Libellé préféré : bétibéglogène autotemcel;

Traductions automatiques des définitions par l'ANS : Une préparation de bêta-globine autologue, CD34-positive (HSCs) a induit in vivo des cellules souches recombinantes, autoinactivant la réplication-défective BB305 codant pour la bêta-globine (hémoglobine beta, HBB) beta-A-T87Q (b-A-T87Q (b-A-T87Q) où la thréonine en position 87 a été substituée par la glutamine, avec le potentiel de restaurer l'expression et la fonction de beta-globine. Les cellules souches autologues positif au CD34 sont isolées de la moelle osseuse du patient et les cellules sont transinductées avec le vecteur lentiviral. Lors de la réinfusion de la beta-globine humaine (hémoglobine-bêta, HBB), une beta-A-T87Q-globine, permettant ainsi au corps de faire du sang;

Traductions automatiques par l'ANS : Cellules Lentivirus b-A (T87Q) -Globin-transinduced CD34-positif; Zynteglo; Lentiglobine BB305 médicament pour TDT; Lentiglobine BB305 HSCs autologue induit par vecteur Lentiviral; Cellules souches hématopoïétiques autologues CD34 produites Ex Vivo avec Betibeglogène Darolentivec; Betibeglogène Autotemcel; Cellules Lentiglobine BB305 positives au CD34; HSCs autologue CD34 induit par LentiGlobin BB305; Bêta-thalassémie transfusionnelle avec Lentiglobine; Cellules autologues CD34 codant pour le gène bêta-A-T87Q-globine;

UNII : MEE8487RTP;

CUI Metathesaurus NCI : CL498250;

Détails


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Vous pouvez consulter :


N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - bétibéglogène autotemcel
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3165706/fr/zynteglo
Première évaluation. Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients âgés de plus 12 ans à moins de 35 ans dans le traitement de la β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible. Cet avis sera réévalué dans un délai maximal de 3 ans sur la base des données collectées dans un registre et de l’ensemble des données d’utilisation, d’efficacité et de tolérance disponibles.
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
cellules souches hématopoïétiques
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
antigènes CD34
beta(A-T87Q) globine
perfusions veineuses
remboursement par l'assurance maladie
transplantation autologue
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta

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N3-AUTOINDEXEE
Bêta-thalassémie grave : un nouveau traitement pour certains patients
https://www.prescrire.org/Fr/3/31/59000/0/2020/ArchiveNewsDetails.aspx
Une thérapie génique par bétibéglogène autotemcel (Zynteglo ) est une option à proposer aux patients candidats à une greffe pour se passer de transfusions en l'absence de donneur compatible, malgré les incertitudes...
2020
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Prescrire
France
français
résumé ou synthèse en français
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
bêta-Thalassémie
bétibéglogène autotemcel

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N1-SUPERVISEE
Zynteglo - cellules autologues enrichies en cellules CD34 codant le gène βA-T87Q-globine
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo
Zynteglo est un médicament utilisé pour traiter un trouble sanguin connu sous le nom de bêta-thalassémie chez les patients âgés de 12 ans et plus qui nécessitent des transfusions sanguines régulières. Les personnes atteintes de cette maladie génétique ne peuvent pas produire suffisamment de bêta-globine, une composante de l’hémoglobine, la protéine dans les globules rouges qui transporte l’oxygène dans l’organisme. En conséquence, ces patients présentent de faibles niveaux de globules rouges et ont besoin de transfusions sanguines fréquentes. Zynteglo est indiqué chez les patients qui ne manquent pas complètement de bêta-globine et qui sont éligibles à une transplantation de cellules souches, mais qui ne disposent pas d’un donneur apparenté compatible. La bêta-thalassémie est rare et Zynteglo a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 24 janvier 2013...
2019
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
beta(A-T87Q) globine
transplantation autologue
adolescent
adulte
bêta-Thalassémie
antigènes CD34
médicament orphelin
perfusions veineuses
conditionnement pour greffe
bétibéglogène autotemcel
surveillance post-commercialisation des produits de santé
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
transduction génétique
cellules souches hématopoïétiques
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
globines bêta

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27/03/2024


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