Thérapie génétiqueDescripteur MeSH

N3-AUTOINDEXEE
Le choix de thérapies ciblées basées sur les tests génétiques du cancer d'une personne prolonge-t-il sa vie ou retarde-t-il la progression de la maladie chez les personnes atteintes d'un cancer avancé ?
https://www.cochrane.org/fr/CD014872/CENTRALED_le-choix-de-therapies-ciblees-basees-sur-les-tests-genetiques-du-cancer-dune-personne-prolonge-t-il
Principaux messages Les personnes atteintes d'un cancer avancé qui ont reçu des thérapies ciblées personnalisées, seules ou en association avec des traitements standard, ont connu des périodes de contrôle de la maladie plus longues que celles ayant des traitements standards seuls. Cependant, les données probantes permettant de savoir si ces thérapies prolongent la survie globale restent incohérentes. Des informations supplémentaires sont nécessaires quant aux risques potentiels de la thérapie ciblée personnalisée et à l'amélioration de la qualité de vie globale. Les tests génétiques précoces qui utilisent le séquençage de nouvelle génération sont recommandés pour les personnes atteintes de cancers avancés afin d'orienter le traitement avec des thérapies ciblées personnalisées. Bien que ces thérapies puissent être très efficaces, il est crucial de bien gérer les effets secondaires potentiels et de donner la priorité au bien-être général de la personne lors de la prise de décisions de traitement.
2025
Cochrane
Royaume-Uni
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
maladie
espérance de vie
Vie
comportement de choix
genetta
thérapie
cancer
thérapie génétique
Cancer
soins de maintien des fonctions vitales
long
évolution de la maladie
Personna +
maladie
tumeurs
gène
personnes
tumeur maligne, sai

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N2-AUTOINDEXEE
La thérapie génique dans les pharmacies d’établissement du Québec – Comment s’y préparer : état des connaissances
https://pgtm.qc.ca/wp-content/uploads/2024/05/243103_re_therapie-genique_pgtm_vf-090424.pdf
Les recommandations formulées dans ce document au regard d’un médicament donné sont conformes aux informations scientifiques disponibles au moment de la publication. Toutefois, ces recommandations n’ont aucunement pour objectif de remplacer le jugement du clinicien. Les recommandations du PGTM sont faites à titre indicatif et n’engagent aucune responsabilité pouvant résulter de leur utilisation. En conséquence, le programme ne pourra être tenu responsable de dommages de quelque nature que ce soit au regard de l’usage de ces recommandations pour les soins prodigués aux individus ou le diagnostic des maladies. Le lecteur est prié de prendre note que la version du présent document est à jour au mois de mars de l’année 2024. Le PGTM se réserve le droit en tout temps de modifier ou retirer les documents qui apparaissent sur son site, suite à la publication de nouvelles données.
2024
PGTM
Canada
recommandation de bon usage du médicament
connaissance
Préparer
thérapie génique
thérapie génétique
préparation de diéthylstilbestrol
Savoir
pharmacies
Thérapie génique
thérapie
Institution
Québec
connaissance

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N1-SUPERVISEE
Retour d’information sur le PRAC de janvier 2024 (8 – 11 janvier)
https://ansm.sante.fr/actualites/retour-dinformation-sur-le-prac-de-janvier-2024-8-11-janvier
Le comité de pharmacovigilance (PRAC) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) recommande la mise en place de mesures de réduction du risque pour les patients de sexe masculin traités par valproate ou ses dérivés en raison d’un risque potentiel de troubles neurodéveloppementaux chez les enfants dont le père a été traité dans les trois mois précédant la conception. Par ailleurs, le PRAC initie une revue de sécurité portant sur les cancers secondaires avec six médicaments de thérapie génique (« CAR-T cells ») indiqués dans le traitement de cancers hématologiques...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
acide valproïque
Mâle
Troubles du développement neurologique
Traitement par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique
thérapie génétique
cancer secondaire
traitement par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique
immunothérapie adoptive
avis de pharmacovigilance

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N3-AUTOINDEXEE
Avis n 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à certains établissements de santé
https://has-sante.fr/jcms/p_3294780/fr/avis-n-2021-0074/dc/sem-du-21-octobre-2021-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-relatif-au-projet-d-arrete-limitant-l-utilisation-de-medicaments-de-therapie-genique-indiques-dans-le-traitement-des-enfants-atteints-de-leucodystrophie-metachromatique-a-certains-etablissements-de-sante
Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique sont associés à des spécificités d’utilisation en matière de décision de traitement, de prescription, de circuit de fabrication, de modalités d’administration et de surveillance. A ce jour, LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est le seul médicament de thérapie génique ayant une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans cette indication et ayant été évalué par la Commission de la transparence de la HAS. Celle-ci a rendu le 21 avril 2021 un avis favorable à l'inscription de LIBMELDY sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités (uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. Elle a également formulé des recommandations relatives à la prise en charge de LIBMELDY compte tenu de la complexité de la procédure de thérapie génique, de son usage strictement limité à une population restreinte de patients atteints de leucodystrophie métachromatique et des incertitudes sur le maintien de son efficacité et de sa tolérance au long cours.
2021
HAS - Haute Autorité de Santé
France
recommandation de santé publique
leucodystrophie métachromatique infantile familiale
utilisation médicament
Enfant
abstention thérapeutique
Indicateurs
établissements scolaires
Enfant
Médicaments
enfant
traitement médicamenteux
thérapie génétique
Inutilité médicale
laisse entrevoir
leucodystrophie métachromatique
attitude envers la santé
Leucodystrophie métachromatique
indicateurs et réactifs
Enfant
maladie
indication de
Thérapie génique
Enfant
établissements de santé
enfant
thérapie
jugement
Thérapie génique
médicament

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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique, un espoir contre les maladies de Charcot-Marie-Tooth
https://presse.inserm.fr/la-therapie-genique-un-espoir-contre-les-maladies-de-charcot-marie-tooth/42681
Troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs, atrophie musculaire… c’est le quotidien des 30 000 à 50 000 patients souffrant des maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) en France. Une catégorie de maladies génétiques orphelines qui affectent les nerfs périphériques et contre lesquelles il n’existe pour l’heure pas de traitement spécifique. Des chercheurs de l’Inserm et de l’Université de Montpellier à l’Institut des Neurosciences de Montpellier (INM) et à l’Institut de médecine régénérative et de biothérapie (IRMB), en collaboration avec l’ISTEM à Evry et avec le soutien de Genopole, viennent d’obtenir des résultats prometteurs chez l’animal en ayant recours à un vecteur de thérapie génique. Leur étude a été publiée le 21 avril dans le journal Nature communication...
2021
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
information scientifique et technique
maladie de Charcot-Marie-Tooth
Thérapie génique
rats
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique pour la drépanocytose
https://www.cochrane.org/fr/CD007652/CF_la-therapie-genique-dans-la-drepanocytose
Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes concernant les effets et l'innocuité de la thérapie génique sur la survie et la prévention des symptômes et des complications liées à la drépanocytose. Contexte La drépanocytose survient lorsqu'un enfant hérite de ses deux parents de gènes contrôlant la production d'hémoglobine altérés. Cette pathologie provoque des maladies fréquentes dès la petite enfance et entraîne souvent une mort plus précoce que dans le reste de la population. La thérapie génique remplace ces gènes altérés par des gènes normaux.
2020
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Cochrane
France
Royaume-Uni
français
résumé ou synthèse en français
revue de la littérature
drépanocytose
thérapie génétique
résultat thérapeutique

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N1-SUPERVISEE
La thérapie génique pour l'hémophilie
https://www.cochrane.org/fr/CD010822/CF_la-therapie-genique-pour-lhemophilie
Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes sur la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique pour le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A ou d'hémophilie B. Contexte L'hémophilie est un trouble hémorragique provoqué par des gènes défectueux produisant des protéines de coagulation sanguine anormales. La thérapie génique modifie ou remplace ces gènes défectueux par des gènes normaux. Nous avons cherché des essais utilisant cette approche de modification ou de remplacement de gènes défectueux pour produire des protéines normales de coagulation sanguine pour le traitement de l'hémophilie. Ceci est une mise à jour d'une revue Cochrane publiée.
2020
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Cochrane
France
Royaume-Uni
résultat thérapeutique
hémophilie A
hémophilie B
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
thérapie génétique
Thérapie génique

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N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - cellules CD34 autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine
Prise en charge temporaire
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3149186/fr/zynteglo
Il s’agit d’une demande de prise en charge temporaire1 de ZYNTEGLO 1,2 - 20 106 cellules/ml, dispersion pour perfusion (cellules CD34 autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine) dans l’indication du traitement des patients atteints de β thalassémie dépendante des transfusions (TDT), âgés de 12 ans et plus, qui n’ont pas un génotype β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible, en application de l’article R.163-32-1, II du code de la sécurité sociale...
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
bétibéglogène autotemcel
perfusions veineuses
thérapie génétique
médicament orphelin
cellules souches hématopoïétiques
bêta-Thalassémie
bêta-Thalassémie
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
beta(A-T87Q) globine
antigènes CD34
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta

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N1-VALIDE
Thérapie génique
Une recherche de longue haleine qui porte ses fruits
https://www.inserm.fr/information-en-sante/dossiers-information/therapie-genique
La thérapie génique utilise des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner ou prévenir des maladies. Selon la pathologie, cet objectif peut être atteint en délivrant aux cellules un gène fonctionnel qui remplace le gène défectueux à l'origine de la maladie (transgène), un gène à action thérapeutique, ou encore de l'ARN capable de réguler ou bloquer partiellement l'expression d'un gène altéré. Ces acides nucléiques sont le plus souvent transportés dans les cellules du patient grâce à un vecteur viral, mais ils peuvent également être injectés directement dans les cellules, sous forme d'ADN nu.
2018
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INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale
France
français
information scientifique et technique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
Thérapie génique : accès précoce aux premiers médicaments innovants CAR T-Cells dans le traitement de certains cancers hématologiques - Point d'information
https://www.ansm.sante.fr/actualites/therapie-genique-acces-precoce-aux-premiers-medicaments-innovants-car-t-cells-dans-le-traitement-de-certains-cancers-hematologiques
En juin 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif pour l’autorisation de mise sur le marché des deux premiers médicaments de thérapie génique Kymriah (Novartis) et Yescarta (Gilead) appelés « CAR[1] T-Cells », destinés aux traitements de certains cancers hématologiques, chez des patients en situation d’impasse thérapeutique. L’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour ces médicaments innovants est donc attendue prochainement, après la validation de la Commission européenne. Afin d’accélérer leur mise à disposition auprès des patients français, l’ANSM a délivré le 17 juillet 2018 deux Autorisations temporaires d’utilisation de cohorte (ATUc). Ces autorisations entreront en vigueur d’ici à la fin du mois de juillet 2018...
2018
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
thérapie génétique
lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique
récepteurs aux antigènes des cellules T
lymphocytes T
lymphocytes T
transplantation homologue
immunothérapie
lymphome B diffus à grandes cellules
adulte
enfant
adolescent
lymphome de burkitt
lymphocytes T
récidive
récepteurs aux antigènes des cellules T

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N1-VALIDE
La thérapie génique sort-elle de la médecine expérimentale ? - Révolutions médicales
http://www.franceculture.fr/emissions/revolutions-medicales/la-therapie-genique-sort-elle-de-la-medecine-experimentale
Pour la première fois dans l’histoire de la médecine on envisage de soigner un patient non pas avec un médicament, ni même avec une greffe d’organes ou de cellules, mais en introduisant un gène dans certaines cellules du malade à la place du gène déficient. Ajouter un gène dans une cellule c’est une modification définitive de la fonction de celle-ci. Corriger un gène où lui donner une nouvelle possibilité c’est la thérapie génique qui peut s’appliquer à l’homme
2016
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France Culture
France
français
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-VALIDE
Les malentendus de la génétique
http://www.rfi.fr/emission/20160128-malentendus-genetique-dr%C3%A9panocytose-therapie-genique-hopital-necker
La thérapie génique consiste à corriger un gène malade le plus souvent, en transférant à l'intérieur des cellules, un autre gène, normal celui-là, qui le remplacera. Bien que séduisante sur le plan intellectuel, les succès restent rares. A l’exception du cas des enfants-bulles traités à l'Hôpital Necker de Paris, très peu de malades ont été guéris par thérapie génique. Alors, quels sont les réels espoirs et progrès de la génétique ? Quelles sont ses limites ?
2016
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RFI - Radio France International - Priorité santé
France
français
émission radiophonique
thérapie génétique

---
N1-SUPERVISEE
GLYBERA (alipogène tiparvovec), thérapie génique
Intérêt clinique insuffisant en raison de l’effet modeste hétérogène et non durable, sur la triglycéridémie et la prévention de la survenue de pancréatites et des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2579395/fr/glybera
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2579395/fr/glybera-alipogene-tiparvovec-therapie-genique
«GLYBERA a l’AMM dans le traitement des adultes présentant un déficit familial en lipoprotéine lipase (LPL) et souffrant de crises de pancréatites sévères ou multiples malgré un régime pauvre en lipides. Un effet modeste sur les triglycérides et les pancréatites a été observé sans maintien de cet effet à moyen et long terme (retour à l’état initial des taux de triglycérides un an après l’injection) et une hétérogénéité de la réponse thérapeutique inter-patient. Il persiste des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme de cette thérapie génique qui ne peut être ré-administrée en raison de son mécanisme d’action...
2015
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Insuffisant
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
alipogène tiparvovec
hyperlipoprotéinémie de type I
lipoprotein lipase
hyperlipoprotéinémie de type I
injections musculaires
adulte
pancréatite
Dépistage génétique
thérapie génétique
vecteurs génétiques
dependovirus
recommandation de bon usage du médicament
médicament orphelin
maladies rares
déficit familial en lipoprotéine-lipase
alipogène tiparvovec

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N1-VALIDE
La thérapie génique
http://www.rfi.fr/emission/20141105-therapie-genique-cavazzana-cicolella/
Il y a un mois, sept bébés-bulles parvenaient à développer un système immunitaire grâce à la thérapie génique. Qu’est-ce que la thérapie génique ? Quelles ont été les avancées ? Quel type de maladie permet-elle de soigner ? Quelles sont les limites de cette thérapie ?
2014
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RFI - Radio France International - Priorité santé
France
français
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-VALIDE
Histoire et avenir des thérapies géniques
http://labodessavoirs.fr/emissions-du-labo/histoire-et-avenir-des-therapies-geniques/
Le Labo des savoirs retourne aux prémices de cette histoire scientifique, des premiers essais cliniques aux nouveaux horizons de ce domaine de recherche. La thérapie génique est plurielle, le terme englobe différentes stratégies qui se complètent et parfois s’opposent, œuvrant au même objectif. Pas de concurrence, tout simplement de la science.
2014
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Le Labo des Savoirs
France
français
thérapie génétique
émission radiophonique
thérapie génétique

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N1-VALIDE
AGT - Atlantic Gene Therapies
http://www.atlantic-gene-therapies.fr/
Après plusieurs années d'investigations pour améliorer l'efficacité des vecteurs viraux et des cellules thérapeutiques, l'AGT est aujourd'hui au coeur de la recherche translationnelle dans les biothérapies au service des maladies rares d'origine génétique.? C'est grâce à la présence sur un même site d'équipes de recherche étroitement associées à différentes plates formes technologiques que ces projets thérapeutiques peuvent se dérouler de façon efficace.
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N
France
français
structure recherche
thérapie génétique
rétinopathies
maladies neuromusculaires
Maladies du système nerveux central

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N1-SUPERVISEE
Remplacement topique du gène du régulateur de conductibilité transmembranaire de la fibrose kystique pour les maladies pulmonaires associées à la fibrose kystique
http://www.cochrane.org/fr/CD005599
La fibrose kystique est provoquée par un gène défectueux codant une protéine appelée le régulateur de conductibilité transmembranaire de la fibrose kystique (RCTFK) et se caractérise par une infection pulmonaire chronique et des lésions pulmonaires évolutives qui entraînent une réduction de l'espérance de vie.
2013
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Cochrane
Royaume-Uni
France
maladies pulmonaires
thérapie génétique
résultat thérapeutique
Remplacement professionnel
méta-analyse
résumé ou synthèse en français
mucoviscidose

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N1-VALIDE
Laboratoire de Thérapie Génique
http://www.vectors.univ-nantes.fr/
Le laboratoire de Thérapie génique a été créé en juin 1996, très rapidement une plateforme de productions de vecteurs viraux s'est mise en place dès 1997. Cette plateforme a commencé à proposer des vecteurs dérivés des virus adénoviraux, lentiviraux et principalement AAV pour virus adéno-associés pour la communauté scientifique nationale et aussi internationale. L'idée était de faciliter et d'accélérer le travail des équipes de recherche qui s'intéressent au transfert de gènes via des vecteurs viraux.
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N
Nantes
France
Loire-Atlantique
français
thérapie génétique
structure recherche

---
N1-SUPERVISEE
Glybera - alipogène tiparvovec - alipogene tiparvovec
This medicine is now withdrawn from use in the European Union.
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Glybera
Glybera est utilisé dans le traitement des adultes présentant un déficit en lipoprotéine lipase, qui ont des crises sévères ou répétées de pancréatite (inflammation du pancréas), malgré un régime pauvre en graisses. Le déficit en lipoprotéine lipase est une maladie rare, dans laquelle les patients présentent un défaut du gène de la lipoprotéine lipase, une enzyme responsable de la dégradation des graisses. Les patients atteints de cette maladie doivent être soumis à un régime strict pauvre en graisses et sont sujets à des crises répétées de pancréatite, qui est une complication grave et engageant le pronostic vital. Glybera est destiné uniquement aux patients dont la maladie a été confirmée par des tests génétiques appropriés et qui présentent des taux détectables de l’enzyme lipoprotéine lipase dans leur sang. Étant donné le faible nombre de patients touchés par le déficit en lipoprotéine lipase, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Glybera a reçu la désignation de «médicament orphelin»...
2012
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
alipogène tiparvovec
alipogène tiparvovec
alipogène tiparvovec
médicament orphelin
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
adulte
lipoprotein lipase
pancréatite
hyperlipoprotéinémie de type I
injections musculaires
dependovirus
vecteurs génétiques
analyse cytogénétique
hyperlipoprotéinémie de type I
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
flux de syndication
continuité des soins
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
hyperlipoprotéinémie de type I
essais cliniques comme sujet
évaluation préclinique de médicament
thérapie génétique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
Perspectives thérapeutiques pour les maladies génétiques
http://campus.cerimes.fr/genetique-medicale/enseignement/genetique15/site/html/
approches pharmacologiques dans les maladies monogéniques, la thérapie cellulaire, la thérapie génique
2012
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N
true
2eme cycle / master
UMVF - Campus de Génétique médicale
France
français
cours
génétique médicale
maladies génétiques congénitales
maladies génétiques congénitales
thérapie génétique
thérapeutique

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N3-AUTOINDEXEE
Magnétofection in vitro et in vivo : une voie vers la thérapie génique
https://www.jle.com/fr/revues/bio_rech/abc/e-docs/00/04/55/8E/resume.phtml?type=text.html
2010
John Libbey Eurotext
Montrouge
France
article de périodique
thérapie génétique

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N1-SUPERVISEE
Décret no 2008-968 du 16 septembre 2008 relatif aux conditions d'autorisation des activités portant sur les tissus et leurs dérivés, les préparations de thérapie cellulaire, de thérapie génique et de thérapie cellulaire xénogénique, et aux conditions d'autorisation de ces produits
https://www.legifrance.gouv.fr/jo_pdf.do?id=JORFTEXT000019494693
2008
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Legifrance
France
français
thérapie cellulaire et tissulaire
biothérapie
thérapie génétique
législation comme sujet
texte juridique

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N3-AUTOINDEXEE
Ophtalmologie. Thérapie génique des rétinopathies héréditaires : premiers résultats
https://www.revmed.ch/RMS/2009/RMS-186/Ophtalmologie.-Therapie-genique-des-retinopathies-hereditaires-premiers-resultats
2008
RMS - Revue Médicale Suisse
Suisse
article de périodique
rétinopathies
thérapie génétique
rétinopathie
ophtalmologie

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N1-SUPERVISEE
Application des techniques de thérapie génique aux maladies ostéo-articulaires : synthèse
http://www.medecinesciences.org/index.php?option=com_article&access=standard&Itemid=129&url=/articles/medsci/abs/2007/04/medsci2007233p303/medsci2007233p303.html
http://dx.doi.org/10.1051/medsci/2007233303
L'apparition du concept de gène médicament a considérablement élargi le champ d'application de la thérapie génique. Initialement développées pour les maladies génétiques ou certaines formes de cancer, les stratégies de transfert génique sont désormais étudiées en vue du traitement d'autres pathologies telles que les maladies ostéo-articulaires. La polyarthrite rhumatoïde a ainsi fait l'objet du premier essai clinique de thérapie génique pour le traitement d'une maladie non létale.
2007
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N
M/S médecine sciences
France
français
thérapie génétique
maladies osseuses
maladies articulaires
article de périodique

---
N3-AUTOINDEXEE
Thérapie génique : grandeur et misère des biothérapies
http://www.diffusion.ens.fr/index.php?res=conf&idconf=1555
2006
Ecole normale supérieure
matériel audio-visuel
thérapie génétique
tradescantia

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N1-VALIDE
Avis n 33 du 7 novembre 2005 relatif aux modifications géniques somatiques et germinales à visées thérapeutiques et / ou amélioratives
Demande d'avis en date du 11 mai 2001, d'A. De Decker, Président du Sénat, relative à l'aspect éthique et juridique de plusieurs questions concernant la recherche sur les embryons in vitro et la protection de ces embryons
http://www.health.belgium.be/fr/avis-ndeg-33-modifications-geniques-somatiques-et-germinales
état de la question sur la thérapie génique (glossaire, gène, génotype, génétique, thérapie génique, cadre juridique actuel en Belgique), l'eugénisme (contexte historique, définitions, eugénisme négatif par sélection d'embryon et/ou de foetus, eugénisme positif par intervention active sur la lignée germinale humaine), modifications géniques somatiques (historique, état des lieux, indications thérapeutiques et difficultés, discussion éthique sur la thérapie / modification génique somatique), modifications géniques germinales (historique, discussion éthique), recommandations ; 48 pages
2005
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N
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Comité consultatif de bioéthique de Belgique
Belgique
français
thérapie génétique
génétique médicale
gènes
génotype
thérapie génétique
eugénisme
thérapie génétique
Belgique
eugénisme
eugénisme
eugénisme
Déontologie médicale
thérapie génétique
embryon de mammifère
recherche génétique
éthique de la recherche
foetus
recherche sur l'embryon
diagnostic préimplantatoire
diagnostic prénatal
Dépistage génétique
malformations et maladies congénitales, héréditaires et néonatales
malformations et maladies congénitales, héréditaires et néonatales
codes de déontologie
recommandation professionnelle

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N1-VALIDE
Thérapie génique
http://www.snof.org/maladies/therapiegen.html
historique, définitions, buts, vecteurs, maladies génétiques ophtalmologiques, difficultés, succès, sites web français et anglais, quelques textes
2002
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N
SNOF
France
français
thérapie génétique
maladies héréditaires de l'oeil
information patient et grand public
image

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N3-AUTOINDEXEE
La médecine de demain - Thérapies cellulaire et génique
https://www.frm.org/upload/pdf/n90.pdf
La réparation du corps humain à l’aide de cellules et de gènes est une perspective fascinante qui fait naître de grands espoirs. Il semble désormais possible de restaurer ainsi la fonction d’organes défaillants ou de corriger un défaut génétique. Des avancées décisives ont déjà été obtenues en neurologie, en cardiologie, en immunologie… Cependant, nous ne sommes qu’à l’aube de la médecine régénérative, ses champs d’application sont encore peu nombreux et sa déontologie reste à préciser. Le point sur ces thérapies en devenir, avec ceux qui les inventent et ceux qui veillent au respect de la bioéthique.
2002
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article de périodique
médecine
thérapie génétique

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N1-VALIDE
Thérapie génique : bilan et perspectives
http://www.academie-medecine.fr/la-therapie-genique-bilan-et-perspectives/
situation actuelle de la thérapie génique (modalités, indications, nécessité, utilisation, étape de la thérapie génique (concept, évaluation préclinique, essais cliniques et réglementation, bilan), obstacles au développement de la thérapie génique et recommandations ; 21 pages
2001
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N
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Académie Nationale de Médecine
Paris
France
français
anglais
thérapie génétique
thérapie génétique
thérapie génétique
essais cliniques comme sujet
essais cliniques comme sujet
France
Europe
recherche
thérapie génétique
rapport
recommandation pour la politique de santé

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N1-VALIDE
Génomique et informatique : l'impact sur les thérapies et sur l'industrie pharmaceutique
rapport n 20
http://www.senat.fr/rap/o99-020/o99-020.html
I) révolution scientifique : connaissances et techniques entièrement nouvelles récemment maîtrisées (génomique, bio-informatique, biopuces, chimie combinatoire et criblage à haut débit), leurs multiples applications (recherche pharmaceutique de cibles issues de la génomique, thérapie génique, nouveaux vaccins, pharmacogénomique, diagnostic moléculaire, protéines thérapeutiques) II ) nouveaux choix à faire en France : recherche (structures, orientations fondamentales, notamment vers la protéomique), industrie (actions en faveur des jeunes entreprises de biotechnologie, biopôles, problème des brevets), société (formation professionnelle, médecine prédictive)
1999
false
N
Le Sénat
France
français
génome humain
chromosomes
thérapie génétique
vaccins
pharmacogénétique
brevets comme sujet
recherche
industrie pharmaceutique
informatique médicale
biologie informatique
rapport

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