Libellé préféré : Petit ARN interférent;
Synonyme CISMeF : petits ARN interférents; ARNsi; Petits ARN d'interférence; petit ARN d'interférence; siARN; siRNA (Small interfering RNA); petit acide ribonucléique interférent; Petit ARNi; Small interfering RNA; pARNi; siRNA;
Hyponyme MeSH : Petit ARN en épingle à cheveux; ARN interagissant avec Piwi; Petit ARNi agissant en trans; Scan RNA; scnRNA;
Terme MeSH Related : Petit ARNi associé aux répétitions;
substance (CISMeF) : O;
Identifiant d'origine : D034741;
CUI UMLS : C1099354;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements automatiques exacts (par équipe CISMeF)
- Concept(s) lié(s) au record
- Concepts Supplémentaires MeSH en relation
- ALN-PCS [MeSH Concept Supplémentaire]
- Atu027 [MeSH Concept Supplémentaire]
- Information(s) d'indexation
- Liste des qualificatifs affiliables
- urine [Qualificatif MeSH]
- Racine(s) Pharmaceutique(s)
- Type(s) sémantique(s)
- Voir aussi
N1-SUPERVISEE
Amvuttra - vutrisiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/amvuttra
Amvuttra est un médicament utilisé dans le traitement de la polyneuropathie (lésions
des nerfs) causée par l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR), une maladie
au cours de laquelle des protéines anormales appelées amyloïdes s’accumulent dans
les tissus de l’organisme, y compris autour des nerfs. Amvuttra est utilisé chez les
patients adultes au cours des deux premières étapes de la lésion des nerfs (étape
1, lorsque le patient présente une faiblesse dans les jambes mais est capable de marcher
sans assistance, et étape 2, lorsque le patient peut toujours marcher, mais a besoin
d’aide). L’amylose hATTR est rare et Amvuttra a reçu la désignation de «médicament
orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares), le 25 mai 2018...
2022
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
vutrisiran
vutrisiran
médicament orphelin
vutrisiran
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
adulte
injections sous-cutanées
surveillance post-commercialisation des produits de santé
Thérapie par l'interférence par ARN
grossesse
Allaitement naturel
Petit ARN interférent
évaluation préclinique de médicament
AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
AMVUTTRA
---
N3-AUTOINDEXEE
inclisiran
https://www.cadth.ca/fr/inclisiran
Indication : L'inclisiran est indiqué dans le traitement de l'hypercholestérolémie
primaire (non-familiale et hétérozygote familiale) chez l'adulte, en complément au
régime alimentaire : • en combinaison avec une statine ou une statine et d'autres
hypolipidémiants chez les patients pour lesquels la dose tolérée de statine ne permet
pas de réduire le cholestérol à lipoprotéines de faible densité (cholestérol LDL)
au taux visé; • seul ou en combinaison avec d'autres hypolipidémiants chez les patients
ayant une intolérance aux statines ou pour lesquels les statines sont contrindiquées...
2021
false
false
false
ACMTS - Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
Canada
français
inclisiran
inclisiran
inclisiran
inclisiran
inclisiran
inclisiran
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie primaire
hypercholestérolémie primaire
information sur le médicament
information sur le médicament
remboursement par l'assurance maladie
remboursement par l'assurance maladie
ALN-PCS
ALN-PCS
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
---
N1-SUPERVISEE
Leqvio - inclisiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqvio
Leqvio est un médicament utilisé pour réduire le taux de cholestérol dans le sang.
Il est utilisé chez les adultes présentant une hypercholestérolémie primaire ou une
dyslipidémie mixte (maladies qui provoquent des taux élevés de graisses, y compris
de cholestérol, dans le sang). Il doit être administré dans le cadre d’un régime pauvre
en graisses.Leqvio est utilisé en association avec une statine (un type de médicament
destiné à réduire le taux de cholestérol) lorsque l’administration de la dose maximale
de statine n’entraîne pas une baisse suffisante du taux de cholestérol. Il peut également
être utilisé en association avec d’autres médicaments destinés à réduire le taux de
cholestérol chez les patients qui ne peuvent pas prendre de statine...
2021
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
flux de syndication
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
notice médicamenteuse
évaluation médicament
évaluation médicament
agrément de médicaments
agrément de médicaments
Europe
Europe
inclisiran
inclisiran
inclisiran
inclisiran
inclisiran
inclisiran
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie
hypercholestérolémie primaire
hypercholestérolémie primaire
dyslipidémie mixte
dyslipidémie mixte
association de médicaments
association de médicaments
injections sous-cutanées
injections sous-cutanées
Proprotéine convertase 9
Proprotéine convertase 9
surveillance post-commercialisation des produits de santé
surveillance post-commercialisation des produits de santé
hypolipémiants
hypolipémiants
hypolipémiants
hypolipémiants
adulte
adulte
sujet âgé
sujet âgé
grossesse
grossesse
Allaitement naturel
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
évaluation préclinique de médicament
ALN-PCS
ALN-PCS
ALN-PCS
ALN-PCS
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
---
N1-SUPERVISEE
OXLUMO 94,5 mg/0,5 ml (lumasiran)
Inscription (CT)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3266578/fr/oxlumo-94-5-mg/0-5-ml-lumasiran
Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’hyperoxalurie primitive de
type 1 dans tous les groupes d’âge. Le service médical rendu par OXLUMO (lumasiran)
est important dans l’indication de l’AMM...
2021
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
OXLUMO 94,5 mg/0,5mL, solution injectable
lumasiran
lumasiran
injections sous-cutanées
Hyperoxalurie primaire
Petit ARN interférent
agents rénaux
médicament orphelin
adulte
adolescent
enfant
sujet âgé
lumasiran
avis de la commission de transparence
OXLUMO
---
N1-SUPERVISEE
ONPATTRO
Mise à disposition en ville
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3146853/fr/onpattro
Avis favorable au remboursement en ville dans le traitement de l’amylose héréditaire
à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de
stade 1 ou de stade 2. La mise à disposition en ville ne modifie pas le service médical
rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars
2019 qui est important dans l’indication de l’AMM...
2020
false
false
false
Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
patisiran
patisiran
patisiran
patisiran
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
ONPATTRO
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
perfusions veineuses
perfusions veineuses
adulte
adulte
remboursement par l'assurance maladie
remboursement par l'assurance maladie
avis de la commission de transparence
avis de la commission de transparence
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
neuropathies amyloïdes familiales
---
N1-SUPERVISEE
Oxlumo - Lumasiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/oxlumo
Oxlumo est indiqué dans le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1)
dans tous les groupes d’âge...
2020
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
agrément de médicaments
Europe
lumasiran
lumasiran
Hyperoxalurie primaire
lumasiran
surveillance post-commercialisation des produits de santé
médicament orphelin
injections sous-cutanées
Hyperoxalurie primitive type 1
grossesse
Allaitement naturel
adulte
adolescent
enfant
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
évaluation préclinique de médicament
OXLUMO
OXLUMO 94,5 mg/0,5mL, solution injectable
agents rénaux
lumasiran
---
N1-SUPERVISEE
ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveux
https://www.has-sante.fr/jcms/c_2912140/fr/onpattro-patisiran-medicament-du-systeme-nerveux
Intérêt clinique important dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 et progrès thérapeutique
modéré dans la stratégie thérapeutique...
2019
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
patisiran
patisiran
patisiran
patisiran
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
patisiran
patisiran
recommandation de bon usage du médicament
recommandation de bon usage du médicament
perfusions veineuses
perfusions veineuses
médicament orphelin
médicament orphelin
adulte
adulte
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
avis de la commission de transparence
avis de la commission de transparence
ONPATTRO
ONPATTRO
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
neuropathies amyloïdes familiales
---
N1-SUPERVISEE
ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveux
Intérêt clinique important dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 et progrès thérapeutique
modéré dans la stratégie thérapeutique.
https://www.has-sante.fr/jcms/c_2912140/fr/onpattro
https://www.has-sante.fr/jcms/c_2912140/en/onpattro-patisiran-medicament-du-systeme-nerveux
Le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l’indication de l’AMM. Prenant
en compte : la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité du
patisiran par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire
à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2, avec une quantité
d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la variation du score
mNIS 7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie,
avec une amélioration de ce score pour 56 % des patients dans le groupe patisiran
contre 4 % dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
l’impact favorable du patisiran démontré sur la qualité de vie via l’auto-questionnaire
NORFOLK-QoL-DN, utilisé comme critère de jugement secondaire hiérarchisé, le profil
de tolérance considéré comme acceptable à court terme, le besoin médical très
partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non
couvert dans la polyneuropathie de stade II, la Commission considère qu’ONPATTRO
apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie
thérapeutique de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes
ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2...
2019
false
true
false
Important
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
patisiran
patisiran
médicament orphelin
médicament orphelin
adulte
adulte
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
perfusions veineuses
perfusions veineuses
patisiran
patisiran
ONPATTRO
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
avis de la commission de transparence
avis de la commission de transparence
polyneuropathies
polyneuropathies
solution injectable
solution injectable
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
recommandation de bon usage du médicament
recommandation de bon usage du médicament
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
neuropathies amyloïdes familiales
---
N1-SUPERVISEE
L’inclisiran, petit ARN interférent pour traiter l’hypercholestérolémie
https://www.cadth.ca/fr/linclisiran-petit-arn-interferent-pour-traiter-lhypercholesterolemie
L’inclisiran, mis au point d’abord par Alnylam Pharmaceuticals (Cambridge, Massachusetts,
États-Unis), puis repris par The Medicines Company (Parsippany, New Jersey, États-Unis),
est une petite molécule d’acide ribonucléique interférent (ARNi) à l’étude dans le
traitement de l’hypercholestérolémie...
2019
false
false
false
ACMTS - Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
Canada
français
inclisiran
information sur le médicament
inclisiran
hypercholestérolémie
Petit ARN interférent
anticholestérolémiants
ALN-PCS
---
N1-SUPERVISEE
Onpattro patisiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/onpattro
Onpattro est un médicament utilisé dans le traitement des lésions des nerfs causées
par l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR), une maladie au cours de laquelle
des protéines anormales appelées «amyloïdes» forment des tissus dans l’organisme,
y compris autour des nerfs. Onpattro est utilisé chez les patients adultes présentant
des lésions des nerfs de stade 1 ou 2 (au stade 1, le patient est capable de marcher
sans nécessiter une assistance; au stade 2, il peut toujours marcher, mais a besoin
d’une assistance). L’amylose hATTR est rare et Onpattro a reçu la désignation de «médicament
orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 15 avril 2011...
2018
false
false
false
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
résultat thérapeutique
flux de syndication
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
notice médicamenteuse
évaluation médicament
évaluation médicament
patisiran
patisiran
patisiran
patisiran
agrément de médicaments
agrément de médicaments
Europe
Europe
médicament orphelin
médicament orphelin
adulte
adulte
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
perfusions veineuses
perfusions veineuses
surveillance post-commercialisation des produits de santé
surveillance post-commercialisation des produits de santé
sujet âgé
sujet âgé
interactions médicamenteuses
interactions médicamenteuses
grossesse
grossesse
Allaitement naturel
Allaitement naturel
patisiran
patisiran
évaluation préclinique de médicament
évaluation préclinique de médicament
ONPATTRO
ONPATTRO
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
Petit ARN interférent
neuropathies amyloïdes familiales
neuropathies amyloïdes familiales
---
