Libellé préféré : glucosylceramidase;
Registry Number MeSH : EC 3.2.1.45;
substance (CISMeF) : O;
UNII : EC 3.2.1.45;
Identifiant d'origine : D005962;
CUI UMLS : C0017768;
Alignements automatiques supervisés en BTNT
- Concept(s) lié(s) au record
- Concepts Supplémentaires MeSH en relation
- Correspondances UMLS (même concept)
- Liste des qualificatifs affiliables
- urine [Qualificatif MeSH]
- Racine(s) Pharmaceutique(s)
- VPRIV [Racine Pharmacologique]
- Type(s) sémantique(s)
- Voir aussi
N1-VALIDE
ELELYSO Taliglucérase alfa - Sommaire des motifs de décision
ELELYSO Taliglucerase alfa - Summary Basis of Decision
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00186
Elelyso a été autorisé pour le traitement enzymatique substitutif (TES) de longue
durée chez les adultes qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher
de type 1. Elelyso peut également être utilisé chez les enfants qui présentent un
diagnostic confirmé de maladie de Gaucher de type 1 et chez ceux qui présentent des
manifestations hématologiques avec un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher de
type 3. Les données cliniques sont limitées chez les enfants de 2 à 17 ans...
2014
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Santé Canada
Canada
français
anglais
résumé des caractéristiques du produit
agrément de médicaments
Canada
taliglucérase alfa
taliglucérase alfa
thérapie enzymatique substitutive
protéines recombinantes
adulte
enfant
maladie de Gaucher
taliglucérase alfa
Maladie de Gaucher de type 1
Maladie de Gaucher de type 3
maladies rares
évaluation de médicament
Appréciation des risques
résultat thérapeutique
essais cliniques comme sujet
perfusions veineuses
glucosylceramidase
glucosylceramidase
---
N1-SUPERVISEE
Cerezyme - Imiglucerase - Imiglucérase
Code ATC : A16AB02
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Cerezyme
Cerezyme est utilisé comme traitement enzymatique substitutif à long terme chez les
patients souffrant de la maladie de Gaucher. La maladie de Gaucher est un trouble
héréditaire rare. Les personnes atteintes de cette maladie présentent un déficit en
glucocérébrosidase, une enzyme. Celle-ci dégrade normalement un déchet lipidique appelé
le glucocérébroside. Sans cette enzyme, le glucocérébroside s'accumule dans l'organisme,
généralement dans le foie, la rate et la moelle osseuse, ce qui provoque les symptômes
de la maladie: anémie (numération globulaire basse), fatigue, tendance à saigner et
à développer facilement des hématomes, augmentation de volume de la rate et du foie,
douleurs osseuses et fractures.
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
anglais
français
flux de syndication
Contre-indications aux procédures
glucosylceramidase
maladie de Gaucher
résultat thérapeutique
évaluation de médicament
poudres
perfusions veineuses
glucosylceramidase
glucosylceramidase
glucosylceramidase
glucosylceramidase
adulte
enfant
sujet âgé
grossesse
Allaitement naturel
glucosylceramidase
stockage de médicament
étiquetage de médicament
agrément de médicaments
préparation de médicament
imiglucérase
imiglucérase
CEREZYME 400 U, poudre pour solution à diluer pour perfusion
CEREZYME
évaluation médicament
notice médicamenteuse
résumé des caractéristiques du produit
3400892197401
Contre-indications aux médicaments
---
N1-SUPERVISEE
Vpriv - velaglucerase alfa - vélaglucérase alfa
Code ATC : A16AB10
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Vpriv
Vpriv est utilisé pour le traitement à long terme de patients souffrant de la maladie
de Gaucher. La maladie de Gaucher est un trouble héréditaire rare. Les personnes atteintes
de cette maladie présentent un déficit en glucocérébrosidase, une enzyme qui dégrade
normalement un lipide appelé le glucocérébroside. Sans cette enzyme, le glucocérébroside
s'accumule dans l'organisme, généralement dans le foie, la rate et les os, ce qui
provoque les symptômes de la maladie: anémie (faible nombre de globules rouges), fatigue,
tendance à saigner et à développer facilement des hématomes, augmentation du volume
de la rate et du foie, douleurs osseuses et fractures. Vpriv est administré aux patients
atteints de la maladie de Gaucher de type 1; ce type affecte généralement le foie,
la rate et les os. Étant donné le faible nombre de patients atteints de la maladie
de Gaucher, cette maladie est dite «rare» et Vpriv a reçu la désignation de «médicament
orphelin» (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares), le 9 juin
2010...
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
notice médicamenteuse
résumé des caractéristiques du produit
évaluation médicament
VPRIV 400 unités, poudre pour solution pour perfusion
perfusions veineuses
maladie de Gaucher
médicament orphelin
agrément de médicaments
résultat thérapeutique
ADN recombiné
thérapie enzymatique substitutive
grossesse
Allaitement naturel
adulte
enfant
adolescent
sujet âgé
vélaglucérase alfa
glucosylceramidase
glucosylceramidase
vélaglucérase alpha, humaine
vélaglucérase alpha, humaine
VPRIV
3400893550359
Maladie de Gaucher type 1
---
N1-VALIDE
VPRIV 400 unités, poudre pour solution pour perfusion - vélaglucérase alpha
VPRIV 400 Units, powder for solution for infusion - Velaglucerase alfa
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1014915/vpriv
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2011-01/vpriv_-_ct-_9171.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2012-09/vpriv_ct_9171.pdf
Motif de la demande : Inscription Collectivités. Originalité : La Vélaglucérase alpha
est la première enzyme substitutive (glucocérébrosidase) recombinante humaine fabriquée
par activation génétique de fibroblastes d'origine humaine en culture. La technique
de fabrication de VPRIV pourrait permettre de palier les risques de rupture de production
de l'imiglucérase (enzyme substitutive recombinante obtenue à partir de cellules d'ovaires
de hamster). Indication thérapeutique : « VPRIV est un traitement enzymatique substitutif
à long terme indiqué chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1
»...
2010
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
anglais
médicament orphelin
maladie de Gaucher
perfusions veineuses
thérapie enzymatique substitutive
glucosylceramidase
VPRIV
vélaglucérase alfa
protéines recombinantes
résultat thérapeutique
glucosylceramidase
vélaglucérase alpha, humaine
glucosylceramidase
avis de la commission de transparence
---
N1-VALIDE
VPRIV (vélaglucérase alpha), enzyme de substitution
maladies rares - nouveau médicament
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1046144/vpriv-velaglucerase-alpha-enzyme-de-substitution
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2011-01/vpriv_-_ct-_9171.pdf
La Vélaglucérase alpha est la première enzyme substitutive (glucocérébrosidase) recombinante
humaine fabriquée par activation génétique de fibroblastes d'origine humaine en culture.
La technique de fabrication de VPRIV pourrait permettre de palier les risques de rupture
de production de l'imiglucérase (enzyme substitutive recombinante obtenue à partir
de cellules d'ovaires de hamster). Indication thérapeutique : « VPRIV est un traitement
enzymatique substitutif à long terme indiqué chez les patients atteints de la maladie
de Gaucher de type 1 »...
2010
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
VPRIV
résultat thérapeutique
vélaglucérase alpha, humaine
glucosylceramidase
vélaglucérase alpha, humaine
maladie de Gaucher
vélaglucérase alfa
thérapie enzymatique substitutive
médicament orphelin
glucosylceramidase
perfusions veineuses
glucosylceramidase
avis de la commission de transparence
recommandation de bon usage du médicament
---
N1-VALIDE
Gaucher, maladie de
http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=FR&Expert=355
http://www.orpha.net/data/patho/FR/fr-gaucher.pdf
diagnostic, incidence, clinique, traitement, bibliographie ; associations de malades,
consultations, laboratoires de diagnostic, programmes de recherche, signes et symptômes
2006
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N
Orphanet
France
français
maladie de Gaucher
maladie de Gaucher
maladies rares
enfant
adulte
diagnostic différentiel
maladie de Gaucher
diagnostic prénatal
maladie de Gaucher
thérapie génétique
glucosylceramidase
signes et symptômes
information scientifique et technique
---
N1-VALIDE
Cerezyme - Imiglucérase
avis de la commission de transparence
http://www.has-sante.fr/portail/display.jsp?id=c_245334
caractéristiques, recommandations de bon usage (groupe I), personnes autorisées, annexes
; 10 pages
2004
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N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
glucosylceramidase
maladie de Gaucher
imiglucérase
imiglucérase
CEREZYME 400 U, poudre pour solution à diluer pour perfusion
CEREZYME
3400892197401
recommandation de bon usage du médicament
---
