous ne connaissons pas la meilleure façon d'obtenir
des échantillons qui permettent de déterminer les antibiotiques à prescrire en cas
d'infection pulmonaire. Quel est le contexte de la revue ? La mucoviscidose (également
appelée fibrose kystique) est une maladie génétique qui provoque des lésions aux poumons,
au système digestif et à d'autres organes. Les problèmes respiratoires des personnes
atteintes de mucoviscidose sont principalement dus à des infections pulmonaires répétées.
La culture de microbes à partir d'échantillons de mucus expectorés par les voies respiratoires
inférieures peut permettre aux médecins d'identifier rapidement le microbe à l'origine
de l'infection et de commencer un traitement précoce. Si les personnes ne peuvent
pas cracher de mucus, des prélèvements sont effectués dans la partie supérieure de
la gorge afin d'identifier le microbe responsable de l'infection dans les voies respiratoires
inférieures, mais cette méthode n'est pas forcément la plus fiable. Au cours d'une
bronchoscopie, les médecins examinent les voies respiratoires inférieures à l'aide
d'un tube flexible long et fin muni d'une lumière et d'une caméra à l'une de ses extrémités
; ils pourraient également prélever du mucus. Le patient doit être sédaté ou placé
sous anesthésie générale. Nous ne savons pas si le traitement basé sur des échantillons
prélevés lors d'une bronchoscopie est mieux que le traitement basé sur des prélèvements
de la gorge. Cette revue met à jour une revue publiée pour la première fois en 2013.
2024
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
peuple
bronchoscopie
personnes
bronchoscopie
infection pulmonaire
mucoviscidose
mucoviscidose
infections
traitement d'un échantillon
Mucoviscidose pulmonaire
fibrose kystique du poumon
traitement d'un échantillon
maladie infectieuse
élimination des déchets médicaux
Personna +
bronchoscopie
maladie
utilisation
---
N1-SUPERVISEE
Dénosumab (Prolia ) : risque d’hypocalcémie sévère
Folia Pharmacotherapeutica juin 2024
https://www.cbip.be/fr/articles/4344?folia=4336
En janvier 2024, l’agence américaine des médicaments (FDA) a émis un avertissement
concernant un risque accru d’hypocalcémie sévère lié à l’utilisation de dénosumab
chez les patients atteints d’une insuffisance rénale sévère, y compris les patients
dialysés. Ce risque est encore plus élevé en cas d’insuffisance rénale chronique avec
troubles du métabolisme phospho-calcique...
2024
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Folia Pharmacotherapeutica
Belgique
français
article de périodique
avis de pharmacovigilance
Dénosumab
PROLIA
hypocalcémie
dénosumab
insuffisance rénale
XGEVA
---
N1-SUPERVISEE
Skyclarys - Omaveloxolone
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skyclarys
Skyclarys est un médicament utilisé chez les patients âgés de 16 ans et plus pour
traiter l’ataxie de Friedreich, une maladie héréditaire qui provoque des lésions du
système nerveux, entraînant des difficultés de coordination, d’équilibre et de mouvement,
de la fatigue, des difficultés à parler, ainsi qu’un risque accru de cardiomyopathie
(lésions du muscle cardiaque) et de diabète. L’ataxie de Friedreich est rare et Skyclarys
a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement
de maladies rares) le 27 juin 2018...
2024
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
omavéloxolone
omavéloxolone
agrément de médicaments
Europe
médicament orphelin
Omavéloxolone 50 mg gélule
ataxie de Friedreich
continuité des soins
administration par voie orale
surveillance post-commercialisation des produits de santé
adulte
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
SKYCLARYS
SKYCLARYS 50 mg, gélule
omavéloxolone
---
N1-SUPERVISEE
PRALUENT 75 mg, 150 mg, 300 mg, solution injectable en stylo prérempli (alirocumab)
- Hypercholestérolémie familiale hétérozygote chez les enfants et adolescents à partir
de 8 ans
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3521987/fr/praluent-alirocumab-hypercholesterolemie-familiale-heterozygote-chez-les-enfants-et-adolescents-a-partir-de-8-ans
Avis favorable au remboursement en pédiatrie uniquement chez les enfants et adolescents
à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe)
insuffisamment contrôlée (LDL-c 130 mg/dL) par un traitement hypolipémiant oral
à dose maximale tolérée, en complément d’un régime alimentaire, et : en association
à un traitement hypolipémiant optimisé ; ou en monothérapie en cas de contre-indication
ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe. Avis défavorable
au remboursement dans les autres situations cliniques couvertes par l’indication AMM
de la population pédiatrique...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
hypercholestérolémie familiale hétérozygote
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
PRALUENT 75 mg, solution injectable en stylo prérempli
PRALUENT 300 mg, solution injectable en stylo pré-rempli
PRALUENT 150 mg, solution injectable en stylo prérempli
injections sous-cutanées
hypolipémiants
avis de la commission de transparence
enfant
PRALUENT
Hypercholéstérolémie familiale
hyperlipoprotéinémie de type II
adolescent
alirocumab
---
N3-AUTOINDEXEE
Étude des caractéristiques épidémiologiques, cliniques, paracliniques et thérapeutiques
du scorbut pédiatrique à partir d’un recueil de cas français (PEDIASCORB) et d’une
revue de la littérature internationale
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04583193
L’augmentation des cas de scorbut pédiatrique publiés nous alerte sur une recrudescence
de cette pathologie en France et dans les pays développés. La prévalence certainement
sous-estimée, serait supérieure à 0,05 % ce qui n’en fait pas une maladie rare. Le
scorbut est défini par l’association d’un déficit biologique en vitamine C et de signes
cliniques aspécifiques. L’apport de vitamine C, vitale pour l’organisme, est uniquement
exogène par l’alimentation. Les médecins généralistes, en première ligne du suivi
pédiatrique pourraient manquer de connaissances sur le scorbut dont le diagnostic
est difficile. S’il est fait tardivement, l’enfant risque d’être exposé à des complications
importantes pouvant aller jusqu’au décès. Objectif principal : l’objectif de cette
étude était d’actualiser les données épidémiologiques, cliniques, paracliniques et
thérapeutiques à partir d’une cohorte de cas français et d’une revue de la littérature
sur la question dans les pays développés. Méthode : nous avons effectué un recueil
de cas « PEDIASCORB » issus des CHU français, identifiés par la filière OSCAR et la
société francophone de Rhumatologie et maladies inflammatoires pédiatriques (SOFREMIP)
via le logiciel REDCAP. Nous avons également réalisé une revue de la littérature internationale
entre 2011 et 2023 à partir des bases de données SUDOC, EmConsult, MedLine et des
revues et journaux médicaux des pays dont l’Index de développement humain était entre
1 et 29. Résultats : 89 articles ont permis d’extraire les données de 132 enfants
atteints de scorbut. Le recueil PEDIASCORB apporte 19 nouveaux cas français non publiés
dans la littérature. Les cas PEDIASCORB sont plus jeunes, moins symptomatiques, moins
polypathologiques et semblent moins relever de centres spécialisés. Les enfants consultent
en majorité à l’hôpital et en soins primaires. Le scorbut atteint les garçons (sex
ratio 3,5 : 1). Ils sont autistes, ont des pathologies chroniques et tous ont un régime
restrictif ou des troubles de l’oralité. Les symptômes sont aspécifiques et multiples.
Les principaux sont la boiterie, une altération de l’état général, des saignements.
Le retard diagnostic est en moyenne de 3 mois ce qui entraine la réalisation de nombreux
examens complémentaires souvent invasifs. Le dosage de la vitamine C est inutile et
non remboursé en ambulatoire. Une fois le diagnostic posé, la supplémentation est
de 500 mg/j avec une amélioration des symptômes en 7-11 jours. Conclusion : les cas
issus du recueil PEDIASCORB sont représentatifs des cas publiés dans la littérature.
Devant un enfant à risque de carence, le médecin généraliste doit envisager un rééquilibrage
alimentaire ou une supplémentation préventive en vitamine C. En cas de symptômes,
le test thérapeutique est une solution simple et peu onéreuse. Les médecins généralistes
sont au cœur de la prévention, du dépistage des carences nutritionnelles. Cette thématique
s’intègre dans le champ de la santé environnementale.
2024
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
Allèle sauvage BCAR1
scorbut
Allèle sauvage CTNND1
scorbut
thérapeutique
hôpitaux privés à but lucratif
intervention thérapeutique
caisse (unité de dosage)
collection
revue de la littérature
pédiatrique
pédiatrie
littérature de revue comme sujet
carence en acide ascorbique
Caractéristiques des études épidémiologiques
études épidémiologiques
Thérapeutique
échellle d'anxiété du Coronavirus
caténine delta-1
langue française
Pédiatres
Étude clinique
étude clinique
France
casse-croute
pédiatrique
pédiatre
français
---
N1-SUPERVISEE
Acétate de chlormadinone - Lutéran, comprimé
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/acetate-de-chlormadinone
Les femmes traitées par acétate de chlormadinone présentent un risque plus important
de méningiome que les femmes qui n’utilisent pas ce médicament. Des documents contenant
des informations sur le risque de méningiome lié à la prise de ce traitement et le
suivi à mettre en place ont été élaborés : Un document d'information à destination
de la patiente contenant les informations essentielles sur le risque de méningiome
associé à l’utilisation de ce médicament, ainsi que les modalités du suivi par imagerie
cérébrale à effectuer en cas de traitement et la conduite à tenir si un de méningiome
est diagnostiqué; Une attestation d'information : cette attestation informant
la patiente sur le risque de méningiome, doit obligatoirement être signée chaque année
par la patiente et son médecin prescripteur dès lors que le traitement est poursuivi
au-delà d’un an et être remise au pharmacien pour toute délivrance de ce médicament...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
méningiome
LUTERAN
LUTERAN 5 mg, comprimé
LUTERAN 10 mg, comprimé
acétate de chlormadinone
congénères de la progestérone
chlormadinone
CHLORMADINONE
CHLORMADINONE SANDOZ 10 mg, comprimé
CHLORMADINONE VIATRIS 5 mg, comprimé
CHLORMADINONE SANDOZ 5 mg, comprimé
CHLORMADINONE VIATRIS 10 mg, comprimé
information sur le médicament
recommandation patients
continuité des soins
Dépistage de masse
méningiome
risque
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N3-AUTOINDEXEE
Gaz du sang et troubles de l'équilibre acidobasique
https://www.ce-mir.fr/files/medias/documents/35.%20Gaz%20du%20sang%20et%20troubles%20de%20l%27%C3%A9quilibre%20acidobasique.pdf
Quels patients doivent bénéficier de gaz du sang artériels ou veineux ? Aspects techniques
et pratiques de la réalisation de gaz du sang. Orientation diagnostique entre une
acidose, une alcalose, métabolique ou respiratoire, le phénomène de compensation.
Principales causes des anomalies acidobasiques
2024
CeMIR
France
cours
Sang
gaz
Allèle sauvage PAGR1
trouble hématologique ou lymphocytaire
Gazométrie sanguine
homéostasie du pH
Allèle sauvage GAST
Gaz
trouble de l'équilibre
troubles de l'équilibre acidobasique
---
N3-AUTOINDEXEE
Étiologie des anomalies gazométriques d'origine métabolique
https://www.ce-mir.fr/files/medias/documents/36.%20%C3%89tiologie%20des%20anomalies%20gazom%C3%A9triques%20d%27origine%20m%C3%A9tabolique.pdf
Acidose métabolique. Comment faire le diagnostic étiologique de l’acidose métabolique
? Quels sont les critères de gravité d’une acidose métabolique, impliquant l’avis
du réanimateur ? Quelles thérapeutiques mettre en œuvre selon l’étiologie mise en
évidence ? Alcalose métabolique. Comment faire le diagnostic étiologique de l’alcalose
métabolique ? Quelles thérapeutiques mettre en œuvre selon l’étiologie mise en évidence
?
2024
CeMIR
France
cours
anomalie
anomalie génétique moléculaire
Gazométrie sanguine
métabolisme
métabolique
anomalie
métabolisme
fonction métabolique générale
---
N3-AUTOINDEXEE
Désordres hydroélectrolytiques, anomalies du bilan de l'eau
https://www.ce-mir.fr/files/medias/documents/37.%20D%C3%A9sordres%20hydro%C3%A9lectrolytiques%2C%20anomalies%20du%20bilan%20de%20l%27eau.pdf
Hyponatrémie et hyperhydratation intracellulaire. Comment faire le diagnostic. Comment
reconnaître une forme grave et anticiper l’évolution vers une complication. Quel est
le raisonnement physiopathologique et étiologique ? Quels sont les principes de la
prise en charge ? Hypernatrémie et déshydratation intracellulaire. Comment faire le
diagnostic ? Comment reconnaître une forme grave et anticiper l’évolution vers une
complication. Quel est le raisonnement physiopathologique et étiologique ? Quels sont
les princupes de la prise en charge ?
2024
CeMIR
France
cours
eau de boisson
embolisation d'artère utérine
avec de l'eau
anomalie
troubles de l'équilibre hydroélectrolytique
avec beaucoup d'eau
anomalie génétique moléculaire
Bilan
eau
anomalie
bilan
eau
---
N3-AUTOINDEXEE
Désordres hydroélectrolytiques : dyskaliémie
https://www.ce-mir.fr/files/medias/documents/38.%20D%C3%A9sordres%20hydro%C3%A9lectrolytiques%20-%20dyskali%C3%A9mie.pdf
Hyperkaliémie. Quelles sont les manifestations de l’hyperkaliémie et comment évaluer
la gravité ? Quels sont les mécanismes et causes de l’hyperkaliémie et comment raisonner
? Comment prendre en charge une hyperkaliémie ? Hypokaliémie. Quelles sont les manifestations
de l’hypokaliémie et comment évaluer la gravité ? Quels sont les mécanismes et causes
de l’hypokaliémie et comment raisonner ? Comment prendre en charge une hypokaliémie
?
2024
CeMIR
France
cours
troubles de l'équilibre hydroélectrolytique
---
N3-AUTOINDEXEE
Hypercalcémie aiguë sévère
https://www.ce-mir.fr/files/medias/documents/39.%20Hypercalc%C3%A9mie%20aigu%C3%AB%20s%C3%A9v%C3%A8re.pdf
Comment faire le diagnostic d’une hypercalcémie ? Comment faire le diagnostic de gravité
? Quels traitements administrer en cas d’hypercalcémie sévère ? Quelle démarche étiologique
?
2024
CeMIR
France
cours
hypercalcémie
hypercalcémie, CTCAE
événement indésirable sévère
hypercalcémie
sévère
hypercalcémie
dysplasie sévère
---
N3-AUTOINDEXEE
Acidocétose diabétique et état hyperosmolaire
https://www.ce-mir.fr/files/medias/documents/40.%20Acidoc%C3%A9tose%20diab%C3%A9tique%20et%20%C3%A9tat%20hyperosmolaire.pdf
Comment faire le diagnostic de decompensation hyperglycémique d’un diabète ? Quels
examens complémentaires demander en urgence ? Quels traitements administrer en urgence
?
2024
CeMIR
France
cours
État des États-Unis d'Amérique
Etat
statut
acidocétose diabétique
diabète avec acidocétose
acidocétose diabétique
---
N3-AUTOINDEXEE
Spécificités des maladies génétiques, à propos d’une maladie génique : la mucoviscidose
https://www.pedia-univ.fr/deuxieme-cycle/referentiel/pneumologie-cardiologie/specificites-maladies-genetiques-propos-dune-maladie-genique-mucoviscidose
La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques autosomiques récessives
dans la population caucasienne. Elle est due à des mutations du gène CFTR, dont la
plus fréquente en France est F508del. Le dépistage néonatal généralisé en France depuis
2002 est réalisé à J3 de vie sur papier buvard. En l’absence de dépistage, le diagnostic
postnatal est retardé, car les manifestations cliniques (principalement pulmonaires
et digestives) peuvent survenir plus tardivement. Le test de la sueur est l’examen
diagnostique de référence. Il doit être complété par la mise en évidence de mutations
pathogènes associées à la mucoviscidose sur chaque allèle. La mucoviscidose est une
maladie chronique d’aggravation progressive avec l’âge, qui met en jeu le pronostic
vital. Le suivi multidisciplinaire est assuré dans des centres spécialisés. La prise
en charge thérapeutique repose sur une thérapie ciblée sur les symptômes et sur une
thérapie corrigeant la protéine CFTR défectueuse. La prise en charge respiratoire
repose avant tout sur une kinésithérapie respiratoire quotidienne et le traitement
des surinfections bronchopulmonaires. La prise en charge digestive repose sur le recours
aux extraits pancréatiques gastroprotégés et aux vitamines liposolubles ainsi que
sur des recommandations nutritionnelles. Depuis 2012, des traitements ciblant la protéine
CFTR défecteuse, appelés modulateurs de CFTR, sont disponibles pour près de 90 % des
patients ; ils ont profondément amélioré le pronostic.
2024
CNPU
France
cours
mucoviscidose
maladie
sensibilité et spécificité
fibrose kystique
mucoviscidose
Génétique
Maladie
Spécificité
proposant
absence de maladie
approximatif
Genettes
maladie héréditaire
---
N3-AUTOINDEXEE
Hypoglycémie
https://www.pedia-univ.fr/deuxieme-cycle/referentiel/endocrinologie-metabolisme/hypoglycemie
Un malaise, des troubles neurologiques (convulsions, hallucinations…) ou des signes
adrénergiques aigus (pâleur, palpitations) peuvent conduire à suspecter le diagnostic
d’hypoglycémie. Les hypoglycémies en pédiatrie sont le plus souvent bénignes et banales,
en particulier chez les enfants recevant certains traitements antidiabétiques. Une
enquête étiologique anamnestique doit être systématiquement réalisée, éventuellement
complétée par des examens complémentaires. En effet, une hypoglycémie peut constituer
le premier signe d’une pathologie rare et grave : une insuffisance surrénalienne ou
un déficit de la β-oxydation des acides gras chez l’enfant, maladies pouvant parfois
mettre en jeu dans l’urgence le pronostic vital ou neurologique. Les causes d’hypoglycémies
sont extrêmement variées et diffèrent selon l’âge : médicamenteuses, endocriniennes,
génétiques (maladies héréditaires du métabolisme), toxiques, infectieuses, paranéoplasiques,
auto-immunes et fonctionnelles. Des données simples anamnestiques (jeûne court/long,
con-texte), cliniques (hépatomégalie, défaillance d’organe associée), biologiques
(glycémie, lactacidémie, cétonurie, hormonologie, acylcarnitines) permettent de conduire
à un diagnostic dans la majorité des cas.
2024
CNPU
France
cours
hypoglycémie
hypoglycémie
hypoglycémie, CTCAE
hypoglycémie
hypoglycémie
---
N3-AUTOINDEXEE
Recommandations sur la supplémentation en vitamine D et le diagnostic et la prise
en charge de l’hypocalcémie précoce du nouveau-né 35 SA en maternité
https://www.reseau-naissance.fr/medias/2024/07/RSN-supplementation-vit-D-et-PEC-hypoca-2024.pdf
Objectifs des recommandations • Actualisation de la supplémentation standard en vitamine
D, recommandée chez tous les nouveau-nés. Rappel : 50% des hypocalcémies néonatales
sont prévenues par une dose de charge de 80.000 à 100.000 unités de vitamine D données
au 6eme ou 7eme mois de grossesse
2024
Réseau Sécurité Naissance - Naître ensemble - Pays de la Loire
France
recommandation professionnelle
directives de santé publique
diagnostic
maternités (hôpital)
maladie
langue newar
vitamine D
maternité
aucun diagnostic
gestion des soins aux patients
dosage de la vitamine D
Hypocalcémie
ergocalciférol
nouveau-né
hypocalcémie
nouveau-né
supplémentation nutritionnel
hypocalcémie
étude diagnostique
vitamine d
papillomavirus humain type 35
---
N2-AUTOINDEXEE
FORA 6 DUO et FORA 6
Appareil pour lecture automatique chiffrée de la glycémie et de la cétonémie ; Bandelettes
associées pour la mesure de la cétonémie
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3531241/fr/fora-6-duo-et-fora-6
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Pour la
mesure de la glycémie : Les patients diabétiques traités à l’insuline ; Et/ou les
malades atteints de rétinopathie diabétique. Pour la mesure de la cétonémie, dans
le cadre d’un diabète de type 1 chez : Les patients porteurs de pompe à insuline
; Les enfants, les adolescents jusqu’à 18 ans ; Les femmes enceintes. Amélioration
du service attendu V (absence) Par rapport aux autres lecteurs de glycémie et de
cétonémie et électrodes/bandelettes associées inscrites sur la LPPR.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
customiser
dispositif
glycémie
cétonémie
six
cétonémie
poids et mesures
automatisme
dosage du glucose sanguin
Mesures
cétose
robot
Allèle sauvage CSF1R
appareil
équipement et fournitures
glycémie
Automatisme
mesure
automatique
---
N2-AUTOINDEXEE
Évaluation du statut de phosphorylation de STAT1 par cytométrie en flux
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/evaluation-du-statut-de-phosphorylation-de-stat1-par-cytometrie-en-flux.html
Une demande d’introduction d’une nouvelle analyse au Répertoire québécois et système
de mesure des procédures de biologie médicale (ci-après nommé « Répertoire ») a été
soumise par le ministère. Le mandat s’inscrit dans un contexte où l’évaluation de
la capacité fonctionnelle de la protéine STAT1 contribuerait à établir ou préciser
le diagnostic de certaines erreurs innées de l’immunité, des maladies rares qui causent
des complications importantes si elles ne sont pas correctement prises en charge.
L’INESSS a effectué une revue de la documentation scientifique, une recherche de littérature
grise et des consultations menées auprès de cliniciens et autres parties prenantes.
La méthodologie a été déployée autour des 5 dimensions de l’énoncé de principes du
cadre d’appréciation de la valeur des interventions de l’INESSS : socioculturelle,
populationnelle, clinique, organisationnelle et économique. À la lumière des constats
dégagés à partir des cinq dimensions de valeur de son cadre d’évaluation, l’INESSS
recommande au ministre d’introduire l’Évaluation du statut de phosphorylation de STAT1
par cytométrie en flux dans le Répertoire.
2024
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
rapport
site de phosphorylation
cytométrie de flux
gène STAT1
examen physique
cytométrie en flux
phosphorylation
évaluation
évaluation
Évaluation
cytométrie en flux
études d'évaluation comme sujet
---
N2-AUTOINDEXEE
Panel des maladies mitochondriales par séquençage de nouvelle génération
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/panel-des-maladies-mitochondriales-par-sequencage-de-nouvelle-generation.html
À la demande du MSSS, l’INESSS réalise une appréciation de la pertinence, des enjeux
et, lorsque cela est opportun, des modalités optimales d’implantation associée au
développement, au rehaussement technologique ou aux rapatriements d’analyses effectuées
par séquençage de nouvelle génération (SNG), et ce, dans la perspective globale du
système de santé québécois. Le présent rapport traite spécifiquement des analyses
génétiques qui seront utilisées pour le diagnostic moléculaire des maladies mitochondriales.
Les constats et conclusions du présent rapport sont fondés sur une revue rapide de
la littérature scientifique et grise de même que sur les données contextuelles et
les savoirs expérientiels recueillis. La démarche consiste en une analyse sommaire
des risques pour guider la décision ministérielle dans le rapatriement de ces analyses.
Dans les limites du présent mandat, aucune préoccupation importante n’a été relevée
à cet égard et l’information recueillie soutient la pertinence de rapatrier ces analyses.
Toutefois, des incertitudes liées à la disponibilité des ressources, au choix de l’approche
analytique et à l’organisation des services entourant la réalisation de cette démarche
au Québec ont été mises en lumière et devraient être explorées pour assurer une implantation
optimale. Les conclusions sur les économies potentielles annoncées incitent également
à la prudence, mais l’utilisation éventuelle d’une trousse de capture simultanée de
l’exome nucléaire et du génome mitochondrial pourrait permettre d’améliorer l’efficience.
2024
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
rapport
caractéristiques familiales
maladie
Générations
maladies mitochondriales
analyse de séquence
séquençage de nouvelle génération
Séquençages
Mitochondrie
mitochondrie, sai
maladie
---
N1-SUPERVISEE
Pegzilarginase - Loargys
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/pegzilarginase
Brochure destinée aux patients pour l’administration à domicile : Elle fournit des
instructions aux non-professionnels de santé (patients et soignants) sur les techniques
d’administration appropriées afin de réduire le risque potentiel d’erreurs médicamenteuses,
ainsi que des informations sur la conduite à tenir en cas de réaction d’hypersensibilité...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
pegzilarginase
pegzilarginase
information sur le médicament
recommandation patients
Erreurs de médication
pegzilarginase
hypersensibilité médicamenteuse
injections sous-cutanées
soins à domicile
LOARGYS
LOARGYS 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion
---
N1-SUPERVISEE
Praluent : conduites à tenir dans un contexte de tension d’approvisionnement
PUBLIÉ LE 04/09/2024 - MIS À JOUR LE 11/10/2024
https://ansm.sante.fr/actualites/difficultes-dapprovisionnement-en-praluent-300-mg-les-pharmaciens-peuvent-dispenser-une-boite-de-deux-stylos-preremplis-praluent-150-mg-en-remplacement-de-praluent-300-mg
Les fortes tensions en Praluent (alirocumab) touchent désormais tous les dosages :
75 mg, 150 mg et 300 mg. Afin de permettre la continuité de traitement des patients
déjà sous Praluent, nous demandons aux médecins de ne plus initier de traitement avec
ce médicament et de recourir à des alternatives En ce qui concerne les pharmaciens,
ils doivent jusqu’à la fin de la tension actuelle commander Praluent directement auprès
du laboratoire après avoir rempli le formulaire joint à la nouvelle lettre adressée
aux professionnels de santé La recommandation leur permettant de dispenser une boîte
de deux stylos de 150 mg en remplacement d’une boîte d’un stylo de 300 mg sans avis
médical préalable reste valable...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
alirocumab
PRALUENT 300 mg, solution injectable en stylo pré-rempli
PRALUENT 150 mg, solution injectable en stylo prérempli
Continuité du traitement
continuité des soins
France
recommandation professionnelle
pharmaciens
alirocumab
brochure pédagogique pour les patients
---
N3-AUTOINDEXEE
Intérêt de la vitamine D chez les patients prédiabétiques en prévention du diabète
?
https://minerva-ebp.be/FR/Article/2393
Analyse de Pittas AG, Kawahara T, Jorde R, et al. Vitamin D and risk for type 2 diabetes
in people with prediabetes. Ann Intern Med 2023;176:eL230202. DOI: 10.7326/L23-0202
Question clinique Dans le groupe des patients définis comme prédiabétiques, un traitement
par la vitamine D, comparée à un placébo, diminue-t-elle l’incidence du diabète de
type 2 ? Conclusion Cette synthèse méthodique avec méta-analyses de bonne qualité
montre que l’incidence du diabète de type 2 chez des patients prédiabétiques est diminuée
par l’ajout de vitamine D. Cependant, l'ampleur réelle de l'effet reste incertaine
et les conditions cliniques des patients étudiés ne sont pas encore suffisamment claires.
2024
Minerva - Revue d'Evidence-Based Medicine
Belgique
lecture critique d'article
vitamine D
vitamine d
prédiabète
quel mois est-ce maintenant ?
diabète
ergocalciférol
Diabète
patient
étude de prévention
a comme patient
prédiabète
dosage de la vitamine D
intervention préventive
patients
état prédiabétique
Pression diastolique
---
N3-AUTOINDEXEE
Déficit en alpha 1-antitrypsine
https://www.canal-u.tv/chaines/univ-bordeaux/deficit-en-alpha-1-antitrypsine
Réunion d'information concernant les traitements par siRNA à destination des patients
déficitaires en alpha 1-antitrypsine. Chez les patients déficitaires en alpha 1-antitrypsine
(AAT), une protéine produite au niveau du foie, le gène codant pour cette protéine
est muté, ce qui conduit à la production d'une protéine AAT anormale, induisant alors
des atteintes pulmonaires (emphysème) et hépatiques (fibrose, cirrhose, cancer).
L'objectif de cette réunion était d'informer les patients des nouvelles perspectives
thérapeutiques basées sur l'utilisation d'ARN interférent. Dans un premier temps,
Marion Bouchecareilh définit ce qu'est un ARN interférent ou siRNA et en présente
le mode d'action, conduisant au blocage de la production de l'AAT anormale. Ensuite,
Edouard Bardou-Jacquet, hépatologue, révèle les résultats prometteurs des essais cliniques
menés pour un nouveau médicament dont le principe actif est le siRNA de l'AAT. Enfin,
Laurent Magy, neurologue, présente les avancées qualifiées de révolutionnaires dans
le traitement de l'amylose hTTR par les siRNA.
2024
Canal U
France
matériel d'enseignement audio-visuel
déficit en alpha-1-antitrypsine
déficit en alpha-1-antitrypsine
déficit en alpha-1-antitrypsine
UN ALPHA
---
N2-AUTOINDEXEE
FREESTYLE OPTIUM NEO ET FREESTYLE OPTIUM BETA-CETONE
Appareil pour lecture automatique chiffrée de la glycémie et de la cétonémie ; électrodes
associées
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3535999/fr/freestyle-optium-neo-et-freestyle-optium-beta-cetone
Nature de la demande Demande de modification renouvellement d'inscription (LPP)
Service attendu Suffisant Pour la mesure de la glycémie, chez les patients diabétiques
traités à l’insuline et/ou les malades atteints de rétinopathie diabétique ; Pour
la mesure de la cétonémie, dans le cadre d’un diabète de type 1 chez : Les patients
porteurs de pompe à insuline, Les enfants, les adolescents jusqu’à 18 ans, Les femmes
enceintes ; Pour l’autocontrôle de la cétonémie dans le cadre d’un diabète de type
2 chez les patients sous traitement appartement à la classe thérapeutique des inhibiteurs
du co-transporteur sodium/glucose de type 2 (SGLT2) ou glifozines. Amélioration du
service attendu V (absence) Absence d’amélioration du Service rendu (ASR V) par rapport
aux autres lecteurs de glycémie et de cétonémie et électrodes/bandelettes associées
pour la mesure de la cétonémie dans le cadre d’un diabète de type 1 et pour la mesure
de la glycémie ; III (modérée) Amélioration modérée du Service rendu (ASR III) par
rapport aux systèmes de détection des corps cétoniques urinaires dans l’autocon- trôle
de la cétonémie dans le cadre d’un diabète de type 2.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
robot
Éthiopie
cétonémie
glycémie
cétones
dispositif
Docétaxel/épirubicine
dosage du glucose sanguin
glycémie
composant d'un dispositif de conducteur électrique
Allèle sauvage EDNRB
automatique
cétone
voie endotrachéale
Gène NEO
appareil
Andorre
beta
cétonémie
électrode
cétose
Thrombocythémie essentielle
électrodes
électrode
Automatisme
automatisme
cétones
fumarate de formotérol/roxithromycine
---
N1-SUPERVISEE
Analogues du GLP-1 et diabète de type 2 : reprise progressive des initiations de traitement
pour Ozempic et Victoza (PUBLIÉ LE 10/09/2024 - MIS À JOUR LE 03/10/2024)
https://ansm.sante.fr/actualites/analogues-du-glp-1-et-diabete-de-type-2-reprise-progressive-des-initiations-de-traitement-pour-ozempic-et-victoza
Actualisation du 03/10/2024 À partir d’octobre 2024, les initiations de traitement
peuvent reprendre progressivement pour Trulicity. Une distribution fractionnée (contingentement
quantitatif) est toujours en vigueur afin d’éviter de nouvelles ruptures. La reprise
des initiations en Trulicity doit se conformer aux recommandations émises par le comité
scientifique temporaire dédié aux aGLP-1 du 14 mars 2024...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
brochure pédagogique pour les patients
recommandation professionnelle
information sur le médicament
agonistes du récepteur du peptide-1 similaire au glucagon
diabète de type 2
analogues du glucagon-like peptide-1 (GLP-1)
VICTOZA
OZEMPIC
TRULICITY
initiation de traitement médicamenteux
continuité de traitement médicamenteux
VICTOZA 6 mg/ml, solution injectable en stylo prérempli
OZEMPIC 1 mg, solution injectable en stylo prérempli
OZEMPIC 0,5 mg, solution injectable en stylo prérempli
OZEMPIC 0,25 mg, solution injectable en stylo prérempli
TRULICITY 3 mg, solution injectable en stylo pré-rempli
TRULICITY 1,5 mg, solution injectable en stylo prérempli
TRULICITY 0,75 mg, solution injectable en stylo prérempli
TRULICITY 4,5 mg, solution injectable en stylo pré-rempli
dulaglutide
sémaglutide
Liraglutide
---
N1-SUPERVISEE
ILARIS (canakinumab) - Biothérapies par voie sous cutanée dans les maladies inflammatoires
chroniques
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3539069/fr/ilaris-canakinumab-biotherapies-par-voie-sous-cutanee-dans-les-maladies-inflammatoires-chroniques
Avis favorable à la modification des Conditions de Prescription et de Délivrance (CPD)
pour les biothérapies administrées par voie sous-cutanée, supprimant l'exigence d’une
prescription initiale en milieu hospitalier...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
ordonnances médicamenteuses
ILARIS 150 mg/ml, solution injectable
avis de la commission de transparence
ILARIS
canakinumab
injections sous-cutanées
maladie chronique
biothérapie
---
N3-AUTOINDEXEE
JANUVIA (sitagliptine) - Diabète de type 2
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3411728/fr/januvia-sitagliptine-diabete-de-type-2
le service médical rendu (SMR) de ces spécialités est désormais modéré dans toutes
les indications, sauf pour la saxagliptine (ONGLYZA) et son association fixe avec
la metformine (KOMBOGLYZE) et pour la vildagliptine (GALVUS) et son association fixe
avec la metformine (EUCREAS) pour lesquelles il est faible. Auparavant, le SMR était
important pour toutes ces spécialités, excepté dans une minorité de situations cliniques
pour lesquelles le SMR était faible ou modéré. Dans les indications antérieurement
non recommandées au remboursement, la Commission a maintenu : l’avis défavorable au
remboursement dans l’indication en monothérapie, hormis pour la sitagliptine (JANUVIA/XELEVIA)
aux dosages 25 mg et 50 mg adaptés au patient diabétique de type 2 avec insuffisance
rénale modérée, sévère ou terminale qui conserve un avis favorable au remboursement
(avec un SMR désormais modéré), l’avis défavorable au remboursement dans l’indication
en bithérapie avec l’insuline...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
JANUVIA 50 mg, comprimé pelliculé
JANUVIA 100 mg, comprimé pelliculé
hypoglycémiants
avis de la commission de transparence
Phosphate de sitagliptine
diabète de type 2
JANUVIA
---
N3-AUTOINDEXEE
Surveillance de la fièvre typhoïde, incidence estimée et progrès réalisés en vue de
l’introduction du vaccin antityphoïdique conjugué – échelle mondiale, 2018-2022
https://apps.who.int/iris/handle/10665/366169
La fièvre typhoïde est une maladie fébrile aiguë causée par le sérovar Typhi de Salmonella
enterica (S. Typhi). Elle est endémique dans de nombreux pays à revenu faible ou intermédiaire.
On estime qu’en 2015, le nombre de cas de fièvre typhoïde s’élevait à 11-21 millions
à l’échelle mondiale, avec 148 000-161 000 décès associés. Il existe des stratégies
de prévention efficaces, reposant notamment sur une amélioration de l’accès et du
recours aux infrastructures d’approvisionnement en eau potable, d’assainissement et
d’hygiène (WASH), sur l’éducation sanitaire et sur la vaccination. L’OMS recommande
que les programmes utilisent les vaccins antityphoïdiques conjugués pour combattre
la maladie et que ces vaccins soient introduits en priorité dans les pays enregistrant
les taux les plus élevés d’incidence de la fièvre typhoïde ou une forte prévalence
de S. Typhi résistants aux antimicrobiens.
2023
OMS - Organisation Mondiale de la Santé
Suisse
article de périodique
fièvre typhoïde
Respect
Échelles
échelle
accomplissement
Fièvre
vaccination
vaccins conjugués
Vaccine
Vaccins
poids et mesures
organisation et administration
Vaccin antityphoïdique
estimateur
vaccins antityphoparatyphoïdiques
fièvre typhoïde
vaccination; médication préventive
fièvre
Typhoïde
incidence
Vision
vaccin
ESTIMA
---
N1-SUPERVISEE
Risque de méningiome et progestatifs : recommandations générales pour limiter ce risque
https://ansm.sante.fr/actualites/risque-de-meningiome-et-progestatifs-recommandations-generales-pour-limiter-ce-risque
Suite au comité d’experts composé de représentants de personnes traitées et professionnels
de santé, qui s’est réuni en janvier 2023, de premières recommandations ont été établies
afin d’encadrer le risque de méningiome pour les progestatifs médrogestone (Colprone),
progestérone à 100 mg et 200 mg (Utrogestan et génériques), dydrogestérone (Duphaston)
et dienogest (génériques de Visanne), dans l’attente des résultats d’études épidémiologiques
en cours...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
méningiome
progestines
effets secondaires indésirables des médicaments
gestion du risque
COLPRONE 5 mg, comprimé
UTROGESTAN 100 mg, capsule molle orale ou vaginale
UTROGESTAN 200 mg, capsule molle orale ou vaginale
DUPHASTON 10 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
VISANNE 2 mg, comprimé
méningiome
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimer les expositions aux pesticides : données et approches géographiques. Synthèse
du séminaire du 28 juin 2022
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/exposition-a-des-substances-chimiques/pesticides/documents/rapport-synthese/estimer-les-expositions-aux-pesticides-donnees-et-approches-geographiques.-synthese-du-seminaire-du-28-juin-2022
Un séminaire méthodologique sur les approches géographiques dans les études sur les
pesticides agricoles et la santé a eu lieu le 28 juin 2022 à Santé publique France,
réunissant les principales équipes scientifiques françaises travaillant sur ce sujet.
Cet événement a offert un panorama des réflexions menées par un grand nombre d'équipes
sur l'estimation des expositions des populations aux pesticides, les enjeux que représente
l'accès à des données plus fiables s'agissant des produits phytopharmaceutiques utilisés
par type de culture et les besoins de synergie forte entre producteurs et utilisateurs
des données environnementales pour la santé. Ce séminaire a permis d'approfondir et
d'initier des collaborations entre producteurs de données et équipes scientifiques
pour adapter les données environnementales aux problématiques de santé comme par exemple
le fait de compléter les données d'occupation du sol obtenues par analyse d'imagerie
sur plusieurs décennies. Aujourd'hui, la mise à disposition de données sur les usages
réels et spatialisés des produits phytosanitaires en agriculture est un prérequis
pour répondre aux questions de santé publique et, au-delà, pour mesurer les impacts
des pesticides sur la qualité des écosystèmes dans une approche Une seule santé .
2023
SPF - Santé publique France
France
rapport
ostéosynthèse
géographe
Respect
géographie
ensemble de données
Exposition
ESTIMA
pesticides
estimateur
effets de l'exposition à un agent externe
pesticide
---
N2-AUTOINDEXEE
Les technologies numériques aident-elles les personnes atteintes de mucoviscidose
à respecter leurs traitements par inhalation ?
https://www.cochrane.org/fr/CD013733/CF_les-technologies-numeriques-aident-elles-les-personnes-atteintes-de-mucoviscidose-respecter-leurs
Principaux messages À court terme, la technologie pourrait aider les personnes atteintes
de mucoviscidose (aussi appelée fibrose kystique) à adhérer à leurs traitements par
inhalation, mais elle n'a que peu ou pas d'effet sur la fonction pulmonaire ou les
exacerbations (poussées de la maladie). À moyen terme, la combinaison de la surveillance
numérique et d'un soutien personnalisé via une plateforme en ligne encourage probablement
les personnes à observer un traitement inhalé et réduit la charge du traitement (les
exigences imposées aux personnes atteintes de mucoviscidose par leurs besoins en matière
de soins de santé et l'impact que cela a sur leur bien-être), mais sans améliorer
la qualité de vie. Les recherches futures devraient se pencher sur l'utilisation de
la technologie numérique pour aider les enfants et les adultes atteints de mucoviscidose
à respecter leurs traitements inhalés et examiner comment cela affecte les autres
domaines de leur plan de traitement.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
inspiration
mucoviscidose
administration par inhalation
fibrose kystique
Mucoviscidose
Personna +
Observance par le patient
Technologie
personnes
maladie
technologie
Respect
Inhalateurs
---
N1-SUPERVISEE
iPPSD, les pathologies de l’inactivation de la signalisation PTH/PTHrP (anciennement
pseudohypoparathyroïdies et maladies associées)
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3404043/fr/ippsd-les-pathologies-de-l-inactivation-de-la-signalisation-pth/pthrp-anciennement-pseudohypoparathyroidies-et-maladies-associees
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels
concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours
de soins d’un patient atteint d’iPPSD. Il a été élaboré par le Centres de Référence
Maladies Rares (CRMR) de la filière OSCAR à l’aide d’une méthodologie proposée par
la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé
à son élaboration.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
pseudohypoparathyroïdie
pseudohypoparathyroïdie
recommandation pour la pratique clinique
comorbidité
pseudohypoparathyroïdie
---
N1-SUPERVISEE
Décision d'autorisation d’importation parallèle accordée le 27/03/2023 - Liptruzet
10 mg/20 mg, comprimé pelliculé
https://ansm.sante.fr/actualites/decision-dautorisation-dimportation-parallele-accordee-le-27-03-2023-liptruzet-10-mg-20-mg-comprime-pellicule
L'autorisation d’importation parallèle est octroyée à la spécialité pharmaceutique
: Liptruzet 10 mg/20 mg, comprimé pelliculé autorisée par les autorités sanitaires
tchèques sous la dénomination Zoletorv 10 mg/20 mg potahované tablety et présentée
en boîtes de 30 et de 100 comprimés, à Pharma Lab 1 bis, rue du Havre 75008 Paris
France, en vue de sa mise sur le marché en France sous une présentation en boîtes
de 30 et de 90 comprimés...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
texte juridique
information sur le médicament
France
LIPTRUZET
Atorvastatine (calcique) 20 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
administration par voie orale
association médicamenteuse
Atorvastatine de calcium
Ézétimibe
atorvastatine et ézétimibe
---
N3-AUTOINDEXEE
Chapitre 5 Désordres de l’équilibre acide-base Item 267
http://manuel3.cuen.fr/spip.php?rubrique8
2023
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CUEN - Collège Universitaire des Enseignants en Néphrologie
France
267. Douleurs abdominales et lombaires aiguës chez l'enfant et chez l'adulte
cours
épreuves classantes nationales
équilibre acido-basique
Équilibre acido-basique
---
N3-AUTOINDEXEE
Chapitre 6 Hypercalcémie - Hypocalcémie Items 268 et 267
http://manuel3.cuen.fr/spip.php?rubrique9
2023
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CUEN - Collège Universitaire des Enseignants en Néphrologie
France
268. Reflux gastro-œsophagien chez le nourrisson, chez l'enfant et chez l'adulte.
Hernie hiatale
267. Douleurs abdominales et lombaires aiguës chez l'enfant et chez l'adulte
cours
épreuves classantes nationales
hypercalcémie
Hypercalcémie
hypocalcémie
Hypocalcémie
hypercalcémie
hypocalcémie
---
N3-AUTOINDEXEE
Chapitre 11 Néphropathies diabétiques Item 247
http://manuel3.cuen.fr/spip.php?rubrique14
2023
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CUEN - Collège Universitaire des Enseignants en Néphrologie
France
247. Modifications thérapeutiques du mode de vie (alimentation et activité physique)
chez l'adulte et l'enfant
cours
épreuves classantes nationales
néphropathies diabétiques
Néphropathie diabétique
néphropathie diabétique
---
N2-AUTOINDEXEE
Dépistage néonatal sanguin par spectrométrie de masse en tandem d’erreurs innées du
métabolisme (ASA, GA1, LCHADD/TFPD, VLCADD)
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/depistage-neonatal-sanguin-par-spectrometrie-de-masse-en-tandem-derreurs-innees-du-metabolisme-asa-ga1-lchadd-tfpd-vlcadd.html
Les erreurs innées du métabolisme (EIM) sont des maladies métaboliques héréditaires
rarement observées chez les nouveau-nés (prévalence de 1 sur 10 000 à 1 sur 1 000 000
nouveau-nés), mais dont la prévalence collective est élevée (1 sur 800 nouveau-nés).
Le programme québécois de dépistage néonatal sanguin et urinaire dépiste plusieurs
erreurs innées du métabolisme et permet ainsi d'identifier des nouveau-nés atteints
de ces maladies rares avant l’apparition des symptômes et de les prendre en charge
rapidement pour améliorer leur pronostic.
2023
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
rapport
Spectrométrie de masse
dépistage néonatal
spectrométrie de masse en tandem
erreurs innées du métabolisme
masse sanguine
Dépistage de masse
acide acétylsalicylique
maladie métabolique
Métabolisme
dépistage néonatal
---
N1-SUPERVISEE
LUZADEL (calcifédiol) - Déficit en vitamine D
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3424048/fr/luzadel-calcifediol-deficit-en-vitamine-d
Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM, dans l’attente d’une
réévaluation de la classe par la Commission. Quel progrès ? Pas de progrès dans la
stratégie de prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? LUDAZEL
(calcifédiol) représente une alternative thérapeutique supplémentaire dans la stratégie
thérapeutique définie par les indications de l’AMM. Toutefois, compte tenu des données
récentes de la littérature, la Commission de la Transparence souhaite réévaluer l’ensemble
des médicaments à base de vitamine D afin de préciser les situations cliniques pouvant
justifier la prise de vitamine D...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
administration par voie orale
produit contenant uniquement du calcifédiol sous forme orale
calcifédiol
LUZADEL
LUZADEL 266 microgrammes, capsule molle
avis de la commission de transparence
carence en vitamine D
calcifédiol
---
N2-AUTOINDEXEE
Remplir les patients en choc septique : éviter la goutte d’eau qui fait déborder le
vase ?
https://www.srlf.org/REACTU/remplir-patients-choc-septique-eviter-goutte-deau-qui-fait-deborder-vase
Question évaluée Une stratégie restrictive de remplissage chez les patients en choc
septique permet-elle une diminution de la mortalité à 90 jours ? Type d’étude Essai
contrôlé randomisé multicentrique international en ouvert mené dans 31 services universitaires
et extra-universitaires de réanimation, issus de 8 pays européens. Population étudiée
Patients d’au moins 18 ans hospitalisés en réanimation en choc septique (1) depuis
moins de 12h, ayant reçu au moins 1 litre de remplissage vasculaire.
2023
SRLF - Société de Réanimation de Langue Française
France
lecture critique d'article
goutte
en goutte
goutte
Eau
Eau
goutte
embolisation d'artère utérine
à remplir
patients
choc septique
choc septique
eau
A remplir
A remplir
A remplir
A remplir
eau
à remplir
a comme patient
Choc
---
N1-SUPERVISEE
Agalsidase beta
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/agalsidase-beta
Guide pour les professionnels de santé, guide pour les patients, carnet de liaison...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
agalsidase bêta
FABRAZYME
FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
perfusions veineuses
thérapie enzymatique substitutive
maladie de Fabry
continuité des soins
soins infirmiers à domicile
---
N1-SUPERVISEE
Asfotase alfa - Strensiq
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/asfotase-alfa
guide d'auto-injection, guide d'injection à l'attention des parents/soignant d'enfant
en bas âge, calendrier d'injection
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation de bon usage du médicament
asfotase alfa
asfotase alfa
STRENSIQ
STRENSIQ 40 mg/ml, solution injectable
STRENSIQ 100 mg/ml, solution injectable
autoadministration
recommandation patients
enfant
injections sous-cutanées
thérapie enzymatique substitutive
asfotase alfa
hypophosphatasie
---
N2-AUTOINDEXEE
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
AAP en cours - AAC arrêtées
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/nexviadyme-100-mg-poudre-pour-solution-a-diluer-pour-perfusion
Indication de l'AAP renouvellée le 05/10/2023 traitement des patients adultes et pédiatriques
atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à
l’alglucosidase alfa. Médicament disponible dans le cadre d'un accès précoce post
AMM...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
perfusions veineuses
avalglucosidase alfa
glycogénose de type II
recommandation de bon usage du médicament
NEXVIADYME
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
---
N1-VALIDE
Les médicaments de l’ostéoporose - Fiche bon usage du médicament (Fiche BUM)
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1751307/fr/les-medicaments-de-losteoporose
Chez qui instaurer un traitement anti-ostéoporotique ? *Facteurs de risque de
fracture (en dehors d’une DMO basse) Comment instaurer un traitement de l'ostéoporose
? Quels sont les médicaments de l'ostéoporose dont le service médical rendu** est
suffisant? I – Les bisphosphonates II – Les autres médicaments Stratégies
dans l’ostéoporose post-ménopausique Conduite à tenir en cas de corticothérapie
en cours
2023
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Suffisant
Insuffisant
HAS - Haute Autorité de Santé
France
120. Ménopause et andropause
124. Ostéopathies fragilisantes
124. Ménopause, insuffisance ovarienne prématurée, andropause, déficit androgénique
lié à l'âge
128. Ostéopathies fragilisantes
français
agents de maintien de la densité osseuse
ostéoporose
résultat thérapeutique
acide alendronique
alendronate
recommandation de bon usage du médicament
acide zolédronique
administration par voie orale
acide risédronique
dénosumab
Chlorhydrate de raloxifène
ranélate de strontium
ranélate de strontium
tériparatide
tériparatide
fractures du rachis
fractures de la hanche
coûts et analyse des coûts
agents de maintien de la densité osseuse
coûts des médicaments
densité osseuse
risque
ostéoporose post-ménopausique
hormones corticosurrénaliennes
ostéoporose
fractures ostéoporotiques
FOSAMAX
FOSAMAX 10 mg, comprimé
FOSAMAX 70 mg, comprimé
FOSAVANCE 70 mg/2800 UI, comprimé
FOSAVANCE 70 mg/5600 UI, comprimé
FOSAVANCE
acide alendronique et colécalciférol
ADROVANCE
ADROVANCE 70 mg/2800 UI, comprimé
ADROVANCE 70 mg/5600 UI, comprimé
ACLASTA 5 mg, solution pour perfusion
ACLASTA
médicaments génériques
perfusions veineuses
ACTONEL
ACTONEL 5 mg, comprimé pelliculé
ACTONEL 35 mg, comprimé pelliculé
ACTONEL 75 mg, comprimé pelliculé
ACTONELCOMBI 35 mg + 1000 mg/880 UI, comprimé pelliculé et granulés effervescents
ACTONELCOMBI
acide risédronique, calcium et colécalciférol pour administration séquentielle
injections sous-cutanées
PROLIA
PROLIA 60 mg, solution injectable en seringue préremplie
EVISTA
OPTRUMA
EVISTA 60 mg, comprimé pelliculé
OPTRUMA 60 mg, comprimé pelliculé
raloxifène
FORSTEO 20 microgrammes/80 microlitres, solution injectable en stylo prérempli
FORSTEO
algorithme
Traitement corticostéroïde
corticothérapie
Acide risédronique
Dénosumab
diphosphonates
Imidazoles
composés organométalliques
Thiophènes
Acide zolédronique
---
N1-SUPERVISEE
Déférasirox - EXJADE
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/deferasirox
Guide prescripteur (avec une checklist prescripteur) ayant pour objectif : d'informer
les professionnels de santé sur les risques d'augmentation de la créatinémie, de la
protéinurie, des enzymes hépatiques, sur les risques de cataractes, de perte de l'audition,
de calculs biliaires, sur les risques de chélation excessive ; un suivi biologique
très régulier de la créatininémie, la clairance de la créatinine, la protéinurie,
les enzymes hépatiques, la ferritinémie est nécessaire ainsi qu'un examen annuel auditif
et ophtalmologiques ; d'expliquer les règles d’ajustement de dose et d’interruption
du traitement. Des recommandations et une surveillance plus étroite de la population
pédiatrique dans l'indication TNDT. Livret d'information patient ayant pour objectif
d'informer sur l'importance et la nécessité de contrôles biologiques réguliers...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
EXJADE
EXJADE 90 mg, comprimé pelliculé
EXJADE 125 mg, comprimé dispersible
EXJADE 360 mg, comprimé pelliculé
EXJADE 500 mg, comprimé dispersible
administration par voie orale
gestion du risque
Erreurs de médication
recommandation de bon usage du médicament
brochure pédagogique pour les patients
continuité des soins
Déférasirox
---
N3-AUTOINDEXEE
Apport des sciences omiques dans la maladie de Fabry
https://www.theses.fr/2023NORMR076
La maladie de Fabry est une maladie lysosomale complexe, impliquant divers mécanismes
cellulaires, notamment une dysfonction lysosomale, une altération de l'autophagie
et des anomalies mitochondriales. Il s’agit d’une maladie multisystémique dont la
sévérité est variable, avec un phénotype classique sévère, débutant dans l’enfance,
et un phénotype non-classique, plus modéré et plus tardif. Le lyso-Gb3 est le seul
biomarqueur spécifique disponible et celui-ci est imparfait, notamment chez les femmes,
dans certaines formes non-classiques et pour le suivi de l’évolution sous traitement.
Les mécanismes physiopathologiques qui sous-tendent cette maladie ne sont pas complètement
élucidés. Des technologies avancées, tant sur le plan analytique (sciences omiques)
qu’informatique, permettent d’explorer le vivant à des résolutions jusqu’ici inégalées.
L’objectif de ce travail était de mettre en œuvre des approches omiques afin de mieux
comprendre la physiopathologie de la maladie de Fabry, de caractériser de nouveaux
biomarqueurs et d’identifier de nouvelles approches thérapeutiques. Nous avons eu
recours à une approche transcriptomique couplée à la modélisation métabolique à l'échelle
du génome, fournissant ainsi des informations précieuses sur les perturbations métaboliques
qui se produisent dans la maladie de Fabry. Nous avons ensuite validé dans une cohorte
indépendante l’élévation de la concentration plasmatique de deux potentiels biomarqueurs,
FGF2 et IL-7, mis en évidence par une approche protéomique. Une approche métabolomique
dans un modèle cellulaire de maladie de Fabry a permis de caractériser les effets
de ces deux protéines, notamment une perturbation de la composition lipidique des
membranes cellulaires. En conclusion, les outils de la biologie des systèmes sont
pertinents pour l’étude des maladies héréditaires du métabolisme comme la maladie
de Fabry car ils permettent une meilleure compréhension de la physiopathologie ainsi
que la découverte et la caractérisation de nouveaux biomarqueurs et de nouvelles cibles
thérapeutiques.
2023
theses.fr
France
thèse ou mémoire
science
maladie de Fabry
maladie de Fabry
maladie de fabry
---
N3-AUTOINDEXEE
Protocole d'urgence - Coma et maladies héréditaires du métabolisme
https://www.filiere-g2m.fr/documentation/publication/187:protocole-d-urgence-coma-et-maladies-hereditaires-du-metabolisme
Le coma correspond à une altération de la conscience empêchant le réveil et l’ouverture
des yeux, dont la profondeur s’évalue par le score de Glasgow. Il existe de multiples
étiologies à un coma que nous ne traiterons pas dans ce certificat d’urgence, amenant
à une prise en charge spécialisée : intoxication exogène, encéphalite herpétique,
infections sévères... Il convient cependant d’évoquer les maladies héréditaires du
métabolisme (MHM) pouvant se révéler ou se compliquer de coma. Le coma d’une MHM peut-être
néonatal (plus ou moins après un intervalle libre) ou se révéler à n’importe quel
âge de la vie. D’une façon générale, lorsque que l’on évoque une intoxication exogène,
on doit également évoquer une intoxication endogène. Les principaux critères pouvant
orienter vers une MHM sont le coma sans autre cause évidente ou une évolution inhabituelle
vers un coma dans une situation clinique qui ne le justifie pas.
2023
Filière G2M - Groupement des maladies héréditaires du métabolisme
France
algorithme
erreurs innées du métabolisme
coma
Maladies héréditaires
à l'étude
coma
urgences
maladies génétiques
Service des urgences
coma
Maladies métaboliques
d'urgence
coma
maladie héréditaire
coma
maladie métabolique
protocole d'étude clinique
trouble métabolique
---
N1-SUPERVISEE
Alglucosidase alpha - Myozyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/alglucosidase-alpha
Guide pour les professionnels de santé contenant des informations concernant les risques
associés à l'administration de Myozyme, la prise en charge de ces risques et les dosages
immunologiques.
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
MYOZYME
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
---
N3-AUTOINDEXEE
Le métabolisme énergétique au cours des états critiques : l’être humain, un autre
moteur à hydrogène
séminaire
https://www.youtube.com/watch?v=TKLbekAZrMU&list=PLXEludpb2o0QiXi5gCXNxGuMbgQbsNzGg
Le 2 décembre 2022, la Commission de Recherche Translationnelle (CRT) a organisé son
séminaire annuel, en partenariat avec la Société Francophone Nutrition Clinique et
Métabolisme (SFNCM). Thème du séminaire : le métabolisme énergétique au cours des
états critiques : l’être humain, un autre moteur à hydrogène. Nous vous invitons
à revivre cette journée et découvrir ou revoir les présentations des intervenants
ci-dessous. Cette année, le séminaire sera consacré à l'immuno-inflammation au cours
des états critiques. Nous vous y attendons nombreux et nombreuses !
2023
SRLF - Société de Réanimation de Langue Française
France
congrès ou conférence
matériel audio-visuel
Métabolisme
hydrogène
fonction métabolique générale
hydrogène
études d'évaluation comme sujet
métabolisme énergétique
homo sapiens
humains
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation des besoins potentiels en éducation thérapeutique du patient. Approche
via la prévalence des ALD
https://www.ors-na.org/publications/estimation-des-besoins-potentiels-en-education-therapeutique-du-patient-approche-via-la-prevalence-des-ald/
L’éducation thérapeutique du patient (ETP) s’inscrit dans le parcours de soins du
patient avec pour objectif de le rendre plus autonome en facilitant son adhésion aux
traitements prescrits et en améliorant sa qualité de vie. Si toute personne atteinte
d’une maladie chronique peut bénéficier d’un programme d’ETP, il n’existe pas aujourd’hui
en Nouvelle-Aquitaine de données permettant d’estimer l’adéquation sur les territoires
entre le nombre de bénéficiaires potentiels d’un programme d’ETP et l’offre disponible.
Sollicité par l’association ETHNA (Education THérapeutique du patient en Nouvelle-Aquitaine)
et l’Agence régionale de santé, l’ORS a produit des cartographies visant à identifier
des territoires sur lesquels l’adéquation offre/besoin est la plus problématique.
Les analyses présentées dans ce rapport permettent ainsi de mettre en perspective
des données de prévalences de pathologies chroniques, estimées à travers les prises
en charge en affection de longue durée (ALD), avec l’offre territorialisée en programmes
d’ETP, séparément chez les enfants et les adultes.
2023
ORS Nouvelle-Aquitaine
France
rapport
Besoins
estimateur
Respect
prévalence
Éducation
Thérapeutique
Thérapeutiques
éducation du patient comme sujet
fructose bisphosphate aldolase
Thérapeutique
maladie chronique
besoin du patient pour
besoins et demandes de services de santé
ESTIMA
adrénoleucodystrophie
---
N1-SUPERVISEE
Elosulfase alfa - Vimizim
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/elosulfase-alfa
Guide pour les professionnels de santé contenant des informations relatives au calcul
de la dose et aux modalités d'administration...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
élosulfase alfa
élosulfase alfa
perfusions veineuses
VIMIZIM
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
vitesse de perfusion
calcul des posologies
---
N3-AUTOINDEXEE
De la découverte des maladies rares au traitement des malades : exemple concret de
la mucoviscidose
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04061185
7000 maladies rares ont été recensées à ce jour dont 80 % sont d’origine génétique.
Les maladies rares sont souvent graves, chroniques, évolutives, invalidantes, et peuvent
engager le pronostic vital. Leur prévalence en Europe est estimée à moins de 5 personnes
sur 10 000, ce qui représente plus de 3 millions de personnes en France et 25 millions
d’Européens. La prise de conscience de l’importance des maladies rares a été progressive
et ce, grâce à la mise en place de Plans nationaux et du Plan France Médecine Génomique
2025. Elles n’ont suscité que peu d’intérêt pendant des années, engendrant ainsi des
problématiques d’errance diagnostique, d’impasse diagnostique et de manque de traitements
adaptés aux maladies rares. Au fil des années, le terme de « médicament orphelin »
est apparu, des règlementations spécifiques et des mesures incitatives ont vu le jour
; le tout visant à accroitre le développement de ces médicaments par les laboratoires
pharmaceutiques. La mucoviscidose est la maladie rare génétique héréditaire la plus
fréquente dans les pays occidentaux. Elle est liée à une altération de la protéine
CFTR. Traitée pendant des années uniquement par des traitements symptomatiques lourds
et contraignants, quatre traitements ciblant la cause de la maladie, soit l’altération
de la protéine CFTR, ont vu le jour ces deux dernières décennies : KALYDECO , ORKAMBI
, SYMKEVI et KAFTRIO . L’association KAFTRIO / KALYDECO , est considérée comme
une révolution thérapeutique et sa prise en charge est désormais étendue aux patients
âgés de 6 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation p.(Phe508del) du gène CFTR.
2023
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
Maladies
maladie
fibrose kystique
mucoviscidose
Maladie
Mucoviscidose
Maladie rare
maladies rares
---
N1-SUPERVISEE
Pombiliti - cipaglucosidase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pombiliti
Pombiliti est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints de la
forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide [GAA]), une
maladie héréditaire provoquant des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire.
Pombiliti est utilisé en association avec un autre médicament, le miglustat...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
thérapie enzymatique substitutive
glycogénose de type II
glycogénose de type II d'apparition tardive
association de médicaments
miglustat
perfusions veineuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
adulte
POMBILITI
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
---
N2-AUTOINDEXEE
La kinésithérapie respiratoire conventionnelle (classique) comparée à d'autres méthodes
de dégagement des voies respiratoires chez les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD002011/CF_la-kinesitherapie-respiratoire-conventionnelle-classique-comparee-dautres-methodes-de-degagement-des
Problématique de la revue La kinésithérapie respiratoire conventionnelle est-elle
meilleure que les autres méthodes de dégagement des voies respiratoires chez les personnes
atteintes de mucoviscidose (fibrose kystique) ? Principaux messages Les techniques
de dégagement des voies respiratoires (TDVR) constituent un élément très important
du traitement des personnes atteintes de fibrose kystique. Il existe aujourd'hui de
nombreux types de TDVR, mais on sait encore très peu de choses sur la qualité de chacune
d'entre elles et sur leurs comparaisons. L'objectif de cette revue était de comparer
la kinésithérapie respiratoire conventionnelle avec d'autres types de TDVR.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
appareil respiratoire
Autres méthodes
maladie
mucoviscidose
fibrose kystique
Mucoviscidose
protestantisme
Voies respiratoires
kinésithérapie (spécialité)
Personna +
personnes
---
N1-SUPERVISEE
Canakinumab - Grossesse et allaitement
http://www.lecrat.eu/?s=Canakinumab+-+Grossesse+et+allaitement
Le canakinumab est un anticorps monoclonal de type IgG1, anti-interleukine-1béta (IL-1β).
Sa demi-vie d’élimination plasmatique est longue (26 jours en moyenne), soit une élimination
complète en environ 4 mois. Il est utilisé dans la polyarthrite rhumatoïde, la maladie
de Still et les inflammasomopathies (FMF, CAPS, TRAPS…). Il est administré par voie
sous-cutanée. Ses effets indésirables sont notamment d’ordre infectieux et hématologiques...
2023
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CRAT - Centre de Référence sur les Agents Tératogènes
France
français
information sur le médicament
grossesse
Allaitement naturel
canakinumab
ILARIS
ILARIS 150 mg, poudre pour solution injectable
ILARIS 150 mg/ml, solution injectable
ILARIS 150 mg, poudre et solvant pour solution injectable
---
N2-AUTOINDEXEE
Estimation de la fraction de la mortalité attribuable à l’exposition de la population
générale à la chaleur en France métropolitaine. Application à la période de surveillance
estivale (1er juin -15 septembre) 2014-2022
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/climat/fortes-chaleurs-canicule/documents/rapport-synthese/estimation-de-la-fraction-de-la-mortalite-attribuable-a-l-exposition-de-la-population-generale-a-la-chaleur-en-france-metropolitaine.-application-a
Les températures élevées sont identifiées par le Groupe d'experts intergouvernemental
sur l'évolution du climat (Giec) comme l'un des risques climatiques les plus préoccupants
en Europe, compte tenu de leurs effets sur la santé humaine et sur les écosystèmes.
En France métropolitaine, les canicules sont les évènements climatiques extrêmes associés
au fardeau humain le plus élevé, avec plus de 42 000 décès toutes causes en excès
observés pendant ces évènements entre 1970 et 2022. En dehors des canicules, les températures
chaudes, qui sont souvent perçues comme ne présentant pas d'enjeu pour la santé, posent
pourtant également des risques importants. La chaleur ayant des effets multiples sur
la santé, il n'est pas possible d'identifier en temps réel les décès attribuables
à la chaleur, sur la base par exemple d'une cause de décès unique prédéfinie. Ce rapport
présente une méthode permettant de quantifier, à partir de données historiques, chaque
année, à l'échelle départementale, la fraction de la mortalité attribuable à la chaleur
durant l'été (plus spécifiquement durant la période de surveillance du système d'alerte
canicule et santé, du 1er juin au 15 septembre), afin de compléter les bilans ciblant
spécifiquement l'estimation de la mortalité toutes causes durant les périodes de canicule.
2023
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
ESTIMA
attention
France
médecins généralistes
Applications
français
population
Populations générales
Périodique
exposition à la chaleur
France
France
organisation et administration
Respect
Applications
mortalité
Température élevée
Chaleur
Applications
France
France
estimateur
Exposition
---
N1-SUPERVISEE
VIMIZIM (élosulfase alfa) - Mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio
A)
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3448570/fr/vimizim-elosulfase-alfa-mucopolysaccharidose-de-type-iv-a-syndrome-de-morquio-a
Avis favorable au remboursement dans « le traitement de la mucopolysaccharidose de
type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges. » Quel
progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
élosulfase alfa
mucopolysaccharidose de type IV A
thérapie enzymatique substitutive
avis de la commission de transparence
mucopolysaccharidose de type IV
VIMIZIM
élosulfase alfa
---
N1-SUPERVISEE
Crysvita
AAP et ATU arrêtées
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/crysvita
Indication de l’AAP arrêtée le 29/11/2023 : Traitement de l’hypophosphatémie liée
au FGF23 chez les patients pédiatriques âgés d’un an et plus et chez les adultes atteints
d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui
ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
burosumab
burosumab
CRYSVITA
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
CRYSVITA 20 mg, solution injectable
CRYSVITA 30 mg, solution injectable
Autorisation d’Accès Précoce
hypophosphatémie liée au FGF23
Ostéomalacie oncogénique hypophosphatémique
hypophosphatémie
---
N2-AUTOINDEXEE
FIXICAL (carbonate de calcium) - Carences calcique et traitement d’appoint de l’ostéoporose
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3451561/fr/fixical-carbonate-de-calcium-carences-calcique-et-traitement-d-appoint-de-l-osteoporose
L'essentiel Avis favorable au remboursement du complément de gamme de FIXICAL 500
mg dans les indications de l’AMM : « Carences calciques, notamment en période de croissance,
de grossesse, d'allaitement. Traitement d'appoint des ostéoporoses (séniles, post
ménopausiques, sous corticothérapie, d'immobilisation lors de la reprise de la mobilité).
Ce médicament est indiqué chez les adultes et les enfants âgés de plus de 6 ans. »
2023
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
ostéoporose
ostéoporose
FIXICAL
carbonate de calcium
état de carence
carbonate de calcium
Ostéoporose
ostéoporose
calcium carbonate
---
N1-SUPERVISEE
Opfolda - miglustat
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/opfolda
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints d’une forme
tardive de la maladie de Pompe [déficit en alpha-glucosidase acide (GAA)], une maladie
héréditaire dans laquelle les patients ont des difficultés à respirer et présentent
une faiblesse musculaire. Il est utilisé en association avec un autre médicament,
la cipaglucosidase alfa. Opfolda est un «médicament hybride». Cela signifie qu’il
est similaire à un «médicament de référence» contenant la même substance active, mais
qu’il est disponible sous la forme de gélules à un dosage différent. Le médicament
de référence pour Opfolda est Zavesca...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
miglustat
miglustat
miglustat
médicament hybride
agrément de médicaments
Europe
adulte
Glycogénose par déficit en maltase acide à début tardif
Glycogénose de type II de l'adulte
association de médicaments
cipaglucosidase alfa
administration par voie orale
capsules
sujet âgé
interactions aliments-médicaments
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule
---
N1-SUPERVISEE
Arrêt de commercialisation de Soludactone : recommandations de l’ANSM
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/arret-de-commercialisation-de-soludactone-recommandations-de-lansm
Dans le contexte de l’arrêt de commercialisation de Soludactone, nous avons autorisé
l’importation de la spécialité Aldactone 10ml (canrenoate 200mg / 10ml) initialement
destiné au marché allemand, pour assurer la continuité de la prise en charge des patients
avec une spécialité injectable. Cette spécialité peut être commandée par les hôpitaux
à compter du 1er novembre 2023. les boites seront contre-étiquettées en français
et livrée avec le RCP traduit en français attention : le volume et les concentrations
sont différents de la spécialité Soludactone...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
SOLUDACTONE
SOLUDACTONE 100 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
SOLUDACTONE 200 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
information sur le médicament
association médicamenteuse
acide canrénoïque
Canrénoate de potassium
Antialdostérones
diurétiques
trométhamine
hypokaliémie
---
N3-AUTOINDEXEE
Ozidia 5 mg, comprimé à libération prolongée
https://ansm.sante.fr/disponibilites-des-produits-de-sante/medicaments/ozidia-5-mg-comprime-a-liberation-prolongee-glipizide
ARRÊT DE COMMERCIALISATION
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
OZIDIA 5 mg, comprimé à libération prolongée
information sur le médicament
---
N2-AUTOINDEXEE
Différentes manières d'administrer des antibiotiques pour éliminer une infection à
Pseudomonas aeruginosa chez les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD004197/CF_differentes-manieres-dadministrer-des-antibiotiques-pour-eliminer-une-infection-pseudomonas
La mucoviscidose (également appelée fibrose kystique) est une maladie héréditaire
dans laquelle les voies respiratoires sont souvent obstruées par du mucus. Les personnes
atteintes de mucoviscidose sont plus susceptibles de contracter des infections thoraciques
qui endommagent davantage les poumons. Pseudomonas aeruginosa (P aeruginosa ) est
souvent à l'origine de l'infection et il est difficile de s'en débarrasser. Les antibiotiques
constituent le principal traitement, mais il en existe de nombreux et ils peuvent
être administrés de différentes manières. Les antibiotiques inhalés pourraient s'avérer
plus efficaces que l'absence de traitement, ce qui permet à la plupart des personnes
de rester exemptes de P aeruginosa après un mois. Il semble qu'il y ait peu de différence
entre les autres traitements comparés en ce qui concerne leur capacité à éliminer
P aeruginosa des poumons.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
organisation et administration
fibrose kystique
Personna +
Administration
pseudomonas aeruginosa
Administration
administration d'antibiotique
Infection
infection à pseudomonas aeruginosa
Antibiotiques
Antibiotiques
Administrateurs
infections à pseudomonas
maniérisme
Mucoviscidose
maladie
mucoviscidose
personnel administratif
antibactériens
personnes
infection à Pseudomonas aeruginosa
---
N1-SUPERVISEE
AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3402366/fr/amvuttra-vutrisiran-amylose-hereditaire-a-transthyretine
Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
(amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou
de stade 2. Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à ONPATTRO (patisiran). Quelle
place dans la stratégie thérapeutique ? Les patients atteints d’amylose hATTR avec
polyneuropathie nécessitent une prise en charge spécialisée avec un suivi régulier
par une équipe pluridisciplinaire (comportant notamment un neurologue, un cardiologue,
et un généticien). La décision de traitement doit être prise en coordination avec
les centres de compétences/références des maladies neuromusculaires de la filière
FILNEMUS...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
vutrisiran
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
vutrisiran
Petit ARN interférent
injections sous-cutanées
adulte
Thérapie par l'interférence par ARN
neuropathies amyloïdes familiales
avis de la commission de transparence
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
AMVUTTRA
---
N1-SUPERVISEE
STRENSIQ (asfotase alfa) - Hypophosphatasie
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3455973/fr/strensiq-asfotase-alfa-hypophosphatasie
Avis favorable au remboursement dans « le traitement enzymatique substitutif au long
cours chez les patients atteints d’hypophosphatasie dont les premiers signes sont
apparus avant l'âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie
». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique important dans la prise en charge.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
hypophosphatasie
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
asfotase alfa
hypophosphatasie
STRENSIQ 40 mg/ml, solution injectable
STRENSIQ 100 mg/ml, solution injectable
avis de la commission de transparence
STRENSIQ
asfotase alfa
---
N1-SUPERVISEE
JUNALIZA (atorvastatine / ézétimibe) - Hypolipidémiants en association
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3455991/fr/junaliza-atorvastatine-/-ezetimibe-hypolipidemiants-en-association
Avis favorable au remboursement de JUNALIZA (atorvastatine/ézétimibe) dans l’indication
de l’AMM : « en complément d’un régime alimentaire, en traitement de substitution
chez les adultes ayant une hypercholestérolémie primaire et adéquatement contrôlés
avec les substances actives individuelles administrées de façon concomitante à la
même posologie que dans l’association à dose fixe, mais dans des produits séparés
». Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à l’association libre d’ézétimibe et
d’atorvastatine administrés de façon concomitante à la même posologie. Le service
médical rendu par JUNALIZA (atorvastatine/ézétimibe) est important dans l’indication
de l’AMM...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
administration par voie orale
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
Atorvastatine (calcique) 10 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
Atorvastatine (calcique) 20 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
Atorvastatine (calcique) 40 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
hypercholestérolémie
adulte
hypercholestérolémie primaire
atorvastatine et ézétimibe
JUNALIZA 40 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA 10 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA 20 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA
avis de la commission de transparence
hypolipémiants
association médicamenteuse
Atorvastatine
Ézétimibe
---
N1-SUPERVISEE
PHYSIOGINE 0,5 mg, ovule (estriol) - Affections vulvo-vaginales
Radiation
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456145/fr/physiogine-estriol-affections-vulvo-vaginales
Avis favorable à l’arrêt du remboursement de la spécialité PHYSIOGINE (estriol) 0,5
mg dans les : « Affections vulvo-vaginales dues au déficit œstrogénique de la post-ménopause
naturelle ou chirurgicale : Traitement des symptômes vaginaux liés à une déficience
en œstrogènes : Traitement symptomatique de l'atrophie vaginale liée à une déficience
en œstrogènes chez la femme post-ménopausée ; Prurit vulvaire ; Dyspareunie ; Ulcérations
»...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
PHYSIOGINE 0,5 mg, ovule
administration par voie vaginale
Ovules vaginaux
affections vulvovaginales dues à la carence oestrogénique post-ménopausique
remboursement par l'assurance maladie
estriol
oestrogénothérapie substitutive
avis de la commission de transparence
maladies du vagin
oestriol
PHYSIOGINE
---
N1-SUPERVISEE
XENPOZYME 4 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion (olipudase alfa) - Maladie
rare
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456309/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency,
ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Pas
de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la présentation déjà disponible.
Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase
alfa) est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu
(ASMR) V (absence) Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas
d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà
inscrite.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
olipudase alfa
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adulte
médicament orphelin
Déficit en sphingomyélinase acide
maladies de Niemann-Pick
avis de la commission de transparence
maladies rares
XENPOZYME
olipudase alfa
---
N3-AUTOINDEXEE
FIXICAL VITAMINE D3 500 mg/400 UI, comprimé à croquer ou à sucer en pilulier (polyéthylène)
(calcium (carbonate de)/ cholécalciférol (concentrat de))
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456509/fr/fixical-vitamine-d3-calcium-carbonate-cholecalciferol-ou-vitamine-d3-prevention-et-correction-des-carences-vitamino-calciques
Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du
service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites. Le service
médical rendu par FIXICAL VITAMINE D3 500 mg/400 UI (calcium, cholécalciférol), comprimé
à croquer ou à sucer en piluliers (60 et 180 comprimés) est important dans les indications
de l’AMM.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
vitamine d>3<
cholécalciférol
colécalciférol
carbonate de calcium
FIXICAL VITAMINE D3
Vitamines
carbonate de calcium
Vitamine
calcium carbonate
---
N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive
maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456825/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-opfolda-miglustat-en-association-forme-tardive-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa)
et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association
avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients
adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase
acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
Autorisation d’Accès Précoce
glycogénose de type II d'apparition tardive
miglustat
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
OPFOLDA
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
association de médicaments
glycogénose de type II
---
N2-AUTOINDEXEE
Le coût social des drogues : estimation en France en 2019
https://www.ofdt.fr/publications/collections/methode/le-cout-social-des-drogues-estimation-en-france-en-2019/
Cette note présente un nouveau calcul du coût social des drogues licites et illicites
en France en 2019, après un précèdent exercice portant sur l’année 2010. Coût externe
d’une part, coût pour les finances publiques d’autre part Le coût social des drogues
en France mesure le coût monétaire des conséquences de la consommation et du trafic
des drogues légales (alcool et tabac) et illégales durant une année moyenne de la
décennie. Il est composé du coût externe (valeur des vies humaines perdues, perte
de la qualité de vie, pertes de production) et du coût pour les finances publiques
(dépenses de prévention, répression et soins, économie de retraites non versées, et
recettes des taxes prélevées sur l’alcool et le tabac). L’essentiel du coût social
représenté par le coût externe En 2019, le coût social du tabac et de l’alcool est
respectivement de 156 et 102 milliards d’euros, et de 7,7 milliards d’euros pour les
drogues illicites. Le coût externe représente l’essentiel du coût social, ce qui explique
les écarts entre tabac, alcool et drogues illicites, du fait du différentiel de mortalité
(respectivement 73 189, 41 080 et 1 230 vies perdues, dont la valeur est estimée,
par convention, a 115 000 euros). Cette nouvelle estimation confirme que le coût social
des drogues reste très supérieur aux recettes fiscales induites.
2023
OFDT - Observatoire Français des Drogues et des Toxicomanies
France
rapport
Drogués
estimateur
Coût
France
Respect
socialisme
France
France
ESTIMA
France
état d'intoxication médicamenteuse
usagers de drogues
français
France
coûts et analyse des coûts
---
N1-SUPERVISEE
Patisiran - Onpattro
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/patisiran
Brochure médecin relative à l'administration d'Onpattro : décrit le risque de réaction
liée à la perfusions (RLP) ainsi que les mesures à prendre en cas de RLP Brochure
patient relative à l'administration d'Onpattro à domicile : décrit notamment les signes
ou symptômes d'une réaction liée à la perfusions (RLP)...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
patisiran
patisiran
recommandation de bon usage du médicament
patisiran
perfusions veineuses
effets secondaires indésirables des médicaments
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
brochure pédagogique pour les patients
réaction indésirable à un médicament ou à une drogue administrés par perfusion
Réaction au site de perfusion
Réaction au site de perfusion
signes et symptômes
---
N3-AUTOINDEXEE
Association entre syndrome métabolique et syndrome d’apnées obstructives du sommeil:
une revue de la littérature
https://aurore.unilim.fr/theses/nxfile/default/47e35dbd-c7b2-446e-b18a-4cd433b742e5/blobholder:0/M20233122.pdf
ntroduction : Un certain nombre d’études a porté sur l’association entre le syndrome
métabolique et le syndrome d’apnées obstructives du sommeil (SAOS) mais des incertitudes
subsistent sur l’indépendance de cette relation vis-à-vis de l’obésité et sur le lien
entre le traitement du SAOS et le contrôle des composants du syndrome métabolique.
Méthode : Une revue de la littérature a été réalisée du 1er Octobre 2022 au 31 Janvier
2023. Les bases de données PubMed et Sudoc ont été consultées en utilisant des équations
de recherche construites à l’aide de termes MeSH et d’operateurs booléens. Résultats
: Sur 510 articles identifiés dans les deux bases de données, 14 ont été inclus dans
l’analyse. Au-delà des facteurs de risque communs dominés par l’obésité, une forte
association bidirectionnelle entre le syndrome métabolique et le SAOS a été mise en
évidence. Ce lien complexe est régi par un certain nombre de dérégulations biochimiques,
à l’origine d’un véritable cercle vicieux entre ces deux syndromes. Le traitement
du SAOS, notamment la pression positive continue, a un impact certain sur le contrôle
de la pression artérielle mais ses effets sur les autres paramètres du syndrome métabolique
ne sont pas unanimement établis. Conclusion : Dans cette double association, le médecin
généraliste a plusieurs rôles majeurs dont celui de prévention. A ce titre, nous proposons
un algorithme d’aide au dépistage du SAOS et du syndrome métabolique afin d’améliorer
la qualité de vie des patients et réduire les couts financiers liés au sousdiagnostic
du SAOS.
2023
SUDOC - Catalogue du Système Universitaire de Documentation
France
thèse ou mémoire
revue de la littérature
obstruction
association
Relation sociale
Obstruction
syndrome métabolique X
fonction métabolique générale
syndrome métabolique
Métabolisme
littérature de revue comme sujet
---
N3-AUTOINDEXEE
Les cardiomyopathies dans les maladies héréditaires du métabolisme
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04142148
Les maladies héréditaires du métabolisme représentent un groupe d’affections génétiques
ayant en commun une dysfonction d’enzymes ou d’autres protéines impliquées dans le
métabolisme cellulaire. Ces pathologies sont individuellement rares, mais si on les
considère collectivement, leur incidence avoisine les 1 sur 800. Ce sont des maladies
monogéniques, la plupart sont héritées de manière récessive avec seulement une petite
proportion d'affections liées à l'X. Les erreurs innées du métabolisme présentent
des spécificités diagnostiques et de prise en charge qui les distinguent des autres
maladies génétiques ou neurologiques. En effet, elles sont diagnostiquées par des
tests biochimiques spécifiques qui cherchent à mettre en évidence l’accumulation ou
le défaut de synthèse d’un composé biochimique ou encore à mesurer l’activité d’une
enzyme donnée. Le diagnostic moléculaire a néanmoins aussi une place importante, pour
confirmer le diagnostic et orienter le conseil génétique. Ces affections sont responsables
d'environ 5 % de tous les cas de cardiomyopathie, tous types confondus et de 15 %
des cas non idiopathiques. Le dépistage cardiaque des patients atteints de maladies
métaboliques est essentiel afin de diagnostiquer la maladie myocardique le plus tôt
possible et d’orienter le traitement. Selon l’affection considérée, la cardiomyopathie
peut être un signe clinique caractéristique menant au diagnostic ou au contraire n’être
qu’un signe secondaire et inconstant. Dans le cas où la cardiomyopathie n’est pas
toujours associée à la maladie, il est intéressant de caractériser les variants alléliques
pathogènes en cause car il existe parfois une corrélation génotype-phénotype. De nombreuses
thérapeutiques sont actuellement à l’étude malgré le cout du développement de tels
médicaments et du marché restreint. Les associations jouent un rôle central dans l’amélioration
de la qualité de vie des patients et le soutien aux familles.
2023
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
cardiomyopathie
Maladies héréditaires
cardiomyopathies
maladie héréditaire
maladie métabolique
cardiomyopathie dilatée secondaire à un trouble métabolique
trouble métabolique
Maladies métaboliques
maladies génétiques
cardiomyopathie
erreurs innées du métabolisme
---
N3-AUTOINDEXEE
Hémochromatose génétique
https://www.inserm.fr/dossier/hemochromatose-genetique/
Maladie génétique la plus fréquente en Occident, l’hémochromatose reste pourtant mal
connue. En cause : des symptômes peu spécifiques et très variables d’un patient à
l’autre, souvent responsables d’un retard diagnostique. C’est bien dommage car de
simples saignées suffisent à enrayer l’accumulation délétère de fer dans l’organisme,
provoquée par la pathologie. Côté recherche, les scientifiques s’attèlent notamment
à mieux comprendre pourquoi certaines personnes porteuses des mutations causales de
la maladie développeront de nombreux symptômes et d’autres aucun.
2023
INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
information scientifique et technique
gène
hémochromatose
génétique
hémochromatose
hémochromatose
génétique des populations
génétique du cancer
thérapie génique
---
N2-AUTOINDEXEE
Transport de matières infectieuses et agents biologiques du Risque Epidémique et Biologique
(REB)
https://www.sfm-microbiologie.org/actualites/transport-de-matieres-infectieuses-et-agents-biologiques-du-reb/
La catégorie A correspond à une matière infectieuse qui, de la manière dont elle est
transportée, peut, lorsqu’une exposition se produit, provoquer une invalidité permanente
ou une maladie mortelle ou potentiellement mortelle chez l’homme ou l’animal, jusque-là
en bonne santé. De façon simplifiée, les échantillons biologiques de patients provenant
d’un patient confirmé d’infection avec un microorganisme de groupe de risque 4 et
les cultures bactériennes ou cultures virales d’agents biologiques de groupe de risque
3 et 4 : sont intégrés dans la catégorie A numéro UN2814, « substance infectieuse
affectant l’Homme », instruction d’emballage P620 avec un container rigide (emballage
secondaire) placé pour le transport dans une boîte en carton. Les échantillons biologiques
de patients cas probables d’infection avec un virus de groupe de risque 4 sont également
affectés à la catégorie A. La liste OMS est disponible à (https://apps.who.int/iris/bitstream/handle/10665/328930/WHO-WHE-CPI-2019.20-fre.pdf?ua
1). En général, les échantillons biologiques échantillons de patients infectés par
un microorganisme de classe 3 peuvent être envoyés en: catégorie B numéro UN3373,
« Substance biologique de catégorie B », instruction d’emballage P650. (https://apps.who.int/iris/bitstream/handle/10665/328930/WHO-WHE-CPI-2019.20-fre.pdf?ua
1). Devant une émergence d’un nouveau microorganisme, il convient de vérifier les
recommandations spécifiques émises par le Ministère de la Santé ou les autorités internationales
pour le transport des échantillons biologiques de cas probables.
2023
SFM - Société Française de Microbiologie
France
information scientifique et technique
agent infectieux
Transport
biologie
Transférer
Transport
processus de transport
biologie
transport biologique
produits dangereux
transport biologique
agents biologiques
transport
produits biologiques
agent biologique
Risque
biothérapie
agent infectieux
épidémies
trouble épidémique
---
N3-AUTOINDEXEE
Estimation et Intervalle de Confiance
https://sesstim.univ-amu.fr/fr/content/estimation-et-intervalle-de-confiance
2023
SESSTIM
France
cours
Respect
estimé
estimation statistique
intervalles de confiance
ESTIMA
intervalles de confiance
estimateur
---
N1-SUPERVISEE
Prise en charge par colchicine de la goutte : une nouvelle posologie plus faible et
un message d’alerte sur les boites pour réduire le risque de surdosage
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/prise-en-charge-par-colchicine-de-la-goutte-une-nouvelle-posologie-plus-faible-et-un-message-dalerte-sur-les-boites-pour-reduire-le-risque-de-surdosage
En raison du nombre toujours trop important d’intoxications à la colchicine, l’ANSM
a demandé que la posologie utilisée en traitement curatif ou préventif de la goutte
soit diminuée en conformité avec les recommandations des sociétés savantes, European
Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) et Société Française de Rhumatologie
(SFR). Nous rappelons qu’en cas de diarrhée, nausée ou vomissements, signes de surdosage
potentiel en colchicine, le traitement par la colchicine doit être réduit ou arrêté.
A la demande de l’ANSM, un message d’alerte a été apposé sur les boites de Colchicine
Opocalcium et Colchimax depuis le 1er juillet 2023...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
colchicine
colchicine
goutte
recommandation de bon usage du médicament
antigoutteux
antigoutteux
colchicine
COLCHICINE OPOCALCIUM
COLCHIMAX
---
N1-SUPERVISEE
Imiglucerase - Cerezyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/imiglucerase
Un guide de perfusion à domicile pour les professionnels de santé les informe sur
les mesures à prendre pour réduire les risques liés à la mise en place et à la réalisation
des perfusions à domicile. Un guide de perfusion à domicile pour les patients
les informe sur les mesures à observer lors de l'administration des perfusions à domicile...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
imiglucérase
imiglucérase
perfusions veineuses
thérapie enzymatique substitutive
CEREZYME
CEREZYME 400 U, poudre pour solution à diluer pour perfusion
soins à domicile
maladie de Gaucher
traitement par perfusion à domicile
traitement par perfusion à domicile
---
N1-SUPERVISEE
Le comité de pharmacovigilance (PRAC) de l’Agence européenne des médicaments (EMA)
a conclu que les fibrillations auriculaires peuvent être considérées comme un effet
indésirable pour les esters éthyliques d’acides Oméga-3 (dont Omacor et Esters Ethyliques
d'acides Omega 3 EG Labo Conseil).
Retour d’information sur le PRAC d’octobre 2023 (25 – 28 septembre)
https://ansm.sante.fr/actualites/retour-dinformation-sur-le-prac-doctobre-2023-25-28-septembre
Le PRAC a examiné des revues et des méta-analyses d'essais cliniques contrôlés randomisés
qui ont mis en évidence un risque accru et dose-dépendant de fibrillation auriculaire
chez des patients atteints de maladies cardiovasculaires ou présentant des facteurs
de risque cardiovasculaires, et traités par des esters éthyliques d'acides Oméga-3
versus placebo. Le risque observé est plus élevé avec une dose de 4 g/jour. En cas
de fibrillation auriculaire, le traitement doit être définitivement arrêté...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
surveillance post-commercialisation des produits de santé
OMACOR
OMACOR 1000 mg, capsule molle
Omacor
triglycérides oméga 3 incluant d'autres esters et acides
fibrillation auriculaire
ester éthylique 90 d'acides oméga-3
ESTERS ETHYLIQUES D'ACIDES OMEGA 3 EG LABO CONSEIL 1 g, capsule molle
ESTERS ÉTHYLIQUES D'ACIDES OMÉGA-3
OMACOR 1000 mg, capsule molle
---
N1-SUPERVISEE
NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3467298/fr/nexviadyme-avalglucosidase-alfa-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase
alfa) dans l'indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints
de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase
alfa »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
thérapie enzymatique substitutive
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
avalglucosidase alfa
adulte
adolescent
enfant
Autorisation d’Accès Précoce
recommandation de bon usage du médicament
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
avis de la commission de transparence
glycogénose de type II
avalglucosidase alfa
NEXVIADYME
---
N2-AUTOINDEXEE
Prébiotiques pour les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD015236/CF_prebiotiques-pour-les-personnes-atteintes-de-mucoviscidose
Principaux messages La croissance et l'état nutritionnel peuvent avoir un impact sur
la fonction pulmonaire et la survie globale des personnes atteintes de mucoviscidose
(également appelée fibrose kystique), et les prébiotiques, source de nourriture pour
les bactéries saines de l'intestin, pourraient avoir un bénéfice. Nous n'avons pas
trouvé d'essais portant sur l'effet des prébiotiques sur les personnes atteintes de
mucoviscidose, et de tels essais sont nécessaires. Comment les prébiotiques peuvent-ils
être utilisés pour traiter les personnes atteintes de mucoviscidose ? Nous savons
que la croissance et l'état nutritionnel sont importants dans la mucoviscidose car
ils influencent la fonction pulmonaire et la survie globale. Les personnes atteintes
de mucoviscidose présentent un déséquilibre bactérien et une inflammation de l'intestin.
Les prébiotiques oraux, disponibles dans le commerce, pourraient améliorer à la fois
la santé intestinale et la santé générale. Les exemples les plus étudiés de ces prébiotiques
sont l'inuline, les fructo-oligosaccharides, les galacto-oligosaccharides et les oligosaccharides
du lait humain. Les prébiotiques pourraient être trouvés naturellement dans les aliments
végétaux entiers (par exemple la racine de chicorée, les oignons et les bananes),
mais des suppléments de prébiotiques artificiels sont également disponibles.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
prébiotiques
peuple
mucoviscidose
mucoviscidose
maladie
personnes
fibrose kystique
Personna +
---
N2-AUTOINDEXEE
Soludactone 100 mg et 200 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral - [canrénoate
de potassium / trométamol]
Arrêt de commercialisation à partir du mercredi 1 novembre 2023
https://ansm.sante.fr/disponibilites-des-produits-de-sante/medicaments/soludactone-100-mg-et-200-mg-lyophilisat-et-solution-pour-usage-parenteral-canrenoate-de-potassium-trometamol
A compter du 01 novembre 2023 : Mise à disposition exceptionnelle et transitoire d’unités
de la spécialité Aldactone 10 ml Canrenoat 200 mg/100 ml, Injektionslosung initialement
destinées au marché allemand...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
résumé des caractéristiques du produit
SOLUDACTONE 100 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
SOLUDACTONE 200 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
---
N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) / OPFOLDA (miglustat) - Forme tardive de la maladie
de Pompe
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470276/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-/-opfolda-miglustat-forme-tardive-de-la-maladie-de-pompe
Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase
alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association
avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints
de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA])
chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. »
Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement
enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur
enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive
de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs
de traitement enzymatique substitutif. » Quel progrès ? Pas de progrès par rapport
à MYOZYME (alglucosidase alfa).
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
glycogénose de type II d'apparition tardive
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
association de médicaments
thérapie enzymatique substitutive
adulte
cipaglucosidase alfa
perfusions veineuses
administration par voie orale
miglustat
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
glycogénose de type II
cipaglucosidase alfa
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N2-AUTOINDEXEE
Ferrostrane 0,68 pour cent, sirop (férédétate de sodium) : risque d’erreur médicamenteuse
chez les nourrissons de faible poids
Information destinée aux pharmaciens d’officine et hospitaliers, pédiatres, généralistes
et aux cadres de santé des services correspondants.
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/ferrostrane-0-68-pour-cent-sirop-feredetate-de-sodium-risque-derreur-medicamenteuse-chez-les-nourrissons-de-faible-poids
Ferrostrane 0,68 pour cent, sirop (férédétate de sodium) est indiqué chez les nourrissons,
enfants, adolescents etadultes dans les situations suivantes : traitement préventif
de la carence martiale de la femme enceinte, du nourrisson prématuré, jumeau ou né
de mère carencée, quand un apport alimentaire en fer suffisant ne peut être assuré
; anémie par carence martiale (traitement curatif). Nous attirons votre attention
sur les risques de surdosage et d’erreur médicamenteuse associés à ce produit, en
particulier chez les nouveau-nés et nourrissons de faible poids. En effet, la pipette-doseuse
fournie dans la boîte ne permet pas d’administrer la posologie adéquate aux plus petits
: elle dispose de graduations de 0,5 en 0,5 mL, alors que dans certaines situations
la posologie prescrite n’est pas un multiple de 0,5 mL (par exemple 0,3 mL, 0,7 mL
ou 1,3 mL par jour). Par conséquent, la pipette-doseuse fournie dans la boîte doit
être utilisée avec prudence dans ces situations. Une nouvelle présentation adaptée
aux nourrissons est actuellement en cours de développement, avec notamment une pipette-doseuse
aux graduations adaptées aux très petits volumes à administrer. Sa mise à disposition
est prévue pour 2024...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
férédétate de sodium
FERROSTRANE 0,68 POUR CENT, sirop
FERROSTRANE
nourrisson
nourrisson à faible poids de naissance
Erreurs de médication
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N1-SUPERVISEE
SUVREZA (rosuvastatine/ézétimibe)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3471816/fr/suvreza-rosuvastatine-calcique/ezetimibe-hypercholesterolemie
Avis favorable au remboursement de SUVREZA (rosuvastatine/ézétimibe) dans le « traitement
de l'hypercholestérolémie primaire (familiale hétérozygote et non familiale) chez
les patients adultes qui ne sont pas contrôlés de manière adéquate par une statine
seule ». Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge de l'hypercholestérolémie
primaire (familiale hétérozygote et non familiale) chez les patients adultes qui ne
sont pas contrôlés de manière adéquate par une statine seule.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
association médicamenteuse
Ézétimibe
Rosuvastatine de calcium
anticholestérolémiants
Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
administration par voie orale
rosuvastatine et ézétimibe
SUVREZA 10 mg/10 mg, comprimé pelliculé
SUVREZA 20 mg/10 mg, comprimé pelliculé
adulte
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie primaire
hypercholestérolémie familiale hétérozygote
avis de la commission de transparence
SUVREZA
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N1-SUPERVISEE
SKYCLARYS 50 mg, gélule (omaveloxolone) - traitement de l’ataxie de Friedreich (AF)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3474022/fr/skyclarys-omaveloxolone-traitement-de-l-ataxie-de-friedreich-af
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité SKYCLARYS (omaveloxolone) dans
l’indication « traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents
âgés de 16 ans et plus ».
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
omavéloxolone
Autorisation d’Accès Précoce
adulte
adolescent
recommandation de bon usage du médicament
administration par voie orale
capsules
SKYCLARYS
SKYCLARYS 50 mg, gélule
omavéloxolone
avis de la commission de transparence
ataxie de Friedreich
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N2-AUTOINDEXEE
Quelle est la fourchette de glycémie la plus efficace pour guider le traitement des
femmes qui développent un diabète sucré gestationnel au cours de leur grossesse ?
https://www.cochrane.org/fr/CD011624/PREG_quelle-est-la-fourchette-de-glycemie-la-plus-efficace-pour-guider-le-traitement-des-femmes-qui
Quelle est la question ? Jusqu'à un quart des femmes enceintes développent un diabète
sucré gestationnel (DSG), en fonction de leur origine ethnique et des critères de
diagnostic utilisés. Le DSG se définit par un taux élevé de sucre dans le sang (hyperglycémie)
pendant la grossesse et est associé à un risque accru d'hypertension artérielle et
de présence de protéines dans les urines pendant la grossesse (pré-éclampsie). Ces
femmes sont plus susceptibles d'accoucher par césarienne, de souffrir de dépression
postnatale et de développer un diabète de type 2 et des maladies cardiovasculaires
plus tard dans leur vie. L'hyperglycémie associée au diabète gestationnel revient
généralement à la normale après l'accouchement, mais les femmes atteintes de diabète
gestationnel courent le risque de développer un DSG lors de futures grossesses. Les
bébés dont les mères ont été diagnostiquées avec un diabète gestationnel ont un risque
accru d'avoir un poids de naissance supérieur à 4000 g, un risque accru de traumatisme
à la naissance en raison de leur taille, et de développer des difficultés respiratoires
après la naissance. Ces bébés présentent également un risque plus élevé d'obésité
et de diabète de type 2.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
exécution
gamme
diabete sucre
Femmes
diabète sucré gestationnel
grossesse
glycémie
glycémie
pas de traitement diabétique
traitement du diabète
quel mois est-ce maintenant ?
dosage du glucose sanguin
diabète sucré gestationnel
diabète gestationnel
grossesse
Grossesse chez les diabétiques
jusqu'à l'efficacité
femmes
enceinte
grossesse
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