N3-AUTOINDEXEE GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A Extension d'indication non sollicitée https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478088/fr/galafold-chlorhydrate-de-migalastat-deficit-en-a-galactosidase-a Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication
« Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un
diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont
porteurs d’une mutation sensible »... 2023 false false false HAS - Haute Autorité de Santé France maladie de Fabry adolescent avis de la commission de transparence chlorhydrate de migalastat migalastat chlorhydrate de migalastat GALAFOLD galactosidases
--- N2-AUTOINDEXEE Sommaire des motifs de décision - Galafold 123 mg de migalastat (sous forme de chlorhydrate de migalastat), capsule, voie orale https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00372 Galafold a été autorisé pour le traitement à long terme des adultes présentant un
diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase [α-Gal A]) et
une mutation de l'enzyme α-Gal A considérée comme étant sensible au moyen d'un essai
in vitro. Galafold est classé comme un produit divers à visée digestive et métabolique.. 2018 false false false Santé Canada Canada français anglais information sur le médicament capsules Adamantinome formé chlorhydrate de migalastat GALAFOLD administration par voie orale migalastat ayant la forme 1-Désoxynojirimycine