N3-AUTOINDEXEE XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide Décision d'accès précoce (Mis en ligne le 18 juin 2024 - Mis à jour le 25 févr. 2025) https://www.has-sante.fr/jcms/p_3431851/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-deficit-en-sphingomyelinase-acide Ce médicament a fait l'objet d’un renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce,
conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique,
le 6 juin 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée
par la décision n 2022.0083 du 17 mars 2022 et renouvelée une première fois par la
décision n 2023.0171 du 27 avril 2023. Autorisation d’accès précoce renouvelée le
27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement
enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit
en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et
adultes »... 2025 false false false HAS - Haute Autorité de Santé France Autorisation d’Accès Précoce avis de la commission de transparence histiocytose lipoïdique essentielle Xenpozyme acide olipudase alfa XENPOZYME maladies de Niemann-Pick olipudase alfa