MigalastatMeSH Concept Supplémentaire

N3-AUTOINDEXEE
GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A
Extension d'indication non sollicitée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478088/fr/galafold-chlorhydrate-de-migalastat-deficit-en-a-galactosidase-a
Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
maladie de Fabry
adolescent
avis de la commission de transparence
chlorhydrate de migalastat
migalastat
chlorhydrate de migalastat
GALAFOLD
galactosidases

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N2-AUTOINDEXEE
Sommaire des motifs de décision - Galafold
123 mg de migalastat (sous forme de chlorhydrate de migalastat), capsule, voie orale
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00372
Galafold a été autorisé pour le traitement à long terme des adultes présentant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase [α-Gal A]) et une mutation de l'enzyme α-Gal A considérée comme étant sensible au moyen d'un essai in vitro. Galafold est classé comme un produit divers à visée digestive et métabolique..
2018
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Santé Canada
Canada
français
anglais
information sur le médicament
capsules
Adamantinome
formé
chlorhydrate de migalastat
GALAFOLD
administration par voie orale
migalastat
ayant la forme
1-Désoxynojirimycine

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N1-SUPERVISEE
GALAFOLD 123 mg, gélules (code CIS : 62876801) - migalastat
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2724031/fr/galafold
Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Compte tenu : du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement...
2016
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Important
Faible
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
administration par voie orale
résultat thérapeutique
migalastat
migalastat
maladie de Fabry
maladie de Fabry
remboursement par l'assurance maladie
adulte
adolescent
médicament orphelin
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine
1-Désoxynojirimycine

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N1-SUPERVISEE
Galafold - migalastat
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Galafold
Galafold est un médicament utilisé pour le traitement des patients âgés de 16 ans et plus atteints de la maladie de Fabry. Il s'agit d'une maladie héréditaire rare dans laquelle les patients présentent diverses mutations (modifications) dans le gène responsable de la production d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A, qui élimine habituellement une substance lipidique appelée globotriaosylcéramide (GL-3). Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, cette enzyme ne fonctionne pas correctement. Cette anomalie empêche donc l'élimination de GL-3 et entraîne son accumulation dans diverses cellules de l'organisme, notamment le coeur et les reins. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la maladie de Fabry, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Galafold a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 22 mai 2006...
2016
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
migalastat
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
médicament orphelin
jeune adulte
adulte
maladie de Fabry
continuité des soins
maladie de Fabry
administration par voie orale
surveillance post-commercialisation des produits de santé
alpha-Galactosidase
adolescent
mutation
grossesse
Allaitement naturel
alpha-Galactosidase
évaluation préclinique de médicament
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
migalastat
1-Désoxynojirimycine

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N1-SUPERVISEE
GALAFOLD (migalastat), molécule chaperon de mutations sensibles de l’a-galactosidase
GALAFOLD 123 mg, gélules (code CIS : 62876801)
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2724031/fr/galafold-migalastat-molecule-chaperon-de-mutations-sensibles-de-l-galactosidase
Progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Fabry, chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement. GALAFOLD a l’AMM dans le traitement au long cours des patients 16 ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A), porteurs d’une mutation sensible. Son efficacité par rapport au placebo a été démontrée en termes de réduction du nombre moyen d’inclusions de GL-3 dans les capillaires de l’interstitium rénal par rapport à l'inclusion dans l’étude, après 6 mois de traitement. Il s’agit cependant d’un critère de jugement secondaire, issu d’un sous-groupe défini a posteriori. Ce résultat exploratoire est à considérer avec prudence. Les résultats d’une autre étude n’ont pas permis pas de conclure à une différence ou à une équivalence en termes de variation de débit de filtration glomérulaire entre GALAFOLD et l’enzymothérapie substitutive. GALAFOLD pourra être proposé en alternative à l’enzymothérapie substitutive uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Amélioration du service médical rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement.
2016
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Important
Faible
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
recommandation de bon usage du médicament
résultat thérapeutique
migalastat
adulte
alpha-Galactosidase
maladie de Fabry
administration par voie orale
maladie de Fabry
remboursement par l'assurance maladie
adolescent
médicament orphelin
alpha-Galactosidase
chaperon pharmacologique
chaperons moléculaires
GALAFOLD
GALAFOLD 123 mg, gélule
migalastat
migalastat
1-Désoxynojirimycine

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