TézacaftorMeSH Concept Supplémentaire

N1-SUPERVISEE
Kaftrio - Kalydeco - Trikafta - Elexacftor (PUBLIÉ LE 19/05/2022 - MIS À JOUR LE 05/02/2024)
AAC en cours - AAP en cours - CPC en cours
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-comprime-pellicule-kalydeco-150-mg-comprime-pellicule
Indication du CPC octroyé le 19/05/2022, extension du CPC le 01/06/2023, modifié le 05/02/2024 Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles que définies dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
Cadre de Prescription Compassionnelle
mucoviscidose
recommandation de bon usage du médicament
continuité des soins
association de médicaments
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
ivacaftor
tézacaftor
élexacaftor
adulte
adolescent
ivacaftor
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé
Trikafta
association médicamenteuse
Autorisation d’Accès Compassionnel
information sur le médicament
KALYDECO 25 mg, granulés en sachet
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet

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N1-SUPERVISEE
KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose Enfant 6 ans
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3460573/fr/kaftrio-ivacaftor-/-tezacaftor-/-elexacafto-en-association-avec-kalydeco-mucoviscidose-enfant-6-ans
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KAFTRIO dans l'indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis trans-membrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles (voir rubrique 5.1 du RCP) »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
association de médicaments
association médicamenteuse
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
élexacaftor
ivacaftor
tézacaftor
Autorisation d’Accès Précoce
recommandation de bon usage du médicament
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
KALYDECO
KAFTRIO
enfant
mucoviscidose

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N1-SUPERVISEE
KAFTRIO (élexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor) - Mucoviscidose
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3343179/fr/kaftrio-elexacaftor/-ivacaftor/-tezacaftor-mucoviscidose
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Le service médical rendu par l’association KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication du traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
ivacaftor
élexacaftor
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
administration par voie orale
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
association médicamenteuse
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
Mutation delta F508 du gène CFTR
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
tézacaftor
KAFTRIO
mucoviscidose

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N1-SUPERVISEE
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés en association avec Kalydeco 37,5 mg/25 mg/50 mg (ivacaftor), comprimés pellicultés - mucoviscidose
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3327002/fr/kaftrio-ivacaftor-/-tezacaftor-/-elexacafto-en-association-avec-kalydeco-mucoviscidose
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3327010/fr/decision-n-2022-0178/dp/sem-du-28-mars-2022-de-la-presidente-de-la-haute-autorite-de-sante-prise-au-nom-du-college-portant-autorisation-d-acces-precoce-de-la-specialite-kaftrio
Autorisation d’accès précoce octroyée le 28 mars 2022 à la spécialité KAFTRIO dans l'indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) est indiqué dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale ».
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
association de médicaments
association médicamenteuse
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
produit contenant uniquement de l'élexacaftor, de l'ivacaftor et du tézacaftor sous forme orale
ivacaftor
comprimés
Autorisation d’Accès Précoce
texte juridique
recommandation de bon usage du médicament
enfant
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
élexacaftor
ivacaftor
tézacaftor
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
continuité des soins
formulaire
rôle professionnel
avis de la commission de transparence
KALYDECO
mucoviscidose
KAFTRIO

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N2-AUTOINDEXEE
KAFTRIO (élexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor) - Mucoviscidose
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3343185/fr/kaftrio-elexacaftor/-ivacaftor/-tezacaftor-mucoviscidose
Nature de la demande Inscription Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
tézacaftor
enregistrements
fibrose kystique
KAFTRIO
tézacaftor
Mucoviscidose
mucoviscidose

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N1-SUPERVISEE
KAFTRIO 75 MG/50 MG/100 MG (élexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3303740/fr/kaftrio-75-mg/50-mg/100-mg-elexacaftor/-ivacaftor/-tezacaftor
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation dites gating ou d’une mutation à fonction résiduelle...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Mutation delta F508 du gène CFTR
élexacaftor
ivacaftor
tézacaftor
association médicamenteuse
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
mucoviscidose
mucoviscidose
adolescent
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
avis de la commission de transparence
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
KAFTRIO

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N1-SUPERVISEE
SYMKEVI 100 mg/150 mg (ivacaftor/ tezacaftor) (mucoviscidose 6 ans)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3282752/fr/symkevi-100-mg/150-mg-ivacaftor/-tezacaftor-mucoviscidose-6-ans
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR spécifiée dans l’AMM. Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’extension d’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l’indication de l’AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé...
2021
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
aminophénols
association médicamenteuse
indoles
quinolinone
benzodioxoles
enfant
adolescent
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
mucoviscidose
association ivacaftor tézacaftor
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor et tezacaftor
association de médicaments
KALYDECO
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
SYMKEVI
SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale

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N1-SUPERVISEE
Symkevi - tezacaftor / ivacaftor
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/symkevi
Symkevi est un médicament utilisé dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus. La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui a des effets graves sur les poumons, le système digestif et d’autres organes. Elle touche les cellules qui produisent le mucus et les sucs digestifs. Ces sécrétions deviennent alors épaisses et provoquent des blocages. L’accumulation de sécrétions épaisses et gluantes dans les poumons provoque une inflammation et une infection à long terme. Dans l’intestin, le blocage des conduits pancréatiques ralentit la digestion des aliments, provoquant une croissance insuffisante. Symkevi est utilisé chez les patients présentant une mutation (changement), appelée mutation F508del, dans le gène d’une protéine dénommée «régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose» (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator). Symkevi est utilisé chez les patients ayant hérité de la mutation F508del de leurs deux parents et qui sont donc porteurs de la mutation dans les deux copies du gène CFTR...
2021
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
agrément de médicaments
SYMKEVI
SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
association médicamenteuse
association ivacaftor tézacaftor
tézacaftor
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor
administration par voie orale
ivacaftor et tezacaftor
Agonistes de canaux chlorure
Agonistes de canaux chlorure
mucoviscidose
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
enfant
adolescent
adulte
médicament orphelin
Surveillance des médicaments
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
mucoviscidose chez les patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
sujet âgé
évaluation préclinique de médicament
SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé
aminophénols
indoles
quinolinone
benzodioxoles
indoles
benzodioxoles
indoles
benzodioxoles
aminophénols
quinolinone
aminophénols
quinolinone

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N1-SUPERVISEE
KALYDECO 150 mg (ivacaftor) - KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3302605/fr/kalydeco-150-mg-ivacaftor
Nouvelle indication. Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation dites gating ou d’une mutation à fonction résiduelle...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
KALYDECO
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
KAFTRIO
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
association de médicaments
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
ivacaftor
élexacaftor
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
administration par voie orale
mucoviscidose
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
avis de la commission de transparence

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N1-SUPERVISEE
Kaftrio - ivacaftor / tézacaftor / élexacaftor
Code ATC : R07AX32
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kaftrio
Kaftrio est un médicament utilisé pour le traitement de patients âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, une maladie héréditaire qui a des effets graves sur les poumons, le système digestif et d’autres organes. La mucoviscidose peut être causée par diverses mutations (modifications) du gène d’une protéine appelée «régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose» (CFTR). Les personnes possèdent deux copies de ce gène, chacune héritée de chaque parent, et la maladie ne survient que lorsque les deux copies présentent une mutation. Kaftrio est utilisé chez les patients dont la mucoviscidose est due à la mutation F508del héritée de l’un ou des deux parents. Si les patients ont hérité de cette mutation d’un seul parent, il doivent être également porteurs d’une autre mutation, appelée «mutation à fonction minimale», héritée de l’autre parent. La mucoviscidose est rare et Kaftrio a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 14 décembre 2018...
2020
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
produit contenant uniquement de l'élexacaftor, de l'ivacaftor et du tézacaftor sous forme orale
agrément de médicaments
Europe
association médicamenteuse
administration par voie orale
médicament orphelin
pyrazoles
pyrazoles
pyridines
pyridines
pyrrolidines
pyrrolidines
ivacaftor
ivacaftor
tézacaftor
tézacaftor
adolescent
adulte
mucoviscidose
association de médicaments
protéine CFTR
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
surveillance post-commercialisation des produits de santé
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
élexacaftor
élexacaftor
Élexacaftor 100 mg + ivacaftor 75 mg + tezacaftor 50 mg comprimé
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
KAFTRIO
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
aminophénols
quinolinone
aminophénols
quinolinone
indoles
benzodioxoles
indoles
benzodioxoles
quinoléines
quinoléines

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N1-SUPERVISEE
SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé : tezacaftor/ivacaftor - KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé : ivacaftor
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3184439/fr/symkevi-/-kalydeco
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR spécifiée dans l’AMM. Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ainsi que dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
association médicamenteuse
administration par voie orale
remboursement par l'assurance maladie
ivacaftor et tezacaftor
ivacaftor
mucoviscidose
adolescent
produit contenant uniquement de l'ivacaftor et du tézacaftor sous forme orale
tézacaftor
Mutation delta F508 du gène CFTR
résultat thérapeutique
Ivacaftor 150 mg + tezacaftor 100 mg comprimé
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
SYMKEVI
SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé
association ivacaftor tézacaftor
avis de la commission de transparence
KALYDECO
ivacaftor
aminophénols
quinolinone
aminophénols
quinolinone
indoles
benzodioxoles

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N1-SUPERVISEE
KAFTRIO : ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor - KALYDECO : ivacaftor
Inscription et Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3220388/fr/kaftrio-/-kalydeco
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale. Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement : des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale, des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
association médicamenteuse
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
ivacaftor
Agonistes de canaux chlorure
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
mucoviscidose
adolescent
adulte
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
mucoviscidose chez les patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
Mutation delta F508 du gène CFTR
Protéine CFTR Delta F508
administration par voie orale
élexacaftor
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
Élexacaftor 100 mg + ivacaftor 75 mg + tezacaftor 50 mg comprimé
KAFTRIO
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
KALYDECO
aminophénols
quinolinone
indoles
benzodioxoles
protéine CFTR
pyrrolidines
pyridines
pyrazoles
association médicamenteuse
quinoléines

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N1-SUPERVISEE
Sommaire des motifs de décision - Symdeko
Tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor
https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/sommaire-motif-decision-detailTwo.php?lang=fr&linkID=SBD00402
Symdeko est un correcteur et un potentiateur du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR)...
2018
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Santé Canada
Canada
français
information sur le médicament
administration par voie orale
agrément de médicaments
Canada
ivacaftor et tezacaftor
association médicamenteuse
tézacaftor
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor
mucoviscidose
adolescent
adulte
mucoviscidose
protéine CFTR
mutation
résultat thérapeutique
indoles
benzodioxoles
indoles
benzodioxoles
aminophénols
quinolinone
aminophénols
quinolinone
association ivacaftor tézacaftor

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