Libellé préféré : olipudase alfa;
Ressource obsolète : false;
Registry Number MeSH : EC 3.1.4.12;
UNII : EC 3.1.4.12;
Identifiant d'origine : C000608782;
CUI UMLS : C4278198;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements automatiques supervisés en BTNT
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N3-AUTOINDEXEE
XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide
Décision d'accès précoce (Mis en ligne le 18 juin 2024 - Mis à jour le 25 févr. 2025)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3431851/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-deficit-en-sphingomyelinase-acide
Ce médicament a fait l'objet d’un renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce,
conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique,
le 6 juin 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée
par la décision n 2022.0083 du 17 mars 2022 et renouvelée une première fois par la
décision n 2023.0171 du 27 avril 2023. Autorisation d’accès précoce renouvelée le
27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement
enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit
en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et
adultes »...
2025
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
avis de la commission de transparence
histiocytose lipoïdique essentielle
Xenpozyme
acide
olipudase alfa
XENPOZYME
maladies de Niemann-Pick
olipudase alfa
---
N1-SUPERVISEE
Xenpozyme 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion - Olipudase alfa
AAP arrêtée - AAC Arrêtée (PUBLIÉ LE 29/03/2022 - MIS À JOUR LE 26/03/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/xenpozyme#
Indication de l’AP octroyée le 17/03/2022, renouvelée le 27/04/2023 et le 06/06/2024
et arrêtee le 14/02/2025 Traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez
les patients pédiatriques et adultes...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
olipudase alfa
olipudase alfa
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adolescent
adulte
maladies de Niemann-Pick
Autorisation d’Accès Précoce
Autorisation d’Accès Compassionnel
---
N1-SUPERVISEE
Olipudase alfa - Xenpozyme (Publié le 07/12/2022 - Mise à jour le 13/12/2024)
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/olipudase-alfa
Guide de perfusion à domicile : Brochure destinée aux prescripteurs et aux infirmier.ères
à domicile pour les aider à réduire et à prendre en charge les risques associés à
l’utilisation de Xenpozyme à domicile : réactions associées à la perfusion, hypersensibilité
et anaphylaxie. Carte destinée aux Patient.es pour leur rappeler les symptômes
d’une réaction associée à la perfusion (RAP) nécessitant de consulter un médecin sans
délai et apporter des informations aux femmes en âge de procréer...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
information patient et grand public
gestion du risque
olipudase alfa
olipudase alfa
effets secondaires indésirables des médicaments
perfusions veineuses
traitement par perfusion à domicile
réaction liée à la perfusion
hypersensibilité médicamenteuse
anaphylaxie
olipudase alfa
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
---
N1-SUPERVISEE
XENPOZYME 4 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion (olipudase alfa) - Maladie
rare
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456309/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency,
ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Pas
de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la présentation déjà disponible.
Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase
alfa) est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu
(ASMR) V (absence) Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas
d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà
inscrite.
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
olipudase alfa
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adulte
médicament orphelin
Déficit en sphingomyélinase acide
maladies de Niemann-Pick
avis de la commission de transparence
maladies rares
XENPOZYME
olipudase alfa
---
N1-SUPERVISEE
Xenpozyme - olipudase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xenpozyme
Xenpozyme est un médicament utilisé dans le traitement des patients atteints d’un
déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), une maladie génétique, historiquement connue
sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A, A/B et B. Il existe trois types
de maladie de Niemann-Pick (A, B et C), qui ont des causes génétiques différentes
et des symptômes différents. Xenpozyme est utilisé pour traiter les patients atteints
du type A/B ou du type B. Il est destiné à traiter les symptômes de l’ASMD qui ne
sont pas liés au cerveau. La maladie de Niemann-Pick est rare et Xenpozyme a reçu
la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de
maladies rares) le 5 décembre 2016...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
thérapie enzymatique substitutive
agrément de médicaments
Europe
olipudase alfa
olipudase alfa
perfusions veineuses
olipudase alfa
Maladie de Niemann-Pick de type B
Maladie de Niemann-Pick de type A
médicament orphelin
surveillance post-commercialisation des produits de santé
enfant
adolescent
adulte
grossesse
Allaitement naturel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
---
N1-SUPERVISEE
XENPOZYME (olipudase alfa)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3325559/fr/xenpozyme-olipudase-alfa
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3325567/fr/decision-n-2022-0083/dc/sem-du-17-mars-2022-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-portant-autorisation-d-acces-precoce-de-la-specialite-xenpozyme
Autorisation d’accès précoce octroyée le 17 mars 2022 à la spécialité XENPOZYME (olipudase
alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez
les patients pédiatriques et adultes ».
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
olipudase alfa
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
Autorisation d’Accès Précoce
thérapie enzymatique substitutive
enfant
adolescent
adulte
sphingomyeline phosphodiesterase
3400890022910
perfusions veineuses
Déficience en sphingomyélinase acide
olipudase alfa
XENPOZYME
avis de la commission de transparence
olipudase alfa
---
N1-SUPERVISEE
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion (olipudase alfa)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3396519/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-maladie-rare
Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency,
ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Un
progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? Il n’existe à ce jour aucun traitement autorisé ou utilisé hors AMM dans la prise
en charge de l’ASMD. La réduction de l’hépatosplénomégalie, et par conséquent la correction
des troubles hématologiques et lipidiques, ainsi que l’amélioration de la fonction
respiratoire peuvent améliorer l’état de santé du patient...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
olipudase alfa
médicament orphelin
thérapie enzymatique substitutive
Déficience en sphingomyélinase acide
Maladie de Niemann-Pick de type A
Maladie de Niemann-Pick de type B
adulte
enfant
perfusions veineuses
XENPOZYME
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
avis de la commission de transparence
olipudase alfa
---
