Libellé préféré : patisiran;
Définition CISMeF : petit ARN interférent (siRNA);
UNII : 50FKX8CB2Y;
Identifiant d'origine : C000606954;
CUI UMLS : C3896714;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements manuels BTNT - CISMeF
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
- Voir aussi inter- (CISMeF)
petit ARN interférent (siRNA)
N1-SUPERVISEE
Onpattro - Patisiran
CPC en cours
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/onpattro
Indication du CPC établi le 17/05/2024 Traitement de l’amylose à transthyrétine de
type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie
(ATTR-CM) dont la pathologie évolue malgré un traitement par tafamidis ou pour ceux
qui ne peuvent bénéficier de ce dernier...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
patisiran
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
information sur le médicament
Cadre de Prescription Compassionnelle
recommandation de bon usage du médicament
perfusions veineuses
Amylose ATTR wild type
Amylose ATTR héréditaire
cardiomyopathie amyloïde liée à la transthyrétine
amyloïdose
transthyrétine
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N1-SUPERVISEE
Patisiran - Onpattro
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/patisiran
Brochure médecin relative à l'administration d'Onpattro : décrit le risque de réaction
liée à la perfusions (RLP) ainsi que les mesures à prendre en cas de RLP Brochure
patient relative à l'administration d'Onpattro à domicile : décrit notamment les signes
ou symptômes d'une réaction liée à la perfusions (RLP)...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
patisiran
patisiran
recommandation de bon usage du médicament
patisiran
perfusions veineuses
effets secondaires indésirables des médicaments
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
brochure pédagogique pour les patients
réaction indésirable à un médicament ou à une drogue administrés par perfusion
Réaction au site de perfusion
Réaction au site de perfusion
signes et symptômes
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N1-SUPERVISEE
ONPATTRO
Mise à disposition en ville
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3146853/fr/onpattro
Avis favorable au remboursement en ville dans le traitement de l’amylose héréditaire
à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de
stade 1 ou de stade 2. La mise à disposition en ville ne modifie pas le service médical
rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars
2019 qui est important dans l’indication de l’AMM...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
patisiran
patisiran
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
résultat thérapeutique
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
adulte
remboursement par l'assurance maladie
avis de la commission de transparence
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
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N1-SUPERVISEE
ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveux
Intérêt clinique important dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 et progrès thérapeutique
modéré dans la stratégie thérapeutique.
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2912140/fr/onpattro
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2912140/en/onpattro-patisiran-medicament-du-systeme-nerveux
Le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l’indication de l’AMM. Prenant
en compte : la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité du
patisiran par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire
à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2, avec une quantité
d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la variation du score
mNIS 7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie,
avec une amélioration de ce score pour 56 % des patients dans le groupe patisiran
contre 4 % dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
l’impact favorable du patisiran démontré sur la qualité de vie via l’auto-questionnaire
NORFOLK-QoL-DN, utilisé comme critère de jugement secondaire hiérarchisé, le profil
de tolérance considéré comme acceptable à court terme, le besoin médical très
partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non
couvert dans la polyneuropathie de stade II, la Commission considère qu’ONPATTRO
apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie
thérapeutique de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes
ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2...
2019
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Important
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
patisiran
médicament orphelin
adulte
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
perfusions veineuses
patisiran
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
avis de la commission de transparence
polyneuropathies
solution injectable
Petit ARN interférent
recommandation de bon usage du médicament
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
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N1-SUPERVISEE
ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveux
https://www.has-sante.fr/jcms/c_2912140/fr/onpattro-patisiran-medicament-du-systeme-nerveux
Intérêt clinique important dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 et progrès thérapeutique
modéré dans la stratégie thérapeutique...
2019
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
patisiran
patisiran
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
patisiran
recommandation de bon usage du médicament
perfusions veineuses
médicament orphelin
adulte
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
résultat thérapeutique
avis de la commission de transparence
ONPATTRO
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
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N1-SUPERVISEE
Onpattro patisiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/onpattro
Onpattro est un médicament utilisé dans le traitement des lésions des nerfs causées
par l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR), une maladie au cours de laquelle
des protéines anormales appelées «amyloïdes» forment des tissus dans l’organisme,
y compris autour des nerfs. Onpattro est utilisé chez les patients adultes présentant
des lésions des nerfs de stade 1 ou 2 (au stade 1, le patient est capable de marcher
sans nécessiter une assistance; au stade 2, il peut toujours marcher, mais a besoin
d’une assistance). L’amylose hATTR est rare et Onpattro a reçu la désignation de «médicament
orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 15 avril 2011...
2018
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
patisiran
patisiran
agrément de médicaments
Europe
médicament orphelin
adulte
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
perfusions veineuses
surveillance post-commercialisation des produits de santé
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
patisiran
évaluation préclinique de médicament
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
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