Alpha glucosidase acide humaineMeSH Concept Supplémentaire

N1-SUPERVISEE
MYOZYME (alglucosidase alfa) - Maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide)
Modification des conditions de l'inscription.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3498146/fr/myozyme-alglucosidase-alfa-maladie-de-pompe-deficit-en-glucosidase-acide
MYOZYME (alglucosidase alfa) est déjà inscrit sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités et divers services publics. Cette demande d’inscription en ville fait suite à la modification des conditions de prescription et de délivrance par l’ANSM en date du 9 janvier 2023, compte tenu notamment du parcours de soins des patients et de la plus grande connaissance et expé-rience acquise sur l’alglucosidase alfa. MYOZYME (alglucosidase alfa) est ins-crit sur la liste rétrocession depuis le 12 janvier 2023, dans l’attente de la finalisation des démarches visant à mettre à disposition la spécialité en offi-cines de ville. Pour rappel, dans ses avis du 22 mars 20171 puis du 17 no-vembre 20212, la Commission a octroyé : dans les formes infantiles de la maladie de Pompe un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) modérée (III) dans les formes tardives de la maladie de Pompe un SMR faible et une ASMR mineure (IV)...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
alpha glucosidase acide humaine
adulte
adolescent
enfant
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
alglucosidase alfa
Glycogénose de type II infantile
Glycogénose de type II de l'adulte
glycogénose de type II d'apparition tardive
avis de la commission de transparence
MYOZYME
glycogénose de type II
alglucosidase alfa

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N1-SUPERVISEE
Avalglucosidase alfa - Nexviadyme
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/avalglucosidase-alfa
Guide de perfusion à domicile à l'attention des professionnels de santé contenant des recommandations visant à réduire les risques liés aux réactions à la perfusion et les risques d’erreurs médicamenteuses lors de la prise en charge des patients traités par Nexviadyme à domicile. Guide d’immunosurveillance à l'attention des professionnels de santé décrivant le programme d’Immunosurveillance des spécialités maladies rares de Sanofi, en particulier les recommandations en matière de dosages immunologiques et les modalités de prélèvement d’échantillons...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
réaction en relation avec la perfusion
Erreurs de médication
avalglucosidase alfa
3400890016223
perfusions veineuses
traitement par perfusion à domicile
continuité des soins
thérapie enzymatique substitutive
alpha glucosidase acide humaine
avalglucosidase alfa
monitorage immunologique
glycogénose de type II
NEXVIADYME
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N1-SUPERVISEE
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion - avalglucosidase alfa
ATU cohorte octroyée le 17/06/2021
https://ansm.sante.fr/tableau-atu-rtu/nexviadyme-100-mg-poudre-pour-solution-a-diluer-pour-perfusion
Indication(s) dans ce cadre Nexviadyme est indiqué pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa...
2021
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
avalglucosidase alfa
avalglucosidase alfa
adulte
enfant
glycogénose de type II
perfusions veineuses
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
ADN recombiné
alpha glucosidase acide humaine
alpha glucosidase acide humaine
NEXVIADYME
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N1-SUPERVISEE
MYOZYME (alpha alglucosidase), enzymothérapie substitutive
Progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe Progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2754216/fr/myozyme-alpha-alglucosidase-enzymotherapie-substitutive
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2754216/fr/myozyme
MYOZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). Dans les formes infantiles de la maladie, les nouvelles données disponibles confirment le bénéfice sur la survie globale des patients. En revanche aucune donnée ne documente leur qualité de vie pourtant très dégradée, ni l’atteinte neurologique entrainant provoquant un handicap majeur et une mortalité importante. Dans les formes tardives de la maladie, les données disponibles uniquement sur des critères fonctionnels restent très hétérogènes selon les caractéristiques des patients. Elles ne permettent pas d’évaluer MYOZYME sur la progression du handicap ni sur la survie globale...
2017
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HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
anglais
français
recommandation de bon usage du médicament
enfant
glycogénose de type II
résultat thérapeutique
alpha-Glucosidase
alpha glucosidase acide humaine
thérapie enzymatique substitutive
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
alpha-Glucosidase
alglucosidase alfa
protéines recombinantes
alpha glucosidase acide humaine
MYOZYME
avis de la commission de transparence
perfusions veineuses
médicament orphelin
adulte
analyse de survie
gestion du risque
3400892932163

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N1-VALIDE
Maladie de Pompe - Protocole national de diagnostic et de soins pour les maladies rares
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2659919/fr/maladie-de-pompe
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2659918/fr/pnds-maladie-de-pompe
L’objectif de ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) est d’expliciter pour les professionnels de santé la prise en charge optimale et le parcours de soins d’un patient atteint de la Maladie de Pompe.
2016
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HAS - Haute Autorité de Santé
Filière G2M - Groupement des maladies héréditaires du métabolisme
Filnemus - La Filière de Santé Maladies Rares Neuromusculaires
France
français
recommandation pour la pratique clinique
glycogénose de type II
médecine générale
glycogénose de type II
glycogénose de type II
nourrisson
enfant
adolescent
signes et symptômes
glycogénose de type II
adulte
diagnostic différentiel
révélation de la vérité
glycogénose de type II
alpha glucosidase acide humaine
alpha-Glucosidase
alpha glucosidase acide humaine
alpha-Glucosidase
techniques de physiothérapie
grossesse
observation (surveillance clinique)
continuité des soins
médecins généralistes

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N1-SUPERVISEE
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion - alpha-alglucosidase
MYOZYME 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion - alglucosidase alfa
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1359745/myozyme
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2013-02/myozyme_reeval_avis2correct_materiel_ct12440.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_446700/myozyme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_967981/myozyme
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2012-09/myozyme_ct_7575.pdf
Réévaluation du Service Médical Rendu et du niveau d'Amélioration du Service Médical Rendu à la demande du laboratoire. « Traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alphaglucosidase acide). [ ] Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, l'évidence d'une efficacité est limitée. »...
2013
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
anglais
français
glycogénose de type II
résultat thérapeutique
alpha-Glucosidase
alpha glucosidase acide humaine
thérapie enzymatique substitutive
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
alpha-Glucosidase
alglucosidase alfa
protéines recombinantes
alpha glucosidase acide humaine
alpha-Glucosidase
MYOZYME
avis de la commission de transparence
perfusions veineuses
médicament orphelin
adulte
analyse de survie
études de suivi
gestion du risque
3400892932163

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N1-SUPERVISEE
Myozyme - Alglucosidase alfa
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Myozyme
Myozyme est utilisé dans le traitement des patients atteints de la maladie de Pompe, maladie héréditaire rare. Les personnes atteintes de cette maladie présentent un déficit en alpha-glucosidase, une enzyme. Cette enzyme a normalement pour fonction de dégrader le glycogène en glucose. En l'absence de cette enzyme, le glycogène s'accumule dans certains tissus, notamment dans le coeur et les tissus musculaires (y compris le diaphragme, le principal muscle de la respiration situé sous les poumons). L'accumulation progressive du glycogène entraîne toute une série de signes et de symptômes, y compris une augmentation du volume du coeur, des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire...
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
anglais
français
flux de syndication
glycogénose de type II
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
résultat thérapeutique
évaluation de médicament
médicament orphelin
perfusions veineuses
enfant
adolescent
adulte
sujet âgé
alpha-Glucosidase
alpha-Glucosidase
grossesse
Allaitement naturel
préparation de médicament
étiquetage de médicament
agrément de médicaments
alpha glucosidase acide humaine
alglucosidase alfa
alpha-Glucosidase
évaluation médicament
notice médicamenteuse
résumé des caractéristiques du produit
MYOZYME
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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N1-SUPERVISEE
Renseignements concernant l'utilisation de Myozyme (alglucosidase alfa)
pour les professionnels de santé
http://healthycanadians.gc.ca/recall-alert-rappel-avis/hc-sc/2007/14464a-fra.php
Genzyme a reçu des plaintes isolées ayant trait à une observation de particules gélatineuses noires après reconstitution de fioles de 50 mg de Myozyme
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N
Santé Canada
Ottawa
Canada
français
alpha-Glucosidase
alpha glucosidase acide humaine
alpha-Glucosidase
avis de pharmacovigilance

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N1-VALIDE
Maladie de Pompe - Recommandations du CETP
http://www.cetl.net/a-la-une/article/recommandations-du-cetpompe
http://www.cetl.net/IMG/pdf/RECO_CETP_-_Modalites_d_utilisation_du_Myosyme001.pdf
2011
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N
CETLCETL - Comité d'évaluation du Traitement des maladies Lysosomales
France
français
alpha-Glucosidase
alpha glucosidase acide humaine
glycogénose de type II
continuité des soins
recommandation pour la pratique clinique

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N3-AUTOINDEXEE
MYOZYME - Alfa alglucosidase, 50 mg/flacon, poudre pour solution
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailOne.php?lang=fr&linkID=SBD00098
Myozyme contient de l'alglucosidase alfa, un ingrédient médicinal constitué d'une séquence d'acides aminés identique à une forme courante de l'enzyme humaine alpha-glucosidase acide (GAA). Myozyme est produit par la technologie de l'ADN recombinant et est considéré comme un traitement enzymatique substitutif. Myozyme est indiqué pour le traitement des personnes souffrant de la maladie de Pompe (déficit en GAA). La maladie de Pompe est une maladie héréditaire rare causée par un déficit en GAA, enzyme responsable de la dégradation du glycogène en glucose. Un déficit de cette enzyme provoque une accumulation du glycogène dans les tissus des muscles cardiaque, respiratoires et squelettiques, entraînant une cardiomyopathie et une faiblesse musculaire progressive, dont une altération de la fonction respiratoire. La forme d'apparition infantile de la maladie de Pompe est caractérisée par une progression rapide de la maladie, conduisant habituellement au décès 1 à 2 ans après le diagnostic. Myozyme aide à soulager certains des symptômes de la maladie de Pompe au moyen d'un traitement de substitution par administration de l'enzyme manquante...
2011
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Santé Canada
Ottawa
Canada
alpha glucosidase acide humaine
information sur le médicament
MYOZYME
poudres
alpha-Glucosidase

---
N1-VALIDE
MYOZYME (alpha-alglucosidase), enzyme recombinante
Maladies rares - Nouvelles données
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_979774/myozyme-alpha-alglucosidase-enzyme-recombinante
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2010-07/myozyme_-_ct-7575.pdf
Motif de la demande : modification des conditions d'inscription, modification du libellé des indications (Inscription Collectivités). Indication « Myozyme est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, l'évidence d'une efficacité est limitée »...
2010
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
alpha glucosidase acide humaine
alpha-Glucosidase
alglucosidase alfa
glycogénose de type II
perfusions veineuses
résultat thérapeutique
alpha glucosidase acide humaine
alpha-Glucosidase
médicament orphelin
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
maladies rares
thérapie enzymatique substitutive
alpha-Glucosidase
MYOZYME
avis de la commission de transparence
recommandation de bon usage du médicament
3400892932163

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N1-SUPERVISEE
alglucosidase - Myozyme
https://www.cadth.ca/sites/default/files/cdr/complete/cdr_complete_Myozyme_June-14-2007_f.pdf
2007
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N
ACMTS - Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
Canada
français
glycogénose de type II
alpha-Glucosidase
alpha glucosidase acide humaine
alglucosidase alfa
alpha-Glucosidase
évaluation médicament

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