Libellé préféré : Protéine ADAMTS13;
Synonyme CISMeF : Métalloprotéase-13 contenant un domaine désintégrine et des motifs thrombospondines; Métalloprotéinase-13 contenant un domaine désintégrine et des motifs thrombospondines; Protéase clivant le facteur de von Willebrand; Protéase clivant le facteur von Willebrand; Protéase clivant vWF; Protéase de clivage du facteur de von Willebrand; Protéase de clivage du facteur von Willebrand; Protéase spécifique du clivage du facteur de von Willebrand; Protéase spécifique du clivage du facteur von Willebrand; Protéine ADAMTS-13; Protéine-13 contenant des domaines disintégrine et métalloprotéase et des motifs thrombospondines; Protéine-13 contenant des domaines disintégrine et métalloprotéinase et des motifs
thrombospondines;
Registry Number MeSH : EC 3.4.24.87;
UNII : EC 3.4.24.87;
Identifiant d'origine : D000071120;
CUI UMLS : C4255520;
Alignements manuels BTNT - CISMeF
Concept(s) lié(s) au record
Concepts Supplémentaires MeSH en relation
Est un principe actif de la ou du
Liste des qualificatifs affiliables
- urine [Qualificatif MeSH]
Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
ADZYNMA (ADAMTS13r) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3586231/fr/adzynma-adamts13r-purpura-thrombotique-thrombocytopenique-congenital-pttc
Avis favorable au remboursement dans « le traitement enzymatique substitutif (TES)
chez les patients adultes et enfants atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique
congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13. ADZYNMA peut être utilisé dans toutes
les tranches d’âge. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge
du purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13...
2025
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
ADZYNMA 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
Protéine ADAMTS13
apadamtase alfa
thérapie enzymatique substitutive
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
adulte
enfant
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
médicament orphelin
injections veineuses
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
avis de la commission de transparence
ADZYNMA
purpura thrombotique thrombocytopénique
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N1-SUPERVISEE
Adamts13r - Adzynma
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/adamts13r
Les mesures additionnelles de réduction du risque comprennent : Un guide destiné
aux professionnels de santé qui informe sur la gestion du risque d'hypersensibilité
dans le cadre de l'utilisation à domicile/auto-administration du produit ; Une
carte patient qui informe sur les signes et symptômes liés aux réactions d’hypersensibilité
et sur les mesures à prendre en cas de réaction d'hypersensibilité.
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
ADZYNMA 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
Protéine ADAMTS13
recommandation de bon usage du médicament
hypersensibilité médicamenteuse
hypersensibilité médicamenteuse
signes et symptômes
brochure pédagogique pour les patients
thérapie enzymatique substitutive
adulte
enfant
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
Protéine ADAMTS13
protéines recombinantes
ADZYNMA
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N1-SUPERVISEE
Adzynma - ADAMTS13r - rADAMTS13
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma
Adzynma est un médicament indiqué dans le traitement des enfants et des adultes atteints
de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc), une maladie héréditaire
causée par des mutations (modifications) du gène ADAMTS13. Les patients atteints de
cette maladie présentent des épisodes aigus au cours desquels des thromboses (caillots
sanguins) se forment dans les petits vaisseaux sanguins dans tout le corps. Les caillots
peuvent entraver le flux sanguin vers les organes et provoquer des lésions. L’augmentation
de la coagulation entraîne un déficit de plaquettes dans le sang (thrombocytopénie),
ce qui augmente le risque de saignements. Les patients présentent également de petites
hémorragies sous la peau qui apparaissent comme des taches pourpres (purpura). Le
PTTc provoque également la dégradation des globules rouges plus rapidement que le
corps ne peut les produire, ce qui réduit le taux de globules rouges (anémie hémolytique
microangiopathique), avec des symptômes tels que: fatigue, faiblesse et dyspnée. Le
PTTc est rare et Adzynma a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 3 décembre 2008...
2024
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
médicament orphelin
enfant
adulte
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
thérapie enzymatique substitutive
Protéine ADAMTS13, humain
protéines recombinantes
Protéine ADAMTS13
Protéine ADAMTS13
gestion du risque
grossesse
Allaitement naturel
agrément de médicaments
Europe
injections veineuses
facteur de von willebrand
surveillance post-commercialisation des produits de santé
ADZYNMA 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
sujet âgé
apadamtase alfa et cinaxadamtase alfa
ADZYNMA
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