N3-AUTOINDEXEE XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide Décision d'accès précoce https://www.has-sante.fr/jcms/p_3431851/fr/xenpozyme-olipudase-alfa-deficit-en-sphingomyelinase-acide Autorisation d’accès précoce renouvelée le 27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME
(olipudase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme
des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de
type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes »... 2023 false false false HAS - Haute Autorité de Santé France avis de la commission de transparence histiocytose lipoïdique essentielle Xenpozyme acide olipudase alfa XENPOZYME maladies de Niemann-Pick olipudase alfa