Libellé préféré : éladocagène exuparvovec;
Traductions automatiques par l'ANS : Eladocagène exuparvovec;
UNII : S51J6N56M7;
Numéro CAS : 2098615-91-7;
CUI Metathesaurus NCI : CL1405983;
Identifiant d'origine : C171796;
CUI UMLS : C5419302;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Eladocagene
exuparvovec (PUBLIÉ LE 29/03/2021 - MIS À JOUR LE 28/03/2025)
AAP EN COURS AAC ARRÊTÉES
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/upstaza
Indication de l'AAP octroyée le 15/12/2022, renouvelée le 14/12/2023 et le 24/12/2024
Traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique,
moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé
aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
éladocagène exuparvovec
Autorisation d’Accès Précoce
information sur le médicament
nourrisson
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
UPSTAZA
rapport
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
---
N1-SUPERVISEE
Eladocagène exuparvovec - Upstaza 2,8 10¹¹ génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution
pour perfusion
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque (Publié le 07/03/2023 - Mise
à jour le 21/02/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/eladocagene-exuparvovec
Le matériel éducationnel comprend : Un manuel de pharmacie pour la préparation
d’Upstaza Un guide opératoire visant à réduire les risques liés à la procédure
d’administration d'Upstaza Une carte à destination du patient à remettre aux patients/aidants
qui informe sur les précautions à prendre vis-à-vis du risque d’excrétion et qui souligne
l’importance des visites de suivi et de la déclaration des effets indésirables au
médecin du patient...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
recommandation de bon usage du médicament
éladocagène exuparvovec
préparation de médicament
Chirurgie stéréotaxique
techniques stéréotaxiques
Thérapie génique
voie intra-putaminale
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
injection dans le cerveau
perfusions parentérales
procédures de neurochirurgie
brochure pédagogique pour les patients
recommandation professionnelle
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec
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N1-SUPERVISEE
UPSTAZA 2.8 x 10 11 génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion (éladocagene
exuparvovec) - Déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3402378/fr/upstaza-eladocagene-exuparvovec-deficit-en-decarboxylase-d-acide-l-amine-aromatique
Avis favorable au remboursement dans le traitement de patients âgés de 18 mois et
plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit
en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase,
AADC) associé à un phénotype sévère. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans
la stratégie thérapeutique actuelle. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? Il n’existe à ce jour aucun traitement étiologique de la maladie. La prise en charge
d’un patient atteint de déficit en AADC est essentiellement symptomatique, avec une
approche pluridisciplinaire neurologique, orthopédique, éducationnelle, psychologique
et sociale. Le besoin médical est actuellement non couvert dans le traitement de patients
âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement
confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L‑amino
acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
enfant
nourrisson
éladocagène exuparvovec
Thérapie génique
aminoacidopathies congénitales
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
perfusions parentérales
voie intra-putaminale
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec
avis de la commission de transparence
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
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N1-SUPERVISEE
Upstaza - Éladocagène exuparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza
Upstaza est un médicament de thérapie génique utilisé chez les adultes et les enfants
âgés de 18 mois et plus présentant un déficit sévère en décarboxylase d’acide L-aminé
aromatique (AADC) avec un diagnostic génétiquement confirmé. Le déficit en AADC est
une maladie héréditaire qui touche le système nerveux et entraîne des symptômes tels
que des retards de développement, un faible tonus musculaire et une incapacité à contrôler
le mouvement des membres. Le déficit en AADC est rare et Upstaza a reçu la désignation
de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares)
le 18 novembre 2016...
2022
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
éladocagène exuparvovec
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
Thérapie génique
nourrisson
enfant
agrément de médicaments
Europe
aminoacidopathies congénitales
perfusions parentérales
Aromatic-L-amino-acide decarboxylases
médicament orphelin
gestion du risque
surveillance post-commercialisation des produits de santé
adolescent
adulte
déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique
Dépistage génétique
voie intra-putaminale
UPSTAZA
UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
éladocagène exuparvovec
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