Libellé préféré : Thérapie génique;
Identifiant d'origine : M0023583;
CUI UMLS : C0017296;
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N1-SUPERVISEE
Une nouvelle stratégie de thérapie génique contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie
https://presse.inserm.fr/une-nouvelle-strategie-de-therapie-genique-contre-la-drepanocytose-et-la-beta-thalassemie/46042
La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont deux maladies génétiques affectant l’hémoglobine
et regroupées, par conséquent, dans la catégorie des bêta-hémoglobinopathies. Une
équipe de scientifiques de l’Inserm, d’Université Paris Cité et de l’AP-HP au sein
de l’Institut Imagine, a montré l’efficacité d’une approche de thérapie génique contre
ces deux maladies. Le principe est de réactiver chez les patients la production d’une
protéine – la globine fœtale – qui cesse normalement d’être exprimée après la naissance.
Dans une étude publiée dans la revue Nature Communications, l’équipe de recherche
décrit ainsi une approche prometteuse pour de futures applications thérapeutiques...
2022
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
article de périodique
Thérapie génique
drépanocytose
bêta-Thalassémie
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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique, un espoir contre les maladies de Charcot-Marie-Tooth
https://presse.inserm.fr/la-therapie-genique-un-espoir-contre-les-maladies-de-charcot-marie-tooth/42681
Troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs, atrophie musculaire… c’est le quotidien
des 30 000 à 50 000 patients souffrant des maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) en
France. Une catégorie de maladies génétiques orphelines qui affectent les nerfs périphériques
et contre lesquelles il n’existe pour l’heure pas de traitement spécifique. Des chercheurs
de l’Inserm et de l’Université de Montpellier à l’Institut des Neurosciences de Montpellier
(INM) et à l’Institut de médecine régénérative et de biothérapie (IRMB), en collaboration
avec l’ISTEM à Evry et avec le soutien de Genopole, viennent d’obtenir des résultats
prometteurs chez l’animal en ayant recours à un vecteur de thérapie génique. Leur
étude a été publiée le 21 avril dans le journal Nature communication...
2021
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
information scientifique et technique
maladie de Charcot-Marie-Tooth
Thérapie génique
rats
thérapie génétique
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N3-AUTOINDEXEE
Avis n 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé
relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique
indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique
à certains établissements de santé
https://has-sante.fr/jcms/p_3294780/fr/avis-n-2021-0074/dc/sem-du-21-octobre-2021-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-relatif-au-projet-d-arrete-limitant-l-utilisation-de-medicaments-de-therapie-genique-indiques-dans-le-traitement-des-enfants-atteints-de-leucodystrophie-metachromatique-a-certains-etablissements-de-sante
Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints
de leucodystrophie métachromatique sont associés à des spécificités d’utilisation
en matière de décision de traitement, de prescription, de circuit de fabrication,
de modalités d’administration et de surveillance. A ce jour, LIBMELDY (atidarsagène
autotemcel) est le seul médicament de thérapie génique ayant une autorisation de mise
sur le marché (AMM) dans cette indication et ayant été évalué par la Commission de
la transparence de la HAS. Celle-ci a rendu le 21 avril 2021 un avis favorable à l'inscription
de LIBMELDY sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités (uniquement
chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce
soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la
forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant
entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. Elle a également
formulé des recommandations relatives à la prise en charge de LIBMELDY compte tenu
de la complexité de la procédure de thérapie génique, de son usage strictement limité
à une population restreinte de patients atteints de leucodystrophie métachromatique
et des incertitudes sur le maintien de son efficacité et de sa tolérance au long cours.
2021
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation de santé publique
leucodystrophie métachromatique infantile familiale
utilisation médicament
Enfant
abstention thérapeutique
Indicateurs
établissements scolaires
Enfant
Médicaments
enfant
traitement médicamenteux
thérapie génétique
Inutilité médicale
laisse entrevoir
leucodystrophie métachromatique
attitude envers la santé
Leucodystrophie métachromatique
indicateurs et réactifs
Enfant
maladie
indication de
Thérapie génique
Enfant
établissements de santé
enfant
thérapie
jugement
Thérapie génique
médicament
---
N1-SUPERVISEE
La thérapie génique pour l'hémophilie
https://www.cochrane.org/fr/CD010822/CF_la-therapie-genique-pour-lhemophilie
Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes sur la sécurité
et l'efficacité de la thérapie génique pour le traitement des personnes atteintes
d'hémophilie A ou d'hémophilie B. Contexte L'hémophilie est un trouble hémorragique
provoqué par des gènes défectueux produisant des protéines de coagulation sanguine
anormales. La thérapie génique modifie ou remplace ces gènes défectueux par des gènes
normaux. Nous avons cherché des essais utilisant cette approche de modification ou
de remplacement de gènes défectueux pour produire des protéines normales de coagulation
sanguine pour le traitement de l'hémophilie. Ceci est une mise à jour d'une revue
Cochrane publiée.
2020
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Cochrane
France
Royaume-Uni
résultat thérapeutique
hémophilie A
hémophilie B
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
thérapie génétique
Thérapie génique
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N1-SUPERVISEE
Thérapie génique
Une recherche de longue haleine qui porte ses fruits
https://www.inserm.fr/dossier/therapie-genique/
La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules
pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un
gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul
gène). Mais au cours des deux dernières décennies, l’évolution rapide des connaissances
et des technologies a permis de démultiplier les stratégies possibles et d’élargir
leur utilisation à de très nombreuses indications, dont certains cancers. Des succès
majeurs ont été obtenus lors d’essais cliniques et le domaine est en plein essor.
Plusieurs médicaments de thérapie génique sont aujourd’hui sur le marché, en Europe,
aux Etats-Unis et en Chine...
2018
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
Thérapie génique
information scientifique et technique
vecteur de virus adéno-associé
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N2-AUTOINDEXEE
Thérapie génique en 2017 : état des lieux et perspectives
https://www.louvainmedical.be/fr/article/therapie-genique-en-2017-etat-des-lieux-et-perspectives
Les objectifs de cet article sont de rapporter les différents aspects techniques de
la thérapie génique et de faire le point des avancées actuelles particulièrement prometteuses
dans le traitement de l’hémophilie A et B
2017
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Louvain Médical
France
Belgique
français
article de périodique
thérapeutique
thérapie
Thérapie génique
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