Alipogène tiparvovecMeSH Concept Supplémentaire

N1-SUPERVISEE
GLYBERA (alipogène tiparvovec), thérapie génique
Intérêt clinique insuffisant en raison de l’effet modeste hétérogène et non durable, sur la triglycéridémie et la prévention de la survenue de pancréatites et des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2579395/fr/glybera
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2579395/fr/glybera-alipogene-tiparvovec-therapie-genique
«GLYBERA a l’AMM dans le traitement des adultes présentant un déficit familial en lipoprotéine lipase (LPL) et souffrant de crises de pancréatites sévères ou multiples malgré un régime pauvre en lipides. Un effet modeste sur les triglycérides et les pancréatites a été observé sans maintien de cet effet à moyen et long terme (retour à l’état initial des taux de triglycérides un an après l’injection) et une hétérogénéité de la réponse thérapeutique inter-patient. Il persiste des incertitudes sur la tolérance à court et moyen terme de cette thérapie génique qui ne peut être ré-administrée en raison de son mécanisme d’action...
2015
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Insuffisant
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
alipogène tiparvovec
hyperlipoprotéinémie de type I
lipoprotein lipase
hyperlipoprotéinémie de type I
injections musculaires
adulte
pancréatite
Dépistage génétique
thérapie génétique
vecteurs génétiques
dependovirus
recommandation de bon usage du médicament
médicament orphelin
maladies rares
déficit familial en lipoprotéine-lipase
alipogène tiparvovec

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N1-SUPERVISEE
Glybera - alipogène tiparvovec - alipogene tiparvovec
This medicine is now withdrawn from use in the European Union.
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Glybera
Glybera est utilisé dans le traitement des adultes présentant un déficit en lipoprotéine lipase, qui ont des crises sévères ou répétées de pancréatite (inflammation du pancréas), malgré un régime pauvre en graisses. Le déficit en lipoprotéine lipase est une maladie rare, dans laquelle les patients présentent un défaut du gène de la lipoprotéine lipase, une enzyme responsable de la dégradation des graisses. Les patients atteints de cette maladie doivent être soumis à un régime strict pauvre en graisses et sont sujets à des crises répétées de pancréatite, qui est une complication grave et engageant le pronostic vital. Glybera est destiné uniquement aux patients dont la maladie a été confirmée par des tests génétiques appropriés et qui présentent des taux détectables de l’enzyme lipoprotéine lipase dans leur sang. Étant donné le faible nombre de patients touchés par le déficit en lipoprotéine lipase, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Glybera a reçu la désignation de «médicament orphelin»...
2012
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
alipogène tiparvovec
alipogène tiparvovec
alipogène tiparvovec
médicament orphelin
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
adulte
lipoprotein lipase
pancréatite
hyperlipoprotéinémie de type I
injections musculaires
dependovirus
vecteurs génétiques
analyse cytogénétique
hyperlipoprotéinémie de type I
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
flux de syndication
continuité des soins
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
hyperlipoprotéinémie de type I
essais cliniques comme sujet
évaluation préclinique de médicament
thérapie génétique
thérapie génétique

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