Libellé préféré : antigènes CD34;
Traduction automatique contrôlée du MeSH : glycoprotéines trouvées sur les cellules hématopoïétiques immatures et les cellules
endothéliales. Elles sont les seules molécules jusqu'à présent dont l'expression dans
le système de sang est restreinte à un petit nombre de cellules progénitrices dans
la moelle osseuse.;
Synonyme CISMeF : Antigène CD34; CD34;
Acronyme CISMeF : CD34;
substance (CISMeF) : O;
Identifiant d'origine : D018952;
CUI UMLS : C0054953;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
Concept(s) lié(s) au record
Correspondances UMLS (même concept)
Liste des qualificatifs affiliables
- urine [Qualificatif MeSH]
Type(s) sémantique(s)
Voir aussi inter- (CISMeF)
N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - cellules CD34
autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine
Prise en charge temporaire
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3149186/fr/zynteglo
Il s’agit d’une demande de prise en charge temporaire1 de ZYNTEGLO 1,2 - 20 106
cellules/ml, dispersion pour perfusion (cellules CD34 autologues encodant le gêne
βA-T87Q-globine) dans l’indication du traitement des patients atteints de β thalassémie
dépendante des transfusions (TDT), âgés de 12 ans et plus, qui n’ont pas un génotype
β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant
pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible,
en application de l’article R.163-32-1, II du code de la sécurité sociale...
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
bétibéglogène autotemcel
perfusions veineuses
thérapie génétique
médicament orphelin
cellules souches hématopoïétiques
bêta-Thalassémie
bêta-Thalassémie
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
beta(A-T87Q) globine
antigènes CD34
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta
---
N1-SUPERVISEE
ZYNTEGLO 1,2 à 20 millions de cellules/ml, dispersion pour perfusion - bétibéglogène
autotemcel
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3165706/fr/zynteglo
Première évaluation. Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients
âgés de plus 12 ans à moins de 35 ans dans le traitement de la β-thalassémie dépendante
des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype β0/β0, éligibles à une greffe de
cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA
(antigène leucocytaire humain) compatible disponible. Cet avis sera réévalué dans
un délai maximal de 3 ans sur la base des données collectées dans un registre et de
l’ensemble des données d’utilisation, d’efficacité et de tolérance disponibles.
2020
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
cellules souches hématopoïétiques
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
antigènes CD34
beta(A-T87Q) globine
perfusions veineuses
remboursement par l'assurance maladie
transplantation autologue
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
globines bêta
---
N2-AUTOINDEXEE
COMBO PLUS Stent
endoprothèse coronaire (stent) à libération de sirolimus (produit actif pharmacologiquement)
avec matrice biorésorbable recouverte d'anticorps monoclonaux anti-CD34
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3101057/fr/combo-plus-stent
Service attendu Insuffisant Les données disponibles ne permettent pas d’établir
l’intérêt de l’endoprothèse COMBO PLUS STENT dans la prise en charge des indications
revendiquées.
2019
Insuffisant
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
sirolimus
matrice extracellulaire
matrices (génétique)
pharmacologie
anticorps monoclonaux
Anticorps monoclonaux
pharmacologiste
Endoprothèses
sirolimus
endoprothèses à élution de substances
anticorps monoclonaux
Anticorps monoclonaux
anticorps anti-idiotypiques
antigènes CD34
endoprothèses
---
N1-SUPERVISEE
Zynteglo - cellules autologues enrichies en cellules CD34 codant le gène βA-T87Q-globine
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo
Zynteglo est un médicament utilisé pour traiter un trouble sanguin connu sous le nom
de bêta-thalassémie chez les patients âgés de 12 ans et plus qui nécessitent des transfusions
sanguines régulières. Les personnes atteintes de cette maladie génétique ne peuvent
pas produire suffisamment de bêta-globine, une composante de l’hémoglobine, la protéine
dans les globules rouges qui transporte l’oxygène dans l’organisme. En conséquence,
ces patients présentent de faibles niveaux de globules rouges et ont besoin de transfusions
sanguines fréquentes. Zynteglo est indiqué chez les patients qui ne manquent pas complètement
de bêta-globine et qui sont éligibles à une transplantation de cellules souches, mais
qui ne disposent pas d’un donneur apparenté compatible. La bêta-thalassémie est rare
et Zynteglo a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans
le traitement de maladies rares) le 24 janvier 2013...
2019
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
beta(A-T87Q) globine
transplantation autologue
adolescent
adulte
bêta-Thalassémie
antigènes CD34
médicament orphelin
perfusions veineuses
conditionnement pour greffe
bétibéglogène autotemcel
surveillance post-commercialisation des produits de santé
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
sujet âgé
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
bêta-Thalassémie
thérapie génétique
transduction génétique
cellules souches hématopoïétiques
bétibéglogène autotemcel
bétibéglogène autotemcel
globines bêta
---
N2-AUTOINDEXEE
COMBO Stent
endoprothèse coronaire (stent) à libération de sirolimus (produit actif pharmacologiquement)
avec matrice biorésorbable recouverte d'anticorps monoclonaux anti-CD34
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3101051/fr/combo-stent
Service attendu Insuffisant Les données disponibles ne permettent pas d’établir
l’intérêt de l’endoprothèse COMBO STENT dans les indications revendiquées.
2019
Insuffisant
HAS - Haute Autorité de Santé
France
évaluation technologique
Anticorps monoclonaux
anticorps anti-idiotypiques
endoprothèses
pharmacologie
sirolimus
pharmacologiste
antigènes CD34
matrice extracellulaire
anticorps monoclonaux
matrices (génétique)
sirolimus
anticorps monoclonaux
Anticorps monoclonaux
---
N1-SUPERVISEE
Strimvelis - Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34 contenant des cellules
CD34 transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA
humain
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Strimvelis
Strimvelis est un médicament utilisé pour le traitement d'un déficit immunitaire combiné
sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA). Le DICS-ADA est une maladie
héréditaire rare caractérisée par une modification (mutation) dans le gène nécessaire
à la fabrication d'une enzyme appelée adénosine désaminase (ADA). Cette mutation fait
que l'enzyme ADA est absente chez les patients. Comme cette enzyme est indispensable
au maintien de lymphocytes sains (globules blancs qui combattent les infections),
le système immunitaire des patients atteints de DICS-ADA ne fonctionne pas correctement
et sans traitement efficace, ces patients survivent rarement plus de 2 ans. Strimvelis
est utilisé chez les patients atteints de DICS-ADA qui ne peuvent pas être traités
par une greffe de moelle osseuse parce qu'ils n'ont pas de donneur compatible parmi
les membres de leur famille. Strimvelis contient des cellules dérivées de la propre
moelle osseuse du patient. Certaines des cellules (appelées cellules CD34 ) ont été
génétiquement modifiées pour contenir un gène ADA fonctionnel. Strimvelis est un type
de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique». Il s’agit
d’un type de médicament qui agit en libérant des gènes dans l’organisme...
2016
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
médicament orphelin
déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase
déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase
Thérapie génique
cellule CD34+
transplantation de moelle osseuse autologue
transplantation autologue
perfusions veineuses
surveillance post-commercialisation des produits de santé
antigènes CD34
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
évaluation préclinique de médicament
thérapie génétique
adenosine deaminase
adenosine deaminase
agammaglobulinémie
immunodéficience combinée grave
adenosine deaminase
agammaglobulinémie
immunodéficience combinée grave
---