Libellé préféré : bétibéglogène autotemcel;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : Une préparation de bêta-globine autologue, CD34-positive (HSCs) a induit in vivo des
cellules souches recombinantes, autoinactivant la réplication-défective BB305 codant
pour la bêta-globine (hémoglobine beta, HBB) beta-A-T87Q (b-A-T87Q (b-A-T87Q) où la
thréonine en position 87 a été substituée par la glutamine, avec le potentiel de restaurer
l'expression et la fonction de beta-globine. Les cellules souches autologues positif
au CD34 sont isolées de la moelle osseuse du patient et les cellules sont transinductées
avec le vecteur lentiviral. Lors de la réinfusion de la beta-globine humaine (hémoglobine-bêta,
HBB), une beta-A-T87Q-globine, permettant ainsi au corps de faire du sang;
Traductions automatiques par l'ANS : Cellules Lentivirus b-A (T87Q) -Globin-transinduced CD34-positif; Zynteglo; Lentiglobine BB305 médicament pour TDT; Lentiglobine BB305 HSCs autologue induit par vecteur Lentiviral; Cellules souches hématopoïétiques autologues CD34 produites Ex Vivo avec Betibeglogène
Darolentivec; Betibeglogène Autotemcel; Cellules Lentiglobine BB305 positives au CD34; HSCs autologue CD34 induit par LentiGlobin BB305; Bêta-thalassémie transfusionnelle avec Lentiglobine; Cellules autologues CD34 codant pour le gène bêta-A-T87Q-globine;
UNII : MEE8487RTP;
CUI Metathesaurus NCI : CL498250;
Identifiant d'origine : C123881;
CUI UMLS : C4086010;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements automatiques exacts (par équipe CISMeF)
- Alignements manuels BTNT - CISMeF
- Correspondances UMLS (même concept)
- Médicament ou agent chimique affectant les tissus ou les types de cellules
- Médicament ou agent chimique ayant le(s) mécanisme(s) d'action
- Médicament ou agent chimique ayant pour effets physiologiques
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - bétibéglogène
autotemcel
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3165706/fr/zynteglo
Première évaluation. Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients
âgés de plus 12 ans à moins de 35 ans dans le traitement de la β-thalassémie dépendante
des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype β0/β0, éligibles à une greffe de
cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA
(antigène leucocytaire humain) compatible disponible. Cet avis sera réévalué dans
un délai maximal de 3 ans sur la base des données collectées dans un registre et de
l’ensemble des données d’utilisation, d’efficacité et de tolérance disponibles.
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
cellules souches hématopoïétiques
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
antigènes CD34
beta(A-T87Q) globine
perfusions veineuses
remboursement par l'assurance maladie
transplantation autologue
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta
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N1-SUPERVISEE
Zynteglo - cellules autologues enrichies en cellules CD34 codant le gène βA-T87Q-globine
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo
Zynteglo est un médicament utilisé pour traiter un trouble sanguin connu sous le nom
de bêta-thalassémie chez les patients âgés de 12 ans et plus qui nécessitent des transfusions
sanguines régulières. Les personnes atteintes de cette maladie génétique ne peuvent
pas produire suffisamment de bêta-globine, une composante de l’hémoglobine, la protéine
dans les globules rouges qui transporte l’oxygène dans l’organisme. En conséquence,
ces patients présentent de faibles niveaux de globules rouges et ont besoin de transfusions
sanguines fréquentes. Zynteglo est indiqué chez les patients qui ne manquent pas complètement
de bêta-globine et qui sont éligibles à une transplantation de cellules souches, mais
qui ne disposent pas d’un donneur apparenté compatible. La bêta-thalassémie est rare
et Zynteglo a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans
le traitement de maladies rares) le 24 janvier 2013...
2019
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
beta(A-T87Q) globine
transplantation autologue
adolescent
adulte
bêta-Thalassémie
antigènes CD34
médicament orphelin
perfusions veineuses
conditionnement pour greffe
bétibéglogène autotemcel
surveillance post-commercialisation des produits de santé
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
transduction génétique
cellules souches hématopoïétiques
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
globines bêta
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