Libellé préféré : 1-Désoxynojirimycine;

Synonyme CISMeF : 1,5-Didésoxy-1,5-imino-D-glucitol;

Hyponyme MeSH : bay n 5595; chlorhydrate de 1-désoxynojirimycine; Bay n5595; Bayn5595; Chlorhydrate de 1,5-didésoxy-1,5-imino-D-glucitol;

Terme MeSH Related : 1-Désoxymannojirimycine; 1,5-Didésoxy-1,5-imino-D-mannitol;

Registry Number MeSH : 19130-96-2;

substance (CISMeF) : O;

Détails


Consulter ci-dessous une sélection des principales ressources :

Vous pouvez consulter :


N3-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT DIPHARMA
Mise à disposition d'un générique
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3184914/fr/miglustat-dipharma
Avis favorable au remboursement dans : le traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée (cf. AMM). le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C...
2020
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
médicaments génériques
ZAVESCA 100 mg, gélule
MIGLUSTAT DIPHARMA 100 mg, gélule
avis de la commission de transparence
miglustat
MIGLUSTAT
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule (code CIS : 66036869) - miglustat
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3122215/fr/miglustat-accord
Avis favorable au remboursement dans le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. Le service médical rendu par MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule est modéré dans l’extension d’indication de l’AMM. Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites...
2019
false
false
false
Modéré
HAS - Haute Autorité de Santé
France
miglustat
Maladie de Niemann-Pick de type C
adulte
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
médicaments génériques
Miglustat 100 mg gélule
administration par voie orale
enfant
adolescent
MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule
avis de la commission de transparence
MIGLUSTAT
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N3-AUTOINDEXEE
YARGESA 100 mg, gélule - miglustat
Mise à disposition d'un générique de Zavesca
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3104691/fr/yargesa
Le service médical rendu par YARGESA 100 mg est important dans le « traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. YARGESA ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas. » Le service médical rendu par YARGESA 100 mg est modéré dans le « traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. »...
2019
false
false
false
Modéré
Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
médicaments génériques
Miglustat 100 mg gélule
ZAVESCA 100 mg, gélule
miglustat
YARGESA 100 mg, gélule
YARGESA
avis de la commission de transparence
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine

---
N3-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT DIPHARMA
Mise à disposition d'un générique de ZAVESCA
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3084023/fr/miglustat-dipharma
Le service médical rendu par MIGLUSTAT DIPHARMA est important dans l’indication de l’AMM. La spécialité MIGLUSTAT DIPHARMA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité princeps ZAVESCA, déjà inscrite.
2019
false
false
false
Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
MIGLUSTAT
miglustat
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Miglustat Dipharma - miglustat
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/miglustat-dipharma
Miglustat Dipharma est un médicament indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Les patients atteints de cette maladie souffrent de l’absence d’une enzyme qui décompose un type de graisse appelé glucosyl-céramide, ce qui a pour conséquence que la glucosyl-céramide s’accumule en différentes parties du corps, comme la rate, le foie et les os. Miglustat Dipharma est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir une thérapie de remplacement enzymatique. Miglustat Dipharma est un «médicament générique». Cela signifie qu’il contient la même substance active et fonctionne de la même manière qu’un «médicament de référence» déjà autorisé dans l’Union européenne (UE), à savoir Zavesca...
2019
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
adulte
médicaments génériques
agrément de médicaments
Europe
miglustat
miglustat
Maladie de Gaucher de type 1
administration par voie orale
antienzymes
antienzymes
céramide glucosyltransférase
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
miglustat
MIGLUSTAT DIPHARMA 100 mg, gélule
maladie de Gaucher
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases

---
N2-AUTOINDEXEE
Sommaire des motifs de décision - Galafold
123 mg de migalastat (sous forme de chlorhydrate de migalastat), capsule, voie orale
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00372
Galafold a été autorisé pour le traitement à long terme des adultes présentant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase [α-Gal A]) et une mutation de l'enzyme α-Gal A considérée comme étant sensible au moyen d'un essai in vitro. Galafold est classé comme un produit divers à visée digestive et métabolique..
2018
false
false
false
Santé Canada
Canada
français
anglais
information sur le médicament
capsules
Adamantinome
formé
chlorhydrate de migalastat
GALAFOLD
administration par voie orale
migalastat
ayant la forme
1-Désoxynojirimycine

---
N2-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT ACCORD
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2891311/fr/miglustat-accord
Mise à disposition d'un générique de Zavesca. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, ZAVESCA 100 mg, gélule.
2018
false
false
false
Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
MIGLUSTAT ACCORD 100 mg, gélule
avis de la commission de transparence
miglustat
MIGLUSTAT
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N3-AUTOINDEXEE
MIGLUSTAT GEN.ORPH
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2856028/fr/miglustat-gen-orph
Mise à disposition d'un générique de Zavesca. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Cette spécialité n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la spécialité de référence, ZAVESCA 100 mg, gélule.
2018
false
false
false
Important
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
MIGLUSTAT
MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule
miglustat
miglustat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Yargesa - miglustat
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Yargesa
Yargesa est un médicament indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Les patients atteints de cette maladie souffrent de l'absence d'une enzyme qui décompose un type de graisse appelé glucosyl-céramide, ce qui a pour conséquence que la glucosyl-céramide s'accumule en différentes parties du corps, comme la rate, le foie et les os. Yargesa est utilisé chez les patients qui ne peuvent pas recevoir une thérapie de remplacement enzymatique. Yargesa est un «médicament générique». Cela signifie qu'il contient le même principe actif (miglustat) et fonctionne de la même manière qu’un «médicament de référence» déjà autorisé dans l’Union européenne (UE), à savoir Zavesca...
2017
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
ZAVESCA 100 mg, gélule
médicaments génériques
produit contenant précisément 100 mg de miglustat par gélule orale à libération classique
produit contenant du miglustat
miglustat
Maladie de Gaucher de type 1
YARGESA
YARGESA 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
administration par voie orale
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
miglustat
miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
Miglustat Gen.Orph - miglustat
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/miglustat-genorph
Miglustat Gen.Orph est indiqué pour le traitement par voie orale des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Miglustat Gen.Orph ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas...
2017
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
médicaments génériques
miglustat
produit contenant précisément 100 mg de miglustat par gélule orale à libération classique
Maladie de Gaucher de type 1
antienzymes
Europe
MIGLUSTAT
MIGLUSTAT GEN.ORPH 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
administration par voie orale
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
miglustat
miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
GALAFOLD (migalastat), molécule chaperon de mutations sensibles de l’a-galactosidase
GALAFOLD 123 mg, gélules (code CIS : 62876801)
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2724031/fr/galafold-migalastat-molecule-chaperon-de-mutations-sensibles-de-l-galactosidase
Progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Fabry, chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement. GALAFOLD a l’AMM dans le traitement au long cours des patients 16 ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A), porteurs d’une mutation sensible. Son efficacité par rapport au placebo a été démontrée en termes de réduction du nombre moyen d’inclusions de GL-3 dans les capillaires de l’interstitium rénal par rapport à l'inclusion dans l’étude, après 6 mois de traitement. Il s’agit cependant d’un critère de jugement secondaire, issu d’un sous-groupe défini a posteriori. Ce résultat exploratoire est à considérer avec prudence. Les résultats d’une autre étude n’ont pas permis pas de conclure à une différence ou à une équivalence en termes de variation de débit de filtration glomérulaire entre GALAFOLD et l’enzymothérapie substitutive. GALAFOLD pourra être proposé en alternative à l’enzymothérapie substitutive uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Amélioration du service médical rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement.
2016
false
false
false
Important
Faible
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
recommandation de bon usage du médicament
résultat thérapeutique
migalastat
adulte
alpha-Galactosidase
maladie de Fabry
administration par voie orale
maladie de Fabry
remboursement par l'assurance maladie
adolescent
médicament orphelin
alpha-Galactosidase
chaperon pharmacologique
chaperons moléculaires
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
migalastat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
GALAFOLD 123 mg, gélules (code CIS : 62876801) - migalastat
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2724031/fr/galafold
Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Compte tenu : du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement...
2016
false
false
false
Important
Faible
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
administration par voie orale
résultat thérapeutique
migalastat
migalastat
maladie de Fabry
maladie de Fabry
remboursement par l'assurance maladie
adulte
adolescent
médicament orphelin
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Galafold - migalastat
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Galafold
Galafold est un médicament utilisé pour le traitement des patients âgés de 16 ans et plus atteints de la maladie de Fabry. Il s'agit d'une maladie héréditaire rare dans laquelle les patients présentent diverses mutations (modifications) dans le gène responsable de la production d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A, qui élimine habituellement une substance lipidique appelée globotriaosylcéramide (GL-3). Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, cette enzyme ne fonctionne pas correctement. Cette anomalie empêche donc l'élimination de GL-3 et entraîne son accumulation dans diverses cellules de l'organisme, notamment le coeur et les reins. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la maladie de Fabry, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Galafold a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 22 mai 2006...
2016
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
migalastat
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
médicament orphelin
jeune adulte
adulte
maladie de Fabry
continuité des soins
maladie de Fabry
administration par voie orale
surveillance post-commercialisation des produits de santé
alpha-Galactosidase
adolescent
mutation
grossesse
Allaitement naturel
alpha-Galactosidase
évaluation préclinique de médicament
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
migalastat
1-Désoxynojirimycine

---
N1-SUPERVISEE
Zavesca - Miglustat
code ATC : A16AX06
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Zavesca
Zavesca est indiqué pour le traitement par voie orale de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée. Zavesca ne doit être utilisé que pour le traitement des patients chez lesquels la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas
2012
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
ZAVESCA
ZAVESCA 100 mg, gélule
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
maladie de Gaucher
capsules
administration par voie orale
médicament orphelin
adulte
résultat thérapeutique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
miglustat
miglustat
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
Maladie de Gaucher type 1

---
N1-SUPERVISEE
ZAVESCA (miglustat), inhibiteur de la glucosylcéramide synthétase
Neurologie - Nouvelle indication
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2010-01/zavesca_-_ct-7042.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_946087/zavesca-miglustat-inhibiteur-de-la-glucosylceramide-synthetase
Motif de la demande : Inscription Collectivités dans l'extension d'indication : « ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C. ». ZAVESCA est indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques progressives des patients adultes et des enfants atteints de maladie de Niemann-Pick type C...
2009
false
N
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
miglustat
1-Désoxynojirimycine
médicament orphelin
antienzymes
céramide glucosyltransférase
glucosyltransferases
Maladie de Niemann-Pick de type C
miglustat
ZAVESCA 100 mg, gélule
administration par voie orale
adulte
enfant
résultat thérapeutique
miglustat
antienzymes
1-Désoxynojirimycine
glucosyltransferases
ZAVESCA
recommandation de bon usage du médicament
3400892467252
avis de la commission de transparence

---
Nous contacter.
28/03/2024


[Accueil] [Haut de page]

© CHU de Rouen. Toute utilisation partielle ou totale de ce document doit mentionner la source.