N2-AUTOINDEXEE WAINZUA (éplontersen) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie Décision d'accès précoce https://www.has-sante.fr/jcms/p_3638357/fr/wainzua-eplontersen-amylose-hereditaire-a-transthyretine-avec-polyneuropathie Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) dans l'indication
« Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints
de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière
satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. » 2025 HAS - Haute Autorité de Santé France avis de la commission de transparence éplontersen Amylose polyneuropathies éplontersen Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine amyloïdose préalbumine polyneuropathie dépôt d'amyloïde préalbumine
--- N2-AUTOINDEXEE Neuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (NAH-TTR) Guide maladie chronique https://www.has-sante.fr/jcms/p_3351757/fr/neuropathie-amyloide-hereditaire-a-transthyretine-nah-ttr Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels
concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours
de soins d’un patient atteint de NAH-TTR. Il a été élaboré par le Centre de référence
des Neuropathies Périphériques Rares à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS.
Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration. 2022 HAS - Haute Autorité de Santé France recommandation pour la pratique clinique Neuropathie maladie chronique Maladies héréditaires précis préalbumine maladie héréditaire amyloïdose neuropathies amyloïdes familiales maladie chronique Maladie héréditaire Maladie chronique préalbumine Maladies affection du système nerveux périphérique Neuropathies amyloïdes