N1-SUPERVISEE Pombiliti - cipaglucosidase alfa https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pombiliti Pombiliti est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints de la
forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide [GAA]), une
maladie héréditaire provoquant des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire.
Pombiliti est utilisé en association avec un autre médicament, le miglustat... 2023 false false false EMA - Agence européenne des médicaments Pays-Bas français anglais résultat thérapeutique flux de syndication résumé des caractéristiques du produit notice médicamenteuse évaluation médicament agrément de médicaments Europe cipaglucosidase alfa cipaglucosidase alfa cipaglucosidase alfa thérapie enzymatique substitutive glycogénose de type II glycogénose de type II d'apparition tardive association de médicaments miglustat perfusions veineuses grossesse Allaitement naturel évaluation préclinique de médicament adulte POMBILITI POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
--- N3-AUTOINDEXEE ATB200 (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion AAC arrêtée - AAP refusée https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/atb200-cipaglucosidase-alfa Indication de l'AAP refusée le 27/07/2023 Dans le traitement à long terme des patients
adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase
acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif. 2023 false false false ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé France français information sur le médicament cipaglucosidase alfa cipaglucosidase alfa Autorisation d’Accès Compassionnel Autorisation d’Accès Précoce
--- N1-SUPERVISEE POMBILITI (cipaglucosidase alfa) / OPFOLDA (miglustat) - Forme tardive de la maladie
de Pompe https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470276/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-/-opfolda-miglustat-forme-tardive-de-la-maladie-de-pompe Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase
alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association
avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints
de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA])
chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. »
Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement
enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur
enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive
de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs
de traitement enzymatique substitutif. » Quel progrès ? Pas de progrès par rapport
à MYOZYME (alglucosidase alfa). 2023 false false false HAS - Haute Autorité de Santé France glycogénose de type II d'apparition tardive résultat thérapeutique remboursement par l'assurance maladie association de médicaments thérapie enzymatique substitutive adulte cipaglucosidase alfa perfusions veineuses administration par voie orale miglustat OPFOLDA OPFOLDA 65 mg, gélule POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion POMBILITI avis de la commission de transparence miglustat glycogénose de type II cipaglucosidase alfa
--- N1-SUPERVISEE POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive
maladie de Pompe Décision d'accès précoce https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456825/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-opfolda-miglustat-en-association-forme-tardive-maladie-de-pompe Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa)
et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association
avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients
adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase
acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif »... 2023 false false false HAS - Haute Autorité de Santé France cipaglucosidase alfa cipaglucosidase alfa Autorisation d’Accès Précoce glycogénose de type II d'apparition tardive miglustat résultat thérapeutique remboursement par l'assurance maladie OPFOLDA POMBILITI avis de la commission de transparence miglustat association de médicaments glycogénose de type II