Libellé préféré : N-acetylgalactosamine-4-sulfatase;
Traduction automatique contrôlée du MeSH : arylsulfatase qui catalyse l'hydrolyse des groupes de 4 sulfates des unités N-acétyl-D-galactosamine
de 4 sulfates de sulfate de chondroïtine et de sulfate de dermatane. Une DÉFICIENCE
de cette enzyme est responsable de la maladie lysosomale héritée, le syndrome de Maroteaux-Lamy
(MUCOPOLYSACCHARIDOSES VI). EC 3.1.6.12.;
Synonyme CISMeF : Arylsulfatase B;
Registry Number MeSH : EC 3.1.6.12;
substance (CISMeF) : O;
UNII : EC 3.1.6.12;
Identifiant d'origine : D020051;
CUI UMLS : C0376159;
Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Liste des qualificatifs affiliables
- urine [Qualificatif MeSH]
- Racine(s) Pharmaceutique(s)
- Termes MeSH en relation
- Type(s) sémantique(s)
N2-AUTOINDEXEE
Sommaire des motifs de décision (SMD) portant sur Naglazyme
Galsulfase, 5 mg/5 mL (1 mg/mL), solution, infusion intraveineuse
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00231
Naglazyme, un traitement enzymatique substitutif, a été autorisé pour le traitement
enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d'une mucopolysaccharidose
de type VI au diagnostic confirmé (MPS VI; déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase;
syndrome de Maroteaux-Lamy)...
2014
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Santé Canada
Ottawa
Canada
information sur le médicament
galsulfase 1 mg/ml solution injectable en flacon de 5 ml (produit)
galsulfase
galsulfase
NAGLAZYME
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
protéines recombinantes
---
N1-SUPERVISEE
NAGLAZYME, (galsulfase), enzyme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1769786/fr/naglazyme-galsulfase-enzyme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1769786/fr/naglazyme
http://www.has-sante.fr/portail/display.jsp?id=c_460176
« Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme
chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type
VI (MPS VI ; déficit en Nacétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy).
Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est primordial, notamment
dans les formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l’apparition
de manifestations cliniques irréversibles de la maladie. Il est fondamental de traiter
les jeunes patients âgés de moins de 5 ans souffrant d'une forme sévère de la maladie,
même si l'étude pivot de phase 3 n'a pas inclus de patients de moins de 5 ans. Les
données chez les patients de moins de 1 an sont limitées.» Le service médical rendu
par NAGLAZYME reste important dans l’indication de l’AMM...
2014
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
recommandation de bon usage du médicament
galsulfase
résultat thérapeutique
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
protéines recombinantes
galsulfase
galsulfase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
thérapie enzymatique substitutive
protéines recombinantes
mucopolysaccharidose de type VI
perfusions veineuses
médicament orphelin
NAGLAZYME 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
NAGLAZYME
avis de la commission de transparence
---
N1-SUPERVISEE
Naglazyme - Galsulfase
Code ATC : A16AB08
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Naglazyme
Naglazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de mucopolysaccharidose de
type VI (MPS VI). Cette maladie est due à un déficit d'une enzyme (arylsulfatase B).
Cette enzyme a normalement pour fonction de dégrader les glucides connus sous le nom
de glycosaminoglycanes (GAG). En l'absence de l'enzyme, les GAG ne sont pas éliminés
et s'accumulent dans les cellules. C'est ce phénomène qui donne lieu aux signes de
la maladie dont les plus remarquables sont un petit corps, une tête large et des difficultés
de mobilité.
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
mucopolysaccharidose de type VI
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
résultat thérapeutique
évaluation de médicament
protéines recombinantes
protéines recombinantes
protéines recombinantes
perfusions veineuses
médicament orphelin
grossesse
Allaitement naturel
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
protéines recombinantes
protéines recombinantes
évaluation préclinique de médicament
stockage de médicament
préparation de médicament
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
galsulfase
galsulfase
NAGLAZYME 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
NAGLAZYME
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
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