Thérapie enzymatiqueDescripteur MeSH

N2-AUTOINDEXEE
L'enzymothérapie de substitution par galsulfase dans la mucopolysaccharidose de type VI
https://www.cochrane.org/fr/CD009806/CF_lenzymotherapie-de-substitution-par-galsulfase-dans-la-mucopolysaccharidose-de-type-vi
Problématique de la revue Quel est l'efficacité et la sécurité de l'enzymothérapie de substitution (ETS) par galsulfase (une version manufacturée de l'enzyme arylsulfatase B) dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) en comparaison aux autres traitements, à l'absence de traitement ou au traitement par placebo ? Contexte La mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) est une maladie génétique rare caractérisée par l'absence de l'enzyme arylsulfatase B. Il s'agit d'une maladie progressive qui limite le pronostic vital et qui s'accompagne d'une série de symptômes, tels que des traits faciaux grossiers, une mobilité articulaire réduite, une petite taille et des problèmes oculaires, pulmonaires et cardiaques.
2021
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Cochrane
France
Royaume-Uni
français
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
thérapie enzymatique
mucopolysaccharidose de type VI
galsulfase
mucopolysaccharidose
Mucopolysaccharidose

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