Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétineMeSH Concept Supplémentaire

N3-AUTOINDEXEE
AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec cardiomyopathie
Décision d'accès précoce refusée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3592928/fr/amvuttra-vutrisiran-amylose-hereditaire-a-transthyretine-avec-cardiomyopathie
Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) dans l'indication « Traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM) dont la pathologie progresse malgré un traitement par tafamidis ou intolérants à ce dernier ».
2025
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
neuropathies amyloïdes familiales
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
avis de la commission de transparence
Amylose
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
cardiomyopathies
AMVUTTRA

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N1-SUPERVISEE
Cardiopathie amyloïde de la transthyrétine (TTR) - Cardiopathie amyloïde familiale
http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=FR&Expert=85451
La cardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (TTR) est une amylose systémique héréditaire liée lié à la TTR (ATTR) avec des manifestations cardiaques prépondérantes, dues à des infiltrations myocardiaques d'une protéine amyloïde anormale. La prévalence n'est pas connue. A l'âge adulte, les patients présentent, généralement vers 30 ans, une cardiomyopathie restrictive (avec divers degrés d'insuffisance cardiaque chronique et de possibles brady/tachyarrhythmies).
2009
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Orphanet
France
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
adulte
information scientifique et technique
neuropathies amyloïdes familiales

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