Libellé préféré : Thérapie génique;

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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique, un espoir contre les maladies de Charcot-Marie-Tooth
https://presse.inserm.fr/la-therapie-genique-un-espoir-contre-les-maladies-de-charcot-marie-tooth/42681
Troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs, atrophie musculaire… c’est le quotidien des 30 000 à 50 000 patients souffrant des maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) en France. Une catégorie de maladies génétiques orphelines qui affectent les nerfs périphériques et contre lesquelles il n’existe pour l’heure pas de traitement spécifique. Des chercheurs de l’Inserm et de l’Université de Montpellier à l’Institut des Neurosciences de Montpellier (INM) et à l’Institut de médecine régénérative et de biothérapie (IRMB), en collaboration avec l’ISTEM à Evry et avec le soutien de Genopole, viennent d’obtenir des résultats prometteurs chez l’animal en ayant recours à un vecteur de thérapie génique. Leur étude a été publiée le 21 avril dans le journal Nature communication...
2021
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
information scientifique et technique
maladie de Charcot-Marie-Tooth
Thérapie génique
rats
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique pour l'hémophilie
https://www.cochrane.org/fr/CD010822/CF_la-therapie-genique-pour-lhemophilie
Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes sur la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique pour le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A ou d'hémophilie B. Contexte L'hémophilie est un trouble hémorragique provoqué par des gènes défectueux produisant des protéines de coagulation sanguine anormales. La thérapie génique modifie ou remplace ces gènes défectueux par des gènes normaux. Nous avons cherché des essais utilisant cette approche de modification ou de remplacement de gènes défectueux pour produire des protéines normales de coagulation sanguine pour le traitement de l'hémophilie. Ceci est une mise à jour d'une revue Cochrane publiée.
2020
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Cochrane
France
résultat thérapeutique
hémophilie A
hémophilie B
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
thérapie génétique
Thérapie génique

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N2-AUTOINDEXEE
Thérapie génique en 2017 : état des lieux et perspectives
https://www.louvainmedical.be/fr/article/therapie-genique-en-2017-etat-des-lieux-et-perspectives
Les objectifs de cet article sont de rapporter les différents aspects techniques de la thérapie génique et de faire le point des avancées actuelles particulièrement prometteuses dans le traitement de l’hémophilie A et B
2017
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Louvain Médical
France
Belgique
français
article de périodique
thérapeutique
thérapie
Thérapie génique

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05/08/2021


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