GalsulfaseMeSH Concept Supplémentaire

N2-AUTOINDEXEE
L'enzymothérapie de substitution par galsulfase dans la mucopolysaccharidose de type VI
https://www.cochrane.org/fr/CD009806/CF_lenzymotherapie-de-substitution-par-galsulfase-dans-la-mucopolysaccharidose-de-type-vi
Problématique de la revue Quel est l'efficacité et la sécurité de l'enzymothérapie de substitution (ETS) par galsulfase (une version manufacturée de l'enzyme arylsulfatase B) dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) en comparaison aux autres traitements, à l'absence de traitement ou au traitement par placebo ? Contexte La mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) est une maladie génétique rare caractérisée par l'absence de l'enzyme arylsulfatase B. Il s'agit d'une maladie progressive qui limite le pronostic vital et qui s'accompagne d'une série de symptômes, tels que des traits faciaux grossiers, une mobilité articulaire réduite, une petite taille et des problèmes oculaires, pulmonaires et cardiaques.
2021
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Cochrane
France
Royaume-Uni
français
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
thérapie enzymatique
mucopolysaccharidose de type VI
galsulfase
mucopolysaccharidose
Mucopolysaccharidose

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N2-AUTOINDEXEE
Sommaire des motifs de décision (SMD) portant sur Naglazyme
Galsulfase, 5 mg/5 mL (1 mg/mL), solution, infusion intraveineuse
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00231
Naglazyme, un traitement enzymatique substitutif, a été autorisé pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d'une mucopolysaccharidose de type VI au diagnostic confirmé (MPS VI; déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase; syndrome de Maroteaux-Lamy)...
2014
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Santé Canada
Ottawa
Canada
information sur le médicament
galsulfase 1 mg/ml solution injectable en flacon de 5 ml (produit)
galsulfase
galsulfase
NAGLAZYME
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
protéines recombinantes

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N1-SUPERVISEE
NAGLAZYME, (galsulfase), enzyme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1769786/fr/naglazyme-galsulfase-enzyme
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1769786/fr/naglazyme
http://www.has-sante.fr/portail/display.jsp?id=c_460176
« Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en Nacétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy). Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est primordial, notamment dans les formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l’apparition de manifestations cliniques irréversibles de la maladie. Il est fondamental de traiter les jeunes patients âgés de moins de 5 ans souffrant d'une forme sévère de la maladie, même si l'étude pivot de phase 3 n'a pas inclus de patients de moins de 5 ans. Les données chez les patients de moins de 1 an sont limitées.» Le service médical rendu par NAGLAZYME reste important dans l’indication de l’AMM...
2014
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
Paris
France
français
recommandation de bon usage du médicament
galsulfase
résultat thérapeutique
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
protéines recombinantes
galsulfase
galsulfase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
thérapie enzymatique substitutive
protéines recombinantes
mucopolysaccharidose de type VI
perfusions veineuses
médicament orphelin
NAGLAZYME 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
NAGLAZYME
avis de la commission de transparence

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N3-AUTOINDEXEE
NAGLAZYME 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion - galsulfase
Code CIS : 66966299
http://agence-prd.ansm.sante.fr/php/ecodex/extrait.php?specid=66966299
2012
ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
galsulfase
NAGLAZYME

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N1-SUPERVISEE
Naglazyme - Galsulfase
Code ATC : A16AB08
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Naglazyme
Naglazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI). Cette maladie est due à un déficit d'une enzyme (arylsulfatase B). Cette enzyme a normalement pour fonction de dégrader les glucides connus sous le nom de glycosaminoglycanes (GAG). En l'absence de l'enzyme, les GAG ne sont pas éliminés et s'accumulent dans les cellules. C'est ce phénomène qui donne lieu aux signes de la maladie dont les plus remarquables sont un petit corps, une tête large et des difficultés de mobilité.
2012
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N
EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
mucopolysaccharidose de type VI
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
résultat thérapeutique
évaluation de médicament
protéines recombinantes
protéines recombinantes
protéines recombinantes
perfusions veineuses
médicament orphelin
grossesse
Allaitement naturel
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
protéines recombinantes
protéines recombinantes
évaluation préclinique de médicament
stockage de médicament
préparation de médicament
agrément de médicaments
étiquetage de médicament
galsulfase
galsulfase
NAGLAZYME 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
NAGLAZYME
évaluation médicament
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse

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