Libellé préféré : apadamtase alfa;
Synonymes NCIt : rADAMTS13; ADAMTS13 recombinant;
Synonyme CISMeF : ADAMTS13r; métalloprotéinase avec thrombospondine motif 13 recombinante;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : Une forme humaine recombinante d'une disintégrine et métalloprotéinase avec thrombospondine
motifs 13 (ADAMTS13) qui peut être utilisé comme traitement de substitution de l'ADAMTS13
par des activités anti-thrombotiques indirectes et anti-thrombocytopéniques. Après
l'administration, l'apadamtase alfa agit de manière similaire comme ADAMTS13 endogène
et intervient dans le clivage du facteur Willebrand (VWF) au niveau de la liaison
Tyr1605-Met1606 dans le domaine A2. La clivage des multimères de VWF (UL) VWF dans
les formes plus petites contribue à réguler la taille des multimères du VWF, prévenant
la fixation des plaquettes au VWF et le purpura thrombotique thrombocytopénique qui
en résulte (TTP). L'ADAMTS13 joue un rôle;
Traductions automatiques par l'ANS : BAX-930.; TAK-755; BAX 930.; TAK755; BAX930; Disintégrine et métalloprotéinase recombinante avec Thrombospondine Motifs 13; ADAMTS-13 humain recombinant; Disintégrine et métalloprotéinase recombinantes avec un membre motif 13 de la thrombospondine
de type 1; ADAMTS13 humaine recombinante; SHP-655.; ADAMTS13 recombinant; SHP655; rADAMTS13; TAK 755; SHP 655;
UNII : U5SFU33XUX;
Numéro CAS : 2086325-24-6;
Molécule : BAX-930; TAK 755; BAX 930; TAK-755; SHP-655; SHP 655;
CUI Metathesaurus NCI : CL1382136;
Identifiant d'origine : C169784;
CUI UMLS : C5139849;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Est un principe actif de la ou du
- Type(s) sémantique(s)
- Voir aussi inter- (CISMeF)
N1-SUPERVISEE
Tak-755, (apadamtase alfa), 1500 UI, poudre lyophlisée pour suspension injectable
- Tak-755, (apadamtase alfa), 500 UI, poudre lyophlisée pour suspension injectable
(Apadamtase alfa )
AAC arrêtée - AAP en cours (PUBLIÉ LE 20/02/2024 - MIS À JOUR LE 28/02/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/tak-755
Indication de l'AAP octroyée le 12/12/2024 Traitement enzymatique substitutif (TES)
chez les enfants de moins de 12 ans atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique
congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 Indication de l'AAP octroyée le 08/02/2024
et renouvelée le 15/02/2025 : Traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients
âgés de 12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
(PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13
2025
false
false
false
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
apadamtase alfa
Autorisation d’Accès Compassionnel
Autorisation d’Accès Précoce
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
thérapie enzymatique substitutive
Protéine ADAMTS13
purpura thrombotique thrombocytopénique
enfant
adolescent
adulte
information sur le médicament
---
N1-SUPERVISEE
ADZYNMA (ADAMTS13r) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3586231/fr/adzynma-adamts13r-purpura-thrombotique-thrombocytopenique-congenital-pttc
Avis favorable au remboursement dans « le traitement enzymatique substitutif (TES)
chez les patients adultes et enfants atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique
congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13. ADZYNMA peut être utilisé dans toutes
les tranches d’âge. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge
du purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13...
2025
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
ADZYNMA 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
Protéine ADAMTS13
apadamtase alfa
thérapie enzymatique substitutive
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
adulte
enfant
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
médicament orphelin
injections veineuses
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
avis de la commission de transparence
ADZYNMA
purpura thrombotique thrombocytopénique
---
N1-SUPERVISEE
ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)
- pédiatrie
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3576108/fr/adzynma-apadamtase-alfa-purpura-thrombotique-thrombocytopenique-congenital-pttc-pediatrie
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans
l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les enfants de moins
de 12 ans atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû
à un déficit en ADAMTS13 »...
2025
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
enfant
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
apadamtase alfa
recommandation de bon usage du médicament
apadamtase alfa et cinaxadamtase alfa
cinaxadamtase alfa
thérapie enzymatique substitutive
Protéine ADAMTS13, humain
ADZYNMA 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
injections veineuses
avis de la commission de transparence
purpura thrombotique thrombocytopénique
ADZYNMA
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
---
N1-SUPERVISEE
TAK-755 500 UI, TAK-755 1500 UI poudre et solvant pour solution injectable (apadamtase
alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3495284/fr/tak-755-apadamtase-alfa-purpura-thrombotique-thrombocytopenique-congenital-pttc
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité TAK-755 (apadamtase alfa) dans
l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients âgés de
12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)
dû à un déficit en ADAMTS13 ».
2024
false
false
false
HAS - Haute Autorité de Santé
France
thérapie enzymatique substitutive
Autorisation d’Accès Précoce
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
adolescent
adulte
enzymes
avis de la commission de transparence
purpura thrombotique thrombocytopénique
apadamtase alfa
---
