Libellé préféré : beta(A-T87Q) globine;
substance (CISMeF) : O;
Identifiant d'origine : C443665;
CUI UMLS : C1100487;
Alignements automatiques faux
- Concept(s) lié(s) au record
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - cellules CD34
autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine
Prise en charge temporaire
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3149186/fr/zynteglo
Il s’agit d’une demande de prise en charge temporaire1 de ZYNTEGLO 1,2 - 20 106
cellules/ml, dispersion pour perfusion (cellules CD34 autologues encodant le gêne
βA-T87Q-globine) dans l’indication du traitement des patients atteints de β thalassémie
dépendante des transfusions (TDT), âgés de 12 ans et plus, qui n’ont pas un génotype
β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant
pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible,
en application de l’article R.163-32-1, II du code de la sécurité sociale...
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
bétibéglogène autotemcel
perfusions veineuses
thérapie génétique
médicament orphelin
cellules souches hématopoïétiques
bêta-Thalassémie
bêta-Thalassémie
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
beta(A-T87Q) globine
antigènes CD34
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta
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N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - bétibéglogène
autotemcel
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3165706/fr/zynteglo
Première évaluation. Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients
âgés de plus 12 ans à moins de 35 ans dans le traitement de la β-thalassémie dépendante
des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype β0/β0, éligibles à une greffe de
cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA
(antigène leucocytaire humain) compatible disponible. Cet avis sera réévalué dans
un délai maximal de 3 ans sur la base des données collectées dans un registre et de
l’ensemble des données d’utilisation, d’efficacité et de tolérance disponibles.
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
cellules souches hématopoïétiques
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
antigènes CD34
beta(A-T87Q) globine
perfusions veineuses
remboursement par l'assurance maladie
transplantation autologue
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta
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N1-SUPERVISEE
Zynteglo - cellules autologues enrichies en cellules CD34 codant le gène βA-T87Q-globine
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo
Zynteglo est un médicament utilisé pour traiter un trouble sanguin connu sous le nom
de bêta-thalassémie chez les patients âgés de 12 ans et plus qui nécessitent des transfusions
sanguines régulières. Les personnes atteintes de cette maladie génétique ne peuvent
pas produire suffisamment de bêta-globine, une composante de l’hémoglobine, la protéine
dans les globules rouges qui transporte l’oxygène dans l’organisme. En conséquence,
ces patients présentent de faibles niveaux de globules rouges et ont besoin de transfusions
sanguines fréquentes. Zynteglo est indiqué chez les patients qui ne manquent pas complètement
de bêta-globine et qui sont éligibles à une transplantation de cellules souches, mais
qui ne disposent pas d’un donneur apparenté compatible. La bêta-thalassémie est rare
et Zynteglo a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans
le traitement de maladies rares) le 24 janvier 2013...
2019
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
beta(A-T87Q) globine
transplantation autologue
adolescent
adulte
bêta-Thalassémie
antigènes CD34
médicament orphelin
perfusions veineuses
conditionnement pour greffe
bétibéglogène autotemcel
surveillance post-commercialisation des produits de santé
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
transduction génétique
cellules souches hématopoïétiques
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
globines bêta
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