MiglustatMeSH Concept Supplémentaire

N2-AUTOINDEXEE
Miglustat - Miglustat 65 mg, gélule
AAC arrêtée - AAP refusée
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/miglustat
Fin d'AAC le 13/11/2023. Indication de l'AAP refusée le 27/07/2023 Dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
miglustat
Autorisation d’Accès Précoce
Autorisation d’Accès Compassionnel
information sur le médicament

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N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) / OPFOLDA (miglustat) - Forme tardive de la maladie de Pompe
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470276/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-/-opfolda-miglustat-forme-tardive-de-la-maladie-de-pompe
Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. » Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif. » Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
glycogénose de type II d'apparition tardive
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
association de médicaments
thérapie enzymatique substitutive
adulte
cipaglucosidase alfa
perfusions veineuses
administration par voie orale
miglustat
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
glycogénose de type II
cipaglucosidase alfa

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N1-SUPERVISEE
Opfolda - miglustat
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/opfolda
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints d’une forme tardive de la maladie de Pompe [déficit en alpha-glucosidase acide (GAA)], une maladie héréditaire dans laquelle les patients ont des difficultés à respirer et présentent une faiblesse musculaire. Il est utilisé en association avec un autre médicament, la cipaglucosidase alfa. Opfolda est un «médicament hybride». Cela signifie qu’il est similaire à un «médicament de référence» contenant la même substance active, mais qu’il est disponible sous la forme de gélules à un dosage différent. Le médicament de référence pour Opfolda est Zavesca...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
miglustat
miglustat
miglustat
médicament hybride
agrément de médicaments
Europe
adulte
Glycogénose par déficit en maltase acide à début tardif
Glycogénose de type II de l'adulte
association de médicaments
cipaglucosidase alfa
administration par voie orale
capsules
sujet âgé
interactions aliments-médicaments
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule

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N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456825/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-opfolda-miglustat-en-association-forme-tardive-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
Autorisation d’Accès Précoce
glycogénose de type II d'apparition tardive
miglustat
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
OPFOLDA
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
association de médicaments
glycogénose de type II

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N3-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT DIPHARMA
Mise à disposition d'un générique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3184914/fr/miglustat-dipharma
Avis favorable au remboursement dans : le traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée (cf. AMM). le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C...
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
médicaments génériques
ZAVESCA 100 mg, gélule
MIGLUSTAT DIPHARMA 100 mg, gélule
avis de la commission de transparence
miglustat
MIGLUSTAT
1-Désoxynojirimycine

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N1-SUPERVISEE
Miglustat Dipharma - miglustat
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/miglustat-dipharma
Miglustat Dipharma est un médicament indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Les patients atteints de cette maladie souffrent de l’absence d’une enzyme qui décompose un type de graisse appelé glucosyl-céramide, ce qui a pour conséquence que la glucosyl-céramide s’accumule en différentes parties du corps, comme la rate, le foie et les os. Miglustat Dipharma est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir une thérapie de remplacement enzymatique. Miglustat Dipharma est un «médicament générique». Cela signifie qu’il contient la même substance active et fonctionne de la même manière qu’un «médicament de référence» déjà autorisé dans l’Union européenne (UE), à savoir Zavesca...
2019
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
adulte
médicaments génériques
agrément de médicaments
Europe
miglustat
miglustat
Maladie de Gaucher de type 1
administration par voie orale
antienzymes
antienzymes
céramide glucosyltransférase
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
miglustat
MIGLUSTAT DIPHARMA 100 mg, gélule
maladie de Gaucher
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases

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N1-SUPERVISEE
MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule (code CIS : 66036869) - miglustat
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3122215/fr/miglustat-accord
Avis favorable au remboursement dans le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. Le service médical rendu par MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule est modéré dans l’extension d’indication de l’AMM. Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites...
2019
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Modéré
HAS - Haute Autorité de Santé
France
miglustat
Maladie de Niemann-Pick de type C
adulte
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
médicaments génériques
Miglustat 100 mg gélule
administration par voie orale
enfant
adolescent
MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule
avis de la commission de transparence
MIGLUSTAT
miglustat
1-Désoxynojirimycine

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N3-AUTOINDEXEE
YARGESA 100 mg, gélule - miglustat
Mise à disposition d'un générique de Zavesca
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3104691/fr/yargesa
Le service médical rendu par YARGESA 100 mg est important dans le « traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. YARGESA ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas. » Le service médical rendu par YARGESA 100 mg est modéré dans le « traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. »...
2019
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Modéré
Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
médicaments génériques
Miglustat 100 mg gélule
ZAVESCA 100 mg, gélule
miglustat
YARGESA 100 mg, gélule
YARGESA
avis de la commission de transparence
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine

---
N3-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT DIPHARMA
Mise à disposition d'un générique de ZAVESCA
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3084023/fr/miglustat-dipharma
Le service médical rendu par MIGLUSTAT DIPHARMA est important dans l’indication de l’AMM. La spécialité MIGLUSTAT DIPHARMA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité princeps ZAVESCA, déjà inscrite.
2019
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
MIGLUSTAT
miglustat
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N3-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT GEN.ORPH
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2856028/fr/miglustat-gen-orph
Mise à disposition d'un générique de Zavesca. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, ZAVESCA 100 mg, gélule.
2018
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Important
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
MIGLUSTAT
MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule
miglustat
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N2-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT ACCORD
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2891311/fr/miglustat-accord
Mise à disposition d'un générique de Zavesca. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, ZAVESCA 100 mg, gélule.
2018
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule
avis de la commission de transparence
miglustat
MIGLUSTAT
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Miglustat Gen.Orph - miglustat
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/miglustat-genorph
Miglustat Gen.Orph est indiqué pour le traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Miglustat Gen.Orph ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas...
2017
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
médicaments génériques
miglustat
produit contenant précisément 100 mg de miglustat par gélule orale à libération classique
Maladie de Gaucher de type 1
antienzymes
Europe
MIGLUSTAT
MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
administration par voie orale
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
miglustat
miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
Yargesa - miglustat
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Yargesa
Yargesa est un médicament indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Les patients atteints de cette maladie souffrent de l'absence d'une enzyme qui décompose un type de graisse appelé glucosyl-céramide, ce qui a pour conséquence que la glucosyl-céramide s'accumule en différentes parties du corps, comme la rate, le foie et les os. Yargesa est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir une thérapie de remplacement enzymatique. Yargesa est un «médicament générique». Cela signifie qu'il contient le même principe actif (miglustat) et fonctionne de la même manière qu’un «médicament de référence» déjà autorisé dans l’Union européenne (UE), à savoir Zavesca...
2017
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
ZAVESCA 100 mg, gélule
médicaments génériques
produit contenant précisément 100 mg de miglustat par gélule orale à libération classique
produit contenant du miglustat
miglustat
Maladie de Gaucher de type 1
YARGESA
YARGESA 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
administration par voie orale
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
miglustat
miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
MIGLUSTAT BLUEFISH
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2607073/fr/miglustat-bluefish
Le service médical rendu par MIGLUSTAT BLUEFISH 100 mg, gélule, est important dans l’indication de son AMM : « Le miglustat est indiqué pour le traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Le miglustat ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas. »...
2016
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
anglais
produit contenant précisément 100 mg de miglustat par gélule orale à libération classique
médicaments génériques
Maladie de Gaucher de type 1
miglustat
administration par voie orale
miglustat
adulte
enfant
1-Désoxynojirimycine
antienzymes
résultat thérapeutique
avis de la commission de transparence
maladie de Gaucher

---
N1-SUPERVISEE
Zavesca - Miglustat
code ATC : A16AX06
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Zavesca
Zavesca est indiqué pour le traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Zavesca ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas
2012
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
ZAVESCA 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
capsules
administration par voie orale
médicament orphelin
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
miglustat
miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
ZAVESCA (miglustat), inhibiteur de la glucosylcéramide synthétase
Neurologie - Nouvelle indication
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2010-01/zavesca_-_ct-7042.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_946087/zavesca-miglustat-inhibiteur-de-la-glucosylceramide-synthetase
Motif de la demande : Inscription Collectivités dans l'extension d'indication : « ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. ». ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C...
2009
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
miglustat
1-Désoxynojirimycine
médicament orphelin
antienzymes
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
Maladie de Niemann-Pick de type C
miglustat
ZAVESCA 100 mg, gélule
administration par voie orale
adulte
enfant
résultat thérapeutique
miglustat
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
ZAVESCA
recommandation de bon usage du médicament
3400892467252
avis de la commission de transparence

---
N1-SUPERVISEE
ZAVESCA 100 mg, gélule (miglustat)
ZAVESCA 100 mg, capsules (miglustat)
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2011-02/zavesca_ct_7042.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2010-01/zavesca_-_ct-7042.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_905044/zavesca
Motif de la demande : Inscription Collectivités dans l'extension d'indication : « ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. Une Autorisation de Mise sur le Marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée pour ce médicament dans cette extension d'indication. Cela signifie qu'en raison de la rareté de la maladie il est impossible d'obtenir des informations complètes sur le médicament. L'EMEA réévaluera chaque année toute nouvelle information sur ce médicament, et, si nécessaire, le RCP sera remis à jour... »
2009
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HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
anglais
maladies rares
miglustat
administration par voie orale
médicament orphelin
miglustat
ZAVESCA 100 mg, gélule
Maladie de Niemann-Pick de type C
adulte
enfant
1-Désoxynojirimycine
antienzymes
résultat thérapeutique
ZAVESCA
avis de la commission de transparence
3400892467252

---
N1-SUPERVISEE
ZAVESCA 100 mg, gélule
miglustat
http://www.has-sante.fr/portail/display.jsp?id=c_399915
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/ct031484.pdf
Motif de la demande : Inscription Collectivités. Originalité : Le miglustat est un inhibiteur de glucosyl-céramide synthétase, permettant de diminuer la synthèse de glucosyl-céramide, dont l'accumulation lysosomiale caractérise la maladie de Gaucher. Indication : Zavesca est indiqué pour le traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Zavesca ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas...
2003
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
capsules
médicament orphelin
maladie de Gaucher
glucosyltransferases
céramide glucosyltransférase
ZAVESCA 100 mg, gélule
miglustat
administration par voie orale
résultat thérapeutique
miglustat
1-Désoxynojirimycine
antienzymes
glucosyltransferases
avis de la commission de transparence
ZAVESCA
3400892467252

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