MétabolismeMétaterme CISMeF

N1-SUPERVISEE
MYOZYME (alglucosidase alfa) - Maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide)
Modification des conditions de l'inscription.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3498146/fr/myozyme-alglucosidase-alfa-maladie-de-pompe-deficit-en-glucosidase-acide
MYOZYME (alglucosidase alfa) est déjà inscrit sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités et divers services publics. Cette demande d’inscription en ville fait suite à la modification des conditions de prescription et de délivrance par l’ANSM en date du 9 janvier 2023, compte tenu notamment du parcours de soins des patients et de la plus grande connaissance et expé-rience acquise sur l’alglucosidase alfa. MYOZYME (alglucosidase alfa) est ins-crit sur la liste rétrocession depuis le 12 janvier 2023, dans l’attente de la finalisation des démarches visant à mettre à disposition la spécialité en offi-cines de ville. Pour rappel, dans ses avis du 22 mars 20171 puis du 17 no-vembre 20212, la Commission a octroyé : dans les formes infantiles de la maladie de Pompe un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) modérée (III) dans les formes tardives de la maladie de Pompe un SMR faible et une ASMR mineure (IV)...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
alpha glucosidase acide humaine
adulte
adolescent
enfant
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
alglucosidase alfa
Glycogénose de type II infantile
Glycogénose de type II de l'adulte
glycogénose de type II d'apparition tardive
avis de la commission de transparence
MYOZYME
glycogénose de type II
alglucosidase alfa

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N1-SUPERVISEE
Insuline glargine
Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/insuline-glargine
Un guide destiné aux professionnels de santé qui rappelle les informations importantes concernant la posologie lors de la transition entre Toujeo 300 unités/mL et une insuline de concentration différente et qui informe sur le fait que Toujeo est disponible sous la forme de deux stylos (SoloStar et DoubleStar) dont l’incrémentation est différente ; Un guide pour le patient et/ou son entourage, à remettre lors de l’initiation d’un traitement par Toujeo, ou lors du passage de Toujeo 300 unités/mL SoloStar à Toujeo 300 unités/mL DoubleStar et vice versa, afin de réduire les risques d’erreurs médicamenteuses...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
Insuline glargine
TOUJEO
TOUJEO 300 unités/ml SoloStar, solution injectable en stylo prérempli
Erreurs de médication
gestion du risque
insuline glargine
TOUJEO 300 unités/ml DoubleStar, solution injectable en stylo prérempli
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients

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N2-AUTOINDEXEE
FERINJECT (carboxymaltose ferrique) - Carence martiale
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3499781/fr/ferinject-carboxymaltose-ferrique-carence-martiale
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la carence martiale, lorsque les préparations orales de fer ne sont pas efficaces ou qu’elles ne peuvent pas être utilisées ou qu’il existe un besoin clinique d’administrer du fer par voie IV rapidement. Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
FERINJECT 50 mg/mL, dispersion injectable/pour perfusion
fer, préparations parentérales
injections veineuses
perfusions veineuses
carboxymaltose ferrique
composés du fer III
déficits en fer
avis de la commission de transparence

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N1-SUPERVISEE
Tafamidis (Vyndaqel 20 mg capsules molles - Vyndaqel 61 mg capsules molles)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/tafamidis
A l’attention des neurologues et cardiologues prescripteurs : un guide les informant des risques liés à l’usage de Vyndaqel et les mesures mises en place pour les réduire : Importance de la déclaration des effets indésirables dans les différents registres mis en place : TESPO (programme de suivi des grossesses et de l’allaitement) et THAOS (programme de collecte des données à long terme pour les indications en neurologie et cardiologie) Sensibilisation des cardiologues à la nécessité de confirmer le diagnostic étiologique de l’amylose cardiaque à TTR avant toute prescription initiale (utilisation des critères cliniques recommandés, conformément au RCP, afin d’exclure toute administration à des patients non éligibles) Guide à l'attention des professionnels de santé...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
tafamidis
VYNDAQEL 20 mg, capsule molle
VYNDAQEL 61 mg, capsule molle
VYNDAQEL
administration par voie orale
recommandation de bon usage du médicament
tafamidis
adulte
grossesse
Allaitement naturel
tafamidis
amylose cardiaque
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine

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N3-AUTOINDEXEE
Regard sur l’utilisation des estimations sur petits domaines expérimentales pour examiner la corrélation entre l’appartenance à la communauté au niveau individuel et au niveau du domaine et la santé autoévaluée
https://www150.statcan.gc.ca/n1/pub/82-003-x/2024003/article/00001-fra.htm
Une estimation sur petits domaines désigne les procédures de modélisation statistique qui tirent parti de renseignements ou « empruntent » de l’information d’autres sources ou variables. Cela permet d’améliorer la fiabilité des estimations des caractéristiques ou des résultats pour les domaines qui ne contiennent pas un échantillon de taille suffisante pour fournir des estimations désagrégées dont la précision et la fiabilité sont adéquates. Il y a un intérêt grandissant pour l’utilisation des estimations sur petits domaines (EPD) dans les recherches secondaires. Cependant, il est essentiel d’évaluer la valeur analytique de ces estimations lorsqu’elles sont utilisées à titre de données substitutives pour les caractéristiques au niveau individuel ou à titre de mesures distinctes qui fournissent des données au niveau du domaine. La présente étude a pour but d’évaluer de nouvelles mesures de l’appartenance à la communauté au niveau du domaine qui ont été obtenues à l’aide d’estimations sur petits domaines, puis d’examiner les corrélations entre les mesures d’appartenance à la communauté au niveau individuel et la santé autoévaluée.
2024
Statistique Canada
Canada
rapport
caractéristiques de l'habitat
étage unique
santé
corrélation
Respect
Communauté
utilisation
auto-évaluation (psychologie)
personne
estimateur
autorapport
ESTIMA
estimé
estimation statistique

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N1-SUPERVISEE
Ezetrol (ézétimibe) et les risques de lésions hépatiques d’origine médicamenteuse et de réactions indésirables cutanées graves
https://recalls-rappels.canada.ca/fr/avis-rappel/ezetrol-ezetimibe-et-risques-lesions-hepatiques-origine-medicamenteuse-et-reactions
Ezetrol (ézétimibe) peut entraîner des lésions hépatiques d’origine médicamenteuse et des réactions indésirables cutanées graves, incluant le syndrome de Stevens-Johnson (SSJ), la nécrolyse épidermique toxique (NET) et un syndrome de réaction médicamenteuse avec éosinophilie et symptômes systémiques (syndrome de DRESS). Conseils à l’intention des professionnels de la santé : Envisager d'effectuer des tests de la fonction hépatique au début du traitement avec Ezetrol, qu'il soit administré en monothérapie ou en association avec une statine ou du fénofibrate, et par la suite, si nécessaire. Demandez aux patients de communiquer immédiatement avec un professionnel de la santé s’ils présentent des symptômes de lésion hépatique. Il importe d’évaluer la fonction hépatique si l’on soupçonne une lésion hépatique. Demandez aux patients de cesser de prendre Ezetrol et d’obtenir immédiatement de l’aide médicale s’ils présentent des symptômes de réactions indésirables cutanées sévères. La monographie de produit canadienne d’Ezetrol a été mise à jour pour inclure des mises en garde au sujet de ces effets indésirables graves. Santé Canada travaillera avec les fabricants de versions génériques de l’ézétimibe pour mettre à jour leurs monographies respectives...
2024
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Gouvernement du Canada
Canada
français
anglais
avis de pharmacovigilance
Ézétimibe
EZETROL
Ézétimibe 10 mg comprimé
lésions hépatiques dues aux substances
maladie de foie d'origine médicamenteuse
syndrome d'hypersensibilité médicamenteuse
syndrome de Stevens-Johnson
Syndrome de Lyell
syndrome de Stevens-Johnson dû à des médicaments
Canada
administration par voie orale
ézétimibe
anticholestérolémiants

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N1-SUPERVISEE
POLYSTYRENE SULFONATE DE SODIUM SUBSTIPHARM 454 g, poudre pour suspension orale et rectale (polystyrène sulfonate de sodium) - médicament hybride
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3502273/fr/polystyrene-sulfonate-de-sodium-substipharm-polystyrene-sulfonate-de-sodium-hyperkaliemie
Avis favorable au remboursement dans l’hyperkaliémie. Quel progrès ? Pas de progrès de cette spécialité hybride par rapport au produit de référence déjà inscrit. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par POLYSTYRENE SULFONATE DE SODIUM SUBSTIPHARM (polystyrène sulfonate de sodium) est important dans l’hyperkaliémie. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité est un hybride qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au produit de référence déjà inscrit.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
hyperkaliémie
chélateurs
administration par voie orale
administration par voie rectale
sulfonate de polystyrène
avis de la commission de transparence
acide polystyrène sulfonique
polystyrènes
polystyrène sulfonate de sodium
POLYSTYRENE SULFONATE DE SODIUM

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N3-AUTOINDEXEE
LOJUXTA (lomitapide (mésilate de))
Refus de l'autorisation d’accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3505740/fr/lojuxta-lomitapide-hypercholesterolemie-familiale-homozygote
Refus de l'autorisation d’accès précoce à la spécialité LOJUXTA (lomitapide) dans l'indication « en complément d’un régime alimentaire pauvre en graisses et d’autres médicaments hypolipémiants, avec ou sans aphérèse des lipoprotéines de basse densité (LDL), chez des patients enfants âgés de 5 à 17 ans présentant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo), en l’absence d’alternative thérapeutique »...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
LOJUXTA 5 mg, gélule
LOJUXTA 20 mg, gélule
LOJUXTA 10 mg, gélule
mésilate de lomitapide
hypercholestérolémie familiale homozygote
enfant
adolescent
avis de la commission de transparence
lomitapide
mésilate de lomitapide
méthanesulfonates
LOJUXTA

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N2-AUTOINDEXEE
REPATHA (évolocumab) - Hypercholestérolémie
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3506440/fr/repatha-evolocumab-hypercholesterolemie
Nature de la demande Réévaluation Réévaluation. L'essentiel Avis favorable au maintien du remboursement dans les indications suivantes : Hypercholestérolémie familiale homozygote Chez l'adulte et l'enfant à partir de 10 ans présentant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) en association avec d'autres thérapies hypolipémiantes. Hypercholestérolémie familiale hétérozygote Chez les patients présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) : Adultes, à très haut risque cardiovasculaire, insuffisamment contrôlés par un traitement hypolipémiant optimisé et nécessitant un traitement par LDL-aphérèse : En association à un traitement hypolipémiant optimisé ; Ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe. Enfants et adolescents à partir de 10 ans insuffisamment contrôlés (LDL-c 130 g/L) par un traitement hypolipémiant oral à dose maximale tolérée, en complément d’un régime alimentaire : En association à un traitement hypolipémiant optimisé ; Ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
REPATHA
Repatha
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie
évolocumab
évolocumab
évolocumab
hypercholestérolémie

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N2-AUTOINDEXEE
UVEDOSE (cholécalciférol) - Carence en vitamine D
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3508486/fr/uvedose-cholecalciferol-carence-en-vitamine-d
Nature de la demande Inscription Inscription : Primo-inscription. L'essentiel Avis favorable au remboursement dans le traitement et/ou prophylaxie de la carence en vitamine D. Quel progrès ? Pas de progrès des nouvelles présentations UVEDOSE (cholécalciférol) 50 000 UI, solution buvable en ampoule, boite de 2 ampoules et de 4 ampoules de 2 mL, par rapport aux présentations déjà disponibles. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par UVEDOSE (cholécalciférol) 50 000 UI, solution buvable en ampoule (boite de 2 et 4 ampoules de 2 mL), est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
colécalciférol
carence en vitamine d
CHOLECALCIFEROL
dosage de la vitamine d3
carence en vitamine D
UVEDOSE
carence en vitamine D
cholécalciférol
vitamine d>3<
cholécalciférol

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N1-SUPERVISEE
Inotersen - Tegsedi 284 mg solution injectable en seringue préremplie
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/inotersen
Une carte patient pour prévenir et/ou réduire : les risques identifiés importants de thrombopénie et de glomérulonéphrite ainsi que le risque potentiel important de toxicité oculaire due à une carence en vitamine A...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
inotersen
inotersen
TEGSEDI 284 mg, solution injectable en seringue préremplie
TEGSEDI
effets secondaires indésirables des médicaments
recommandation patients
information sur le médicament
maladies de l'oeil
glomérulonéphrite
thrombopénie
oligonucléotides
oligodésoxyribonucléotides antisens

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N2-AUTOINDEXEE
RESPOSORB SILICONE BORDER
Pansement anatomique hydrocellulaire à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3487175/fr/resposorb-silicone-border
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Traitement des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques dès la phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits difficiles à panser tels que le sacrum et le talon. Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux autres pansements anatomiques hydrocellulaires à absorption importante inscrits sur la LPPR sous nom de marque.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
absorption d'énergie
absorption
anatomistes
silicone
importateur
anatomie
pansement
bord anatomique
s'habiller
bandages
absorption
anatomiste
Importer
silicone
silicone

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N3-AUTOINDEXEE
KALYDECO (ivacaftor) - Mucoviscidose
Extension d'indication non sollicitée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478096/fr/kalydeco-ivacaftor-mucoviscidose
Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « KALYDECO granulés est indiqué dans le traitement des nourrissons âgés d’au moins 6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
nourrisson
enfant
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
KALYDECO 25 mg, granulés en sachet
avis de la commission de transparence
ivacaftor
mucoviscidose
ivacaftor
KALYDECO
ivacaftor
mucoviscidose
fibrose kystique
Kalydeco
ivacaftor

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N2-AUTOINDEXEE
Priorisation des couples maladie-facteur de risque pour l’estimation du fardeau environnemental et professionnel de la maladie en France
https://www.santepubliquefrance.fr/maladies-et-traumatismes/maladies-liees-au-travail/maladies-a-caractere-professionnel/documents/rapport-synthese/priorisation-des-couples-maladie-facteur-de-risque-pour-l-estimation-du-fardeau-environnemental-et-professionnel-de-la-maladie-en-france
Contexte et objectifs L'estimation du fardeau environnemental et professionnel de la maladie vise à comparer et hiérarchiser les facteurs de risque environnementaux et professionnels selon leur impact sur la santé en vue d'orienter les politiques publiques et les stratégies de prévention en santé-environnement et santé-travail. Cette approche nécessite d'identifier et de prioriser les couples maladie-facteur de risque d'intérêt sur lesquels conduire l'estimation de ce fardeau. Ce rapport présente la méthode de priorisation appliquée par Santé publique France et la liste des couples priorisés en vue de réaliser une première estimation du fardeau environnemental et professionnel de la maladie en France. Méthode La première étape de ce travail a consisté à prioriser les maladies et traumatismes sur la base de leur contribution au fardeau total de la maladie. La seconde étape a consisté à prioriser les facteurs de risque environnementaux et professionnels selon leur impact sur le fardeau des maladies et traumatismes préalablement priorisés. Ces deux étapes ont reposé sur l'analyse comparative des estimations nationales du fardeau les plus récentes et les plus complètes disponibles à ce jour pour la France.
2024
SPF - Santé publique France
France
rapport
estimation du risque
estimateur
France
tularémie
gène CHFR
caractéristiques familiales
ESTIMA
facteurs de risque
tularémie
occupation professionnelle
maladie environnementale
facteur de risque
Couples
Appréciation des risques
Couple
absence de maladie
facteur de risque environmental
Coûts indirects de la maladie
maladies professionnelles
produits dangereux
composant d'un dispositif de coupleur
fardeau

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N1-SUPERVISEE
CRYSVITA (burosumab) - Hypophosphatémie liée à l’X
Réévaluation SMR et ASMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3490824/fr/crysvita-burosumab-hypophosphatemie-liee-a-l-x
Avis favorable au remboursement dans « le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique modéré par rapport aux traitements conventionnels.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
CRYSVITA 20 mg, solution injectable
CRYSVITA 30 mg, solution injectable
enfant
adolescent
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
rachitisme hypophosphatémique lié à l'X
burosumab
injections sous-cutanées
anticorps monoclonaux humanisés
avis de la commission de transparence
burosumab
rachitisme hypophosphatémique familial
rachitisme hypophosphatémique dominant lié à l'X
CRYSVITA

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N3-AUTOINDEXEE
LIPOROSA (rosuvastatine/ézétimibe) - Maladie coronaire avec antécédent de syndrome coronarien aigu (SCA)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478085/fr/liporosa-rosuvastatine/ezetimibe-maladie-coronaire-avec-antecedent-de-syndrome-coronarien-aigu-sca
Nature de la demande Extension d'indication non sollicitée Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « chez les patients adultes ayant une maladie coronaire avec un antécédent de syndrome coronarien aigu (SCA), en traitement de substitution chez les patients contrôlés de manière adéquate par les deux substances actives individuelles administrées simultanément à la même posologie ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
coronarien
son aigu
Artères cérébelleuses supérieures
syndrome coronaire aigu
Maladie
maladie coronarienne
maladie
antécédents
absence de maladie
LIPOROSA
syndrome coronarien aigu

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N1-SUPERVISEE
Mécasermine - Increlex 10 mg/ml, solution injectable
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/mecasermine
Un livret destiné aux patients, pour les informer sur les risques associés à l’utilisation de ce médicament, en particulier le risque d’hypoglycémies, les moyens à mettre en œuvre pour réduire leur survenue et pour les traiter ; Une brochure d’information destinée aux prescripteurs pour les informer sur les risques associés à l’utilisation de ce médicament : hypoglycémie, tumeurs bénignes ou malignes, lipohypertrophie au site d’injection, hypertension intracrânienne, hypertrophie des tissus lymphoïdes, cardiomégalie, épiphysiolyse fémorale et scoliose, réactions allergiques et développement d’anticorps ; Un calculateur de dose pour les prescripteurs ; Une fiche d’information destinée au pharmacien.
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
INCRELEX 10 mg/ml, solution injectable
INCRELEX
mécasermine
mécasermine
mécasermine
effets secondaires indésirables des médicaments
brochure pédagogique pour les patients
recommandation de bon usage du médicament
mécasermine
hypoglycémie
injections sous-cutanées

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N2-AUTOINDEXEE
Dépistage néonatal : Réévaluation de l’opportunité d’intégrer cinq erreurs innées du métabolisme au programme de DNN
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3426280/fr/depistage-neonatal-reevaluation-de-l-opportunite-d-integrer-cinq-erreurs-innees-du-metabolisme-au-programme-de-dnn
Le dépistage néonatal est une intervention de santé publique visant à détecter dès la naissance certaines maladies rares mais graves dont l’enjeu est de mettre en œuvre, avant l’apparition de symptômes, des mesures appropriées afin d’éviter ou de limiter les conséquences négatives de ces maladies sur la santé des enfants. En France, ce dépistage fait l’objet d’un programme national. Treize maladies sont actuellement recherchées par des tests biologiques réalisés à partir d’une goutte de sang séchée sur papier buvard : la phénylcétonurie, l’hypothyroïdie congénitale, la drépanocytose, l’hyperplasie congénitale des surrénales et la mucoviscidose. Suite à la recommandation de la HAS de 2011, le déficit en acyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaines moyennes (MCAD) a été intégré au programme en 2020., 7 erreurs innées du métabolisme (EIM) ont été rajoutés en janvier 2023 : la leucinose (MSUD), l’homocystinurie (HCY), la tyrosinémie de type 1 (TYR-1), l’acidurie glutarique de type 1 (GA-1), l’acidurie isovalérique (IVA), le déficit en déshydrogénase des hydroxyacyl-CoA de chaîne longue (LCHAD), et le déficit en captation de carnitine (CUD), recommandés par la HAS en 2020.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation de santé publique
dépistage néonatal
emploi du temps
maladie métabolique
composant d'un dispositif d'intégrateur
dépistage néonatal
erreurs innées du métabolisme
dépistage néonatal
erreurs innées du métabolisme
programmation métabolique

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N3-AUTOINDEXEE
Pertinence de l’ajout du dépistage néonatal de l’hyperplasie congénitale des surrénales au Programme québécois de dépistage néonatal sanguin
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/pertinence-de-lajout-du-depistage-neonatal-de-lhyperplasie-congenitale-des-surrenales-au-programme-quebecois-de-depistage-neonatal-sanguin.html
L’hyperplasie congénitale des surrénales est un trouble endocrinien autosomique récessif rare qui affecte des enzymes essentielles à la synthèse des hormones stéroïdiennes. Le déficit en enzymes 21-hydroxylase compte pour 90-95% des cas d'HCS et le type classique est celui ciblé par le dépistage. La prévalence mondiale estimée de l’HCS classique serait estimée à environ un cas par 16 000 naissances au Québec, correspondant à approximativement 5 cas par année. Environ 75% des nouveau-nés atteints d’HCS classique auront la forme sévère qui se manifeste par une crise de perte de sel pouvant potentiellement entrainer le décès en l’absence de prise en charge urgente. Le 25% restant des nouveau-nés atteints d’HCS classique auront la forme virilisante simple moins sévère et sans risque de décès en période néonatale qui se manifeste par une puberté très précoce et qui occasionne aussi une morbidité importante à plus long terme.
2024
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
revue de la littérature
recommandation de santé publique
ajouter
Trouble déficitaire de l'attention
emploi du temps
hyperplasie surrénale congénitale
hyperplasie congénitale des surrénales
Programmes
dépistage néonatal
dépistage néonatal
dépistage néonatal
hyperplasie surrénale
dépistage sanguin

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N3-AUTOINDEXEE
CRYSVITA (burosumab) - hypophosphatémie liée au FGF23
« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ».
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3449778/fr/crysvita-burosumab-hypophosphatemie-liee-au-fgf23
La demande d’autorisation d’accès précoce est renouvelée à la spécialité CRYSVITA (burosumab) dans l'indication « Traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les patients pédiatriques âgés d’un an et plus et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées ». Ce médicament a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet d'un accès précoce.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
burosumab
CRYSVITA

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N3-AUTOINDEXEE
Vers une meilleure estimation des taux de participation au Programme national français de dépistage organisé du cancer colorectal
http://beh.santepubliquefrance.fr/beh/2024/5/2024_5_1.html
Le Programme national de dépistage organisé du cancer colorectal (PNDOCCR) permet aux personnes de 50 à 74 ans d’effectuer, tous les deux ans, un test de recherche de sang occulte dans les selles, sur invitation. Certaines personnes en sont exclues, notamment celles ayant bénéficié d’une coloscopie précédemment. Chaque année, Santé publique France publie les taux d’exclusion et de participation au programme à partir des données des centres régionaux de coordination des dépistages des cancers (CRCDC). L’information recueillie sur les actes réalisés étant partielle, les taux d’exclusion sont sous-évalués et très variables d’un département à l’autre. L’objectif de cet article était de les estimer à partir des données du Système national des données de santé (SNDS) et d’évaluer l’impact de cette estimation sur les taux de participation. En 2018, le taux d’exclusion national d’après le SNDS atteignait 19,2% (de 10,8% à 24,7% selon les départements) et le taux de participation était de 39,8% (37,1% d’après les données CRCDC). Une meilleure estimation des taux d’exclusion permet d’augmenter mécaniquement les taux de participation. Mais même recalculés plus précisément, ils restent trop faibles en France, toujours en deçà du taux minimum recommandé par l’Union européenne (45%) et des disparités territoriales demeurent.
2024
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
ESTIMA
France
langue française
Programmes
français
dépistage pour cancer colorectal
cancer
organisation
dépistage du cancer
emploi du temps
cancer du colon; cancer du rectum
dépistage du cancer
Dépistage précoce du cancer
organisation
Participation
Respect
cancer colorectal
version
estimateur
tumeurs colorectales
Dépistage de masse
estimé
estimation statistique

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N1-SUPERVISEE
Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Eladocagene exuparvovec
AAP EN COURS AAC ARRÊTÉES
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/upstaza
Indication de l'AAP renouvelée le 14/12/2023 Traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère. Médicament disponible dans le cadre d'un accès précoce post AMM...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
éladocagène exuparvovec
Autorisation d’Accès Précoce
information sur le médicament
nourrisson
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
UPSTAZA

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N3-AUTOINDEXEE
Estimation du nombre de cas de COVID-19 dans la population générale au Québec : Évaluation de la méthode d’amplificateur par réseau
https://www.inspq.qc.ca/publications/3464
Les changements apportés à la stratégie provinciale de dépistage le 5 janvier 2022 ont limité l’accès aux tests d’amplification des acides nucléiques (TAAN) à certains groupes prioritaires (ex. patients en milieu de soins, personnes de 70 ans et plus). Depuis le début de l’année 2022, ceci a eu comme impact de sous-estimer l’incidence des infections COVID-19 dans la population québécoise. L’approche par sondage initiée par le groupe de travail du Centre interuniversitaire de recherche en analyse des organisations (CIRANO) a été adaptée et utilisée par l’Institut national de santé publique du Québec (INSPQ) pour suivre l’évolution de l’incidence des cas COVID-19 au Québec.
2024
INSPQ - Institut National de Santé Publique - Québec
Canada
rapport
Respect
estimateur
Réseau
COVID-19
population
composant d'un dispositif d'amplificateur
méthode d'évaluation
population générale
COVID-19
protestantisme
estimé
ESTIMA
amplificateurs électroniques
Québec
casse-croute
médecins généralistes
amplificateur
estimation statistique
méthode d'évaluation d'un dispositif
études d'évaluation comme sujet
COVID-19

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N2-AUTOINDEXEE
Les régimes pauvres en protéines pour les adultes atteints de néphropathie diabétique
https://www.cochrane.org/fr/CD014906/RENAL_les-regimes-pauvres-en-proteines-pour-les-adultes-atteints-de-nephropathie-diabetique
Quelle est la question ? Pour les personnes atteintes de néphropathie diabétique ne nécessitant pas de dialyse, il pourrait être recommandé de limiter la quantité de protéines dans l'alimentation afin de ralentir la progression de la maladie rénale chronique. Cependant, l'incertitude demeure quant à la quantité de protéines qu’il faudrait consommer. Comment avons-nous procédé ? Nous avons examiné les données probantes sur l'effet des régimes pauvres en protéines sur la progression de la maladie rénale chez les patients adultes atteints de néphropathie diabétique non dialysés. Les données probantes sont à jour jusqu'au 17 novembre 2022. Toutes les études ont été combinées, à condition qu'elles comparent un régime pauvre en protéines (0,6 à 0,8 g/kg/jour) à un régime protéique habituel ou sans restriction ( 1,0 g/kg/jour) pendant 12 mois ou plus.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
statut de pauvreté
mauvais
Adulte
Protéines
Protéines
néphropathies diabétiques
régime pour diabète adulte
néphropathie diabétique
protéines humaines
maladie
adulte
Adulte
Régime pour diabétique
protéine
Néphropathie diabétique
régime pauvre en protéines

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N3-AUTOINDEXEE
JANUVIA (sitagliptine) - Diabète de type 2
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3411728/fr/januvia-sitagliptine-diabete-de-type-2
le service médical rendu (SMR) de ces spécialités est désormais modéré dans toutes les indications, sauf pour la saxagliptine (ONGLYZA) et son association fixe avec la metformine (KOMBOGLYZE) et pour la vildagliptine (GALVUS) et son association fixe avec la metformine (EUCREAS) pour lesquelles il est faible. Auparavant, le SMR était important pour toutes ces spécialités, excepté dans une minorité de situations cliniques pour lesquelles le SMR était faible ou modéré. Dans les indications antérieurement non recommandées au remboursement, la Commission a maintenu : l’avis défavorable au remboursement dans l’indication en monothérapie, hormis pour la sitagliptine (JANUVIA/XELEVIA) aux dosages 25 mg et 50 mg adaptés au patient diabétique de type 2 avec insuffisance rénale modérée, sévère ou terminale qui conserve un avis favorable au remboursement (avec un SMR désormais modéré), l’avis défavorable au remboursement dans l’indication en bithérapie avec l’insuline...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
JANUVIA 50 mg, comprimé pelliculé
JANUVIA 100 mg, comprimé pelliculé
hypoglycémiants
avis de la commission de transparence
Phosphate de sitagliptine
diabète de type 2
JANUVIA

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N3-AUTOINDEXEE
Surveillance de la fièvre typhoïde, incidence estimée et progrès réalisés en vue de l’introduction du vaccin antityphoïdique conjugué – échelle mondiale, 2018-2022
https://apps.who.int/iris/handle/10665/366169
La fièvre typhoïde est une maladie fébrile aiguë causée par le sérovar Typhi de Salmonella enterica (S. Typhi). Elle est endémique dans de nombreux pays à revenu faible ou intermédiaire. On estime qu’en 2015, le nombre de cas de fièvre typhoïde s’élevait à 11-21 millions à l’échelle mondiale, avec 148 000-161 000 décès associés. Il existe des stratégies de prévention efficaces, reposant notamment sur une amélioration de l’accès et du recours aux infrastructures d’approvisionnement en eau potable, d’assainissement et d’hygiène (WASH), sur l’éducation sanitaire et sur la vaccination. L’OMS recommande que les programmes utilisent les vaccins antityphoïdiques conjugués pour combattre la maladie et que ces vaccins soient introduits en priorité dans les pays enregistrant les taux les plus élevés d’incidence de la fièvre typhoïde ou une forte prévalence de S. Typhi résistants aux antimicrobiens.
2023
OMS - Organisation Mondiale de la Santé
Suisse
article de périodique
fièvre typhoïde
Respect
Échelles
échelle
accomplissement
Fièvre
vaccination
vaccins conjugués
Vaccine
Vaccins
poids et mesures
organisation et administration
Vaccin antityphoïdique
estimateur
vaccins antityphoparatyphoïdiques
fièvre typhoïde
vaccination; médication préventive
fièvre
Typhoïde
incidence
Vision
vaccin
ESTIMA

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N1-SUPERVISEE
Risque de méningiome et progestatifs : recommandations générales pour limiter ce risque
https://ansm.sante.fr/actualites/risque-de-meningiome-et-progestatifs-recommandations-generales-pour-limiter-ce-risque
Suite au comité d’experts composé de représentants de personnes traitées et professionnels de santé, qui s’est réuni en janvier 2023, de premières recommandations ont été établies afin d’encadrer le risque de méningiome pour les progestatifs médrogestone (Colprone), progestérone à 100 mg et 200 mg (Utrogestan et génériques), dydrogestérone (Duphaston) et dienogest (génériques de Visanne), dans l’attente des résultats d’études épidémiologiques en cours...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
méningiome
progestines
effets secondaires indésirables des médicaments
gestion du risque
COLPRONE 5 mg, comprimé
UTROGESTAN 100 mg, capsule molle orale ou vaginale
UTROGESTAN 200 mg, capsule molle orale ou vaginale
DUPHASTON 10 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
VISANNE 2 mg, comprimé
méningiome

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N1-SUPERVISEE
Eladocagène exuparvovec - Upstaza 2,8 10¹¹ génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/eladocagene-exuparvovec
Le matériel éducationnel comprend : Un manuel de pharmacie pour la préparation d’Upstaza Un guide opératoire visant à réduire les risques liés à la procédure d’administration d'Upstaza Une carte à destination du patient à remettre aux patients/aidants qui informe sur les précautions à prendre vis-à-vis du risque d’excrétion et qui souligne l’importance des visites de suivi et de la déclaration des effets indésirables au médecin du patient...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation de bon usage du médicament
éladocagène exuparvovec
préparation de médicament
Chirurgie stéréotaxique
techniques stéréotaxiques
Thérapie génique
voie intra-putaminale
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
injection dans le cerveau
perfusions parentérales
procédures de neurochirurgie
brochure pédagogique pour les patients
recommandation professionnelle
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec

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N3-AUTOINDEXEE
Estimer les expositions aux pesticides : données et approches géographiques. Synthèse du séminaire du 28 juin 2022
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/exposition-a-des-substances-chimiques/pesticides/documents/rapport-synthese/estimer-les-expositions-aux-pesticides-donnees-et-approches-geographiques.-synthese-du-seminaire-du-28-juin-2022
Un séminaire méthodologique sur les approches géographiques dans les études sur les pesticides agricoles et la santé a eu lieu le 28 juin 2022 à Santé publique France, réunissant les principales équipes scientifiques françaises travaillant sur ce sujet. Cet événement a offert un panorama des réflexions menées par un grand nombre d'équipes sur l'estimation des expositions des populations aux pesticides, les enjeux que représente l'accès à des données plus fiables s'agissant des produits phytopharmaceutiques utilisés par type de culture et les besoins de synergie forte entre producteurs et utilisateurs des données environnementales pour la santé. Ce séminaire a permis d'approfondir et d'initier des collaborations entre producteurs de données et équipes scientifiques pour adapter les données environnementales aux problématiques de santé comme par exemple le fait de compléter les données d'occupation du sol obtenues par analyse d'imagerie sur plusieurs décennies. Aujourd'hui, la mise à disposition de données sur les usages réels et spatialisés des produits phytosanitaires en agriculture est un prérequis pour répondre aux questions de santé publique et, au-delà, pour mesurer les impacts des pesticides sur la qualité des écosystèmes dans une approche Une seule santé .
2023
SPF - Santé publique France
France
rapport
ostéosynthèse
géographe
Respect
géographie
ensemble de données
Exposition
ESTIMA
pesticides
estimateur
effets de l'exposition à un agent externe
pesticide

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N2-AUTOINDEXEE
Les technologies numériques aident-elles les personnes atteintes de mucoviscidose à respecter leurs traitements par inhalation ?
https://www.cochrane.org/fr/CD013733/CF_les-technologies-numeriques-aident-elles-les-personnes-atteintes-de-mucoviscidose-respecter-leurs
Principaux messages À court terme, la technologie pourrait aider les personnes atteintes de mucoviscidose (aussi appelée fibrose kystique) à adhérer à leurs traitements par inhalation, mais elle n'a que peu ou pas d'effet sur la fonction pulmonaire ou les exacerbations (poussées de la maladie). À moyen terme, la combinaison de la surveillance numérique et d'un soutien personnalisé via une plateforme en ligne encourage probablement les personnes à observer un traitement inhalé et réduit la charge du traitement (les exigences imposées aux personnes atteintes de mucoviscidose par leurs besoins en matière de soins de santé et l'impact que cela a sur leur bien-être), mais sans améliorer la qualité de vie. Les recherches futures devraient se pencher sur l'utilisation de la technologie numérique pour aider les enfants et les adultes atteints de mucoviscidose à respecter leurs traitements inhalés et examiner comment cela affecte les autres domaines de leur plan de traitement.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
inspiration
mucoviscidose
administration par inhalation
fibrose kystique
Mucoviscidose
Personna +
Observance par le patient
Technologie
personnes
maladie
technologie
Respect
Inhalateurs

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N1-SUPERVISEE
iPPSD, les pathologies de l’inactivation de la signalisation PTH/PTHrP (anciennement pseudohypoparathyroïdies et maladies associées)
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3404043/fr/ippsd-les-pathologies-de-l-inactivation-de-la-signalisation-pth/pthrp-anciennement-pseudohypoparathyroidies-et-maladies-associees
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d’iPPSD. Il a été élaboré par le Centres de Référence Maladies Rares (CRMR) de la filière OSCAR à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
pseudohypoparathyroïdie
pseudohypoparathyroïdie
recommandation pour la pratique clinique
comorbidité
pseudohypoparathyroïdie

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N1-SUPERVISEE
Décision d'autorisation d’importation parallèle accordée le 27/03/2023 - Liptruzet 10 mg/20 mg, comprimé pelliculé
https://ansm.sante.fr/actualites/decision-dautorisation-dimportation-parallele-accordee-le-27-03-2023-liptruzet-10-mg-20-mg-comprime-pellicule
L'autorisation d’importation parallèle est octroyée à la spécialité pharmaceutique : Liptruzet 10 mg/20 mg, comprimé pelliculé autorisée par les autorités sanitaires tchèques sous la dénomination Zoletorv 10 mg/20 mg potahované tablety et présentée en boîtes de 30 et de 100 comprimés, à Pharma Lab 1 bis, rue du Havre 75008 Paris France, en vue de sa mise sur le marché en France sous une présentation en boîtes de 30 et de 90 comprimés...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
texte juridique
information sur le médicament
France
LIPTRUZET
Atorvastatine (calcique) 20 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
administration par voie orale
association médicamenteuse
Atorvastatine de calcium
Ézétimibe
atorvastatine et ézétimibe

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N3-AUTOINDEXEE
Chapitre 5 Désordres de l’équilibre acide-base Item 267
http://cuen.fr/manuel3/spip.php?rubrique8
2023
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CUEN - Collège Universitaire des Enseignants en Néphrologie
France
267. Douleurs abdominales et lombaires aiguës chez l'enfant et chez l'adulte
cours
épreuves classantes nationales
équilibre acido-basique
Équilibre acido-basique

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N3-AUTOINDEXEE
Chapitre 6 Hypercalcémie - Hypocalcémie Items 268 et 267
http://cuen.fr/manuel3/spip.php?rubrique9
2023
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CUEN - Collège Universitaire des Enseignants en Néphrologie
France
268. Reflux gastro-œsophagien chez le nourrisson, chez l'enfant et chez l'adulte. Hernie hiatale
267. Douleurs abdominales et lombaires aiguës chez l'enfant et chez l'adulte
cours
épreuves classantes nationales
hypercalcémie
Hypercalcémie
hypocalcémie
Hypocalcémie
hypercalcémie
hypocalcémie

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N3-AUTOINDEXEE
Chapitre 11 Néphropathies diabétiques Item 247
http://cuen.fr/manuel3/spip.php?rubrique14
2023
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CUEN - Collège Universitaire des Enseignants en Néphrologie
France
247. Modifications thérapeutiques du mode de vie (alimentation et activité physique) chez l'adulte et l'enfant
cours
épreuves classantes nationales
néphropathies diabétiques
Néphropathie diabétique
néphropathie diabétique

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N2-AUTOINDEXEE
Dépistage néonatal sanguin par spectrométrie de masse en tandem d’erreurs innées du métabolisme (ASA, GA1, LCHADD/TFPD, VLCADD)
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/depistage-neonatal-sanguin-par-spectrometrie-de-masse-en-tandem-derreurs-innees-du-metabolisme-asa-ga1-lchadd-tfpd-vlcadd.html
Les erreurs innées du métabolisme (EIM) sont des maladies métaboliques héréditaires rarement observées chez les nouveau-nés (prévalence de 1 sur 10 000 à 1 sur 1 000 000 nouveau-nés), mais dont la prévalence collective est élevée (1 sur 800 nouveau-nés). Le programme québécois de dépistage néonatal sanguin et urinaire dépiste plusieurs erreurs innées du métabolisme et permet ainsi d'identifier des nouveau-nés atteints de ces maladies rares avant l’apparition des symptômes et de les prendre en charge rapidement pour améliorer leur pronostic.
2023
INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
rapport
Spectrométrie de masse
dépistage néonatal
spectrométrie de masse en tandem
erreurs innées du métabolisme
masse sanguine
Dépistage de masse
acide acétylsalicylique
maladie métabolique
Métabolisme
dépistage néonatal

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N1-SUPERVISEE
LUZADEL (calcifédiol) - Déficit en vitamine D
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3424048/fr/luzadel-calcifediol-deficit-en-vitamine-d
Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM, dans l’attente d’une réévaluation de la classe par la Commission. Quel progrès ? Pas de progrès dans la stratégie de prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? LUDAZEL (calcifédiol) représente une alternative thérapeutique supplémentaire dans la stratégie thérapeutique définie par les indications de l’AMM. Toutefois, compte tenu des données récentes de la littérature, la Commission de la Transparence souhaite réévaluer l’ensemble des médicaments à base de vitamine D afin de préciser les situations cliniques pouvant justifier la prise de vitamine D...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
administration par voie orale
produit contenant uniquement du calcifédiol sous forme orale
calcifédiol
LUZADEL
LUZADEL 266 microgrammes, capsule molle
avis de la commission de transparence
carence en vitamine D
calcifédiol

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N2-AUTOINDEXEE
Remplir les patients en choc septique : éviter la goutte d’eau qui fait déborder le vase ?
https://www.srlf.org/REACTU/remplir-patients-choc-septique-eviter-goutte-deau-qui-fait-deborder-vase
Question évaluée Une stratégie restrictive de remplissage chez les patients en choc septique permet-elle une diminution de la mortalité à 90 jours ? Type d’étude Essai contrôlé randomisé multicentrique international en ouvert mené dans 31 services universitaires et extra-universitaires de réanimation, issus de 8 pays européens. Population étudiée Patients d’au moins 18 ans hospitalisés en réanimation en choc septique (1) depuis moins de 12h, ayant reçu au moins 1 litre de remplissage vasculaire.
2023
SRLF - Société de Réanimation de Langue Française
France
lecture critique d'article
goutte
en goutte
goutte
Eau
Eau
goutte
embolisation d'artère utérine
à remplir
patients
choc septique
choc septique
eau
A remplir
A remplir
A remplir
A remplir
eau
à remplir
a comme patient
Choc

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N1-SUPERVISEE
Agalsidase beta
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/agalsidase-beta
Guide pour les professionnels de santé, guide pour les patients, carnet de liaison...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
agalsidase bêta
FABRAZYME
FABRAZYME 35 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
perfusions veineuses
thérapie enzymatique substitutive
maladie de Fabry
continuité des soins
soins infirmiers à domicile

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N1-SUPERVISEE
Asfotase alfa - Strensiq
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/asfotase-alfa
guide d'auto-injection, guide d'injection à l'attention des parents/soignant d'enfant en bas âge, calendrier d'injection
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation de bon usage du médicament
asfotase alfa
asfotase alfa
STRENSIQ
STRENSIQ 40 mg/ml, solution injectable
STRENSIQ 100 mg/ml, solution injectable
autoadministration
recommandation patients
enfant
injections sous-cutanées
thérapie enzymatique substitutive
asfotase alfa
hypophosphatasie

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N2-AUTOINDEXEE
Liste des maladies admissibles au Programme alimentaire québécois pour le traitement de maladies métaboliques héréditaires – Mars 2023
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-003344/
La liste des maladies admissibles au Programme alimentaire québécois pour le traitement de maladies métaboliques héréditaires permet de déterminer quels patients peuvent bénéficier de ce programme. Cette liste est mise à jour une fois par année au printemps.
2023
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MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
guide
Maladies héréditaires
Maladies
Maladies métaboliques
erreurs innées du métabolisme
Maladie métabolique
Maladie héréditaire
Maladies métaboliques
Maladies metaboliques
maladie métabolique
Programmes
maladie héréditaire
listes d'attente

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N2-AUTOINDEXEE
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
AAP en cours - AAC arrêtées
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/nexviadyme-100-mg-poudre-pour-solution-a-diluer-pour-perfusion
Indication de l'AAP renouvellée le 05/10/2023 traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa. Médicament disponible dans le cadre d'un accès précoce post AMM...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
perfusions veineuses
avalglucosidase alfa
glycogénose de type II
recommandation de bon usage du médicament
NEXVIADYME
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N1-VALIDE
Les médicaments de l’ostéoporose - Fiche bon usage du médicament (Fiche BUM)
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1751307/fr/les-medicaments-de-losteoporose
Chez qui instaurer un traitement anti-ostéoporotique ? *Facteurs de risque de fracture (en dehors d’une DMO basse) Comment instaurer un traitement de l'ostéoporose ? Quels sont les médicaments de l'ostéoporose dont le service médical rendu** est suffisant? I – Les bisphosphonates II – Les autres médicaments Stratégies dans l’ostéoporose post-ménopausique Conduite à tenir en cas de corticothérapie en cours
2023
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Suffisant
Insuffisant
HAS - Haute Autorité de Santé
France
120. Ménopause et andropause
124. Ostéopathies fragilisantes
124. Ménopause, insuffisance ovarienne prématurée, andropause, déficit androgénique lié à l'âge
128. Ostéopathies fragilisantes
français
agents de maintien de la densité osseuse
ostéoporose
résultat thérapeutique
acide alendronique
alendronate
recommandation de bon usage du médicament
acide zolédronique
administration par voie orale
acide risédronique
dénosumab
Chlorhydrate de raloxifène
ranélate de strontium
ranélate de strontium
tériparatide
tériparatide
fractures du rachis
fractures de la hanche
coûts et analyse des coûts
agents de maintien de la densité osseuse
coûts des médicaments
densité osseuse
risque
ostéoporose post-ménopausique
hormones corticosurrénaliennes
ostéoporose
fractures ostéoporotiques
FOSAMAX
FOSAMAX 10 mg, comprimé
FOSAMAX 70 mg, comprimé
FOSAVANCE 70 mg/2800 UI, comprimé
FOSAVANCE 70 mg/5600 UI, comprimé
FOSAVANCE
acide alendronique et colécalciférol
ADROVANCE
ADROVANCE 70 mg/2800 UI, comprimé
ADROVANCE 70 mg/5600 UI, comprimé
ACLASTA 5 mg, solution pour perfusion
ACLASTA
médicaments génériques
perfusions veineuses
ACTONEL
ACTONEL 5 mg, comprimé pelliculé
ACTONEL 35 mg, comprimé pelliculé
ACTONEL 75 mg, comprimé pelliculé
ACTONELCOMBI 35 mg + 1000 mg/880 UI, comprimé pelliculé et granulés effervescents
ACTONELCOMBI
acide risédronique, calcium et colécalciférol pour administration séquentielle
injections sous-cutanées
PROLIA
PROLIA 60 mg, solution injectable en seringue préremplie
EVISTA
OPTRUMA
EVISTA 60 mg, comprimé pelliculé
OPTRUMA 60 mg, comprimé pelliculé
raloxifène
FORSTEO 20 microgrammes/80 microlitres, solution injectable en stylo prérempli
FORSTEO
algorithme
Traitement corticostéroïde
corticothérapie
Acide risédronique
Dénosumab
diphosphonates
Imidazoles
composés organométalliques
Thiophènes
Acide zolédronique

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N1-SUPERVISEE
Déférasirox - EXJADE
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/deferasirox
Guide prescripteur (avec une checklist prescripteur) ayant pour objectif : d'informer les professionnels de santé sur les risques d'augmentation de la créatinémie, de la protéinurie, des enzymes hépatiques, sur les risques de cataractes, de perte de l'audition, de calculs biliaires, sur les risques de chélation excessive ; un suivi biologique très régulier de la créatininémie, la clairance de la créatinine, la protéinurie, les enzymes hépatiques, la ferritinémie est nécessaire ainsi qu'un examen annuel auditif et ophtalmologiques ; d'expliquer les règles d’ajustement de dose et d’interruption du traitement. Des recommandations et une surveillance plus étroite de la population pédiatrique dans l'indication TNDT. Livret d'information patient ayant pour objectif d'informer sur l'importance et la nécessité de contrôles biologiques réguliers...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
EXJADE
EXJADE 90 mg, comprimé pelliculé
EXJADE 125 mg, comprimé dispersible
EXJADE 360 mg, comprimé pelliculé
EXJADE 500 mg, comprimé dispersible
administration par voie orale
gestion du risque
Erreurs de médication
recommandation de bon usage du médicament
brochure pédagogique pour les patients
continuité des soins
Déférasirox

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N3-AUTOINDEXEE
Estimations et projections de population par territoire sociosanitaire
Coronavirus COVID-19
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-001617/
Ce fichier présente une série continue de données populationnelles comparables composée de la série des estimations (1996-2019) et de la série des projections (2020-2041) de population. Ces données tiennent compte de l'évolution de la population selon les plus récentes données observées de naissances, décès et mouvements migratoires. Il est à noter que ces données de population sont présentées sur la base du découpage territorial du réseau de la santé et des services sociaux, soit pour les territoires suivants : le Québec, les réseaux universitaires intégrés de santé et de services sociaux (RUISSS), les régions sociosanitaires (RSS), les réseaux territoriaux de services (RTS), les réseaux locaux de services (RLS) et les centres locaux de services communautaires (CLSC).
2023
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MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
COVID-19
pneumopathie virale
infections à coronavirus
information scientifique et technique
Prévision démographique
Respect
Population
coronavirus
Projection
coronavirus
estimateur
ESTIMA
Comportement d'orientation
projection
population
projection
pandémies
COVID-19

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N3-AUTOINDEXEE
Apport des sciences omiques dans la maladie de Fabry
https://www.theses.fr/2023NORMR076
La maladie de Fabry est une maladie lysosomale complexe, impliquant divers mécanismes cellulaires, notamment une dysfonction lysosomale, une altération de l'autophagie et des anomalies mitochondriales. Il s’agit d’une maladie multisystémique dont la sévérité est variable, avec un phénotype classique sévère, débutant dans l’enfance, et un phénotype non-classique, plus modéré et plus tardif. Le lyso-Gb3 est le seul biomarqueur spécifique disponible et celui-ci est imparfait, notamment chez les femmes, dans certaines formes non-classiques et pour le suivi de l’évolution sous traitement. Les mécanismes physiopathologiques qui sous-tendent cette maladie ne sont pas complètement élucidés. Des technologies avancées, tant sur le plan analytique (sciences omiques) qu’informatique, permettent d’explorer le vivant à des résolutions jusqu’ici inégalées. L’objectif de ce travail était de mettre en œuvre des approches omiques afin de mieux comprendre la physiopathologie de la maladie de Fabry, de caractériser de nouveaux biomarqueurs et d’identifier de nouvelles approches thérapeutiques. Nous avons eu recours à une approche transcriptomique couplée à la modélisation métabolique à l'échelle du génome, fournissant ainsi des informations précieuses sur les perturbations métaboliques qui se produisent dans la maladie de Fabry. Nous avons ensuite validé dans une cohorte indépendante l’élévation de la concentration plasmatique de deux potentiels biomarqueurs, FGF2 et IL-7, mis en évidence par une approche protéomique. Une approche métabolomique dans un modèle cellulaire de maladie de Fabry a permis de caractériser les effets de ces deux protéines, notamment une perturbation de la composition lipidique des membranes cellulaires. En conclusion, les outils de la biologie des systèmes sont pertinents pour l’étude des maladies héréditaires du métabolisme comme la maladie de Fabry car ils permettent une meilleure compréhension de la physiopathologie ainsi que la découverte et la caractérisation de nouveaux biomarqueurs et de nouvelles cibles thérapeutiques.
2023
theses.fr
France
thèse ou mémoire
science
maladie de Fabry
maladie de Fabry
maladie de fabry

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N1-SUPERVISEE
Alglucosidase alpha - Myozyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/alglucosidase-alpha
Guide pour les professionnels de santé contenant des informations concernant les risques associés à l'administration de Myozyme, la prise en charge de ces risques et les dosages immunologiques.
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
MYOZYME
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase

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N3-AUTOINDEXEE
XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3431851/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-deficit-en-sphingomyelinase-acide
Autorisation d’accès précoce renouvelée le 27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
histiocytose lipoïdique essentielle
Xenpozyme
acide
olipudase alfa
XENPOZYME
maladies de Niemann-Pick
olipudase alfa

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N3-AUTOINDEXEE
Le métabolisme énergétique au cours des états critiques : l’être humain, un autre moteur à hydrogène
séminaire
https://www.youtube.com/watch?v=TKLbekAZrMU&list=PLXEludpb2o0QiXi5gCXNxGuMbgQbsNzGg
Le 2 décembre 2022, la Commission de Recherche Translationnelle (CRT) a organisé son séminaire annuel, en partenariat avec la Société Francophone Nutrition Clinique et Métabolisme (SFNCM). Thème du séminaire : le métabolisme énergétique au cours des états critiques : l’être humain, un autre moteur à hydrogène. Nous vous invitons à revivre cette journée et découvrir ou revoir les présentations des intervenants ci-dessous. Cette année, le séminaire sera consacré à l'immuno-inflammation au cours des états critiques. Nous vous y attendons nombreux et nombreuses !
2023
SRLF - Société de Réanimation de Langue Française
France
congrès ou conférence
matériel audio-visuel
Métabolisme
hydrogène
fonction métabolique générale
hydrogène
études d'évaluation comme sujet
métabolisme énergétique
homo sapiens
humains

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N3-AUTOINDEXEE
Estimation des besoins potentiels en éducation thérapeutique du patient. Approche via la prévalence des ALD
https://www.ors-na.org/publications/estimation-des-besoins-potentiels-en-education-therapeutique-du-patient-approche-via-la-prevalence-des-ald/
L’éducation thérapeutique du patient (ETP) s’inscrit dans le parcours de soins du patient avec pour objectif de le rendre plus autonome en facilitant son adhésion aux traitements prescrits et en améliorant sa qualité de vie. Si toute personne atteinte d’une maladie chronique peut bénéficier d’un programme d’ETP, il n’existe pas aujourd’hui en Nouvelle-Aquitaine de données permettant d’estimer l’adéquation sur les territoires entre le nombre de bénéficiaires potentiels d’un programme d’ETP et l’offre disponible. Sollicité par l’association ETHNA (Education THérapeutique du patient en Nouvelle-Aquitaine) et l’Agence régionale de santé, l’ORS a produit des cartographies visant à identifier des territoires sur lesquels l’adéquation offre/besoin est la plus problématique. Les analyses présentées dans ce rapport permettent ainsi de mettre en perspective des données de prévalences de pathologies chroniques, estimées à travers les prises en charge en affection de longue durée (ALD), avec l’offre territorialisée en programmes d’ETP, séparément chez les enfants et les adultes.
2023
ORS Nouvelle-Aquitaine
France
rapport
Besoins
estimateur
Respect
prévalence
Éducation
Thérapeutique
Thérapeutiques
éducation du patient comme sujet
fructose bisphosphate aldolase
Thérapeutique
maladie chronique
besoin du patient pour
besoins et demandes de services de santé
ESTIMA
adrénoleucodystrophie

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N1-SUPERVISEE
Elosulfase alfa - Vimizim
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/elosulfase-alfa
Guide pour les professionnels de santé contenant des informations relatives au calcul de la dose et aux modalités d'administration...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
élosulfase alfa
élosulfase alfa
perfusions veineuses
VIMIZIM
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
vitesse de perfusion
calcul des posologies

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N3-AUTOINDEXEE
De la découverte des maladies rares au traitement des malades : exemple concret de la mucoviscidose
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04061185
7000 maladies rares ont été recensées à ce jour dont 80 % sont d’origine génétique. Les maladies rares sont souvent graves, chroniques, évolutives, invalidantes, et peuvent engager le pronostic vital. Leur prévalence en Europe est estimée à moins de 5 personnes sur 10 000, ce qui représente plus de 3 millions de personnes en France et 25 millions d’Européens. La prise de conscience de l’importance des maladies rares a été progressive et ce, grâce à la mise en place de Plans nationaux et du Plan France Médecine Génomique 2025. Elles n’ont suscité que peu d’intérêt pendant des années, engendrant ainsi des problématiques d’errance diagnostique, d’impasse diagnostique et de manque de traitements adaptés aux maladies rares. Au fil des années, le terme de « médicament orphelin » est apparu, des règlementations spécifiques et des mesures incitatives ont vu le jour ; le tout visant à accroitre le développement de ces médicaments par les laboratoires pharmaceutiques. La mucoviscidose est la maladie rare génétique héréditaire la plus fréquente dans les pays occidentaux. Elle est liée à une altération de la protéine CFTR. Traitée pendant des années uniquement par des traitements symptomatiques lourds et contraignants, quatre traitements ciblant la cause de la maladie, soit l’altération de la protéine CFTR, ont vu le jour ces deux dernières décennies : KALYDECO , ORKAMBI , SYMKEVI et KAFTRIO . L’association KAFTRIO / KALYDECO , est considérée comme une révolution thérapeutique et sa prise en charge est désormais étendue aux patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation p.(Phe508del) du gène CFTR.
2023
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
Maladies
maladie
fibrose kystique
mucoviscidose
Maladie
Mucoviscidose
Maladie rare
maladies rares

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N1-SUPERVISEE
Pombiliti - cipaglucosidase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pombiliti
Pombiliti est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide [GAA]), une maladie héréditaire provoquant des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire. Pombiliti est utilisé en association avec un autre médicament, le miglustat...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
thérapie enzymatique substitutive
glycogénose de type II
glycogénose de type II d'apparition tardive
association de médicaments
miglustat
perfusions veineuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
adulte
POMBILITI
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N2-AUTOINDEXEE
La kinésithérapie respiratoire conventionnelle (classique) comparée à d'autres méthodes de dégagement des voies respiratoires chez les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD002011/CF_la-kinesitherapie-respiratoire-conventionnelle-classique-comparee-dautres-methodes-de-degagement-des
Problématique de la revue La kinésithérapie respiratoire conventionnelle est-elle meilleure que les autres méthodes de dégagement des voies respiratoires chez les personnes atteintes de mucoviscidose (fibrose kystique) ? Principaux messages Les techniques de dégagement des voies respiratoires (TDVR) constituent un élément très important du traitement des personnes atteintes de fibrose kystique. Il existe aujourd'hui de nombreux types de TDVR, mais on sait encore très peu de choses sur la qualité de chacune d'entre elles et sur leurs comparaisons. L'objectif de cette revue était de comparer la kinésithérapie respiratoire conventionnelle avec d'autres types de TDVR.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
appareil respiratoire
Autres méthodes
maladie
mucoviscidose
fibrose kystique
Mucoviscidose
protestantisme
Voies respiratoires
kinésithérapie (spécialité)
Personna +
personnes

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N1-SUPERVISEE
Canakinumab - Grossesse et allaitement
http://www.lecrat.eu/?s=Canakinumab+-+Grossesse+et+allaitement
Le canakinumab est un anticorps monoclonal de type IgG1, anti-interleukine-1béta (IL-1β). Sa demi-vie d’élimination plasmatique est longue (26 jours en moyenne), soit une élimination complète en environ 4 mois. Il est utilisé dans la polyarthrite rhumatoïde, la maladie de Still et les inflammasomopathies (FMF, CAPS, TRAPS…). Il est administré par voie sous-cutanée. Ses effets indésirables sont notamment d’ordre infectieux et hématologiques...
2023
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CRAT - Centre de Référence sur les Agents Tératogènes
France
français
information sur le médicament
grossesse
Allaitement naturel
canakinumab
ILARIS
ILARIS 150 mg, poudre pour solution injectable
ILARIS 150 mg/ml, solution injectable
ILARIS 150 mg, poudre et solvant pour solution injectable

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N2-AUTOINDEXEE
Estimation de la fraction de la mortalité attribuable à l’exposition de la population générale à la chaleur en France métropolitaine. Application à la période de surveillance estivale (1er juin -15 septembre) 2014-2022
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/climat/fortes-chaleurs-canicule/documents/rapport-synthese/estimation-de-la-fraction-de-la-mortalite-attribuable-a-l-exposition-de-la-population-generale-a-la-chaleur-en-france-metropolitaine.-application-a
Les températures élevées sont identifiées par le Groupe d'experts intergouvernemental sur l'évolution du climat (Giec) comme l'un des risques climatiques les plus préoccupants en Europe, compte tenu de leurs effets sur la santé humaine et sur les écosystèmes. En France métropolitaine, les canicules sont les évènements climatiques extrêmes associés au fardeau humain le plus élevé, avec plus de 42 000 décès toutes causes en excès observés pendant ces évènements entre 1970 et 2022. En dehors des canicules, les températures chaudes, qui sont souvent perçues comme ne présentant pas d'enjeu pour la santé, posent pourtant également des risques importants. La chaleur ayant des effets multiples sur la santé, il n'est pas possible d'identifier en temps réel les décès attribuables à la chaleur, sur la base par exemple d'une cause de décès unique prédéfinie. Ce rapport présente une méthode permettant de quantifier, à partir de données historiques, chaque année, à l'échelle départementale, la fraction de la mortalité attribuable à la chaleur durant l'été (plus spécifiquement durant la période de surveillance du système d'alerte canicule et santé, du 1er juin au 15 septembre), afin de compléter les bilans ciblant spécifiquement l'estimation de la mortalité toutes causes durant les périodes de canicule.
2023
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
ESTIMA
attention
France
médecins généralistes
Applications
français
population
Populations générales
Périodique
exposition à la chaleur
France
France
organisation et administration
Respect
Applications
mortalité
Température élevée
Chaleur
Applications
France
France
estimateur
Exposition

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N1-SUPERVISEE
VIMIZIM (élosulfase alfa) - Mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A)
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3448570/fr/vimizim-elosulfase-alfa-mucopolysaccharidose-de-type-iv-a-syndrome-de-morquio-a
Avis favorable au remboursement dans « le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
élosulfase alfa
mucopolysaccharidose de type IV A
thérapie enzymatique substitutive
avis de la commission de transparence
mucopolysaccharidose de type IV
VIMIZIM
élosulfase alfa

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N1-SUPERVISEE
Crysvita
AAP et ATU arrêtées
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/crysvita
Indication de l’AAP arrêtée le 29/11/2023 : Traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les patients pédiatriques âgés d’un an et plus et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
burosumab
burosumab
CRYSVITA
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
CRYSVITA 20 mg, solution injectable
CRYSVITA 30 mg, solution injectable
Autorisation d’Accès Précoce
hypophosphatémie liée au FGF23
Ostéomalacie oncogénique hypophosphatémique
hypophosphatémie

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N2-AUTOINDEXEE
FIXICAL (carbonate de calcium) - Carences calcique et traitement d’appoint de l’ostéoporose
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3451561/fr/fixical-carbonate-de-calcium-carences-calcique-et-traitement-d-appoint-de-l-osteoporose
L'essentiel Avis favorable au remboursement du complément de gamme de FIXICAL 500 mg dans les indications de l’AMM : « Carences calciques, notamment en période de croissance, de grossesse, d'allaitement. Traitement d'appoint des ostéoporoses (séniles, post ménopausiques, sous corticothérapie, d'immobilisation lors de la reprise de la mobilité). Ce médicament est indiqué chez les adultes et les enfants âgés de plus de 6 ans. »
2023
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
ostéoporose
ostéoporose
FIXICAL
carbonate de calcium
état de carence
carbonate de calcium
Ostéoporose
ostéoporose
calcium carbonate

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N1-SUPERVISEE
Opfolda - miglustat
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/opfolda
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints d’une forme tardive de la maladie de Pompe [déficit en alpha-glucosidase acide (GAA)], une maladie héréditaire dans laquelle les patients ont des difficultés à respirer et présentent une faiblesse musculaire. Il est utilisé en association avec un autre médicament, la cipaglucosidase alfa. Opfolda est un «médicament hybride». Cela signifie qu’il est similaire à un «médicament de référence» contenant la même substance active, mais qu’il est disponible sous la forme de gélules à un dosage différent. Le médicament de référence pour Opfolda est Zavesca...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
miglustat
miglustat
miglustat
médicament hybride
agrément de médicaments
Europe
adulte
Glycogénose par déficit en maltase acide à début tardif
Glycogénose de type II de l'adulte
association de médicaments
cipaglucosidase alfa
administration par voie orale
capsules
sujet âgé
interactions aliments-médicaments
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule

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N1-SUPERVISEE
Arrêt de commercialisation de Soludactone : recommandations de l’ANSM
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/arret-de-commercialisation-de-soludactone-recommandations-de-lansm
Dans le contexte de l’arrêt de commercialisation de Soludactone, nous avons autorisé l’importation de la spécialité Aldactone 10ml (canrenoate 200mg / 10ml) initialement destiné au marché allemand, pour assurer la continuité de la prise en charge des patients avec une spécialité injectable. Cette spécialité peut être commandée par les hôpitaux à compter du 1er novembre 2023. les boites seront contre-étiquettées en français et livrée avec le RCP traduit en français attention : le volume et les concentrations sont différents de la spécialité Soludactone...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
SOLUDACTONE
SOLUDACTONE 100 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
SOLUDACTONE 200 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
information sur le médicament
association médicamenteuse
acide canrénoïque
Canrénoate de potassium
Antialdostérones
diurétiques
trométhamine
hypokaliémie

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N3-AUTOINDEXEE
Ozidia 5 mg, comprimé à libération prolongée
https://ansm.sante.fr/disponibilites-des-produits-de-sante/medicaments/ozidia-5-mg-comprime-a-liberation-prolongee-glipizide
ARRÊT DE COMMERCIALISATION
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
OZIDIA 5 mg, comprimé à libération prolongée
information sur le médicament

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N2-AUTOINDEXEE
Différentes manières d'administrer des antibiotiques pour éliminer une infection à Pseudomonas aeruginosa chez les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD004197/CF_differentes-manieres-dadministrer-des-antibiotiques-pour-eliminer-une-infection-pseudomonas
La mucoviscidose (également appelée fibrose kystique) est une maladie héréditaire dans laquelle les voies respiratoires sont souvent obstruées par du mucus. Les personnes atteintes de mucoviscidose sont plus susceptibles de contracter des infections thoraciques qui endommagent davantage les poumons. Pseudomonas aeruginosa (P aeruginosa ) est souvent à l'origine de l'infection et il est difficile de s'en débarrasser. Les antibiotiques constituent le principal traitement, mais il en existe de nombreux et ils peuvent être administrés de différentes manières. Les antibiotiques inhalés pourraient s'avérer plus efficaces que l'absence de traitement, ce qui permet à la plupart des personnes de rester exemptes de P aeruginosa après un mois. Il semble qu'il y ait peu de différence entre les autres traitements comparés en ce qui concerne leur capacité à éliminer P aeruginosa des poumons.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
organisation et administration
fibrose kystique
Personna +
Administration
pseudomonas aeruginosa
Administration
administration d'antibiotique
Infection
infection à pseudomonas aeruginosa
Antibiotiques
Antibiotiques
Administrateurs
infections à pseudomonas
maniérisme
Mucoviscidose
maladie
mucoviscidose
personnel administratif
antibactériens
personnes
infection à Pseudomonas aeruginosa

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N1-SUPERVISEE
AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3402366/fr/amvuttra-vutrisiran-amylose-hereditaire-a-transthyretine
Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2. Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à ONPATTRO (patisiran). Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Les patients atteints d’amylose hATTR avec polyneuropathie nécessitent une prise en charge spécialisée avec un suivi régulier par une équipe pluridisciplinaire (comportant notamment un neurologue, un cardiologue, et un généticien). La décision de traitement doit être prise en coordination avec les centres de compétences/références des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
vutrisiran
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
vutrisiran
Petit ARN interférent
injections sous-cutanées
adulte
Thérapie par l'interférence par ARN
neuropathies amyloïdes familiales
avis de la commission de transparence
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
AMVUTTRA

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N1-SUPERVISEE
STRENSIQ (asfotase alfa) - Hypophosphatasie
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3455973/fr/strensiq-asfotase-alfa-hypophosphatasie
Avis favorable au remboursement dans « le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients atteints d’hypophosphatasie dont les premiers signes sont apparus avant l'âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie ». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique important dans la prise en charge.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
hypophosphatasie
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
asfotase alfa
hypophosphatasie
STRENSIQ 40 mg/ml, solution injectable
STRENSIQ 100 mg/ml, solution injectable
avis de la commission de transparence
STRENSIQ
asfotase alfa

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N1-SUPERVISEE
JUNALIZA (atorvastatine / ézétimibe) - Hypolipidémiants en association
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3455991/fr/junaliza-atorvastatine-/-ezetimibe-hypolipidemiants-en-association
Avis favorable au remboursement de JUNALIZA (atorvastatine/ézétimibe) dans l’indication de l’AMM : « en complément d’un régime alimentaire, en traitement de substitution chez les adultes ayant une hypercholestérolémie primaire et adéquatement contrôlés avec les substances actives individuelles administrées de façon concomitante à la même posologie que dans l’association à dose fixe, mais dans des produits séparés ». Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à l’association libre d’ézétimibe et d’atorvastatine administrés de façon concomitante à la même posologie. Le service médical rendu par JUNALIZA (atorvastatine/ézétimibe) est important dans l’indication de l’AMM...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
administration par voie orale
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
Atorvastatine (calcique) 10 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
Atorvastatine (calcique) 20 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
Atorvastatine (calcique) 40 mg + ézétimibe 10 mg comprimé
hypercholestérolémie
adulte
hypercholestérolémie primaire
atorvastatine et ézétimibe
JUNALIZA 40 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA 10 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA 20 mg/10 mg, gélule
JUNALIZA
avis de la commission de transparence
hypolipémiants
association médicamenteuse
Atorvastatine
Ézétimibe

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N1-SUPERVISEE
PHYSIOGINE 0,5 mg, ovule (estriol) - Affections vulvo-vaginales
Radiation
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456145/fr/physiogine-estriol-affections-vulvo-vaginales
Avis favorable à l’arrêt du remboursement de la spécialité PHYSIOGINE (estriol) 0,5 mg dans les : « Affections vulvo-vaginales dues au déficit œstrogénique de la post-ménopause naturelle ou chirurgicale : Traitement des symptômes vaginaux liés à une déficience en œstrogènes : Traitement symptomatique de l'atrophie vaginale liée à une déficience en œstrogènes chez la femme post-ménopausée ; Prurit vulvaire ; Dyspareunie ; Ulcérations »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
PHYSIOGINE 0,5 mg, ovule
administration par voie vaginale
Ovules vaginaux
affections vulvovaginales dues à la carence oestrogénique post-ménopausique
remboursement par l'assurance maladie
estriol
oestrogénothérapie substitutive
avis de la commission de transparence
maladies du vagin
oestriol
PHYSIOGINE

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N1-SUPERVISEE
XENPOZYME 4 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion (olipudase alfa) - Maladie rare
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456309/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Pas de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la présentation déjà disponible. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase alfa) est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
olipudase alfa
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adulte
médicament orphelin
Déficit en sphingomyélinase acide
maladies de Niemann-Pick
avis de la commission de transparence
maladies rares
XENPOZYME
olipudase alfa

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N3-AUTOINDEXEE
FIXICAL VITAMINE D3 500 mg/400 UI, comprimé à croquer ou à sucer en pilulier (polyéthylène) (calcium (carbonate de)/ cholécalciférol (concentrat de))
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456509/fr/fixical-vitamine-d3-calcium-carbonate-cholecalciferol-ou-vitamine-d3-prevention-et-correction-des-carences-vitamino-calciques
Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites. Le service médical rendu par FIXICAL VITAMINE D3 500 mg/400 UI (calcium, cholécalciférol), comprimé à croquer ou à sucer en piluliers (60 et 180 comprimés) est important dans les indications de l’AMM.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
vitamine d>3<
cholécalciférol
colécalciférol
carbonate de calcium
FIXICAL VITAMINE D3
Vitamines
carbonate de calcium
Vitamine
calcium carbonate

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N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456825/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-opfolda-miglustat-en-association-forme-tardive-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
Autorisation d’Accès Précoce
glycogénose de type II d'apparition tardive
miglustat
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
OPFOLDA
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
association de médicaments
glycogénose de type II

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N2-AUTOINDEXEE
Le coût social des drogues : estimation en France en 2019
https://www.ofdt.fr/publications/collections/methode/le-cout-social-des-drogues-estimation-en-france-en-2019/
Cette note présente un nouveau calcul du coût social des drogues licites et illicites en France en 2019, après un précèdent exercice portant sur l’année 2010. Coût externe d’une part, coût pour les finances publiques d’autre part Le coût social des drogues en France mesure le coût monétaire des conséquences de la consommation et du trafic des drogues légales (alcool et tabac) et illégales durant une année moyenne de la décennie. Il est composé du coût externe (valeur des vies humaines perdues, perte de la qualité de vie, pertes de production) et du coût pour les finances publiques (dépenses de prévention, répression et soins, économie de retraites non versées, et recettes des taxes prélevées sur l’alcool et le tabac). L’essentiel du coût social représenté par le coût externe En 2019, le coût social du tabac et de l’alcool est respectivement de 156 et 102 milliards d’euros, et de 7,7 milliards d’euros pour les drogues illicites. Le coût externe représente l’essentiel du coût social, ce qui explique les écarts entre tabac, alcool et drogues illicites, du fait du différentiel de mortalité (respectivement 73 189, 41 080 et 1 230 vies perdues, dont la valeur est estimée, par convention, a 115 000 euros). Cette nouvelle estimation confirme que le coût social des drogues reste très supérieur aux recettes fiscales induites.
2023
OFDT - Observatoire Français des Drogues et des Toxicomanies
France
rapport
Drogués
estimateur
Coût
France
Respect
socialisme
France
France
ESTIMA
France
état d'intoxication médicamenteuse
usagers de drogues
français
France
coûts et analyse des coûts

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N1-SUPERVISEE
Patisiran - Onpattro
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/patisiran
Brochure médecin relative à l'administration d'Onpattro : décrit le risque de réaction liée à la perfusions (RLP) ainsi que les mesures à prendre en cas de RLP Brochure patient relative à l'administration d'Onpattro à domicile : décrit notamment les signes ou symptômes d'une réaction liée à la perfusions (RLP)...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
patisiran
patisiran
recommandation de bon usage du médicament
patisiran
perfusions veineuses
effets secondaires indésirables des médicaments
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
brochure pédagogique pour les patients
réaction indésirable à un médicament ou à une drogue administrés par perfusion
Réaction au site de perfusion
Réaction au site de perfusion
signes et symptômes

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N3-AUTOINDEXEE
Association entre syndrome métabolique et syndrome d’apnées obstructives du sommeil: une revue de la littérature
https://aurore.unilim.fr/theses/nxfile/default/47e35dbd-c7b2-446e-b18a-4cd433b742e5/blobholder:0/M20233122.pdf
ntroduction : Un certain nombre d’études a porté sur l’association entre le syndrome métabolique et le syndrome d’apnées obstructives du sommeil (SAOS) mais des incertitudes subsistent sur l’indépendance de cette relation vis-à-vis de l’obésité et sur le lien entre le traitement du SAOS et le contrôle des composants du syndrome métabolique. Méthode : Une revue de la littérature a été réalisée du 1er Octobre 2022 au 31 Janvier 2023. Les bases de données PubMed et Sudoc ont été consultées en utilisant des équations de recherche construites à l’aide de termes MeSH et d’operateurs booléens. Résultats : Sur 510 articles identifiés dans les deux bases de données, 14 ont été inclus dans l’analyse. Au-delà des facteurs de risque communs dominés par l’obésité, une forte association bidirectionnelle entre le syndrome métabolique et le SAOS a été mise en évidence. Ce lien complexe est régi par un certain nombre de dérégulations biochimiques, à l’origine d’un véritable cercle vicieux entre ces deux syndromes. Le traitement du SAOS, notamment la pression positive continue, a un impact certain sur le contrôle de la pression artérielle mais ses effets sur les autres paramètres du syndrome métabolique ne sont pas unanimement établis. Conclusion : Dans cette double association, le médecin généraliste a plusieurs rôles majeurs dont celui de prévention. A ce titre, nous proposons un algorithme d’aide au dépistage du SAOS et du syndrome métabolique afin d’améliorer la qualité de vie des patients et réduire les couts financiers liés au sousdiagnostic du SAOS.
2023
SUDOC - Catalogue du Système Universitaire de Documentation
France
thèse ou mémoire
revue de la littérature
obstruction
association
Relation sociale
Obstruction
syndrome métabolique X
fonction métabolique générale
syndrome métabolique
Métabolisme
littérature de revue comme sujet

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N3-AUTOINDEXEE
Les cardiomyopathies dans les maladies héréditaires du métabolisme
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04142148
Les maladies héréditaires du métabolisme représentent un groupe d’affections génétiques ayant en commun une dysfonction d’enzymes ou d’autres protéines impliquées dans le métabolisme cellulaire. Ces pathologies sont individuellement rares, mais si on les considère collectivement, leur incidence avoisine les 1 sur 800. Ce sont des maladies monogéniques, la plupart sont héritées de manière récessive avec seulement une petite proportion d'affections liées à l'X. Les erreurs innées du métabolisme présentent des spécificités diagnostiques et de prise en charge qui les distinguent des autres maladies génétiques ou neurologiques. En effet, elles sont diagnostiquées par des tests biochimiques spécifiques qui cherchent à mettre en évidence l’accumulation ou le défaut de synthèse d’un composé biochimique ou encore à mesurer l’activité d’une enzyme donnée. Le diagnostic moléculaire a néanmoins aussi une place importante, pour confirmer le diagnostic et orienter le conseil génétique. Ces affections sont responsables d'environ 5 % de tous les cas de cardiomyopathie, tous types confondus et de 15 % des cas non idiopathiques. Le dépistage cardiaque des patients atteints de maladies métaboliques est essentiel afin de diagnostiquer la maladie myocardique le plus tôt possible et d’orienter le traitement. Selon l’affection considérée, la cardiomyopathie peut être un signe clinique caractéristique menant au diagnostic ou au contraire n’être qu’un signe secondaire et inconstant. Dans le cas où la cardiomyopathie n’est pas toujours associée à la maladie, il est intéressant de caractériser les variants alléliques pathogènes en cause car il existe parfois une corrélation génotype-phénotype. De nombreuses thérapeutiques sont actuellement à l’étude malgré le cout du développement de tels médicaments et du marché restreint. Les associations jouent un rôle central dans l’amélioration de la qualité de vie des patients et le soutien aux familles.
2023
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
cardiomyopathie
Maladies héréditaires
cardiomyopathies
maladie héréditaire
maladie métabolique
cardiomyopathie dilatée secondaire à un trouble métabolique
trouble métabolique
Maladies métaboliques
maladies génétiques
cardiomyopathie
erreurs innées du métabolisme

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N3-AUTOINDEXEE
Hémochromatose génétique
https://www.inserm.fr/dossier/hemochromatose-genetique/
Maladie génétique la plus fréquente en Occident, l’hémochromatose reste pourtant mal connue. En cause : des symptômes peu spécifiques et très variables d’un patient à l’autre, souvent responsables d’un retard diagnostique. C’est bien dommage car de simples saignées suffisent à enrayer l’accumulation délétère de fer dans l’organisme, provoquée par la pathologie. Côté recherche, les scientifiques s’attèlent notamment à mieux comprendre pourquoi certaines personnes porteuses des mutations causales de la maladie développeront de nombreux symptômes et d’autres aucun.
2023
INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
information scientifique et technique
gène
hémochromatose
génétique
hémochromatose
hémochromatose
génétique des populations
génétique du cancer
thérapie génique

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N2-AUTOINDEXEE
Transport de matières infectieuses et agents biologiques du Risque Epidémique et Biologique (REB)
https://www.sfm-microbiologie.org/actualites/transport-de-matieres-infectieuses-et-agents-biologiques-du-reb/
La catégorie A correspond à une matière infectieuse qui, de la manière dont elle est transportée, peut, lorsqu’une exposition se produit, provoquer une invalidité permanente ou une maladie mortelle ou potentiellement mortelle chez l’homme ou l’animal, jusque-là en bonne santé. De façon simplifiée, les échantillons biologiques de patients provenant d’un patient confirmé d’infection avec un microorganisme de groupe de risque 4 et les cultures bactériennes ou cultures virales d’agents biologiques de groupe de risque 3 et 4 : sont intégrés dans la catégorie A numéro UN2814, « substance infectieuse affectant l’Homme », instruction d’emballage P620 avec un container rigide (emballage secondaire) placé pour le transport dans une boîte en carton. Les échantillons biologiques de patients cas probables d’infection avec un virus de groupe de risque 4 sont également affectés à la catégorie A. La liste OMS est disponible à (https://apps.who.int/iris/bitstream/handle/10665/328930/WHO-WHE-CPI-2019.20-fre.pdf?ua 1). En général, les échantillons biologiques échantillons de patients infectés par un microorganisme de classe 3 peuvent être envoyés en: catégorie B numéro UN3373, « Substance biologique de catégorie B », instruction d’emballage P650. (https://apps.who.int/iris/bitstream/handle/10665/328930/WHO-WHE-CPI-2019.20-fre.pdf?ua 1). Devant une émergence d’un nouveau microorganisme, il convient de vérifier les recommandations spécifiques émises par le Ministère de la Santé ou les autorités internationales pour le transport des échantillons biologiques de cas probables.
2023
SFM - Société Française de Microbiologie
France
information scientifique et technique
agent infectieux
Transport
biologie
Transférer
Transport
processus de transport
biologie
transport biologique
produits dangereux
transport biologique
agents biologiques
transport
produits biologiques
agent biologique
Risque
biothérapie
agent infectieux
épidémies
trouble épidémique

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N3-AUTOINDEXEE
Estimation et Intervalle de Confiance
https://sesstim.univ-amu.fr/fr/content/estimation-et-intervalle-de-confiance
2023
SESSTIM
France
cours
Respect
estimé
estimation statistique
intervalles de confiance
ESTIMA
intervalles de confiance
estimateur

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N1-SUPERVISEE
Lomitapide - Lojuxta
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/lomitapide
Trois supports d’éducation ont pour but de sensibiliser les patients et les professionnels de santé sur les risques associés à l’utilisation de Lojuxta. Une brochure d’information à destination des professionnels de santé : pour aider les prescripteurs à identifier les patients éligibles au traitement par Lojuxta, les informer sur les effets indésirables hépatiques (taux élevés des aminotransférases, stéatose hépatique, fibrose hépatique), les effets gastro-intestinaux (nausées, diarrhées, perte de poids, malabsorption des vitamines liposolubles, diminution des taux d’acides gras essentiels), les interactions de Lojuxta avec d’autres médicaments et l’utilisation pendant la grossesse Une brochure d’information à destination du patient reprenant les risques précités Une carte d’alerte que le patient doit avoir sur lui en permanence pour informer tous les professionnels de santé impliqués dans sa prise en charge des interactions médicamenteuses à prendre en compte. Deux autres documents ont été élaborés : Une check list des éléments à discuter avec le patient au moment de la prescription de Lojuxta Un courriel envoyé aux pharmaciens lors de la 1ère commande de Lojuxta, afin de les informer sur les interactions de Lojuxta avec d’autres médicaments...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
lomitapide
lomitapide
LOJUXTA
LOJUXTA 5 mg, gélule
LOJUXTA 20 mg, gélule
LOJUXTA 10 mg, gélule
brochure pédagogique pour les patients
recommandation professionnelle
interactions médicamenteuses
anticholestérolémiants
lomitapide
anticholestérolémiants
administration par voie orale

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N1-SUPERVISEE
Prise en charge par colchicine de la goutte : une nouvelle posologie plus faible et un message d’alerte sur les boites pour réduire le risque de surdosage
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/prise-en-charge-par-colchicine-de-la-goutte-une-nouvelle-posologie-plus-faible-et-un-message-dalerte-sur-les-boites-pour-reduire-le-risque-de-surdosage
En raison du nombre toujours trop important d’intoxications à la colchicine, l’ANSM a demandé que la posologie utilisée en traitement curatif ou préventif de la goutte soit diminuée en conformité avec les recommandations des sociétés savantes, European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) et Société Française de Rhumatologie (SFR). Nous rappelons qu’en cas de diarrhée, nausée ou vomissements, signes de surdosage potentiel en colchicine, le traitement par la colchicine doit être réduit ou arrêté. A la demande de l’ANSM, un message d’alerte a été apposé sur les boites de Colchicine Opocalcium et Colchimax depuis le 1er juillet 2023...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
colchicine
colchicine
goutte
recommandation de bon usage du médicament
antigoutteux
antigoutteux
colchicine
COLCHICINE OPOCALCIUM
COLCHIMAX

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N1-SUPERVISEE
Imiglucerase - Cerezyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/imiglucerase
Un guide de perfusion à domicile pour les professionnels de santé les informe sur les mesures à prendre pour réduire les risques liés à la mise en place et à la réalisation des perfusions à domicile. Un guide de perfusion à domicile pour les patients les informe sur les mesures à observer lors de l'administration des perfusions à domicile...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
imiglucérase
imiglucérase
perfusions veineuses
thérapie enzymatique substitutive
CEREZYME
CEREZYME 400 U, poudre pour solution à diluer pour perfusion
soins à domicile
maladie de Gaucher
traitement par perfusion à domicile
traitement par perfusion à domicile

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N1-SUPERVISEE
Le comité de pharmacovigilance (PRAC) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a conclu que les fibrillations auriculaires peuvent être considérées comme un effet indésirable pour les esters éthyliques d’acides Oméga-3 (dont Omacor et Esters Ethyliques d'acides Omega 3 EG Labo Conseil).
Retour d’information sur le PRAC d’octobre 2023 (25 – 28 septembre)
https://ansm.sante.fr/actualites/retour-dinformation-sur-le-prac-doctobre-2023-25-28-septembre
Le PRAC a examiné des revues et des méta-analyses d'essais cliniques contrôlés randomisés qui ont mis en évidence un risque accru et dose-dépendant de fibrillation auriculaire chez des patients atteints de maladies cardiovasculaires ou présentant des facteurs de risque cardiovasculaires, et traités par des esters éthyliques d'acides Oméga-3 versus placebo. Le risque observé est plus élevé avec une dose de 4 g/jour. En cas de fibrillation auriculaire, le traitement doit être définitivement arrêté...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
surveillance post-commercialisation des produits de santé
OMACOR
OMACOR 1000 mg, capsule molle
Omacor
triglycérides oméga 3 incluant d'autres esters et acides
fibrillation auriculaire
ester éthylique 90 d'acides oméga-3
ESTERS ETHYLIQUES D'ACIDES OMEGA 3 EG LABO CONSEIL 1 g, capsule molle
ESTERS ÉTHYLIQUES D'ACIDES OMÉGA-3
OMACOR 1000 mg, capsule molle

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N1-SUPERVISEE
NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3467298/fr/nexviadyme-avalglucosidase-alfa-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) dans l'indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
thérapie enzymatique substitutive
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
avalglucosidase alfa
adulte
adolescent
enfant
Autorisation d’Accès Précoce
recommandation de bon usage du médicament
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
avis de la commission de transparence
glycogénose de type II
avalglucosidase alfa
NEXVIADYME

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N2-AUTOINDEXEE
Prébiotiques pour les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD015236/CF_prebiotiques-pour-les-personnes-atteintes-de-mucoviscidose
Principaux messages La croissance et l'état nutritionnel peuvent avoir un impact sur la fonction pulmonaire et la survie globale des personnes atteintes de mucoviscidose (également appelée fibrose kystique), et les prébiotiques, source de nourriture pour les bactéries saines de l'intestin, pourraient avoir un bénéfice. Nous n'avons pas trouvé d'essais portant sur l'effet des prébiotiques sur les personnes atteintes de mucoviscidose, et de tels essais sont nécessaires. Comment les prébiotiques peuvent-ils être utilisés pour traiter les personnes atteintes de mucoviscidose ? Nous savons que la croissance et l'état nutritionnel sont importants dans la mucoviscidose car ils influencent la fonction pulmonaire et la survie globale. Les personnes atteintes de mucoviscidose présentent un déséquilibre bactérien et une inflammation de l'intestin. Les prébiotiques oraux, disponibles dans le commerce, pourraient améliorer à la fois la santé intestinale et la santé générale. Les exemples les plus étudiés de ces prébiotiques sont l'inuline, les fructo-oligosaccharides, les galacto-oligosaccharides et les oligosaccharides du lait humain. Les prébiotiques pourraient être trouvés naturellement dans les aliments végétaux entiers (par exemple la racine de chicorée, les oignons et les bananes), mais des suppléments de prébiotiques artificiels sont également disponibles.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
prébiotiques
peuple
mucoviscidose
mucoviscidose
maladie
personnes
fibrose kystique
Personna +

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N2-AUTOINDEXEE
Soludactone 100 mg et 200 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral - [canrénoate de potassium / trométamol]
Arrêt de commercialisation à partir du mercredi 1 novembre 2023
https://ansm.sante.fr/disponibilites-des-produits-de-sante/medicaments/soludactone-100-mg-et-200-mg-lyophilisat-et-solution-pour-usage-parenteral-canrenoate-de-potassium-trometamol
A compter du 01 novembre 2023 : Mise à disposition exceptionnelle et transitoire d’unités de la spécialité Aldactone 10 ml Canrenoat 200 mg/100 ml, Injektionslosung initialement destinées au marché allemand...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
résumé des caractéristiques du produit
SOLUDACTONE 100 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral
SOLUDACTONE 200 mg, lyophilisat et solution pour usage parentéral

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N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) / OPFOLDA (miglustat) - Forme tardive de la maladie de Pompe
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470276/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-/-opfolda-miglustat-forme-tardive-de-la-maladie-de-pompe
Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. » Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif. » Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
glycogénose de type II d'apparition tardive
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
association de médicaments
thérapie enzymatique substitutive
adulte
cipaglucosidase alfa
perfusions veineuses
administration par voie orale
miglustat
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
glycogénose de type II
cipaglucosidase alfa

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N2-AUTOINDEXEE
Ferrostrane 0,68 pour cent, sirop (férédétate de sodium) : risque d’erreur médicamenteuse chez les nourrissons de faible poids
Information destinée aux pharmaciens d’officine et hospitaliers, pédiatres, généralistes et aux cadres de santé des services correspondants.
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/ferrostrane-0-68-pour-cent-sirop-feredetate-de-sodium-risque-derreur-medicamenteuse-chez-les-nourrissons-de-faible-poids
Ferrostrane 0,68 pour cent, sirop (férédétate de sodium) est indiqué chez les nourrissons, enfants, adolescents etadultes dans les situations suivantes : traitement préventif de la carence martiale de la femme enceinte, du nourrisson prématuré, jumeau ou né de mère carencée, quand un apport alimentaire en fer suffisant ne peut être assuré ; anémie par carence martiale (traitement curatif). Nous attirons votre attention sur les risques de surdosage et d’erreur médicamenteuse associés à ce produit, en particulier chez les nouveau-nés et nourrissons de faible poids. En effet, la pipette-doseuse fournie dans la boîte ne permet pas d’administrer la posologie adéquate aux plus petits : elle dispose de graduations de 0,5 en 0,5 mL, alors que dans certaines situations la posologie prescrite n’est pas un multiple de 0,5 mL (par exemple 0,3 mL, 0,7 mL ou 1,3 mL par jour). Par conséquent, la pipette-doseuse fournie dans la boîte doit être utilisée avec prudence dans ces situations. Une nouvelle présentation adaptée aux nourrissons est actuellement en cours de développement, avec notamment une pipette-doseuse aux graduations adaptées aux très petits volumes à administrer. Sa mise à disposition est prévue pour 2024...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
férédétate de sodium
FERROSTRANE 0,68 POUR CENT, sirop
FERROSTRANE
nourrisson
nourrisson à faible poids de naissance
Erreurs de médication

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N1-SUPERVISEE
SUVREZA (rosuvastatine/ézétimibe)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3471816/fr/suvreza-rosuvastatine-calcique/ezetimibe-hypercholesterolemie
Avis favorable au remboursement de SUVREZA (rosuvastatine/ézétimibe) dans le « traitement de l'hypercholestérolémie primaire (familiale hétérozygote et non familiale) chez les patients adultes qui ne sont pas contrôlés de manière adéquate par une statine seule ». Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge de l'hypercholestérolémie primaire (familiale hétérozygote et non familiale) chez les patients adultes qui ne sont pas contrôlés de manière adéquate par une statine seule.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
association médicamenteuse
Ézétimibe
Rosuvastatine de calcium
anticholestérolémiants
Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
administration par voie orale
rosuvastatine et ézétimibe
SUVREZA 10 mg/10 mg, comprimé pelliculé
SUVREZA 20 mg/10 mg, comprimé pelliculé
adulte
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie primaire
hypercholestérolémie familiale hétérozygote (trouble)
avis de la commission de transparence
SUVREZA

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N2-AUTOINDEXEE
Quelle est la fourchette de glycémie la plus efficace pour guider le traitement des femmes qui développent un diabète sucré gestationnel au cours de leur grossesse ?
https://www.cochrane.org/fr/CD011624/PREG_quelle-est-la-fourchette-de-glycemie-la-plus-efficace-pour-guider-le-traitement-des-femmes-qui
Quelle est la question ? Jusqu'à un quart des femmes enceintes développent un diabète sucré gestationnel (DSG), en fonction de leur origine ethnique et des critères de diagnostic utilisés. Le DSG se définit par un taux élevé de sucre dans le sang (hyperglycémie) pendant la grossesse et est associé à un risque accru d'hypertension artérielle et de présence de protéines dans les urines pendant la grossesse (pré-éclampsie). Ces femmes sont plus susceptibles d'accoucher par césarienne, de souffrir de dépression postnatale et de développer un diabète de type 2 et des maladies cardiovasculaires plus tard dans leur vie. L'hyperglycémie associée au diabète gestationnel revient généralement à la normale après l'accouchement, mais les femmes atteintes de diabète gestationnel courent le risque de développer un DSG lors de futures grossesses. Les bébés dont les mères ont été diagnostiquées avec un diabète gestationnel ont un risque accru d'avoir un poids de naissance supérieur à 4000 g, un risque accru de traumatisme à la naissance en raison de leur taille, et de développer des difficultés respiratoires après la naissance. Ces bébés présentent également un risque plus élevé d'obésité et de diabète de type 2.
2023
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
exécution
gamme
diabete sucre
Femmes
diabète sucré gestationnel
grossesse
glycémie
glycémie
pas de traitement diabétique
traitement du diabète
quel mois est-ce maintenant ?
dosage du glucose sanguin
diabète sucré gestationnel
diabète gestationnel
grossesse
Grossesse chez les diabétiques
jusqu'à l'efficacité
femmes
enceinte
grossesse

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N3-AUTOINDEXEE
Estimation de la fraction de la mortalité attribuable à l’exposition à la chaleur en France
https://sesstim.univ-amu.fr/fr/video-box/webinar-quantim-mathilde-pascal
2023
SESSTIM
France
matériel d'enseignement audio-visuel
gène CHFR
Chaleur
Respect
exposition à
estimé
exposition à la chaleur
France
mortalité
Exposition
français
ESTIMA
Chaleur
plinthe électrique
Cellules fractions
estimateur
attribution
estimation statistique
Température élevée

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N1-SUPERVISEE
Diabète de type 2 et tensions d’approvisionnement : conduite à tenir pour la prescription des analogues de GLP1
https://ansm.sante.fr/actualites/diabete-de-type-2-et-tensions-dapprovisionnement-conduite-a-tenir-pour-la-prescription-des-analogues-de-glp1
L'augmentation de la demande mondiale d'Ozempic et de Victoza, analogues du GLP-1, conduit à des tensions d’approvisionnement, dont des ruptures de stock. Le laboratoire Novo Nordisk nous a informés qu’afin de permettre la poursuite de la production d’Ozempic pour la continuité des soins des patients déjà traités, il suspend l’approvisionnement en Ozempic 0,25 mg (dose d’initiation) en ville et en milieu hospitalier à partir de début décembre 2023 et au moins jusqu’à la fin du premier trimestre 2024. Des tensions d’approvisionnement sont attendues sur toute l’année 2024. Le laboratoire limite la production de Victoza dont l’approvisionnement sera réduit en ville au moins jusqu’à la fin du 2e trimestre 2024. Afin que les patients déjà traités puissent continuer à recevoir leur traitement, nous avons mis à jour les recommandations pour les médecins prescripteurs, en concertation avec la Société francophone du diabète (SFD) la Fédération française des diabétiques (FFD), la Fédération française de nutrition (FFN), le Collège de la médecine générale (CMG) et les syndicats de pharmaciens (FSPF et USPO). Ces recommandations pourront évoluer en fonction de la situation. Aucune initiation de traitement avec Ozempic ou Victoza ne doit plus être faite...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
incrétines
Récepteur du peptide-1 similaire au glucagon
OZEMPIC
VICTOZA
recommandation professionnelle
sémaglutide
sémaglutide
continuité des soins
hypoglycémiants
diabète de type 2
recommandation de bon usage du médicament
Liraglutide
rupture d'approvisionnement
OZEMPIC 1 mg, solution injectable en stylo prérempli
OZEMPIC 0,5 mg, solution injectable en stylo prérempli
OZEMPIC 0,25 mg, solution injectable en stylo prérempli
VICTOZA 6 mg/ml, solution injectable en stylo prérempli
liraglutide

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N3-AUTOINDEXEE
GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A
Extension d'indication non sollicitée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478088/fr/galafold-chlorhydrate-de-migalastat-deficit-en-a-galactosidase-a
Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
maladie de Fabry
adolescent
avis de la commission de transparence
chlorhydrate de migalastat
migalastat
chlorhydrate de migalastat
GALAFOLD
galactosidases

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N3-AUTOINDEXEE
Les « immortels » sont-ils un enjeu pour les estimations de la survie établies à partir des données du Registre canadien du cancer ?
https://www150.statcan.gc.ca/n1/pub/82-003-x/2023012/article/00002-fra.htm
Contexte La validité des estimations de la survie obtenues à partir des données du Registre canadien du cancer (RCC) dépend en partie de la connaissance des décès de patients atteints de cancer. Les personnes dont la mort est passée inaperçue semblent vivre éternellement et sont officieusement désignées comme « immortels ». La présence de ces personnes dans les données du registre peut conduire à des estimations de la survie gonflées. La présente étude permet d’évaluer l’enjeu des immortels dans le RCC à l’aide d’une méthode récemment proposée qui vise à comparer la survie des survivants à long terme du cancer pour lesquels une guérison « statistique » a été établie par rapport à des personnes comparables de la population générale. Données et méthodes Les données proviennent de l’enregistrement du RCC fondé sur la population couplé à la Base canadienne de données de l’état civil – Décès et aux données fiscales. Les estimations annuelles de la survie relative propre à l’intervalle (SRI) ont été calculées jusqu’à 15 ans après le diagnostic pour les cas de cancer du côlon, et pour les cas de cancer du côlon, du rectum et de mélanome combinés, diagnostiqués de 1992 à 2002.
2023
Statistique Canada
Canada
article de périodique
registre de cancer
pas d'information disponible
estimation statistique
ensemble de données
estimateur
registres
Respect
donnée
établi
survie
quel mois est-ce maintenant ?
tumeur maligne, sai
Cancer
jeu de données
estimé
cancer
ESTIMA
tumeurs

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N1-SUPERVISEE
AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3482344/fr/amvuttra-vutrisiran-amylose-hereditaire-a-transthyretine
Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 en cas d’impossibilité d’administration des traitements disponibles »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Thérapie par l'interférence par ARN
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
vutrisiran
injections sous-cutanées
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
neuropathies amyloïdes familiales
adulte
polyneuropathies
Autorisation d’Accès Précoce
avis de la commission de transparence
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
AMVUTTRA
vutrisiran

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N3-AUTOINDEXEE
Prise en charge du prédiabète dans la population adulte en médecine générale : revue narrative de littérature et propositions pratiques
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04358501
Introduction : La prévalence actuelle du prédiabète, étape intermédiaire entre la normoglycémie et le diabète, est estimée à 10% de la population française. Sans intervention, le prédiabète évolue souvent vers le diabète de type 2 (DT2), dont les complications peuvent commencer à évoluer dès le stade du prédiabète. Le diagnostic et la prise en charge du prédiabète restent insuffisants, alors que des interventions efficaces sont possibles. Objectif : Recenser et synthétiser les conduites de bonnes pratiques concernant la prise en charge du prédiabète. Méthode : Revue narrative de la littérature (recueil de données de décembre 2022 à Août 2023). Résultats : La revue a inclus 51 études. Les recommandations nationales et internationales concernant le dépistage, les méthodes de diagnostic du prédiabète et les interventions sur le mode de vie sont présentées et discutées. Après un bilan initial (mode vie, éventuels troubles du comportement alimentaire, niveau d’activité physique, bilan de complications et comorbidités), l’objectif principal de l’intervention comportementale en médecine générale est une perte de poids d’au moins 5% grâce à un rééquilibrage alimentaire et une augmentation de l’activité physique. Les principes d’intervention concernant le prédiabète sont dérivés des recommandations pour la population générale et la prévention du DT2. L’intérêt potentiel de certaines supplémentations ou compléments alimentaires (pro, pré, synbiotiques, micronutriments) est discuté, en l’absence de recommandations spécifiques. La place des approches pharmacologiques est limitée. Les outils numériques sont utiles en complément des interventions présentielles et pourraient faciliter l’accès aux soins. Conclusion : Intervenir sur le prédiabète en soins primaires est essentiel pour limiter l’évolution vers le DT2 et ses complications. Ce travail ouvre des pistes, dont la création d’un outil numérique présentant la synthèse des recommandations d’intervention comportementale, pouvant faciliter l’éducation thérapeutique et le suivi d’une prise en charge centrée sur le patient.
2023
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
adulte
prédiabète
littérature de revue comme sujet
revue de la littérature
adulte légalement
gestion des soins aux patients
adulte
narration
médecine de famille
proposita
état prédiabétique
Médecine générale
médecine de famille
prédiabète
biomédecine
population
population générale

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N3-AUTOINDEXEE
Perfusion de fer avec Ferinject
https://www.medix.ch/media/patienteninformation_ferinject_frz._2021_8.6.21_mh.pdf
Une perfusion de fer est effectue e lorsque votre me decin identifie une carence en fer symptomatique et que vous ne supportez pas les comprime s de fer ou que ceux-ci ne sont pas assez efficaces. Pour la prise en charge des cou ts par la caisse-maladie (assurance de base), il faut en plus au moins une valeur de laboratoire pathologique (p. ex. une ane mie ferriprive ou une valeur de ferritine (fer tissulaire, re serves de fer) infe rieure a 15 ng/ml).
2023
Réseaux de médecins mediX
Suisse
brochure pédagogique pour les patients
fer
fer
Perfusion
gène FER
fer alimentaire
perfusion
fer
solution de carboxymaltose ferrique
méthode d'administration en perfusion
Ferinject
dosage du fer
perfusion de chimiothérapie
perfusion
FERINJECT

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N2-AUTOINDEXEE
Carence en fer
https://www.medix.ch/fr/connaissances/guide-des-bonnes-pratiques/carence-en-fer/
Définition, épidémiologie, stades Causes et symptômes Diagnostic 3.1. Diagnostic de laboratoire 3.2. Détermination des causes Thérapie 4.1. Nutrition 4.2. Substitution du fer 4.3. Contrôle du traitement Littérature
2023
Réseaux de médecins mediX
Suisse
recommandation pour la pratique clinique
carence en fer
carence en fer
carence en fer
fer

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N1-SUPERVISEE
Avalglucosidase alfa - Nexviadyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/avalglucosidase-alfa
Guide de perfusion à domicile à l'attention des professionnels de santé contenant des recommandations visant à réduire les risques liés aux réactions à la perfusion et les risques d’erreurs médicamenteuses lors de la prise en charge des patients traités par Nexviadyme à domicile. Guide d’immunosurveillance à l'attention des professionnels de santé décrivant le programme d’Immunosurveillance des spécialités maladies rares de Sanofi, en particulier les recommandations en matière de dosages immunologiques et les modalités de prélèvement d’échantillons...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
réaction en relation avec la perfusion
Erreurs de médication
avalglucosidase alfa
3400890016223
perfusions veineuses
traitement par perfusion à domicile
continuité des soins
thérapie enzymatique substitutive
alpha glucosidase acide humaine
avalglucosidase alfa
monitorage immunologique
glycogénose de type II
NEXVIADYME
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N1-SUPERVISEE
Xenpozyme 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion - Olipudase alfa
AAP EN COURS AAC ARRÊTÉES
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/xenpozyme#
Indication de l’AP renouvelée le 27 avril 2023 Traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes....
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
olipudase alfa
olipudase alfa
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adolescent
adulte
maladies de Niemann-Pick

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N1-SUPERVISEE
Volanesorsen - Waylivra 285 mg solution injectable en seringue préremplie
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/volanesorsen
Guide prescripteur Ce guide fournit des informations importantes sur le risque de thrombocytopénies et d’hémorragies sévères avec Waylivra, et décrit les recommandations à suivre pour la surveillance des plaquettes et l’ajustement de la fréquence des doses. Guide à l’intention des patients et/ou soignants Ce guide fournit des informations importantes sur un effet indésirable grave de Waylivra, la diminution du taux de plaquettes dans le sang et le risque de saignements et donne des conseils sur le suivi à mettre en œuvre et les symptômes à surveiller...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
WAYLIVRA 285 mg, solution injectable en seringue préremplie
WAYLIVRA
volanésorsen
thrombopénie
Hémorragie sévère
hémorragie
syndrome d'hyperchylomicronémie familiale
hyperlipoprotéinémie de type I
effets secondaires indésirables des médicaments

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N3-AUTOINDEXEE
AVIS de l'Anses relatif à une demande d’évaluation d’une denrée alimentaire destinée à des fins médicales spéciales pour répondre aux besoins nutritionnels des personnes de plus de 50 ans atteintes de déshydratation
https://www.anses.fr/fr/system/files/NUT2021SA0214.pdf
L’Anses a été saisie le 6 décembre 2021 par la Direction générale de la concurrence, de la consommation et de la répression des fraudes (DGCCRF) pour la réalisation de l’expertise suivante : demande d'évaluation d'une denrée alimentaire destinée à des fins médicales spéciales pour répondre aux besoins nutritionnels des personnes de plus de 50 ans atteintes de déshydratation.
2023
ANSES
France
rapport
Personna +
études d'évaluation comme sujet
Anses
besoins nutritifs
a une évaluation
jugement
baies (géographie)
déshydratation
déshydratation
déshydratation
Spécialistes
deshydratation
besoins nutritionnels
émigration et immigration
spécialisation
Déshydratation
Besoins alimentaires
maladie
personnes

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N2-AUTOINDEXEE
Avis 9414 - Besoins nutritionnels des patients souffrant de mucoviscidose
https://www.health.belgium.be/fr/avis-9414-besoins-nutritionnels-des-patients-souffrant-de-mucoviscidose
Les patients atteints de mucoviscidose ont des besoins nutritionnels spécifiques en raison de leur maladie. Il convient de veiller à ce qu’ils bénéficient d’un apport énergétique et protéique suffisant. Ils ont également des besoins accrus en minéraux et vitamines liposolubles. La seule adaptation du régime alimentaire ne suffit pas à satisfaire ces besoins spécifiques. Le Conseil Supérieur de la Santé préconise donc l'utilisation de « denrées alimentaires destinées à des fins médicales spéciales ». Il s'agit de denrées alimentaires spéciales qui sont enregistrées auprès du SPF Santé publique (plus d'infos ici) et ne peuvent être utilisées que sous contrôle médical. Cet avis explique plus en détail les principales préoccupations.
2023
SPF - Service Public Fédéral - Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement
Belgique
rapport
besoins nutritionnels
besoins nutritifs
Besoins
fibrose kystique
mucoviscidose
besoin du patient pour
Mucoviscidose
jugement
patients

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N2-AUTOINDEXEE
Maladies du métabolisme phosphocalcique (CaP)
https://www.filiere-oscar.fr/13543-maladies-du-metabolisme-phosphocalcique-cap.htm
Filière OSCAR
France
information scientifique et technique
Maladies
Maladies metaboliques
Maladies métaboliques
maladie métabolique
Maladie métabolique
pneumonie communautaire
maladies métaboliques
centres antipoison
craniosynostose, anomalies anales, et porokératose

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N2-AUTOINDEXEE
Syndromes d’Ehlers-Danlos non vasculaires (SED-NV)
https://www.filiere-oscar.fr/13546-syndromes-d-ehlers-danlos-non-vasculaires-sed-nv.htm
Filière OSCAR
France
information scientifique et technique
Syndrome d'Ehlers-Danlos
syndrome d'ehlers-danlos
vaisseau sanguin, sai
syndrome d'Ehlers-Danlos

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N3-AUTOINDEXEE
Peut-on préciser l’effet des programmes d’autosoins proposés aux patients prédiabétiques sur l’incidence du diabète de type 2 ?
https://www.minerva-ebp.be/FR/Article/2303
Analyse de Sun C, Lei Y, Lin Z, et al. Effects of self-care programs on the incidence of diabetes among adults with prediabetes: a systematic review and meta-analysis of randomised controlled trials. J Clin Nurs 2022;10.1111/jocn.16384. DOI: 10.1111/jocn.16384 Question clinique Chez des patients adultes (plus de 18 ans), prédiabétiques, l’incidence du diabète de type 2, comparée entre des groupes où un programme d’autosoin est systématiquement proposé et des groupes avec un traitement traditionnel et des conseils généraux, est-elle modifiée ? Quels en sont les composants de structure préférables ainsi que les principaux éléments de contenu ?
2023
Minerva - Revue d'Evidence-Based Medicine
Belgique
lecture critique d'article
Programmes des patients
diabète de type 2
diabète non insulino-dépendant
incidence
a comme patient
proposant
rendez-vous et plannings
état prédiabétique
autosoins
prédiabète
Diabète de type 2

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N1-SUPERVISEE
CRYSVITA (burosumab) - Hypophosphatémie liée au FGF23 chez les patients âgés d’1 an et plus
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3408892/fr/crysvita-burosumab-hypophosphatemie-liee-au-fgf23-chez-les-patients-ages-d-1-an-et-plus
Avis favorable au remboursement dans : le traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les enfants et adolescents âgés d’1 an à 17 ans et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Le traitement curatif et définitif est l’exérèse complète de la tumeur qui permet de normaliser les signes biologiques et cliniques. Cependant, certaines tumeurs demeurent indétectables ou ne sont pas résécables. Dans ces situations, il est possible d’envisager un traitement symptomatique par une supplémentation orale pluriquotidienne en phosphate et analogues de la vitamine D...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
CRYSVITA
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
CRYSVITA 20 mg, solution injectable
CRYSVITA 30 mg, solution injectable
burosumab
burosumab
injections sous-cutanées
nourrisson
enfant
adolescent
adulte
tumeur mésenchymateuse phosphaturique
ostéomalacie oncogénique
hypophosphatémie
facteur de croissance fibroblastique de type 23
hypophosphatémie liée au FGF23
avis de la commission de transparence

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N1-SUPERVISEE
GLUCOSE 30 % LAVOISIER (glucose monohydraté) - Soluté
Radiation : Arrêt du remboursement de certaines présentations en vue d’une commercialisation en non remboursable.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3409213/fr/glucose-30-lavoisier-glucose-monohydrate-solute
Avis favorable à l’arrêt du remboursement de la spécialité dans les indications : Apport calorique glucidique (1200 kcal/L) ; Prévention des déshydratations intra et extracellulaires ; Réhydratation lorsqu'il existe une perte d'eau supérieure à la perte en électrolytes ; Prophylaxie et traitement de la cétose dans les dénutritions ; Véhicule ou diluant pour apport thérapeutique en période préopératoire, per-opératoire et post-opératoire immédiate. Service Médical Rendu (SMR) Commentaires La Commission rend un avis favorable à la radiation : de la présentation GLUCOSE 30 % LAVOISIER, solution pour perfusion en flacon de 500 mL de la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux ; de la présentation GLUCOSE 30 % LAVOISIER, solution pour perfusion en flacon de 250 mL de la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux et de la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités et divers services publics.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
3400930585436
GLUCOSE LAVOISIER 30 POUR CENT, solution pour perfusion en flacon
glucides
3400930585146
solution hypertonique glucose
avis de la commission de transparence
glucose
glucose monohydraté
GLUCOSE 50 %

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N1-SUPERVISEE
BICAFRES 1000 mg, comprimé gastro-résistant (bicarbonate de sodium) - Acidose métabolique chez les adultes et les adolescents
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3411347/fr/bicafres-bicarbonate-de-sodium-acidose-metabolique-chez-les-adultes-et-les-adolescents
Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’acidose métabolique chez les adultes et les adolescents âgés de 14 ans et plus présentant une insuffisance rénale chronique. Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? La MRC est la cause la plus fréquente d'acidose métabolique chronique. L’acidose métabolique se définit par un taux de bicarbonates plasmatiques inférieur à 23 mmol/l. L'acidose métabolique a des conséquences cliniques importantes en l’absence de traitement, pouvant accélérer la progression de la maladie rénale, osseuse et surtout un problème cardiaque lié entre autres au risque d'hyperkaliémie...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
administration par voie orale
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
insuffisance rénale chronique
produit contenant uniquement du bicarbonate de sodium sous forme orale
anti-acides avec bicarbonate de sodium
BICAFRES
BICAFRES 1000 mg, comprimé gastro-résistant
avis de la commission de transparence
hydrogénocarbonate de sodium
Acidose métabolique
acidose
adulte
adolescent

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N1-SUPERVISEE
Xenpozyme - olipudase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xenpozyme
Xenpozyme est un médicament utilisé dans le traitement des patients atteints d’un déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), une maladie génétique, historiquement connue sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A, A/B et B. Il existe trois types de maladie de Niemann-Pick (A, B et C), qui ont des causes génétiques différentes et des symptômes différents. Xenpozyme est utilisé pour traiter les patients atteints du type A/B ou du type B. Il est destiné à traiter les symptômes de l’ASMD qui ne sont pas liés au cerveau. La maladie de Niemann-Pick est rare et Xenpozyme a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 5 décembre 2016...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
thérapie enzymatique substitutive
agrément de médicaments
Europe
olipudase alfa
olipudase alfa
perfusions veineuses
olipudase alfa
Maladie de Niemann-Pick de type B
Maladie de Niemann-Pick de type A
médicament orphelin
surveillance post-commercialisation des produits de santé
enfant
adolescent
adulte
grossesse
Allaitement naturel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament

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N3-AUTOINDEXEE
Possibilités de surveillance épidémiologique automatisée sur base médico-administrative: estimation de l’incidence des Infection du Site opératoire (ISO) via les données nationales PMSI
https://nuxeo.u-bourgogne.fr/nuxeo/site/esupversions/f2681d05-21c5-4882-8b37-b2f4c905742d
En France, la chirurgie occupe une place importante de l’offre de soins au sein des établissements de santé, concernant environ 2.6 millions de séjours en hospitalisation complète (de plus d’une nuitée) en 2019. Mais l’intervention chirurgicale est un geste inexorablement invasif, qui n’est pas dénué de risques qui augmentent la morbi-mortalité post-opératoire, parmi lesquels la complication infectieuse est largement représentée. La nécessité d’une surveillance épidémiologique des infections du site opératoire n’est pas sujette à débat. Elle est réalisée depuis 1999 par le réseau ISO-Raisin, puis à partir de 2018 par la mission SPICMI. A ce jour l’ensemble des établissements de courts séjours en médecine, chirurgie ou d’obstétrique dispose du Programme de Médicalisation du Système d’Information (PMSI). Ce système permet un recueil standardisé des informations médico-administratives sur les séjours hospitaliers des patients directement sur site. Ces informations sont sauvegardées dans une base de données nationale. L’objectif de mon travail est de discuter dans quelle mesure ce recueil d’informations standardisées peut être utilisé et articulé avec les outils de surveillance et de prévention des infections du site opératoire déjà disponibles. Il s’agit de proposer une méthode permettant la description de leur taux d’incidence au niveau national et les comparer avec les résultats du Réseau d’Alerte, d’Investigation et de Surveillance des Infections Nosocomiales. Nous avons réalisé cette analyse sur 6 chirurgies différentes : la césarienne, la chirurgie colorectale, le pontage coronarien, la cholécystectomie, la pose de prothèse totale de hanche et la laminectomie.
2023
SUDOC - Catalogue du Système Universitaire de Documentation
France
thèse ou mémoire
Epidémiologie
Epidémiologie
ensemble de données
Surveillance épidémiologique
site opératoire
ESTIMA
automatisme
infection de plaie opératoire
aptitude
base
Automatisme
Infection
incidence
robot
Epidémiologie
Epidémiologie
Respect
Epidémiologie
estimateur
maladie infectieuse

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N2-AUTOINDEXEE
KAFTRIO (élexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor) - Mucoviscidose
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3343185/fr/kaftrio-elexacaftor/-ivacaftor/-tezacaftor-mucoviscidose
Nature de la demande Inscription Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
tézacaftor
enregistrements
fibrose kystique
KAFTRIO
tézacaftor
Mucoviscidose
mucoviscidose

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N2-AUTOINDEXEE
Impact du confinement lié à la COVID-19 sur l’équilibre métabolique des patients diabétiques de type 1 suivis en pédiatrie au CHU de Limoges
https://aurore.unilim.fr/theses/nxfile/default/a13673aa-2044-42cf-a841-592c51ceaa65/blobholder:0/M20223113.pdf
Introduction : La pandémie de COVID 19 a conduit à des mesures extrêmes et inédites en matière de santé publique dans le monde entier pour réduire la propagation virale. Le confinement a entrainé une modification radicale de nos habitudes de vie pouvant, à notre sens, impacter sur le contrôle glycémique de nos patients diabétiques de type 1. Méthode : Le but de notre étude était d’évaluer l’impact du confinement sur l’équilibre métabolique de nos patients diabétiques de type 1 en population pédiatrique suivis au CHU de Limoges. Nous avons mené une étude rétrospective sur 2 consultations différentes : une avant et une incluant le confinement ou les 2 mois suivants la fin de celui-ci avec recueil de données anthropométriques et de l’HbA1c. Résultats : Nous avons inclus 69 patients. Il n’y avait pas de différence d’HbA1c entre les deux consultations pour chaque patient (p 0,87). Les patients dont la mère avait un emploi (notamment dans le domaine de la santé et petite enfance) avaient une HbA1c en consultation n 2 plus basse que les enfants dont les mères étaient sans emploi (p 0,027). Il n’y avait pas de différence de Z-score de l’IMC entre les consultations. Conclusion : Le confinement n’a ni aggravé ni amélioré l’équilibre métabolique des patients pédiatriques diabétiques de type 1 suivis au CHU de Limoges.
2022
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SUDOC - Catalogue du Système Universitaire de Documentation
France
COVID-19
thèse ou mémoire
pédiatre
diabète de type 1
fonction métabolique générale
confinement de risques biologiques
COVID-19
Métabolisme
hôpitaux universitaires
pédiatrie
métabolisme
a comme patient
Diabète de type 1
continuité des soins

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N2-AUTOINDEXEE
KALYDECO (ivacaftor) - Mucoviscidose 6 ans
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3343182/fr/kalydeco-ivacaftor-mucoviscidose-6-ans
Nature de la demande Extension d'indication Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? La prise en charge des patients atteints de mucoviscidose nécessite l’intervention d’une équipe pluridisciplinaire (centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose, médecin traitant, centres spécialisés, équipe paramédicale avec kinésithérapeute et infirmière). Le traitement symptomatique repose sur des interventions complémentaires avec en particulier la prise en charge respiratoire, nutritionnelle, et l’éducation thérapeutique.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
mucoviscidose
Mucoviscidose
ivacaftor
fibrose kystique
KALYDECO
traction
indication de
Kalydeco
ivacaftor
ivacaftor
Indicateurs
indicateurs et réactifs

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N1-SUPERVISEE
Intoxications graves à la colchicine (Colchicine Opocalcium 1 mg et Colchimax) : rappel des règles de bon usage
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/intoxications-graves-a-la-colchicine-colchicine-opocalcium-1-mg-et-colchimax-rappel-des-regles-de-bon-usage
Respectez le schéma posologique recommandé dans l’AMM de ces spécialités ; Diminuez la posologie chez le sujet âgé (notamment de plus de 75 ans), l’insuffisant hépatique, l’insuffisant rénal ou les sujets à risque d’insuffisance rénale (risques de déshydratation, médicaments concomitants) et assurez un suivi particulier de ces patients ; Respectez les contre-indications : chez le sujet insuffisant rénal sévère (clairance de la créatinine 30 ml/min) chez l’insuffisant hépatique sévère Vérifiez les risques d’interactions médicamenteuses ; N’associez pas la colchicine avec la pristinamycine et les macrolides (hormis la spiramycine) (associations contre-indiquées) ; informez les patients sur l’importance : de respecter la posologie ; de consulter rapidement en cas d’apparition de diarrhée, nausées, vomissements. Une diminution de la posologie ou un arrêt du traitement devra être envisagé...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
colchicine
administration par voie orale
avis de pharmacovigilance
recommandation de bon usage du médicament
COLCHICINE OPOCALCIUM
COLCHICINE OPOCALCIUM 1 mg, comprimé sécable
COLCHIMAX
COLCHIMAX, comprimé pelliculé sécable
colchicine
antigoutteux
association médicamenteuse
sujet âgé

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N3-AUTOINDEXEE
Glycogénose musculaire
https://www.afm-telethon.fr/fr/fiches-maladies/glycogenose-musculaire
Les glycogénoses musculaires sont des maladies d’origine génétique liées à une accumulation de glycogène dans les cellules. Poser le diagnostic est essentiel pour bénéficier d’une prise en charge optimale. Apporter l’enzyme manquante est déjà possible dans la glycogénose de type II ou maladie de Pompe. D’autres traitements, notamment de thérapie génique, sont à l’étude.
2022
AFM - Association Française contre les Myopathies
France
information patient et grand public
muscle, sai
maladie glycogénique
Glycogénose
glycogénose

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N3-AUTOINDEXEE
Glycogénose musculaire de type II (maladie de Pompe)
https://www.afm-telethon.fr/fr/fiches-maladies/glycogenose-musculaire-de-type-ii-maladie-de-pompe
La maladie de Pompe est maladie rare d’origine génétique qui touche les muscles. Elle se manifeste par une faiblesse musculaire, différente selon l’âge d’apparition de la maladie.
2022
AFM - Association Française contre les Myopathies
France
information patient et grand public
Glycogénose de Pompe
pompe
muscle, sai
glycogénose de type II
Maladies
maladies musculaires
glycogénose de type II
maladie

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N3-AUTOINDEXEE
Contribution à l'exploration de l'estime de soi des étudiants infirmiers et de son lien avec le développement de la compétence clinique
https://orbi.uliege.be/handle/2268/293020
Résumé de la thèse explorant l'estime de soi des étudiants infirmiers et son lien avec les comportements d'apprentissage au moyen de méthodes mixtes et d'un devis longitudinal de trois années, utilisant l'approche bifactorielle de Christopher Mruk.
2022
ORBI - Open Repository and Bibliography - Université de Liège
Belgique
thèse ou mémoire
ESTIMA
Estime de soi
Étudiants
Infirmiers
compétence
étudiant
élève infirmier
compétence clinique
concept du soi
estimateur

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N1-SUPERVISEE
Médicaments à base de nomégestrol et de chlormadinone (dont Lutényl/Luteran et génériques) : l’ANSM a exprimé sa réserve lors du vote des conclusions du PRAC sur la réévaluation de leur bénéfice/risque
https://ansm.sante.fr/actualites/medicaments-a-base-de-nomegestrol-et-de-chlormadinone-dont-lutenyl-luteran-et-generiques-lansm-a-exprime-sa-reserve-lors-du-vote-des-conclusions-du-prac-sur-la-reevaluation-de-leur-benefice-risque
Le comité pour l’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu ses recommandations sur l’utilisation des médicaments à base de nomégestrol et chlormadinone (Lutényl/Luteran et génériques, Zoely et Belara). Ces médicaments sont utilisés, seuls ou en combinaison avec des estrogènes, dans certaines affections gynécologiques telles que l’endométriose et les troubles menstruels, ou bien comme contraceptifs. Cette réévaluation de la balance bénéfice/risque de ces médicaments, initiée à la demande de l’ANSM au niveau européen, fait suite à la confirmation du risque de méningiome par deux études épidémiologiques conduites en France. Si le PRAC propose de nouvelles mesures de réduction du risque de méningiome, l’ANSM a toutefois fait part de sa réserve lors du vote des conclusions : l’avis rendu est en effet moins protecteur que ne le sont les recommandations actuelles établies en janvier 2021 en France. Afin de garantir la sécurité des femmes utilisant ces médicaments, les recommandations de janvier 2021, relatives aux indications, à la surveillance par imagerie cérébrale et à leur information, restent en vigueur en France...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
méningiome
acétate de chlormadinone
acétate de nomégestrol
évaluation de médicament
Appréciation des risques
CHLORMADINONE
LUTERAN
LUTENYL
NOMEGESTROL
nomégestrol
chlormadinone
continuité des soins
BELARA
BELARACONTINU
chlormadinone et éthinylestradiol
association médicamenteuse
ZOELY
nomégestrol et estradiol

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N2-AUTOINDEXEE
Estimation de l’incidence cumulative d’infection COVID-19 dans la population en se basant sur celle observée chez les travailleurs de la santé entre le 27 février 2022 et le 28 mai 2022
https://www.inspq.qc.ca/publications/3224-estimation-cumulative-infection-covid-19-population-27-fevrier-28-mai-2022
Afin d’avoir une idée de la proportion de la population qui aurait contracté la COVID-19 au cours des mois de mars et avril dans un contexte où la population est moins testée, une analyse de l’incidence cumulative chez les travailleurs de la santé (TdeS) a été réalisée. Au cours des semaines CDC 2022-09 à 2022-21 (du 27 février au 28 mai 2022), l’incidence cumulative de la COVID-19 observée pour l’ensemble des TdeS inscrit à un ordre professionnel du domaine de la santé, qu’ils travaillent dans le privé ou le Réseau de la Santé et des Services sociaux (RSSS), était de 14,2 %. Chez les personnes travaillant dans le réseau de la santé sans être membres d’un ordre professionnel, l’incidence cumulative était de 13,6 %. L’incidence cumulative de la COVID-19 a varié de 8,5 % pour l’ensemble des membres de l’Ordre des pharmaciens du Québec (OPQ) à 17,2 % pour ceux de l’Ordre professionnel des inhalothérapeutes (OPIQ), qu’ils travaillent ou non dans le RSSS.
2022
INSPQ - Institut National de Santé Publique - Québec
Canada
rapport
COVID-19
estimateur
maladie infectieuse
Respect
incidence
ESTIMA
COVID-19
Infection
Observance par le patient
observation
personnel de santé
Santé de la population

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N2-AUTOINDEXEE
Neuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (NAH-TTR)
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3351757/fr/neuropathie-amyloide-hereditaire-a-transthyretine-nah-ttr
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint de NAH-TTR. Il a été élaboré par le Centre de référence des Neuropathies Périphériques Rares à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
Neuropathie
maladie chronique
Maladies héréditaires
précis
préalbumine
maladie héréditaire
amyloïdose
neuropathies amyloïdes familiales
maladie chronique
Maladie héréditaire
Maladie chronique
préalbumine
Maladies
affection du système nerveux périphérique
Neuropathies amyloïdes

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N1-SUPERVISEE
OCTAGAM (immunoglobuline humaine normale) - Dermatomyosite
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3358109/fr/octagam-immunoglobuline-humaine-normale-dermatomyosite
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la dermatomyosite active traitée par des médicaments immunosuppresseurs, y compris des corticoïdes, ou en cas d’intolérance à ces médicaments ou de contre-indications de ces médicaments. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge de la dermatomyosite active chez l’adulte...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
OCTAGAM 100 mg/ml, solution pour perfusion
immunoglobulines humaines normales pour administration intravasculaire
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
perfusions veineuses
facteurs immunologiques
adulte
association de médicaments
avis de la commission de transparence
dermatomyosite
OCTAGAM
immunoglobulines par voie veineuse

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N1-SUPERVISEE
CRYSVITA 10 mg, 20 mg et 30 mg solution injectable (burosumab) - hypophosphatémie liée au FGF23
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3359159/fr/crysvita-burosumab-hypophosphatemie-liee-au-fgf23
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3359197/fr/decision-n2022-0274/dc/sem-du-21-juillet-2022-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-portant-autorisation-d-acces-precoce-de-la-specialite-crysvita
La demande d’autorisation d’accès précoce est octroyée à la spécialité CRYSVITA (burosumab) dans l'indication « Traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les patients pédiatriques âgés d’un an et plus et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées ».
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
injections sous-cutanées
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
enfant
adolescent
adulte
facteur de croissance fibroblastique de type 23
tumeur mésenchymateuse phosphaturique
ostéomalacie oncogénique
recommandation de bon usage du médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
CRYSVITA 10 mg, solution injectable
CRYSVITA 20 mg, solution injectable
CRYSVITA 30 mg, solution injectable
burosumab
avis de la commission de transparence
burosumab
CRYSVITA
hypophosphatémie

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N3-AUTOINDEXEE
Prévention et traitement de la déshydratation chez l'enfant
https://medqual.fr/images/GP/POP_PARTICULIERES/NOURRISSONS_ENFANTS/2022-Prevention-traitement-deshydratation-enfant.pdf
2022
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Medqual
France
brochure pédagogique pour les patients
Enfant
Déshydratation
enfant
déshydratation
deshydratation
Enfant
Enfant
déshydratation
enfant
traitement préventif
déshydratation
Enfant

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N1-SUPERVISEE
Hémine humaine (Normosang 25 mg/ml, solution à diluer pour perfusion)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/hemine-humaine
Guide à l'intention des prescripteurs qui informe sur les risques de thrombose, extravasation et nécrose associés à l’administration de Normosang. Il rappelle les précautions à prendre afin de les éviter et la conduite à tenir pour gérer ces effets indésirables...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
hémine
recommandation de bon usage du médicament
continuité des soins
NORMOSANG
NORMOSANG 25 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
effets secondaires indésirables des médicaments
Réaction au site d'injection
hémine

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N1-SUPERVISEE
Nexviadyme - Avalglucosidase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nexviadyme
Nexviadyme est un traitement enzymatique substitutif indiqué chez les patients atteints de la maladie de Pompe, un trouble héréditaire rare dû à l’absence d’une enzyme appelée alpha-glucosidase. Les patients atteints de la maladie de Pompe présentent une accumulation de glycogène (sucres complexes) dans les tissus du corps, y compris le coeur, les poumons et les muscles squelettiques, ce qui provoque une augmentation de la taille du coeur, des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire. Nexviadyme contient la substance active avalglucosidase alfa. La maladie de Pompe est rare et Nexviadyme a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 26 mars 2014...
2022
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
agrément de médicaments
Europe
avalglucosidase alfa
avalglucosidase alfa
avalglucosidase alfa
médicament orphelin
glycogénose de type II
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
flux de syndication
notice médicamenteuse
thérapie enzymatique substitutive
alpha-Glucosidase
perfusions veineuses
gestion du risque
surveillance post-commercialisation des produits de santé
protéines recombinantes
sujet âgé
grossesse
évaluation préclinique de médicament
NEXVIADYME
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N1-SUPERVISEE
Spécialités à base de fer pour injection intraveineuse (IV) : spécialités non interchangeables et risque d’erreur médicamenteuse
MIS À JOUR LE 20/10/2022
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/specialites-a-base-de-fer-pour-injection-intraveineuse-iv-specialites-non-interchangeables-et-risque-derreur-medicamenteuse
Une attention particulière doit être portée lors de l'utilisation de ces spécialités afin de limiter le risque d’erreur médicamenteuse et d'effets indésirables liés à l'utilisation d'un fer injectable à la place d'un autre. A ce jour les spécialités commercialisées en France sont : Ferinject (carboxymaltose ferrique) Venofer et autres spécialités à base de complexe d'hydroxyde ferrique - saccharose : Fer Mylan, Fer Panpharma et Fer Sandoz...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
Erreurs de médication
erreur de médicament administré
FERINJECT
FERINJECT 50 mg/mL, dispersion injectable/pour perfusion
VENOFER
VENOFER 20 mg/ml, solution injectable (IV)
composés du fer III
fer, préparations parentérales
FER ARROW 100 mg/5 ml, solution injectable
FER VIATRIS 100 mg/5 ml, solution à diluer pour perfusion
FER PANPHARMA 100 mg/5 ml, solution à diluer pour perfusion
FER SANDOZ 100 mg/5 ml, solution à diluer pour perfusion
MONOVER 100 mg/ml, solution injectable/pour perfusion
injections veineuses
perfusions veineuses

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N1-VALIDE
Prolia (dénosumab) et risque potentiel de fractures vertébrales multiples à l’arrêt du traitement - Point de situation
Actualisation du 15/11/2022
https://ansm.sante.fr/actualites/prolia-denosumab-et-risque-potentiel-de-fractures-vertebrales-multiples-a-larret-du-traitement
En 2018, nous avons lancé une enquête de pharmacovigilance sur Prolia, étendue à Xgeva, à la suite de la survenue de plusieurs cas de fractures vertébrales multiples (FVM) signalés en France à l’arrêt du traitement, non suivi d’un traitement antirésorptif osseux de relais. Les résultats de cette enquête ont été présentés à la séance du Comité Surveillance et Pharmacovigilance (CSP) de l’ANSM du 27 avril 2021. L’analyse de l’ensemble des données disponibles n’a pas permis d’établir un risque accru de FVM dans les suites d’un arrêt de traitement par denosumab. Antérieurement, l’évaluation des données disponibles liées à ce potentiel risque par l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait abouti aux mêmes conclusions, ne justifiant pas une modification des documents d’information des spécialités à base de dénosumab (RCP et notice patient). Bien que les données actuelles ne démontrent pas une augmentation du risque de fractures vertébrales multiples après l’arrêt du dénosumab, nous rappelons que dans son avis du 16 septembre 2020, la Commission de la transparence de la HAS recommande de prévoir un traitement antirésorbeur à l’arrêt du dénosumab. Ce traitement antirésorbeur doit permettre d’éviter le remodelage de l’os (qui entraine une fragilité de l’os), survenant à l’arrêt du traitement par denosumab. De même, la Société Française de Rhumatologie (SFR) et le Groupe de recherche et d’information sur les ostéoporoses (GRIO) recommandent d’instaurer, en relais de Prolia, un traitement par biphosphonate oral ou injectable pour une période de 6 à 12 mois.)...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
Dénosumab
fractures du rachis
risque
Fractures multiples
Effet rebond
fractures vertébrales multiples
PROLIA
PROLIA 60 mg, solution injectable en seringue préremplie
dénosumab
ostéoporose post-ménopausique
XGEVA 120 mg, solution injectable
XGEVA
avis de pharmacovigilance
injections sous-cutanées
recommandation de bon usage du médicament
3400893547397

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N1-SUPERVISEE
Insuline dégludec - Tresiba 100 unités/ml, solution injectable en cartouche - Tresiba 200 unités/ml, solution injectable en stylo prérempli
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/insuline-degludec
Trois supports d’éducation sensibilisent aux risques d’erreurs médicamenteuses. Ils décrivent les principales différences entre les emballages et les dispositifs d’injection de Tresiba 100 unités/ml et Tresiba 200 unités/ml, afin de réduire le risque de confusions accidentelles entre les 2 concentrations de Tresiba...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
insuline dégludec
Erreurs de médication
recommandation de bon usage du médicament
TRESIBA
TRESIBA 100 unités/ml, solution injectable en cartouche
TRESIBA 200 unités/ml, solution injectable en stylo prérempli
injections sous-cutanées
insuline dégludec
brochure pédagogique pour les patients
hypoglycémiants
insuline à longue durée d'action

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N3-AUTOINDEXEE
Construire, exploiter et étendre un graphe de connaissances pour l'étude des liens entre métabolisme et santé
http://thesesups.ups-tlse.fr/5547/
La métabolomique permet de déterminer des profils métaboliques, représentatifs de l'impact sur le métabolisme d'une condition expérimentale ou d'un phénotype particulier. En santé humaine, l'étude et la comparaison de ces profils permettent entre autres de caractériser des mécanismes pathologiques, des effets toxiques, ou d'identifier de nouvelles cibles pour le diagnostic. L'interprétation de ces profils requiert de recontextualiser les observations, à la fois dans leur contexte biochimique, mais aussi plus largement sur le plan biologique, en intégrant des connaissances externes issues de la littérature scientifique. Des bases de données chimiques à la littérature, toutes ces connaissances sont accessibles, mais leur volume et leur croissance limitent néanmoins leur exploration. Face à cette surcharge d'informations, de nouvelles stratégies doivent être mises en place pour aider le chercheur à exploiter ces connaissances. En s'appuyant sur les technologies du Web sémantique, les travaux présentés dans cette thèse proposent d'extraire et d'agréger un ensemble de relations entre composés chimiques et concepts biomédicaux, pour construire un graphe de connaissances ouvert: FORUM. Les liens associatifs entre concepts ont été inférés depuis leur fréquence de co-mention dans la littérature et augmentés par la représentation sémantique des entités, apportée par les vocabulaires chimiques et biomédicaux. Au-delà du support pour l'interprétation des profils métaboliques, le potentiel de FORUM pour la suggestion de nouvelles hypothèses et l'exploration des chemins de relations à travers le Web de données a également été discuté. Malgré sa croissance, la couverture de la littérature sur le métabolome reste partielle. Lors de l'interprétation de profils métaboliques, la quantité d'informations disponibles pour chaque composé observé peut ainsi être inégale. Afin d'étendre le graphe de connaissances aux métabolites négligés dans la littérature, une deuxième approche combinant analyses de réseaux et statistiques bayésiennes a été développée. Les nouvelles relations suggérées avec des maladies, sont dérivées de la littérature du voisinage métabolique du composé et fournissent un nouveau niveau de relation dans le graphe de connaissances.
2022
SUDOC - Catalogue du Système Universitaire de Documentation
France
métabolisme
fonction métabolique générale
santé
Savoir
collecte de données
connaissance
connaissance
Métabolisme

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N3-AUTOINDEXEE
Exposition prénatale aux phtalates, vulnérabilité génétique via le stress oxydant et développement neurologique précoce de l’enfant
https://www.yearbook-ers.jle.com/e-docs/exposition_prenatale_aux_phtalates_vulnerabilite_genetique_via_le_stress_oxydant_et_developpement_neurologique_precoce_de_lenfant_332412/yb_breve.phtml
Contexte L’exposition aux phtalates pendant la période prénatale pourrait affecter le développement cérébral du fœtus par différents mécanismes physiopathologiques, et en particulier via un stress oxydant. Cependant, les résultats des cohortes de naissances qui permettent de tester ce mécanisme sont contradictoires. L’étude présentée vise à rechercher, d’une part, des interactions entre le niveau d’exposition maternelle aux phtalates pendant la grossesse, la vulnérabilité génétique du nourrisson vis-à-vis du stress oxydant et le neurodéveloppement de l’enfant et, d’autre part, les effets d’expositions combinées aux divers oxydants possibles.
2022
John Libbey Eurotext
France
article de périodique
génétique
Stress
Stress
Génétique
oxydation
Développement de l'enfant
stress
enfant
absence de stress
Génétique
Neurologie
effets de l'exposition à un agent externe
enfant surdoué
développement de l'enfant
Exposition
Génétique
gène
acides phtaliques
neurologie
Développement de l'enfant
stress oxydatif

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N3-AUTOINDEXEE
Protocole d'urgence - Acidurie glutarique de type 1
https://www.filiere-g2m.fr/documentation/publication/download/292
Groupe de pathologie : CU - Maladies d'intoxication aux proteines et aux sucres Domaine : Urgences
2022
Filière G2M - Groupement des maladies héréditaires du métabolisme
France
information scientifique et technique
acidurie glutarique 1
acidurie glutarique de type 1
à l'étude
protocole d'étude clinique
urgences
d'urgence
acidémie glutarique type 1
Service des urgences
acidurie glutarique 1

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N2-AUTOINDEXEE
2022 - guide de pratique pour les médecins généralistes - hyperlipidémie
https://guidelines.fmh.ch/index_detail.cfm?l=2&id=28BB863CA268099EE9C8DB5D81577313
Le guide donne un aperçu du diagnostic, incluant une évaluation individuelle des risques, la stratégie thérapeutique et les objectifs de traitement qui en découlent pour les patients atteints d’hyperlipidémie. Pour ce faire, les recommandations de l’ESC/EAS et les preuves actuelles ont fait l’objet d’une réflexion critique et ont été adaptées au contexte de la médecine de famille suisse.
2022
FMH - Fédération des Médecins Suisses
Suisse
recommandation pour la pratique clinique
hyperlipidémies
précis
Pratique
médecins généralistes
hyperlipidémie
Médecins

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N2-AUTOINDEXEE
BIATAIN SILICONE (FORME ANATOMIQUE)
Pansements anatomiques hydrocellulaires à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3364693/fr/biatain-silicone-forme-anatomique
Nature de la demande Demande de modification renouvellement d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant « Traitement des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques en phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits difficiles à panser tels que le sacrum, le talon, le coude et le genou » Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux autres pansements anatomiques hydrocellulaires à absorption importante inscrits sur la LPPR sous nom de marque.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
silicone
absorption
bandages
Anatomie
Anatomie
anatomie artistique
silicone
anatomiste
Anatomie
Pansements
anatomistes

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N2-AUTOINDEXEE
BIATAIN SILICONE (FORME STANDARD)
Pansements hydrocellulaires à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3364690/fr/biatain-silicone-forme-standard
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant « Traitement des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques en phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits difficiles à panser tels que le sacrum, le talon, le coude et le genou ». Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux autres pansements hydrocellulaires à absorption importante inscrits sur ligne générique de la LPPR.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
standardiste
silicone
normes de référence
silicone
Pansements
bandages
absorption

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N2-AUTOINDEXEE
BIATAIN SILICONE NON BORDER
Pansements hydrocellulaires à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3364687/fr/biatain-silicone-non-border
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant « Traitement des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques en phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits difficiles à panser tels que le sacrum, le talon, le coude et le genou ». Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux autres pansements hydrocellulaires à absorption importante inscrits sur ligne générique de la LPPR.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
silicone
silicone
bandages
absorption
Pansements

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N2-AUTOINDEXEE
BIATAIN SILICONE LITE
Pansements hydrocellulaires à absorption moyenne
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3364684/fr/biatain-silicone-lite
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant « Traitement des plaies aiguës et chroniques faiblement exsudatives dès la phase de bourgeonnement ». Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux autres pansements hydrocellulaires à absorption moyenne inscrits sur ligne générique de la LPPR.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
absorption
Pansements
silicone
bandages
silicone

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N1-SUPERVISEE
VELTASSA 8,4 et 16,8 g poudre pour suspension orale (patiromer), résine échangeuse de cations
Réévaluation SMR et ASMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3373580/fr/veltassa-patiromer
Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’hyperkaliémie chez l’adulte. Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Pour le traitement chronique de l’hyperkaliémie ou dans les cas où la kaliémie peut être abaissée progressivement, le régime alimentaire pauvre en potassium, les diurétiques thiazidiques ou les diurétiques de l’anse, les résines échangeuses de potassium par voie digestive et/ou le cas échéant, la diminution ou l’arrêt des médicaments hyperkaliémiants (inhibiteurs du SRAA) sont recommandés. Un traitement chronique vise à prévenir les récidives d’hyperkaliémie en corrigeant les causes sous-jacentes modifiables (telles que les sources d’apport en potassium ou l’acidose métabolique) et en contrôlant la concentration sérique de potassium...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
patiromère calcique
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
hyperkaliémie
adulte
administration par voie orale
résines échangeuses de cations
avis de la commission de transparence
Veltassa
patiromère

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N2-AUTOINDEXEE
Médicament Lytos et complément alimentaire Lithos : rappel des recommandations pour éviter une confusion entre les deux produits
https://ansm.sante.fr/actualites/medicament-lytos-et-complement-alimentaire-lithos-rappel-des-recommandations-pour-eviter-une-confusion-entre-les-deux-produits
Un nouveau cas de confusion entre le médicament Lytos (clodronate de sodium tétrahydraté) et le complément alimentaire Lithos (citrate de potassium et de magnésium) nous a été signalé lors de leur sa dipensation en pharmacie. Cette erreur s’explique par la prononciation identique de cesdes deux produits, leur orthographe très proche et la posologie qui est similaire (2 comprimés par jour). Le laboratoire Riemser Pharma changera son étiquetage secondaire en 2023. En attendant, pour éviter toute confusion, nous vous rappelons les recommandations élaborées en 2017 à l’attention des patients, des professionnels de santé et des grossistes répartiteurs. Le médicament Lytos (clodronate de sodium anhydre) du laboratoire Riemser Pharma GmbH est un biphosphonate indiqué dans certains cas graves d’hypercalcémie (augmentation du taux de calcium dans le sang) en relais de la forme injectable, et dans certains cas de destruction du tissu osseux d’origine cancéreuse, accompagnées ou non d’hypercalcémie. Le complément alimentaire Lithos commercialisé par Biohealth Italia est lui utilisé en cas de forte perte de liquide liée à une transpiration excessive, une forte diurèse (volume d’urines émises par jour) ou une diarrhée...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
Erreurs de médication
recommandation professionnelle
LYTOS
LYTOS 520 mg, comprimé pelliculé

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N2-AUTOINDEXEE
Les taux de personnes vaccinées et non vaccinées contre le Covid-19 en France - Comparaison des indicateurs en open data et tentative d’estimation
https://drees.solidarites-sante.gouv.fr/publications-communique-de-presse/drees-methodes/les-taux-de-personnes-vaccinees-et-non-vaccinees
La Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques (DREES) publie un document de la collection DREES Méthodes qui compare les taux de personnes vaccinées et non vaccinées publiés en open data par différentes institutions. La mise en place dans des délais très courts d’une base permettant le suivi de la vaccination (VAC-SI), mise à jour quotidiennement, ainsi que la publication d’indicateurs journaliers, ont permis de suivre en temps réel le déploiement de la campagne de vaccination et d’obtenir des estimations de la couverture vaccinale contre le Covid-19. Ces estimations sont pour la plupart convergentes au niveau national sur l’ensemble de la population, mais des différences selon les groupes d’âge soulèvent des questions méthodologiques complexes, qu’il est possible d’analyser aujourd’hui avec le recul dont on dispose sur les données et indicateurs.
2022
DREES - Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques
France
article de périodique
Vaccination
vaccination
ESTIMA
Vaccine
France
estimateur
suicide réussi
Vaccine
COVID-19
vaccin contre la vaccine
Vaccins
COVID-19
indicateurs et réactifs
personnes
laisse entrevoir
France
Indicateurs
vaccins contre la COVID-19
français
France
vaccination; médication préventive
France
Respect
indication de
Personna +
Vaccins
France

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N1-SUPERVISEE
Glucagen 1 mg/ml, poudre et solvant pour solution injectable – [Glucagon (chlorhydrate de)]
Arrêt de commercialisation à partir du mercredi 1 juin 2022
https://ansm.sante.fr/disponibilites-des-produits-de-sante/medicaments/glucagen-1-mg-ml-poudre-et-solvant-pour-solution-injectable-glucagon-chlorhydrate-de
Distribution contingentée auprès des établissements de santé jusqu’à arrêt de commercialisation prévue au 31 octobre 2023 Arrêt de la distribution en ville : Report possible sur GlucaGen Kit 1 mg/ml, poudre et solvant pour solution injectable en seringue préremplie...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
Rappels de médicaments
information sur le médicament
GLUCAGEN 1 mg/ml, poudre et solvant pour solution injectable
GLUCAGEN
glucagon
injections
glucagon

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N1-SUPERVISEE
Amvuttra - vutrisiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/amvuttra
Amvuttra est un médicament utilisé dans le traitement de la polyneuropathie (lésions des nerfs) causée par l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR), une maladie au cours de laquelle des protéines anormales appelées amyloïdes s’accumulent dans les tissus de l’organisme, y compris autour des nerfs. Amvuttra est utilisé chez les patients adultes au cours des deux premières étapes de la lésion des nerfs (étape 1, lorsque le patient présente une faiblesse dans les jambes mais est capable de marcher sans assistance, et étape 2, lorsque le patient peut toujours marcher, mais a besoin d’aide). L’amylose hATTR est rare et Amvuttra a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares), le 25 mai 2018...
2022
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
vutrisiran
vutrisiran
médicament orphelin
vutrisiran
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
adulte
injections sous-cutanées
surveillance post-commercialisation des produits de santé
Thérapie par l'interférence par ARN
grossesse
Allaitement naturel
Petit ARN interférent
évaluation préclinique de médicament
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
AMVUTTRA

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N1-SUPERVISEE
Syndrome de Gitelman
Guide maladie chronique
https://www.filiereorkid.com/wp-content/uploads/2022/11/PNDS_Syndrome_de_Gitelman_Texte_15112022.pdf
https://www.filiereorkid.com/wp-content/uploads/2022/11/PNDS_Syndrome_de_Gitelman_Argumentaire_15112022.pdf
https://www.filiereorkid.com/wp-content/uploads/2022/11/PNDS_Syndrome_de_Gitelman_medecin_traitant_15112022.pdf
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3392050/fr/syndrome-de-gitelman
Le syndrome de Gitelman est un « syndrome de perte de sel (chlorure de sodium) ». Il reproduit cliniquement une prise de diurétique thiazidique (tel que l’hydrochlorothiazide) à dose importante, puisque c’est précisément le transporteur de chlorure de sodium, cible d’inhibition de ces diurétiques, qui est génétiquement inactivée dans la maladie. Le syndrome associe une perte urinaire de sodium, de potassium, de magnésium, associées à une hypocalciurie et une alcalose métabolique. Les principales manifestations cliniques du syndrome de Gitelman ne sont pas très spécifiques. Lors du premier examen, on note souvent une asthénie, des crampes, des paresthésies, voire des crises étiquetées « spasmophilie ». Lorsque cette symptomatologie se répète, ou lorsqu’elle est importante, le médecin peut être amené à prescrire un bilan sanguin qui révélera le signe biologique clé : une hypokaliémie. Mais le plus souvent, c’est une découverte fortuite à l’occasion d’un bilan biologique motivé pour une intervention chirurgicale, un suivi de grossesse ou toute autre pathologie qui révèle cette hypokaliémie. Chez l’enfant, le motif de découverte peut aussi être un retard de croissance et chez le patient un peu plus âgé, la découverte d’une chondrocalcinose sur l’imagerie articulaire.
2022
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Filière de santé ORKiD
France
267. Troubles de l'équilibre acido-basique et désordres hydro-électrolytiques
diagnostic différentiel
enfant
adulte
comorbidité
syndrome de Gitelman
éducation du patient comme sujet
grossesse
soins peropératoires
algorithme
inhibiteurs du symport chlorure sodium
recommandation pour la pratique clinique
syndrome de Gitelman
hypomagnésémie-hypokaliémie familiale

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N2-AUTOINDEXEE
Paralysie périodique hypokaliémique
Bonnes pratiques en cas d’urgence
https://www.orpha.net/data/patho/Emg/Int/fr/ParalysiePeriodiqueHypokaliemique_FR_fr_EMG_ORPHA681.pdf
La paralysie périodique hypokaliémique (hypoPP), est une canalopathie caractérisée par des accès réversibles, épisodiques, de déficit moteur concomittants d’une chute du taux de potassium sanguin. Les crises commencent généralement pendant l'enfance/adolescence (deuxième décennie de vie). Leur fréquence, durée (de quelques heures à quelques jours) et gravité (parésie focale à paralysie totale) sont variables. Elles affectent généralement les muscles des membres et épargnent les muscles faciaux et respiratoires.
2022
Orphanet
France
recommandation pour la pratique clinique
hypokaliemie
Pratique
Hypokaliémie
paralysie périodique hypokaliémique familiale
urgences
casse-croute
Meilleures pratiques
paralysie périodique hypokaliémique
Paralysie périodique

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N3-AUTOINDEXEE
DEFERASIROX TEVA (déférasirox) - Surcharge en fer chronique
Mise à disposition d’une nouvelle présentation.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3392496/fr/deferasirox-teva-deferasirox-surcharge-en-fer-chronique
Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM. Quel progrès ? Pas de progrès de la nouvelle présentation (dosage à 900 mg) par rapport aux présentations déjà disponibles. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par DEFERASIROX TEVA 900 mg est important dans les indications de l’AMM...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
DEFERASIROX TEVA 900 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
DEFERASIROX
Déférasirox
surcharge en fer
déférasirox
Surcharge en fer
surcharge en fer

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N2-AUTOINDEXEE
Les recommandations en vigueur pour la prise en charge de l’acidocétose diabétique pédiatrique
https://cps.ca/fr/documents/position/la-prise-en-charge-de-lacidocetose-diabetique-pediatrique
Pour traiter l’acidocétose diabétique pédiatrique, il faut porter une attention particulière aux liquides et aux électrolytes pour limiter le risque de complications, telles qu’une lésion cérébrale, associée à une morbidité et une mortalité élevées. L’incidence d’œdème cérébral en cas d’acidocétose diabétique n’a pas diminué malgré les protocoles visant la limitation des liquides qui s’appuient sur la restriction de la réanimation liquidienne initiale. Selon de nouvelles données probantes, l’administration précoce de liquides isotoniques n’entraîne pas de risque supplémentaire et peut améliorer les résultats cliniques chez certains patients. Les protocoles et les directives cliniques sont adaptés et axés particulièrement sur la surveillance et le remplacement continus des liquides et des électrolytes. Il est maintenant recommandé de commencer par une réanimation à l’aide de liquides isotoniques chez tous les patients dans les 20 à 30 minutes suivant leur arrivée à l’hôpital, suivie par la réplétion du déficit volumique sur une période de 36 heures, en association avec une perfusion d’insuline et des suppléments d’électrolytes, ainsi qu’avec la surveillance et la prise en charge attentives d’une éventuelle lésion cérébrale.
2022
SCP - Société Canadienne de Pédiatrie
Canada
recommandation pour la pratique clinique
Acidocétose
pédiatre
Pédiatres
gestion des soins aux patients
directives de santé publique
acidocétose diabétique
Diabète
pédiatrie
diabète avec acidocétose

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N2-AUTOINDEXEE
AVIS de l'Anses relatif à une demande d'évaluation du produit Tylactin RTD 15 Originale présenté comme une denrée alimentaire destinée à des fins médicales spéciales pour répondre aux besoins nutritionnels des patients de plus de 3 ans en cas de maladies du métabolisme des acides aminés notamment la tyrosinémie
https://www.anses.fr/fr/system/files/NUT2021SA0141.pdf
L’Anses a été saisie le 23 juillet 2021 par la Direction générale de la concurrence, de la consommation et de la répression des fraudes (DGCCRF) pour la réalisation de l’expertise suivante : Demande d’évaluation d’un produit présenté comme une denrée alimentaire destinée à des fins médicales spéciales pour répondre aux besoins nutritionnels des patients de plus de 3 ans en cas de maladies du métabolisme des acides aminés notamment la tyrosinémie.
2022
ANSES
France
rapport
acides aminés
acides aminés
Anses
Maladie métabolique
baies (géographie)
patients
tyrosinémies
acide aminé
besoin du patient pour
Tyrosinémie
casse-croute
a une évaluation
Spécialistes
émigration et immigration
besoins nutritifs
Besoins
besoins nutritionnels
études d'évaluation comme sujet
Maladies métaboliques
acides aminés
Maladies métaboliques
Maladies
jugement
Maladies metaboliques
spécialisation
maladie métabolique

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N1-SUPERVISEE
Olipudase alfa - Xenpozyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/olipudase-alfa
Guide de perfusion à domicile : Brochure destinée aux prescripteurs et aux infirmier.ères à domicile pour les aider à réduire et à prendre en charge les risques associés à l’utilisation de Xenpozyme à domicile : réactions associées à la perfusion, hypersensibilité et anaphylaxie. Carte destinée aux Patient.es pour leur rappeler les symptômes d’une réaction associée à la perfusion (RAP) nécessitant de consulter un médecin sans délai et apporter des informations aux femmes en âge de procréer...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
information patient et grand public
gestion du risque
olipudase alfa
olipudase alfa
effets secondaires indésirables des médicaments
perfusions veineuses
traitement par perfusion à domicile
réaction en relation avec la perfusion
hypersensibilité médicamenteuse
anaphylaxie
olipudase alfa
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N2-AUTOINDEXEE
Homocystinurie par déficit en cytathionine-bêta-synthase (CBS)
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3385221/fr/homocystinurie-par-deficit-en-cytathionine-beta-synthase-cbs
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d'Homocystinurie par déficit en cytathionine-bêta-synthase (CBS). Il a été élaboré par la Filière de Santé Maladies Rares G2M à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
précis
Homocystinurie
maladie chronique
beta
maladie chronique
homocystinurie
Maladies
citrate(si)-synthase
homocystinurie
Maladie chronique

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N2-AUTOINDEXEE
Glycogénose de type I
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3385268/fr/glycogenose-de-type-i
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint de GSD I. Il a été élaboré par le Centre de Référence Maladies Héréditaires du Métabolisme, Filières de Santé Maladies Rares à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
précis
Maladie chronique
glycogénose de type i
maladie chronique
maladie chronique
Glycogénose
Maladies
glycogénose de type I

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N2-AUTOINDEXEE
Diabètes monogéniques de type MODY
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3389587/fr/diabetes-monogeniques-de-type-mody
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint de diabète MODY. Il a été élaboré par le Centre de Référence des Pathologies Rares de l’Insulino-Sécrétion et de l’Insulino-Sensibilité (PRISIS) à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
247. Diabète sucré de types 1 et 2 de l'enfant et de l'adulte. Complications
recommandation pour la pratique clinique
Diabète MODY
Maladies
diabète
maladie chronique
diabète sucré de la maturité chez un sujet jeune
maladie chronique
précis
Maladie chronique
maladies génétiques congénitales

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N3-AUTOINDEXEE
Estimations nationales de l'hépatite C : incidence, prévalence, proportion non diagnostiquée et traitement, Canada, 2019
https://www.canada.ca/fr/sante-publique/services/rapports-publications/releve-maladies-transmissibles-canada-rmtc/numero-mensuel/2022-48/numero-11-12-novembre-decembre-2022/estimations-nationales-hepatite-c-canada-2019.html
Contexte : Les estimations du nombre d'infections par le virus de l'hépatite C (VHC) sont importantes pour le suivi des efforts visant à prévenir la transmission de la maladie, en particulier suite à l'introduction d'un traitement hautement efficace. Ce rapport fournit des estimations actualisées de l'incidence, de la prévalence, de la proportion non diagnostiquée et du traitement du VHC au Canada. Méthodes : Une combinaison de modélisation par rétrocalcul et une version modifiée de la méthode du classeur ont été utilisées pour estimer l'incidence et la prévalence des personnes séropositives pour le VHC, la prévalence de l'infection chronique par le VHC et la proportion non diagnostiquée. Le nombre de personnes traitées pour le VHC chronique a été estimé à partir de données administratives pharmaceutiques.
2022
Gouvernement du Canada
Canada
article de périodique
prévalence
Hépatite
diagnostic
incidence
hépatite virale c
hepatite
Canada
ESTIMA
Respect
estimateur
hépatite C

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N1-SUPERVISEE
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3395907/fr/amvuttra-vutrisiran-amylose-hereditaire-a-transthyretine
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 en cas d’impossibilité d’administration des traitements disponibles »...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
vutrisiran
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
injections sous-cutanées
médicament orphelin
Autorisation d’Accès Précoce
polyneuropathies
vutrisiran
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
AMVUTTRA
avis de la commission de transparence
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine

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N1-SUPERVISEE
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion (olipudase alfa)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3396519/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Il n’existe à ce jour aucun traitement autorisé ou utilisé hors AMM dans la prise en charge de l’ASMD. La réduction de l’hépatosplénomégalie, et par conséquent la correction des troubles hématologiques et lipidiques, ainsi que l’amélioration de la fonction respiratoire peuvent améliorer l’état de santé du patient...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
olipudase alfa
médicament orphelin
thérapie enzymatique substitutive
Déficience en sphingomyélinase acide
Maladie de Niemann-Pick de type A
Maladie de Niemann-Pick de type B
adulte
enfant
perfusions veineuses
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
avis de la commission de transparence
olipudase alfa

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N2-AUTOINDEXEE
UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - maladie rare
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3398547/fr/upstaza-eladocagene-exuparvovec-maladie-rare
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
UPSTAZA
avis de la commission de transparence
maladies rares
Maladies
Maladie rare
maladie

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N3-AUTOINDEXEE
Questionnaires d’estime de soi et dyslexie : une étude préliminaire
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-03920480
Objectif : l’estime de soi, conscience qu’un individu a de sa valeur personnelle, est un construit psychique, cognitif et social qui associe plusieurs dimensions et émerge vers l’âge de 7-8 ans. Depuis vingt ans, des questionnaires anglo-saxons ont permis de démontrer une altération de l’estime de soi scolaire des enfants dyslexiques. Parallèlement, des études ont attesté que renforcer l’estime de soi constitue l’un des facteurs de protection de la dyslexie. Le lien entre ces deux notions renforce la nécessité de compléter les évaluations de la lecture par une évaluation normée de l’estime de soi. Cette étude préliminaire vise à créer et valider un questionnaire d’évaluation d’estime de soi (QES), en français, chez l’enfant normolecteur âgé de 8-9 ans, avant une validation ultérieure auprès de l’enfant dyslexique. br Méthode : les trois QES créés ont été auto-administrés auprès de 79 enfants normolecteurs de CE2-CM1, de leurs parents et enseignants, collectivement en classe (enfants) ou individuellement (adultes). Des analyses statistiques ont été menées sur les données recueillies. br Résultats : conformément à la littérature, l’enfant normolecteur a une bonne estime de soi par dimension et, notamment, une bonne estime de soi scolaire. La consistance interne des trois QES, d’acceptable à bonne, a été vérifiée. La corrélation des dimensions inter-questionnaires est significative, d’intensité modérée. br Conclusion : l’étude a permis la création de trois questionnaires qui, une fois testés, validés et normés auprès d’une population générale plus large et des enfants lecteurs dyslexiques, pourraient être utilisés en clinique orthophonique.
2022
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
concept du soi
Estime de soi
dyslexie
Enquêtes et questionnaires
estimateur
Questionnaires
ESTIMA
dyslexie
problème spécifique de l'apprentissage
Dyslexie

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N3-AUTOINDEXEE
Liste des acides aminés couverts par le Programme alimentaire québécois pour le traitement de maladies métaboliques héréditaires - Janvier 2023
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-003531/
Le dépistage de certaines maladies métaboliques héréditaires (erreurs innées du métabolisme [EIM]) traitables chez le nouveau-né est réalisé à la naissance dans le cadre du Programme québécois de dépistage néonatal sanguin et urinaire. L’identification de ces maladies après quelques jours de vie seulement permet d’entreprendre un traitement précoce et d’éviter ainsi des dommages physiques et intellectuels importants pour l’enfant. Dans plusieurs cas, ces patients doivent prendre, en complément à leur traitement, un ou plusieurs suppléments d’acides aminés isolés, soit parce que le traitement primaire (l’alimentation thérapeutique) induit une carence d’un acide aminé essentiel, soit en raison de la maladie elle-même. Le Programme alimentaire québécois pour le traitement de maladies métaboliques héréditaires (PAQTMMH) a dernièrement intégré plusieurs acides aminés afin de favoriser la fidélité au traitement et d’éviter à ces personnes et à leurs familles d’assumer un fardeau financier important. Cette liste vise à informer les professionnels de la santé, les personnes atteintes de maladies métaboliques héréditaires et leur famille des acides aminés qui sont couverts par le PAQTMMH.
2022
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
guide
acide aminé
acides aminés
Maladies metaboliques
maladie métabolique
Maladie héréditaire
Maladie métabolique
listes d'attente
maladie héréditaire
Maladies héréditaires
acides aminés
Maladies métaboliques
erreurs innées du métabolisme
acides aminés
Maladies métaboliques
Maladies
Programmes

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N2-AUTOINDEXEE
UVECAPS (cholécalciférol) - Déficit en vitamine D
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3402384/fr/uvecaps-cholecalciferol-deficit-en-vitamine-d
Nature de la demande Inscription Mise à disposition d’une nouvelle présentation. L’essentiel Avis favorable au remboursement dans les indications de l’AMM. Quel progrès ? Pas de progrès de la nouvelle présentation (B/10) par rapport à la présentation déjà disponible (B/4). Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par UVECAPS 20 000 UI (cholécalciférol), capsule molle (B/10) est important dans les indications de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
UVECAPS 20 000 UI, capsule molle
UVECAPS
avis de la commission de transparence
vitamine d
vitamine d>3<
carence en vitamine D
colécalciférol
Vitamine
cholécalciférol
Vitamine D

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N1-SUPERVISEE
UPSTAZA 2.8 x 10 11 génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion (éladocagene exuparvovec) - Déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3402378/fr/upstaza-eladocagene-exuparvovec-deficit-en-decarboxylase-d-acide-l-amine-aromatique
Avis favorable au remboursement dans le traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la stratégie thérapeutique actuelle. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Il n’existe à ce jour aucun traitement étiologique de la maladie. La prise en charge d’un patient atteint de déficit en AADC est essentiellement symptomatique, avec une approche pluridisciplinaire neurologique, orthopédique, éducationnelle, psychologique et sociale. Le besoin médical est actuellement non couvert dans le traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L‑amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
enfant
nourrisson
éladocagène exuparvovec
Thérapie génique
aminoacidopathies congénitales
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
perfusions parentérales
voie intra-putaminale
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec
avis de la commission de transparence
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique

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N1-SUPERVISEE
Upstaza - Éladocagène exuparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza
Upstaza est un médicament de thérapie génique utilisé chez les adultes et les enfants âgés de 18 mois et plus présentant un déficit sévère en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (AADC) avec un diagnostic génétiquement confirmé. Le déficit en AADC est une maladie héréditaire qui touche le système nerveux et entraîne des symptômes tels que des retards de développement, un faible tonus musculaire et une incapacité à contrôler le mouvement des membres. Le déficit en AADC est rare et Upstaza a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 18 novembre 2016...
2022
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
éladocagène exuparvovec
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
Thérapie génique
nourrisson
enfant
agrément de médicaments
Europe
aminoacidopathies congénitales
perfusions parentérales
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
médicament orphelin
gestion du risque
surveillance post-commercialisation des produits de santé
adolescent
adulte
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
Dépistage génétique
voie intra-putaminale
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec

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N2-AUTOINDEXEE
Estimation de l’impact de la vaccination sur le risque de formes graves de Covid-19 au sein des départements d’outre-mer
https://assurance-maladie.ameli.fr/etudes-et-donnees/2022-risques-hospitalisation-vaccin-covid-19-outre-mer
Cette étude pharmaco-épidémiologique compare, au sein des DOM (départements d'outre-mer), les risques de formes graves de Covid-19 (hospitalisation) entre les personnes vaccinées et les personnes non-vaccinées.
2022
AMELI - Assurance Maladie En Ligne
France
rapport
COVID-19
Vaccine
COVID-19
Appréciation des risques
Vaccination
Vaccins
ESTIMA
océans et mers
Risque
région mammaire
vaccins contre la COVID-19
vaccination
vaccination; médication préventive
vaccination
estimateur

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N3-AUTOINDEXEE
Hypercalcémie chez les enfants exposés aux antirétroviraux en anté et post natal
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04023419
Introduction : en France, 1500 nouveaux nés de mères séropositives pour le VIH naissent chaque année, exposés aux antirétroviraux en anté et postnatal. L'hypercalcémie est rare en pédiatrie. L'incidence de l'hypercalcémie et son mécanisme d'action ont été étudiés dans cette population d'enfants. Matériel et méthode : notre étude observationnelle, descriptive et rétrospective, concernait les enfants âgés de 0 à 2 ans nés de mère VIH , suivis selon les recommandations CNS et ANRS au CHU d'Amiens entre décembre 2016 et août 2022. Un bilan phosphocalcique était réalisé si possible à chaque consultation. L'hypercalcémie était définie par une calcémie totale supérieure à 2,65 mmol/l. Résultats : 26 patients ont été inclus dans notre étude. Parmi eux, 73,08% ont présenté une hypercalcémie avec une médiane de détection à 3 mois. La calcémie était significativement augmentée après le bilan du 1er mois (p 0,001). Il n'y avait pas de différence significative sur l'incidence de l'hypercalcémie selon le traitement antirétroviral maternel ou néonatal reçu. La médiane du dosage de la 1-25 (OH)2 vitamine D était plus élevée dans le groupe hypercalcémie 217,05 pmol/L vs 163,95pmol/L dans le groupe normocalcémie. Au cours de la période de suivi, la calcémie s'était normalisée chez 15 patients à un âge médian de 12 mois, après suspension de la supplémentation en vitamine D pour 8 d'entre eux. Conclusion : l'incidence de l'hypercalcémie était élevée chez les enfants nés de mère VIH , exposés aux antirétroviraux, probablement en lien avec une hypersensibilité à la vitamine D. Une supplémentation en vitamine D à une dose réduite dès la naissance pourrait être envisagée.
2022
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
antirétroviraux
Enfant
exposition à
Enfant
enfant
Enfant
Enfant
Hypercalcémie
hypercalcémie
hypercalcémie
enfant

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N3-AUTOINDEXEE
Estimation de poids fœtal à terme chez les femmes obèses et en surpoids
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-04032822
Objectifs : L’objectif de ce travail était de démontrer que l’IMC maternel a un impact dans la marge d’erreur entre l’estimation du poids fœtal (EPF) à terme et le poids de naissance. Pour cela, nous avons cherché à savoir si l’obésité et le surpoids maternels entraînent une augmentation de la marge d’erreur échographique entre l’EPF et le poids de naissance. Matériel et méthodes : Il s’agissait d’une étude rétrospective monocentrique menée au Centre Hospitalier Intercommunal de Poissy-Saint-Germain entre janvier 2017 et janvier 2019. Ont été inclues à l’étude, les patientes ayant bénéficié d’une estimation du poids fœtal (EPF) à 40 semaines d’aménorrhées (SA) 6 jours et ayant accouché d’un enfant vivant dans les 7 jours suivant l’estimation. Les patientes ont été classées en deux groupes : le groupe exposé IMC 25 et le groupe non exposé IMC 25 . Les patientes du groupe exposé ont également été séparées en 4 sous-catégories selon leur IMC : surpoids, obésité de type I, II et III. Le critère de jugement principal était l’erreur absolue de l’EPF obtenue par la différence entre l’EPF a 40 SA 6 jrs et le poids de naissance du nouveau-né. Résultats : Notre population était composée de 632 patientes, dont 356 avaient un IMC 25 et 276 un IMC 25. L’erreur absolue moyenne en gramme (et en pourcentage) était pour les groupes IMC normal, surpoids, obésité type I, obésité type II et obésité type III de respectivement : 215g (6,2%), 229g (6,4%), 269g (7,8%), 229g (6,7%) et 259g (7,3%). La différence n’était pas significative (p 0,26) et l’analyse de la régression linéaire a montré une association quasi nulle entre l’IMC maternel et l’erreur absolue (r 0,05). Conclusion : L’obésité et le surpoids maternels n’ont pas d’impact sur la marge d’erreur échographique entre l’EPF à terme et le poids de naissance.
2022
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
Femmes
estimateur
surpoids
foetus, sai
ESTIMA
Respect
Poids du foetus

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N3-AUTOINDEXEE
Complications microvasculaires du diabète de l’adolescent et jeune adulte, expérience congolaise
https://www.e-diabete.org/site/interactive_resource/complications-microvasculaires-du-diabete-de-ladolescent-et-jeune-adulte-experience-congolaise/
2022
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e-diabète.org
France
matériel d'enseignement audio-visuel
adulte
Adolescent
complications du diabète
jeune adulte
Adulte
Diabète
complication diabétique
Adolescent
Adulte
complications du diabète
adolescent
adolescence

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N2-AUTOINDEXEE
Comparaison entre gliflozines, incrétinomimétiques et metformine dans la prévention des complications cardiovasculaires chez les patients diabétiques de type 2
https://www.minerva-ebp.be/FR/Article/2244
Analyse de Escobar C, Barrios V, Cosin J, et al. SGLT2 inhibitors and GLP1 agonists administered without metformin compared to other glucose-lowering drugs in patients with type 2 diabetes mellitus to prevent cardiovascular events: a systematic review. Diabet Med 2021;38:e14502. DOI: 10.1111/dme.14502 Question clinique Les inhibiteurs du SGLT-2 (gliflozines) et les agonistes du récepteur du GLP-1 (incrétinomimétiques), administrés sans metformine (groupe « intervention ») préviennent-ils les événements cardiovasculaires chez les patients diabétiques de type 2 versus les patients traités avec metformine ou autres hypoglycémiants ? Conclusion Cette synthèse méthodique avec méta-analyse montre que les inhibiteurs du SGLT2 et les administrés sans metformine au départ peuvent réduire le risque d’évènement cardiovasculaire majeur par rapport au placebo chez les patients diabétiques de type 2 à risque accru d'événements cardiovasculaires. En entreprenant cette méta-analyse, les auteurs mettent au même niveau conceptuel 3 approches médicamenteuses du traitement de l’hyperglycémie dans la prévention des complications cardiovasculaires du diabète de type 2 : la metformine, les inhibiteurs du SGLT2 et les analogues du GLP-1. L’analyse détaillée de cette méta-analyse, comparée aux preuves de qualité de la littérature, ne permet pas de soutenir cette idée. Seules des études construites pour répondre à cette conceptualisation (inclusion de patients au début de leur maladie, suivi prolongé, comparaisons directes) pourraient apporter un niveau de preuve suffisant.
2022
Minerva - Revue d'Evidence-Based Medicine
Belgique
lecture critique d'article
metformine
prévention cardiovasculaire
patients
a comme patient
complications du diabète
complication diabétique
diabète de type 2
Inhibiteurs du cotransporteur sodium-glucose de type 2
complications du diabète
diabète non insulino-dépendant
Diabète de type 2
METFORMINE

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N1-SUPERVISEE
UVECAPS 1 000 UI et 20 000 UI, capsule molle (colécalciférol)
Mise à disposition d’une nouvelle présentation
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3313592/fr/uvecaps-1-000-ui-et-20-000-ui-capsule-molle-colecalciferol
Avis favorable au remboursement, chez l’adolescent, l’adulte et le sujet âgé, dans le traitement du déficit en vitamine D, la prévention du déficit en vitamine D chez les patients à haut risque et en appoint d’un traitement spécifique contre l’ostéoporose chez des patients présentant un déficit en vitamine D ou à risque d’insuffisance en vitamine D...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
administration par voie orale
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
adolescent
adulte
sujet âgé
carence en vitamine D
carence en vitamine D
colécalciférol
UVECAPS 1000 UI, capsule molle
UVECAPS 20 000 UI, capsule molle
UVECAPS
avis de la commission de transparence
cholécalciférol
capsules

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N2-AUTOINDEXEE
ALDURAZYME 100 U/ml (laronidase)
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3312308/fr/aldurazyme-100-u/ml-laronidase
Nature de la demande Réévaluation suite à résultats étude post-inscription Réévaluation Avis favorable au maintien du remboursement dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type I (MPS I ; déficit d’α-L-iduronidase), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
ALDURAZYME 100 U/ml, solution à diluer pour perfusion
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
mucopolysaccharidose de type I
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
avis de la commission de transparence
ALDURAZYME
laronidase

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N1-SUPERVISEE
Acide zolédronique- Zometa
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/acide-zoledronique
carte patient pour réduire les risques d'ostéonécrose de la machoire
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation patients
recommandation de bon usage du médicament
ZOMETA
ZOMETA 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
Acide zolédronique
effets secondaires indésirables des médicaments
agents de maintien de la densité osseuse
ostéonécrose de la mâchoire associée aux biphosphonates
ACIDE ZOLEDRONIQUE
ACIDE ZOLEDRONIQUE ALTAN 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE BIOGARAN 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE HOSPIRA 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE MEDAC 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE MYLAN 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE VIATRIS 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE SANDOZ 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
ACIDE ZOLEDRONIQUE ZENTIVA LAB 4 mg/100 ml, solution pour perfusion
risque
acide zolédronique

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N2-AUTOINDEXEE
REPATHA (évolocumab)
Réévaluation SMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3313603/fr/repatha-evolocumab
Nature de la demande Réévaluation SMR Réévaluation Avis favorable au remboursement en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée aux statines et/ou à l’ézétimibe, chez : les patients adultes présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote à très haut risque cardiovasculaire, insuffisamment contrôlée par un traitement optimisé et nécessitant un traitement par LDL-aphérèse. les patients adultes présentant une maladie cardiovasculaire athéroscléreuse établie par un antécédent d’IDM, d’AVC non hémorragique et/ou d’AOMI symptomatique (prévention secondaire), et non contrôlés (LDL-c 0,7 g/L) en association à un traitement hypolipémiant optimisé ou seul en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
anticorps monoclonaux
anticorps monoclonaux humanisés
Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
Ézétimibe
adulte
Maladie cardiovasculaire athéroscléreuse
Hypercholestérolémie hétérozygote familiale
avis de la commission de transparence
REPATHA
évolocumab

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N2-AUTOINDEXEE
PRALUENT (alirocumab)
Réévaluation SMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3313574/fr/praluent-alirocumab
Nature de la demande Réévaluation SMR Réévaluation. Avis favorable au remboursement en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée aux statines et/ou à l’ézétimibe chez : les patients adultes présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote, à très haut risque cardiovasculaire, insuffisamment contrôlée et nécessitant un traitement par LDL-aphérèse; les patients adultes présentant une maladie cardiovasculaire athéroscléreuse établie par un antécédent de SCA (prévention secondaire) insuffisamment contrôlée (LDL-c 0,7 g/L), en association à un traitement hypolipémiant optimisé ou seul en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
anticorps monoclonaux
anticorps monoclonaux humanisés
remboursement par l'assurance maladie
Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
Ézétimibe
adulte
Hypercholestérolémie hétérozygote familiale
Maladie cardiovasculaire athéroscléreuse
avis de la commission de transparence
alirocumab
PRALUENT

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N1-SUPERVISEE
SIBNAYAL (bicarbonate de potassium/ citrate de potassium)
Première évaluation
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3313553/fr/sibnayal-bicarbonate-de-potassium/-citrate-de-potassium
Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’acidose tubulaire rénale distale (ATRd) chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés d’un an et plus. La Commission considère que le service médical rendu par SIBNAYAL (citrate de potassium/ bicarbonate de potassium) est modérée dans l’indication de l’AMM...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
association médicamenteuse
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
SIBNAYAL 8 mEq, granulés à libération prolongée
SIBNAYAL 24 mEq, granulés à libération prolongée
préparations à action retardée
administration par voie orale
potassium (différents sels en association)
adulte
adolescent
enfant
Acidose tubulaire rénale de type 1
avis de la commission de transparence
SIBNAYAL
bicarbonate de potassium
citrate de potassium
hydrogénocarbonates

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N2-AUTOINDEXEE
TOUJEO SoloStar (insuline glargine)
Radiation
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3315981/fr/toujeo-solostar-insuline-glargine
Nature de la demande Radiation Arrêt du remboursement d’une présentation non commercialisée. Avis favorable à l’arrêt du remboursement d’une présentation de la spécialité TOUJEO 300 unités/ml, solution injectable en stylo prérempli dans le traitement du diabète sucré chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant à partir de 6 ans.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
insuline glargine
TOUJEO
insuline
Insuline glargine

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N2-AUTOINDEXEE
UVECAPS 1000 UI (colécalciférol)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3315984/fr/uvecaps-1000-ui-colecalciferol
Nature de la demande Inscription Mise à disposition d’une nouvelle présentation. Avis favorable au remboursement, chez l’adolescent, l’adulte et le sujet âgé, dans le traitement du déficit en vitamine D, la prévention du déficit en vitamine D chez les patients à haut risque et en appoint d’un traitement spécifique contre l’ostéoporose chez des patients présentant un déficit en vitamine D ou à risque d’insuffisance en vitamine D.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
UVECAPS 1000 UI, capsule molle
UVECAPS
avis de la commission de transparence
cholécalciférol
colécalciférol
enregistrements

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N2-AUTOINDEXEE
Quel est l’effet d’un régime alimentaire à faible indice glycémique sur le contrôle de la glycémie et sur les facteurs de risque cardiovasculaire chez les patients atteints de diabète sucré ?
https://www.minerva-ebp.be/FR/Article/2251
Analyse de Chiavaroli L, Lee D, Ahmed A, et al. Effect of low glycaemic index or load dietary patterns on glycaemic control and cardiometabolic risk factors in diabetes: systematic review and meta-analysis of randomised controlled trials. BMJ 2021;374:n1651. DOI: 10.1136/bmj.n1651 Question clinique Quel est l’effet d’un régime alimentaire à indice glycémique plus élevé, sur le contrôle de la glycémie et sur les facteurs de risque cardiovasculaire chez les patients atteints de diabète de type 1 ou de type 2 ?
2022
Minerva - Revue d'Evidence-Based Medicine
Belgique
lecture critique d'article
Diabète
facteurs de risque
risque cardiovasculaire
régime alimentaire
a comme patient
maladie
diabete sucre
risque cardiovasculaire
Glycémie
diabète
contrôle des aliments
Indice glycémique
Contrôle des dangers
patients
diabète sucré
dû à
facteur de risque
asthénie
contrôle glycémique
régime
gestion de la sécurité

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N2-AUTOINDEXEE
Programme alimentaire québécois pour le traitement de maladies métaboliques héréditaires - Guide pour les intervenants des établissements de santé et de services sociaux
https://publications.msss.gouv.qc.ca/msss/document-000201/
Le Guide pour les intervenants des établissements de santé et de services sociaux explique les mécanismes relatifs au Programme alimentaire québécois pour le traitement de maladies métaboliques héréditaires. Il décrit les étapes relatives à l’inscription des nouveaux usagers au programme, à la commande des produits nutritionnels thérapeutiques et à la livraison des produits commandés.
2022
MSSS - Ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec
Canada
guide
erreurs innées du métabolisme
Travailleurs sociaux
Maladies métaboliques
Service social
Maladies métaboliques
maladie métabolique
Maladies metaboliques
Maladie métabolique
établissements de santé
précis
Services de santé
Programmes
maladie héréditaire
Maladies
services sociaux et travail social (activité)
Maladie héréditaire
Maladies héréditaires
Socialisme

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N2-AUTOINDEXEE
La prévention de la carence en vitamine D symptomatique et du rachitisme chez les nourrissons et les enfants autochtones du Canada
https://cps.ca/fr/documents/position/vitamine-d-symptomatique-et-du-rachitisme-chez-les-nourrissons-et-les-enfants-autochtones
Le rachitisme par carence en vitamine D et les autres manifestations d’une carence grave, comme la myocardiopathie et les convulsions hypocalcémiques, sont encore diagnostiqués au Canada. Les nourrissons autochtones allaités, notamment ceux qui habitent dans des communautés du Nord, sont démesurément touchés, même si ceux qui reçoivent des préparations commerciales n’en sont pas exemptés lorsque le taux sérique de vitamine D de la mère est extrêmement bas. Le présent document de principes, qui se veut une révision d’un document déjà publié par la Société canadienne de pédiatrie, porte sur la prévention du rachitisme et de l’hypocalcémie causés par la carence en vitamine D chez les enfants autochtones. Il est recommandé d’évaluer le risque d’une telle carence chez chaque dyade mère-nourrisson, en raison du lien entre sa présence chez la mère et chez le nourrisson. En plus de proposer des mesures de soutien pour favoriser une meilleure adhésion à la prise de vitamines supplémentaires, il est préconisé de prescrire un ajout de suppléments aux femmes pendant la période prénatale et aux nouveau-nés en cas d’exposition à un risque marqué, sans compter que des doses plus élevées intermittentes de suppléments peuvent être nécessaires dans certains cas. L’insécurité alimentaire peut également contribuer au rachitisme, et c’est pourquoi des revendications s’imposent pour éviter la carence en vitamine D chez les enfants autochtones.
2022
SCP - Société Canadienne de Pédiatrie
Canada
recommandation pour la pratique clinique
rachitisme
Rachitisme
Enfant
Canada
carence en vitamine d
Carence en vitamine D
Enfant
rachitisme
Enfant
Carence en vitamine D
enfant
enfant
nourrisson
Canadiens indigènes
symptôme
Enfant

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N1-SUPERVISEE
XENPOZYME (olipudase alfa)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3325559/fr/xenpozyme-olipudase-alfa
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3325567/fr/decision-n-2022-0083/dc/sem-du-17-mars-2022-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-portant-autorisation-d-acces-precoce-de-la-specialite-xenpozyme
Autorisation d’accès précoce octroyée le 17 mars 2022 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes ».
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
olipudase alfa
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
Autorisation d’Accès Précoce
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adolescent
adulte
sphingomyeline phosphodiesterase
3400890022910
perfusions veineuses
Déficience en sphingomyélinase acide
olipudase alfa
XENPOZYME
avis de la commission de transparence
olipudase alfa

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N1-SUPERVISEE
Métréleptine - Myalepta
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/metreleptine
Deux supports d’éducation ont pour but notamment de sensibiliser les patients et les professionnels de santé sur les risques associés à l’utilisation de Myalepta (ou à l’interruption du traitement dans le cas de la pancréatite aigüe) : Un « livret à l’intention des professionnels de santé », contenant des informations sur les risques associés à l’utilisation de Myalepta (hypersensibilité, lymphome T, hypoglycémies en cas d’utilisation concomitante d'insuline ou d’insulino-sécrétagogues, grossesse non désirée chez les femmes en âge de procréer, perte d’efficacité, potentiellement due à des anticorps neutralisants, et les infections graves et sévères secondaires au développement d’anticorps neutralisants, erreurs médicamenteuses) ou à l’interruption du traitement (pancréatite aigüe), les mesures à prendre, le cas échéant, pour les réduire, ainsi que des instructions à donner à leurs patients. Ce document informe également les professionnels de santé de la mise en place d’un registre de recueil des données des patients sous Myalepta (afin d’évaluer la sécurité et l'efficacité de Myalepta à plus long terme et en condition normale de pratique clinique) ainsi que de la possibilité de demander une recherche d’anticorps neutralisants au titulaire de l’AMM, notamment en cas de perte significative d’efficacité observée sous Myalepta Un « livret à l’intention du patient » reprenant les risques précités ; Trois documents relatifs aux modalités de reconstitution et d’injection de Myalepta ont également été élaborés : Un document reprenant les « Instructions d’utilisation » figurant dans la notice de Myalepta pour chacun des 3 dosages disponibles (3 mg / 5,8 mg / 11,3 mg), expliquant les techniques de reconstitution et d’injection de Myalepta ; Une vidéo présentant les techniques de préparation, de reconstitution et d’injection de Myalepta ; Une « Carte d’information à l’usage du patient » sur laquelle le médecin prescripteur pourra écrire la dose quotidienne en mg, en mL et, si la dose est inférieure ou égale à 1,5 mg (0,3 mL) et donc que le patient doit utiliser une seringue à insuline 100 U de 0,3 mL, l’équivalent en unités...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation de bon usage du médicament
MYALEPTA
MYALEPTA 3 mg, poudre pour solution injectable
MYALEPTA 5,8 mg, poudre pour solution injectable
MYALEPTA 11,3 mg, poudre pour solution injectable
métréleptine
métréleptine
métréleptine
injections sous-cutanées
préparation de médicament
Arrêt de traitement
déficit en leptine
lipodystrophie
continuité des soins
grossesse

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N1-SUPERVISEE
Vélaglucérase alfa
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/velaglucerase-alfa
Guide Professionnels de santé : Recommandations sur les modalités de gestion du risque de réactions liées à la perfusion, notamment de réactions d’hypersensibilité de type allergique, lors de l’administration de Vpriv à domicile Guide Patients : Informations sur les modalités de prise en charge du risque de réactions liées à la perfusion, notamment des réactions allergiques, lors de l’administration de Vpriv à domicile Carnet de perfusion : Outil de communication entre les différents professionnels de santé destiné au suivi des perfusions de Vpriv à domicile...
2022
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
vélaglucérase alpha, humaine
vélaglucérase alfa
vélaglucérase alfa
VPRIV
VPRIV 400 unités, poudre pour solution pour perfusion
recommandation de bon usage du médicament
perfusions veineuses
hypersensibilité médicamenteuse
perfusions veineuses
continuité des soins
vélaglucérase alfa
recommandation patients
sécurité des patients
thérapie enzymatique substitutive
maladie de Gaucher
réaction en relation avec la perfusion
soins à domicile

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N2-AUTOINDEXEE
SYSTANE BALANCE
Gouttes oculaires lubrifiantes
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3326567/fr/systane-balance
Nature de la demande Demande de renouvellement d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Traitement symptomatique de la sécheresse oculaire associée à un dysfonctionnement meibomien, encomplément de l’hygiène palpébral. Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport à HYLO LIPID (gouttes oculaires lubrifiantes) inscrit sur la LPPR dans l’indication retenue.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
goutte
Gouttes oculaires lubrifiantes
oeil, sai
goutte
en goutte

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N3-AUTOINDEXEE
Syndrome de dysmorphie faciale-anomalies oculaires-ostéopénie-déficience intellectuelle-anomalies dentaires
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=FR&Expert=314555
2022
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Orphanet
France
information scientifique et technique
maladies osseuses métaboliques
Déficience intellectuelle
malformations dentaires
Ostéopénie

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N2-AUTOINDEXEE
ABSOFOAM BORDER SACRUM
Pansement hydrocellulaire adhésif anatomique à absorption importante
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3330742/fr/absofoam-border-sacrum
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Traitement des plaies aiguës, sans distinction de phase et traitement des plaies chroniques dès la phase de bourgeonnement en traitement séquentiel, localisées dans des endroits difficiles à panser (sacrum). Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux pansement hydrocellulaire anatomique à absorption importante : SUPRASORB P SENSITIVE SACRUM, inscrit sur la LPPR en nom de marque.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
pansement
anatomistes
bandages
anatomiste
adhésifs
anatomie
sacrum
Anatomie
Anatomie
absorption
adhésif

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N1-SUPERVISEE
OCTAGAM (immunoglobuline humaine normale)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3332730/fr/octagam-immunoglobuline-humaine-normale-neuropathie-motrice-multifocale
Avis favorable au remboursement dans la nouvelle indication : neuropathie motrice multifocale de l’adulte, l’enfant et l’adolescent (0-18 ans). Avis favorable au maintien du remboursement dans les indications de l’AMM. Quel progrès ? Pas de progrès dans la prise en charge de la neuropathie motrice multifocale. Place dans la stratégie thérapeutique Dans la nouvelle indication, au même titre que les autres spécialités d’immunoglobuline humaine normale, OCTAGAM 100 mg/ml (immunoglobuline humaine normale), solution pour perfusion, est un traitement de première intention chez l’adulte, l’enfant et l’adolescent (0-18 ans) ayant une neuropathie motrice multifocale...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
OCTAGAM 100 mg/ml, solution pour perfusion
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
Neuropathie motrice multifocale
polyneuropathies
adulte
enfant
adolescent
facteurs immunologiques
immunoglobulines humaines normales pour administration intravasculaire
avis de la commission de transparence
immunoglobulines par voie veineuse
OCTAGAM

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N2-AUTOINDEXEE
TRELEGY ELLIPTA (furoate de fluticasone/ bromure d’umeclidinium / trifénatate de vilanterol) - BPCO
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3332759/fr/trelegy-ellipta-furoate-de-fluticasone/-bromure-d-umeclidinium-/-trifenatate-de-vilanterol-bpco
Nature de la demande Inscription Mise à disposition d’une nouvelle présentation. Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement continu de la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) sévère chez les adultes traités de façon non satisfaisante par l’association d’un corticostéroïde inhalé et d’un bêta-2-agoniste de longue durée d’action ou par l’association d’un bêta-2-agoniste de longue durée d’action et d’un anticholinergique de longue durée d’action.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
bromures
TRELEGY ELLIPTA
enregistrements
maladie pulmonaire obstructive chronique
vilantérol
vilanterol trifénatate
sel de bromure
uméclidinium
vilantérol
broncho-pneumopathie chronique obstructive
Bromation
halogénation

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N1-VALIDE
Neurodégénérescences avec accumulation intracérébrale de fer (Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation ou NBIA)
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3332411/fr/neurodegenerescences-avec-accumulation-intracerebrale-de-fer-neurodegeneration-with-brain-iron-accumulation-ou-nbia
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint de neurodégénérescence avec accumulation intracérébrale de fer. Il a été élaboré par le Centre de Référence de Neurogénétique à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Neurodégénérescence avec accumulation de fer dans le cerveau
troubles du métabolisme du fer
prise en charge personnalisée du patient
dystrophies neuroaxonales
dystrophies neuroaxonales
recommandation pour la pratique clinique
dégénérescence nerveuse
dystrophies neuroaxonales

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N2-AUTOINDEXEE
Avis conjoint concernant l’utilisation de la technique de la triple radiographie dans le cadre de l’estimation de l’âge chez les mineurs non accompagnés
https://www.armb.be/fileadmin/sites/armb/uploads/Document-site/pdf/Avis/2022/Avis_Age_Mineur_Triple_Test_NL_FR.pdf
Le 27 juillet 2021 la Koninklijke Academie voor Geneeskunde van België (KAGB) a reçu une demande d’avis de « Vluchtelingenwerk Vlaanderen (Travail des réfugiés en Flandre) », en lien avec la « Plateforme pour les enfants immigrés », concernant l’utilisation de la technique de la triple radiographie dans le cadre de l’estimation de l’âge chez les mineurs non accompagnés. Cette technique est utilisée à la demande du Service des Tutelles du Service Public Fédéral Justice, en cas de doute sur la fiabilité de la date de naissance déclarée lorsqu’un jeune entre sur le territoire belge sans pièces d’identité valables.1 Pour estimer l’âge d’un jeune, il est fait appel à un examen médical par un médecin, qui peut reqéurir la réalisation d’une triple radiographie (également appelée Triple Test). Cela comprend une radiographie des mâchoires et de leurs dents (radiographie dite « panoramique », mais aussi l’orthopantomogramme), du poignet et des clavicules.
2022
Académie Royale de Médecine de Belgique
Belgique
jugement
Techniques
triplés
Techniques d'estimation
radiographie
Utilisation de la technique
ESTIMA
Techniques
mineurs
conjoints
Techniques
statistiques comme sujet
estimateur
âge
examen radiologique diagnostique
Techniques

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N2-AUTOINDEXEE
Estimation de la prévalence du diabète et du prédiabète à Mayotte et caractéristiques des personnes diabétiques, Mayotte, 2019
http://beh.santepubliquefrance.fr/beh/2022/9-10/2022_9-10_1.html
Introduction – La première estimation de la prévalence du diabète à Mayotte, rapportée par l’étude Maydia en 2008, s’élevait à 10,5% des adultes âgés de 30 à 69 ans, avec plus d’une personne sur deux qui ignorait son statut diabétique. L’étude Unono Wa Maore 2019, vise à décrire l’état de santé de la population mahoraise, dont le diabète. Les objectifs de notre étude sont d’estimer la prévalence du diabète connu, non connu, du prédiabète, et de décrire les caractéristiques de la population diabétique à Mayotte. Méthodes – Un échantillonnage aléatoire, basé sur un plan de sondage à trois niveaux (adresse/logement/personne), a permis le recueil d’informations individuelles par questionnaire administré en face à face, couplé à un examen de santé au cours duquel des prélèvements veineux étaient réalisés, dont une mesure de l’hémoglobine glyquée (HbA1c). Le statut diabétique a été défini par la déclaration d’un diabète ou la mesure d’une HbA1c 6,5%. Le statut prédiabétique a été défini par l’absence de déclaration d’un diabète et une mesure de l’HbA1c comprise dans l’intervalle [6%-6,5%[. Les estimations ont été pondérées en tenant compte du plan de sondage et d’une correction du biais induit par la non réponse, liée notamment au niveau socioéconomique.
2022
SPF - Santé publique France
France
article de périodique
personnes
prévalence
Personna +
Mayotte
ESTIMA
prédiabète
Diabète
estimateur
Comores
Diabète
Respect
état prédiabétique

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N2-AUTOINDEXEE
PREVAC : Estimation de la couverture vaccinale et des facteurs associés à la vaccination contre le COVID-19 auprès des populations en situation de grande précarité
https://www.santepubliquefrance.fr/determinants-de-sante/vaccination/documents/rapport-synthese/prevac-estimation-de-la-couverture-vaccinale-et-des-facteurs-associes-a-la-vaccination-contre-le-covid-19-aupres-des-populations-en-situation-de
Introduction Les populations en situation de grande précarité que sont les personnes sans-abris et migrantes hébergées ont été surexposées au SARS-CoV2 avec une morbi-mortalité plus importante, du fait de facteurs liés à leurs conditions de vie principalement (manque d'accès aux soins, densité de population). La vaccination de ces personnes contre le COVID-19, enjeu prioritaire souligné par de nombreuses recommandations nationales et internationales, se heurte néanmoins à plusieurs difficultés, malgré l'effort de nombreuses associations sur le terrain et l'introduction du Pass Sanitaire en juillet 2021. Actuellement, aucune donnée n'existe sur l'accès de ces populations à la primo-vaccination ni, a fortiori, sur la couverture vaccinale. Nous avons donc mené une enquête pour estimer l'accès à la primo-vaccination et la couverture vaccinale auprès de cette population et pour identifier et comprendre les facteurs qui leur sont associés.
2022
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SPF - Santé publique France
France
vaccins contre la COVID-19
COVID-19
rapport
vaccination
Vaccins
Vaccine
facteur
estimateur
Couverture vaccinale
précarité
COVID-19
Vaccination
population
vaccination; médication préventive
vaccination
Respect
ESTIMA

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N1-SUPERVISEE
REPATHA (évolocumab ) - Hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3338762/fr/repatha-evolocumab-hypercholesterolemie-familiale-heterozygote-hfhe
Avis favorable au remboursement chez les enfants et adolescents à partir de 10 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe), insuffisamment contrôlée (LDL-c 1,30 g/L) par un traitement oral maximal toléré, en complément d’un régime alimentaire, et : en association à un traitement hypolipémiant optimisé ; ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe. Avis favorable au remboursement chez les enfants et adolescents âgés de 10 et 11 ans, présentant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) en association avec d’autres thérapies hypolipémiantes. Avis défavorable au remboursement dans les autres situations cliniques de l’AMM, notamment en cas de traitement hypolipémiant non optimisé. Le service médical rendu par REPATHA (evolocumab) est : important chez les patients enfants et adolescents à partir de 10 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote, insuffisamment contrôlée (LDL 130 g/L) par un traitement hypolipémiant oral maximal toléré, en complément d’un régime alimentaire, et : en association à un traitement hypolipémiant optimisé ou ; en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
hypercholestérolémie familiale hétérozygote (trouble)
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
évolocumab
enfant
adolescent
association de médicaments
hypercholestérolémie familiale homozygote
REPATHA 140 mg, solution injectable en stylo prérempli
injections sous-cutanées
avis de la commission de transparence
hyperlipoprotéinémie de type II
évolocumab
Hypercholéstérolémie familiale
REPATHA

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N2-AUTOINDEXEE
GEL'CLEAR
Denrée Alimentaire Destinée à des Fins Médicales Spéciales (DADFMS) pour les besoins nutritionnels en cas de dysphagie ou de troubles de la déglutition.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3338765/fr/gel-clear
Nature de la demande Demande d'inscription (LPP) Service attendu Suffisant Dysphagie oropharyngée se traduisant par des troubles de la déglutition aux liquides et semi-liquides chez les patients de plus de 3 ans. Amélioration du service attendu V (absence) Par rapport aux autres épaississants alimentaires à base de gomme de xanthane.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
besoins nutritionnels
Besoins
dysphagie
troubles de la déglutition
Spécialistes
émigration et immigration
troubles nutritionnels
Dysphagie
déglutition
besoins nutritifs
spécialisation
casse-croute

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N3-AUTOINDEXEE
Troubles du métabolisme : obésité et facteurs environnementaux et sociaux
Synthèse
https://www.yearbook-ers.jle.com/e-docs/synthese_troubles_du_metabolisme_obesite_et_facteurs_environnementaux_et_sociaux_322311/yb_synthese.phtml
Le surpoids et l'obésité font référence à une accumulation excessive de graisse qui présente des risques pour la santé [1]. Ils sont souvent mesurés à l'aide de l'indice de masse corporelle (IMC) et du tour de taille. L'IMC est calculé en divisant le poids d'une personne en kilogrammes par sa taille en mètres au carré. On parle d’obésité lorsque l’IMC est 30. Lorsque le tour de taille est 94 cm pour les hommes et 80 cm pour les femmes, il est associé à un risque plus élevé de complications métaboliques.
2022
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John Libbey Eurotext
France
article de périodique
environnement social
troubles liés à l'environnement
maladies métaboliques
obésité
facteurs sociaux
Métabolisme

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N2-AUTOINDEXEE
DARZALEX (daratumumab) - Amylose systémique à chaînes légères
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3320599/fr/darzalex-daratumumab-amylose-systemique-a-chaines-legeres
Nature de la demande Extension d'indication Nouvelle indication. Avis favorable au remboursement dans l’amylose systémique à chaines légères (AL), nouvellement diagnostiquée. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique par rapport à l’association bortézomib/cyclophosphamide/dexaméthasone.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
Darzalex
DARZALEX
dépôt d'amyloïde
chaîne
daratumumab
daratumumab
amyloïdose
Amylose

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N2-AUTOINDEXEE
LAMZEDE (velmanase alfa) - Alpha-mannosidose légère à modérée
https://www.has-sante.fr/jcms/pprd_2982928/fr/lamzede-velmanase-alfa
Nature de la demande Réévaluation SMR Réévaluation. Avis favorable au maintien du remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée. Le service médical rendu est désormais important, auparavant il était modéré. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Les objectifs du traitement des patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée sont d’améliorer leur état de santé et leur qualité de vie en diminuant les symptômes invalidants et de prévenir les complications, notamment infectieuses. La prise en charge symptomatique doit être proactive et peut notamment faire appel à un traitement otolaryngologique, à la kinésithérapie, à la chirurgie orthopédique, à l’utilisation d’appareillage auditif ou encore à une aide éducative précoce.
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
LAMZEDE
UN ALPHA
mannosidose
modération
Mannosidose
alpha-mannosidose

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N3-AUTOINDEXEE
Le fluorure
https://www.cda-adc.ca/fr/about/position_statements/fluoride/
L’Association dentaire canadienne (ADC) appuie l’utilisation judicieuse du fluorure. Plus de 50 années de recherches approfondies ont démontré l’innocuité et l’efficacité du fluorure pour la prévention de la carie dentaire. L’ADC reconnaît et appuie l’utilisation du fluorure dans le cadre des traitements préventifs et dans les produits de soin quotidien. L’ADC suit de près les études scientifiques examinant l’utilisation du fluorure pour en assurer la sécurité et l’efficacité.
2021
Association dentaire canadienne
Canada
recommandation professionnelle
fluorurie
halogénation
fluorures
Fluoration
sel de fluorure

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N3-AUTOINDEXEE
La fluoruration de l’eau
https://www.cda-adc.ca/fr/about/position_statements/fluoride_water/
L’Association dentaire canadienne (ADC) appuie la fluoruration de l’eau potable des collectivités, comme le recommande Santé Canada, parce que les collectivités dont le taux de fluorure dans l’eau potable est optimal ont moins de caries. Selon les données disponibles, la fluoruration de l’eau est sûre, efficace et économique. L’ADC reconnaît et appuie la nécessité de poursuivre les recherches afin de déterminer les taux optimaux de fluoruration de l’eau potable des collectivités au Canada qui peuvent continuer à offrir une protection contre la carie tout en réduisant au minimum les risques de fluorose dentaire, une maladie qui peut modifier l’apparence de l’émail des dents.
2021
Association dentaire canadienne
Canada
recommandation professionnelle
embolisation d'artère utérine
eau
fluorurie
halogénation
eau
Fluoration
Eau
Eau
sel de fluorure

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N3-AUTOINDEXEE
Les programmes de vernis au fluorure
https://www.cda-adc.ca/fr/about/position_statements/fluoride_varnish/
L’Association dentaire canadienne (ADC) appuie des programmes ciblés de vernis au fluorure de sodium puisqu’ils sont reconnus pour réduire la carie dentaire (c.-à-d. prévenir les nouvelles lésions carieuses et arrêter les lésions carieuses sans cavité) dans les communautés à risque élevé. La conception, la mise en œuvre et l’évaluation de tels programmes reposent sur un examen attentif des besoins dentaires de communautés particulières et sont effectuées par des personnes dûment formées. La fréquence des applications de fluorure devrait dépendre de l’évaluation du risque de carie et de l’évaluation régulière du programme.
2021
Association dentaire canadienne
Canada
recommandation professionnelle
vernis
Programmes
peinture
fluorures
halogénation
vernis
Fluoration
fluorurie
sel de fluorure

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N3-AUTOINDEXEE
Estimation de l’impact de la vaccination sur le risque de formes graves de Covid-19 en France
https://assurance-maladie.ameli.fr/etudes-et-donnees/2021-comparaison-incidence-hospitalisation-vaccin-covid-19
Ces études pharmaco-épidémiologiques comparent l’incidence des hospitalisations pour Covid-19 chez les personnes de 50 ans et plus vaccinées par rapport aux personnes non vaccinées (études en vie réelle sur 22,6 millions de personnes au total) en France.
2021
AMELI - Assurance Maladie En Ligne
France
rapport
Appréciation des risques
COVID-19
ESTIMA
Vaccins
France
estimateur
France
vaccination; médication préventive
France
Risque
vaccins contre la COVID-19
Vaccine
France
Vaccination
français
France
COVID-19
vaccination
vaccination

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N1-SUPERVISEE
MYOZYME 50 mg (alglucosidase alfa)
Réévaluation SMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3301137/fr/myozyme-50-mg-alglucosidase-alfa
Avis favorable au remboursement dans la forme tardive de la maladie de Pompe. Traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide). Myozyme est indiqué chez les patients adultes et pédiatriques de tous âges. La réévaluation concerne uniquement les formes tardives de la maladie de Pompe...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
thérapie enzymatique substitutive
alglucosidase alfa
alpha-Glucosidase
glycogénose de type II
adulte
adolescent
enfant
Maladie de Pompe d'apparition tardive
avis de la commission de transparence
MYOZYME

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N2-AUTOINDEXEE
Maladie de Wilson
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/c_640052/fr/maladie-de-wilson
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint de la maladie de Wilson. Il a été élaboré par le Centre de référence de la maladie de Wilson et autres maladies rares liées au cuivre à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2021
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
Maladies
précis
maladie chronique
dégénérescence hépatolenticulaire
Maladie de Wilson
Maladie chronique
maladie chronique
maladie de wilson

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N2-AUTOINDEXEE
Maladies mitochondriales apparentées au MELAS
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3289848/fr/maladies-mitochondriales-apparentees-au-melas
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d’une maladie mitochondriale apparentée au syndrome MELAS. Il a été élaboré par les Centres de Référence pour les maladies mitochondriales de l’enfant et de l’adulte CALISSON et CARAMMEL à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2021
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
maladie chronique
précis
Maladies
Maladie chronique
apparence personnelle
maladie chronique
maladie
Malade chronique
mitochondrie, sai
maladies mitochondriales

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N2-AUTOINDEXEE
Prise en charge des dysraphismes en période périnatale
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3293075/fr/prise-en-charge-des-dysraphismes-en-periode-perinatale
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un couple pour lequel le foetus est atteint d’un dysraphisme (période prénatale) mais aussi dans la période post-natale (jusqu’à 6 mois de vie). Il a été élaboré par le Centre de Référence des malformations vertébrales et médullaires (CRMR C-MAVEM Trousseau) à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2021
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation pour la pratique clinique
fièvre méditerranéenne familiale
prise en charge de la maladie
Maladies
maladie chronique
absence congénitale de soudure
Périodique
Maladie chronique
maladie chronique
précis
maladie néonatale
Dysraphie
période de péripartum
maladie périodique
dysraphie spinale

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N2-AUTOINDEXEE
Amylose cardiaque
Guide maladie chronique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3306904/fr/amylose-cardiaque
Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint atteint d’une amylose cardiaque. Il a été élaboré par le Centre de référence Amyloses Cardiaquesà l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.
2021
HAS - Haute Autorité de Santé
France
236. Troubles de la conduction intracardiaque
237. Palpitations
recommandation pour la pratique clinique
maladie chronique
amyloïdose
Maladie chronique
maladie cardiaque
maladie chronique
cardiopathies
Maladies
amyloïdose
précis
dépôt d'amyloïde
Amylose

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