N2-AUTOINDEXEE LAMZEDE (velmanase alfa) - Alpha-mannosidose légère à modérée https://www.has-sante.fr/jcms/pprd_2982928/fr/lamzede-velmanase-alfa Nature de la demande Réévaluation SMR Réévaluation. Avis favorable au maintien du
remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques
chez les patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée. Le service médical
rendu est désormais important, auparavant il était modéré. Quel progrès ? Un progrès
thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? Les objectifs du traitement des patients atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée
sont d’améliorer leur état de santé et leur qualité de vie en diminuant les symptômes
invalidants et de prévenir les complications, notamment infectieuses. La prise en
charge symptomatique doit être proactive et peut notamment faire appel à un traitement
otolaryngologique, à la kinésithérapie, à la chirurgie orthopédique, à l’utilisation
d’appareillage auditif ou encore à une aide éducative précoce. 2022 HAS - Haute Autorité de Santé France avis de la commission de transparence LAMZEDE UN ALPHA mannosidose modération Mannosidose alpha-mannosidose