BrineuraMeSH Concept

N3-AUTOINDEXEE
BRINEURA (cerliponase alfa) - Maladie rare
Réévaluation à la demande de la CT.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3571320/fr/brineura-cerliponase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au maintien du remboursement dans « le traitement de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2), également appelée déficit en tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) ». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? L’ensemble des décisions thérapeutiques dans cette maladie rare doivent être prises de manière collégiale, lors de RCP organisées par la Société Française de Neurologie Pédiatrique. Chez les patients avec un diagnostic confirmé de CLN2 avec un déficit en TPP1, BRINEURA (cerliponase alfa), administré toutes les 2 semaines par voie intracérébroventriculaire, est un traitement enzymatique substitutif de 1ère intention qui permet de ralentir l’évolution de la maladie, sur ses composantes motricité et langage. Au regard de la rapidité et de la prédictibilité d’évolution de la maladie sans traitement, le traitement substitutif devrait être mis en place aux stades les plus précoces de progression de la maladie, d’où l’importance du diagnostic le plus anticipé possible de cette maladie. Un traitement par BRINEURA (cerliponase alfa) peut être instauré en cas de progression précoce à modérée de la maladie documentée par un score de 3 à 6 sur l’échelle ML (motricité et langage) avec un score d’au moins 1 point pour chacun des deux domaines motricité et langage. Ainsi, un traitement par BRINEURA (cerliponase alfa) ne doit pas être instauré chez un patient ayant perdu toute faculté de marche. Le recul maximal de traitement avec BRINEURA (cerliponase alfa) est, à ce jour, d’environ 5 ans. La durée optimale de traitement n’est actuellement pas connue.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion
avis de la commission de transparence
BRINEURA
cerliponase alfa
cerliponase alfa
maladie
Brineura
maladies rares

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