Libellé préféré : médicament orphelin;

Définition du MeSH : production de médicaments ou autres produits biologiqes peu susceptibles d'être fabriqués par l'industrie privée à moins que des incitations spéciales soient fournies par d'autres. [Traduction effectuée avant 2008];

Hypéronyme MeSH : médicament orphelin;

Lien Wikipédia : https://fr.wikipedia.org/wiki/Médicament orphelin;

Détails


Consulter ci-dessous une sélection des principales ressources :

Vous pouvez consulter :

production de médicaments ou autres produits biologiqes peu susceptibles d'être fabriqués par l'industrie privée à moins que des incitations spéciales soient fournies par d'autres. [Traduction effectuée avant 2008]

N1-SUPERVISEE
tevimbra - tislelizumab
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tevimbra
Tevimbra est un médicament anticancéreux utilisé pour traiter les adultes atteints d’un cancer épidermoïde de l’oesophage (cancer de l’oesophage, le passage de la bouche à l’estomac), si le cancer est avancé, s’est propagé à d’autres parties du corps (métastatique) ou ne peut pas être éliminé par chirurgie (non résécable). Il est utilisé après qu’un traitement anticancéreux par des médicaments à base de sels de platine n’a pas été suffisamment efficace. Le cancer de l’oesophage est rare et Tevimbra a été désigné comme «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 13 novembre 2020...
2024
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
tislélizumab
tislélizumab
tislélizumab
médicament orphelin
agrément de médicaments
Europe
Antinéoplasiques immunologiques
Antinéoplasiques immunologiques
Carcinome épidermoïde de l'oesophage
métastase tumorale
carcinome oesophagien épidermoïde métastatique
carcinome épidermoïde de l'oesophage non résecable
carcinome épidermoïde de l'oesophage réfractaire
adulte
perfusions veineuses
gestion du risque
surveillance post-commercialisation des produits de santé
grossesse
Allaitement naturel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament

---
N3-AUTOINDEXEE
Stratégies de croissance externe dans le marché des médicaments orphelins
https://dumas.ccsd.cnrs.fr/dumas-02462505
En écho un à ralentissement de la R&D interne des big-pharma, l’agilité et la créativité portées les biotechs intéressent toujours plus les industries pharmaceutiques dans le développement de leur portefeuille produit. D’autant plus dans les marchés où l’innovation est clé et difficile à trouver comme celui des médicaments orphelins. Dans ce cas, la croissance externe est une solution idéale car elle permet aux entreprises d’aller chercher des projets ou produits chez les autres acteurs du domaine. Le médicament orphelin, par son statut particulier et le faible nombre de patients qu’il traite présente des défis et opportunités qu’il convient d’évaluer avant toute opération de croissance, tant dans le domaine médical et clinique que règlementaire ou d’accès au marché. Cette thèse s’intéresse à l’environnement global des médicaments orphelins, aux méthodes utilisées pour les stratégies de business développement dans ce marché, mais aussi aux évaluations, valorisations et bonnes pratiques de partenariat qui en découlent. Par un état des lieux européen à date sur les candidats médicaments en développement et ceux déjà commercialisés, la thèse oriente sur les bonnes stratégies à adopter dans ce domaine, les aires thérapeutiques d’intérêt pour un business développer, et sur comment trouver, évaluer et choisir son partenaire.
2019
DUMAS - Dépôt Universitaire de Mémoires Après Soutenance
France
thèse ou mémoire
croissance
Médicaments
médicament orphelin
médicament orphelin
démarche

---
N1-VALIDE
Maladies rares
https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/prises-en-charge-specialisees/maladies-rares/
Une maladie est dite « rare » lorsqu’elle atteint une personne sur 2 000 soit, pour la France, moins de 30 000 personnes malades par pathologie. 80% des maladies rares sont d’origine génétique. En France, elles représentent un enjeu majeur de santé publique car les 8 000 maladies rares identifiées à ce jour atteignent plus de 3 millions de personnes soit 4,5% de la population. Elles concernent dans la moitié des cas des enfants de moins de 5 ans et sont responsables de 10% des décès entre un et 5 ans. Environ un quart de ces maladies apparaît après l’âge de 40 ans. Le plus souvent, les maladies rares sont sévères, chroniques, d’évolution progressive et affectent considérablement la qualité de vie des malades. Elles entrainent un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel dans 50% des cas et une perte totale d’autonomie dans 9% des cas. On emploie le terme de « maladie orpheline » pour désigner une pathologie rare ne bénéficiant pas de traitement efficace, ce qui est le cas dans de nombreuses maladies rares.
2016
false
false
false
Ministère de la Santé et des Sports - France
Paris
France
français
médicament orphelin
maladies rares
France
Europe
recherche sur les services de santé
aide publique
politique publique
agrément de médicaments
Organismes bénévoles de santé
assistance par téléphone
conseil génétique
législation médicale
programmes nationaux de santé
documents
guide ressources

---
N1-VALIDE
Liste des médicaments pour les maladies rares en Europe
http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdf
Ce document contient la liste de tous les médicaments orphelins ayant reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne à la date indiquée dans le document. Ces produits de santé peuvent n’être accessibles actuellement que dans certains pays européens. En effet, l’accessibilité dans les pays dépend de la stratégie du laboratoire et de la décision de remboursement prise par les autorités de santé nationales.
2016
false
false
false
Orphanet
France
français
information scientifique et technique
agrément de médicaments
maladies rares
médicament orphelin
résumé ou synthèse en français

---
N1-VALIDE
Eurordis
European Organisation for Rare Diseases
http://www.eurordis.org/
présentation de l'association, de ses branches nationales, de ses activités, de son équipe. définition des maladies rares et des médicaments orphelins, sources d'informations et actualités.
false
false
false
Paris
France
Paris
anglais
espagnol
français
italien
portugais
maladies rares
Europe
médicament orphelin
association

---
N1-SUPERVISEE
Vidaza - azacitidine
Code ATC : L01BC07
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Vidaza
Vidaza est utilisé pour le traitement des adultes qui souffrent des maladies suivantes et ne peuvent bénéficier d'une transplantation de moelle osseuse: syndromes myélodysplasiques...; leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC, un type de cancer affectant les globules blancs du sang appelés monocytes)...; LAM consécutive à un syndrome myélodysplasique... Vidaza is used for the treatment of adults with the following diseases, if they cannot have a bone marrow transplant : myelodysplastic syndromes...; chronic myelomonocytic leukaemia (CMML, a type of cancer affecting white blood cells called monocytes).... ; AML that has developed from a myelodysplastic syndrome...
2012
false
N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
anglais
français
flux de syndication
médicament orphelin
Antimétabolites antinéoplasiques
antienzymes
azacitidine
adulte
agrément de médicaments
syndromes myélodysplasiques
leucémie myélomonocytaire chronique
résultat thérapeutique
Antimétabolites antinéoplasiques
antienzymes
azacitidine
injections sous-cutanées
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
tests de criblage d'agents antitumoraux
préparation de médicament
leucémie aigüe myéloïde
azacitidine
VIDAZA 25 mg/ml poudre pour suspension injectable
VIDAZA
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
3400892747620

---
N1-VALIDE
Médicaments orphelins
http://www.lefaitmedical.ch/fr/articles/editorial-72-489
Découverte et développement de médicaments orphelins: défis et opportunités - Traitement des maladies orphelines: espoirs et désillusions
2012
false
N
Le Fait Médical - Association Pour l'Information Médicale
Suisse
français
médicament orphelin
article de périodique

---
N1-VALIDE
Orphanet
base de données sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Direction Générale de la Santé (DGS). Service Commun (SC) 11 de l'Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
http://www.orpha.net/
http://www.orphanet.fr/
Son objectif est d'optimiser l'utilisation des informations disponibles sur les maladies rares pour améliorer le diagnostic, le traitement et la prise en charge des malades et faire progresser la recherche
renseignements sur la maladie, les signes cliniques, associations de malades, consultations, programmes de recherche, laboratoires de diagnostic, agréments ministériels, médicaments avec autorisation temporaire d'utilisation, forum de discussion
false
N
Villejuif
France
Val-de-Marne
espagnol
français
anglais
allemand
italien
portugais
maladies génétiques congénitales
médicament orphelin
maladies rares
guide ressources
annuaire
information patient et grand public
base de données
bases de données pharmaceutiques

---
N1-VALIDE
Maladies Rares Info Services
http://www.maladiesraresinfo.org/
présentation, objectifs, missions, prioritaires, les services (numéro azur, lieu d'accueil, serveur d'information sur internet, forums, ')
false
N
Paris
France
Paris
français
maladies génétiques congénitales
personnes handicapées
médicament orphelin
maladies rares
Europe
France
forum et liste de diffusion patients
association patients
assistance par téléphone
association professionnels santé

---
N1-SUPERVISEE
Nplate - romiplostim
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Nplate
Nplate est utilisé chez les adultes atteints de purpura thrombopénique auto-immun idiopathique (PTI) chronique, une maladie dans laquelle le système immunitaire du patient détruit les plaquettes (composants du sang qui contribuent à sa coagulation). Les patients souffrant de PTI présentent un nombre faible de plaquettes et des risques de saignement...
2012
false
N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
anglais
français
flux de syndication
protéines de fusion recombinantes
protéines de fusion recombinantes
thrombopoïétine
thrombopoïétine
splénectomie
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
stockage de médicament
préparation de médicament
étiquetage de médicament
romiplostim
romiplostim
médicament orphelin
agrément de médicaments
résultat thérapeutique
récepteur fc
récepteur fc
adulte
purpura thrombopénique idiopathique
injections sous-cutanées
romiplostim
NPLATE 250 microgrammes, poudre et solvant pour solution injectable
NPLATE 500 microgrammes, poudre et solvant pour solution injectable
récepteur fc
protéines de fusion recombinantes
thrombopoïétine
NPLATE
3400893544495
3400893544556
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit

---
N1-SUPERVISEE
Cayston - aztreonam
Code ATC : J01DF01
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Cayston
Cayston est utilisé pour éliminer les infections pulmonaires chroniques (de longue durée) dues à des bactéries P. aeruginosa chez les adultes atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui touche les cellules des poumons et des glandes dans les intestins et le pancréas, qui sécrètent des fluides tels que du mucus et des sucs gastriques...
2012
false
N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
anglais
français
flux de syndication
antibiothérapie
médicament orphelin
aztréonam
aztréonam
aztréonam
antibactériens
antibactériens
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
résultat thérapeutique
administration par inhalation
nébuliseurs et vaporisateurs
adulte
maladie chronique
mucoviscidose
pneumopathie infectieuse
grossesse
Allaitement naturel
pseudomonas aeruginosa
infections à pseudomonas
CAYSTON 75 mg, poudre et solvant pour solution pour inhalation
CAYSTON
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
3400893507766

---
N1-SUPERVISEE
Maladies rares et médicaments orphelins: un enjeu de santé publique
https://bullmed.ch/fr/article/doi/bms.2011.16182
La perception que différentes maladies rares peuvent être considérées collectivement comme une entité unique est apparue il y a une trentaine d’années aux USA, notamment dans une loi destinée à favoriser le développement de médicaments orphelins.
2011
false
true
false
Bulletin des médecins suisses
Suisse
médicament orphelin
maladies rares
médicament orphelin
médicament orphelin
médicament orphelin
Suisse
article de périodique
maladies rares
santé publique

---
N1-VALIDE
Politiques relatives aux maladies orphelines et aux médicaments orphelins
http://kce.fgov.be/fr/publication/report/politiques-relatives-aux-maladies-rares-et-aux-m%C3%A9dicaments-orphelins
Le Centre fédéral d'expertise des soins de santé (KCE) s'est penché sur la politique relative aux médicaments orphelins, càd destinés aux patients atteints d'une maladie rare. L'étude a été réalisée en collaboration avec Yellow Window Management Consultants. Les mesures européennes d'incitation au développement de ces médicaments, comme l'exclusivité de marché pour une période de 10 ans, semblent avoir du succès. Cette exclusivité pourrait cependant être remise en question dès que la rentabilité de ces médicaments est clairement démontrée, dit le KCE. Le KCE recommande aussi la mise sur pied de registres de patients, au niveau européen, pour mieux cerner l'évolution naturelle des maladies et l'efficacité des traitements dont la plupart sont coûteux. La procédure conduisant au remboursement de chaque demande individuelle, pourrait être simplifiée
2009
false
N
Centre Fédéral d'Expertise des Soins de Santé
Bruxelles
Belgique
français
anglais
médicament orphelin
remboursement par l'assurance maladie
maladies rares
recommandation

---
N1-SUPERVISEE
Médicaments orphelins : bilan de 5 ans de législation européenne
http://www.medecinesciences.org/index.php?option=com_article&access=standard&Itemid=129&url=/articles/medsci/abs/2006/02/medsci2006221p71/medsci2006221p71.html
C’est grâce aux conclusions du rapport « les orphelins de la santé » écrit par Annie Wolf en 1994 à la demande de Philippe Lazar que le Ministère des Affaires Sociales créa la Mission des Médicaments orphelins. Celle-ci fut dotée de deux objectifs, promouvoir une politique européenne de développement de médicaments orphelins et accompagner ce projet européen par des initiatives nationales. Plusieurs années d’efforts aboutirent à l’adoption, le 16 décembre 1999, par le parlement européen et le conseil, du règlement européen sur les médicaments orphelins.
http://dx.doi.org/10.1051/medsci/200622171
2006
false
false
false
M/S médecine sciences
Paris
France
français
médicament orphelin
médicament orphelin
Europe
législation sur les produits chimiques ou pharmaceutiques
maladies rares
article de périodique

---
Nous contacter.
18/04/2024


[Accueil] [Haut de page]

© CHU de Rouen. Toute utilisation partielle ou totale de ce document doit mentionner la source.