Libellé préféré : cerliponase alfa;
Registry Number MeSH : EC 3.4.14.-;
Identifiant d'origine : C000621431;
CUI UMLS : C4475875;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements automatiques supervisés en BTNT
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Cerliponase alfa - Brineura
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/cerliponase-alfa
Guide à l'attention des professionnels de santé : guide relatif à la posologie et
l'administration, visant à prévenir et/ou réduire le risque important identifié de
problèmes (infection/obstruction/déplacement) liés au dispositif de perfusion intra-cérébro-ventriculaire
de Brineura.
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
cerliponase alfa
cerliponase alfa
Perfusions intracérébroventriculaires
BRINEURA
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion
Déplacement du dispositif de son site initial
Infection liée à un dispositif
Occlusion de dispositif
Perfusions intracérébroventriculaires
---
N3-AUTOINDEXEE
BRINEURA (cerliponase alfa) - Maladie rare
Réévaluation à la demande de la CT.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3571320/fr/brineura-cerliponase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au maintien du remboursement dans « le traitement de la céroïde lipofuscinose
neuronale de type 2 (CLN2), également appelée déficit en tripeptidyl peptidase-1 (TPP1)
». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place
dans la stratégie thérapeutique ? L’ensemble des décisions thérapeutiques dans cette
maladie rare doivent être prises de manière collégiale, lors de RCP organisées par
la Société Française de Neurologie Pédiatrique. Chez les patients avec un diagnostic
confirmé de CLN2 avec un déficit en TPP1, BRINEURA (cerliponase alfa), administré
toutes les 2 semaines par voie intracérébroventriculaire, est un traitement enzymatique
substitutif de 1ère intention qui permet de ralentir l’évolution de la maladie, sur
ses composantes motricité et langage. Au regard de la rapidité et de la prédictibilité
d’évolution de la maladie sans traitement, le traitement substitutif devrait être
mis en place aux stades les plus précoces de progression de la maladie, d’où l’importance
du diagnostic le plus anticipé possible de cette maladie. Un traitement par BRINEURA
(cerliponase alfa) peut être instauré en cas de progression précoce à modérée de la
maladie documentée par un score de 3 à 6 sur l’échelle ML (motricité et langage) avec
un score d’au moins 1 point pour chacun des deux domaines motricité et langage. Ainsi,
un traitement par BRINEURA (cerliponase alfa) ne doit pas être instauré chez un patient
ayant perdu toute faculté de marche. Le recul maximal de traitement avec BRINEURA
(cerliponase alfa) est, à ce jour, d’environ 5 ans. La durée optimale de traitement
n’est actuellement pas connue.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion
avis de la commission de transparence
BRINEURA
cerliponase alfa
cerliponase alfa
maladie
Brineura
maladies rares
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N1-SUPERVISEE
Sommaire des motifs de décision (SMD) portant sur Brineura
Cerliponase alfa
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00430
Brineura est un traitement de remplacement enzymatique qui contient la substance active
cerliponase alfa. Brineura a été autorisé pour le traitement de la céroïde lipofuscinose
neuronale de type 2 (CLN2), également connue sous le nom de carence en tripeptidyl
peptidase 1 (TPP1)...
2019
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Santé Canada
Canada
français
information sur le médicament
agrément de médicaments
Canada
résultat thérapeutique
cerliponase alfa
cerliponase alfa
cerliponase alfa
thérapie enzymatique substitutive
Céroïde-lipofuscinose neuronale, type 2
enfant
adulte
perfusions intraventriculaires
Dipeptidyl-Peptidases and Tripeptidyl-Peptidases
protéines recombinantes
Dipeptidyl-Peptidases and Tripeptidyl-Peptidases
protéines recombinantes
céroïdes-lipofuscinoses neuronales
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