Synonyme SNOMED : sulfatidose; maladie de van bogaert-nyssen; maladie de greenfield; syndrome de scholz-bielschowski-henneberg; maladie de scholz-greenfield; déficit sévère en arylsulfatase; déficit en arylsulfatase a;
N3-AUTOINDEXEE Avis n 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé
relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique
indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique
à certains établissements de santé https://has-sante.fr/jcms/p_3294780/fr/avis-n-2021-0074/dc/sem-du-21-octobre-2021-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-relatif-au-projet-d-arrete-limitant-l-utilisation-de-medicaments-de-therapie-genique-indiques-dans-le-traitement-des-enfants-atteints-de-leucodystrophie-metachromatique-a-certains-etablissements-de-sante Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints
de leucodystrophie métachromatique sont associés à des spécificités d’utilisation
en matière de décision de traitement, de prescription, de circuit de fabrication,
de modalités d’administration et de surveillance. A ce jour, LIBMELDY (atidarsagène
autotemcel) est le seul médicament de thérapie génique ayant une autorisation de mise
sur le marché (AMM) dans cette indication et ayant été évalué par la Commission de
la transparence de la HAS. Celle-ci a rendu le 21 avril 2021 un avis favorable à l'inscription
de LIBMELDY sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités (uniquement
chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce
soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la
forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant
entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. Elle a également
formulé des recommandations relatives à la prise en charge de LIBMELDY compte tenu
de la complexité de la procédure de thérapie génique, de son usage strictement limité
à une population restreinte de patients atteints de leucodystrophie métachromatique
et des incertitudes sur le maintien de son efficacité et de sa tolérance au long cours. 2021 HAS - Haute Autorité de Santé France recommandation de santé publique leucodystrophie métachromatique infantile familiale utilisation médicament Enfant abstention thérapeutique Indicateurs établissements scolaires Enfant Médicaments enfant traitement médicamenteux thérapie génétique Inutilité médicale laisse entrevoir leucodystrophie métachromatique attitude envers la santé Leucodystrophie métachromatique indicateurs et réactifs Enfant maladie indication de Thérapie génique Enfant établissements de santé enfant thérapie jugement Thérapie génique médicament