Libellé préféré : cipaglucosidase alfa;

Traductions automatiques par l'ANS : Cipaglucosidase alfa;

UNII : 4SED7F4BSG;

Numéro CAS : 2359727-71-0;

CUI Metathesaurus NCI : CL1412297;

Détails


Consulter ci-dessous une sélection des principales ressources :

Vous pouvez consulter :


N1-SUPERVISEE
Pombiliti - cipaglucosidase alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pombiliti
Pombiliti est un médicament utilisé dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide [GAA]), une maladie héréditaire provoquant des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire. Pombiliti est utilisé en association avec un autre médicament, le miglustat...
2023
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
thérapie enzymatique substitutive
glycogénose de type II
glycogénose de type II d'apparition tardive
association de médicaments
miglustat
perfusions veineuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
adulte
POMBILITI
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

---
N3-AUTOINDEXEE
ATB200 (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
AAC arrêtée - AAP refusée
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/atb200-cipaglucosidase-alfa
Indication de l'AAP refusée le 27/07/2023 Dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif.
2023
false
false
false
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
Autorisation d’Accès Compassionnel
Autorisation d’Accès Précoce

---
N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) / OPFOLDA (miglustat) - Forme tardive de la maladie de Pompe
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470276/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-/-opfolda-miglustat-forme-tardive-de-la-maladie-de-pompe
Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. » Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif. » Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).
2023
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
glycogénose de type II d'apparition tardive
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
association de médicaments
thérapie enzymatique substitutive
adulte
cipaglucosidase alfa
perfusions veineuses
administration par voie orale
miglustat
OPFOLDA
OPFOLDA 65 mg, gélule
POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
glycogénose de type II
cipaglucosidase alfa

---
N1-SUPERVISEE
POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456825/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-opfolda-miglustat-en-association-forme-tardive-maladie-de-pompe
Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif »...
2023
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
cipaglucosidase alfa
cipaglucosidase alfa
Autorisation d’Accès Précoce
glycogénose de type II d'apparition tardive
miglustat
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
OPFOLDA
POMBILITI
avis de la commission de transparence
miglustat
association de médicaments
glycogénose de type II

---
Nous contacter.
12/05/2025


[Accueil] [Haut de page]

© CHU de Rouen. Toute utilisation partielle ou totale de ce document doit mentionner la source.