Libellé préféré : élexacaftor;
UNII : RRN67GMB0V;
Identifiant d'origine : C000629074;
CUI UMLS : C5139717;
Action(s) Pharmacologique(s)
- Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements manuels CISMeF
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Kaftrio - Kalydeco - Trikafta - Elexacftor (PUBLIÉ LE 19/05/2022 - MIS À JOUR LE 05/02/2024)
AAC en cours - AAP en cours - CPC en cours
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/kaftrio-75-mg-50-mg-100-mg-comprime-pellicule-kalydeco-150-mg-comprime-pellicule
Indication du CPC octroyé le 19/05/2022, extension du CPC le 01/06/2023, modifié le
05/02/2024 Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus
non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs
de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse
à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles
que définies dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
Cadre de Prescription Compassionnelle
mucoviscidose
recommandation de bon usage du médicament
continuité des soins
association de médicaments
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
ivacaftor
tézacaftor
élexacaftor
adulte
adolescent
ivacaftor
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé
Trikafta
association médicamenteuse
Autorisation d’Accès Compassionnel
information sur le médicament
KALYDECO 25 mg, granulés en sachet
KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
KALYDECO 75 mg, granulés en sachet
---
N1-SUPERVISEE
KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose
Enfant 6 ans
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3460573/fr/kaftrio-ivacaftor-/-tezacaftor-/-elexacafto-en-association-avec-kalydeco-mucoviscidose-enfant-6-ans
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KAFTRIO dans l'indication «
en association avec KALYDECO (ivacaftor) dans le traitement des patients atteints
de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del du gène
CFTR (cystic fibrosis trans-membrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation
répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles
(voir rubrique 5.1 du RCP) »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
association de médicaments
association médicamenteuse
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
élexacaftor
ivacaftor
tézacaftor
Autorisation d’Accès Précoce
recommandation de bon usage du médicament
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
KALYDECO
KAFTRIO
enfant
mucoviscidose
---
N1-SUPERVISEE
Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés en association avec Kalydeco 37,5
mg/25 mg/50 mg (ivacaftor), comprimés pellicultés - mucoviscidose
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3327002/fr/kaftrio-ivacaftor-/-tezacaftor-/-elexacafto-en-association-avec-kalydeco-mucoviscidose
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3327010/fr/decision-n-2022-0178/dp/sem-du-28-mars-2022-de-la-presidente-de-la-haute-autorite-de-sante-prise-au-nom-du-college-portant-autorisation-d-acces-precoce-de-la-specialite-kaftrio
Autorisation d’accès précoce octroyée le 28 mars 2022 à la spécialité KAFTRIO dans
l'indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) est indiqué dans le traitement
des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans hétérozygotes pour la mutation
F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et porteurs
d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale ».
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
association de médicaments
association médicamenteuse
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
produit contenant uniquement de l'élexacaftor, de l'ivacaftor et du tézacaftor sous
forme orale
ivacaftor
comprimés
Autorisation d’Accès Précoce
texte juridique
recommandation de bon usage du médicament
enfant
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
élexacaftor
ivacaftor
tézacaftor
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
continuité des soins
formulaire
rôle professionnel
avis de la commission de transparence
KALYDECO
mucoviscidose
KAFTRIO
---
N1-SUPERVISEE
KAFTRIO (élexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor) - Mucoviscidose
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3343179/fr/kaftrio-elexacaftor/-ivacaftor/-tezacaftor-mucoviscidose
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose
âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. Le
service médical rendu par l’association KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor)
KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication du traitement des patients atteints
de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du
gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
ivacaftor
élexacaftor
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
administration par voie orale
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
association médicamenteuse
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
Mutation delta F508 du gène CFTR
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
tézacaftor
KAFTRIO
mucoviscidose
---
N1-SUPERVISEE
KALYDECO 150 mg (ivacaftor) - KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3302605/fr/kalydeco-150-mg-ivacaftor
Nouvelle indication. Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients
atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del
du gène CFTR et porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation dites gating
ou d’une mutation à fonction résiduelle...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
KALYDECO
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
KAFTRIO
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
association de médicaments
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
ivacaftor
élexacaftor
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
administration par voie orale
mucoviscidose
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
avis de la commission de transparence
---
N1-SUPERVISEE
KAFTRIO 75 MG/50 MG/100 MG (élexacaftor/ ivacaftor/ tezacaftor)
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3303740/fr/kaftrio-75-mg/50-mg/100-mg-elexacaftor/-ivacaftor/-tezacaftor
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose
âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs
de l’une des mutations de défaut de régulation dites gating ou d’une mutation à fonction
résiduelle...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Mutation delta F508 du gène CFTR
élexacaftor
ivacaftor
tézacaftor
association médicamenteuse
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
administration par voie orale
mucoviscidose
mucoviscidose
adolescent
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
avis de la commission de transparence
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
KAFTRIO
---
N1-SUPERVISEE
Kaftrio - ivacaftor / tézacaftor / élexacaftor
Code ATC : R07AX32
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kaftrio
Kaftrio est un médicament utilisé pour le traitement de patients âgés de 12 ans et
plus atteints de mucoviscidose, une maladie héréditaire qui a des effets graves sur
les poumons, le système digestif et d’autres organes. La mucoviscidose peut être causée
par diverses mutations (modifications) du gène d’une protéine appelée «régulateur
de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose» (CFTR). Les personnes possèdent
deux copies de ce gène, chacune héritée de chaque parent, et la maladie ne survient
que lorsque les deux copies présentent une mutation. Kaftrio est utilisé chez les
patients dont la mucoviscidose est due à la mutation F508del héritée de l’un ou des
deux parents. Si les patients ont hérité de cette mutation d’un seul parent, il doivent
être également porteurs d’une autre mutation, appelée «mutation à fonction minimale»,
héritée de l’autre parent. La mucoviscidose est rare et Kaftrio a reçu la désignation
de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares)
le 14 décembre 2018...
2020
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
produit contenant uniquement de l'élexacaftor, de l'ivacaftor et du tézacaftor sous
forme orale
agrément de médicaments
Europe
association médicamenteuse
administration par voie orale
médicament orphelin
pyrazoles
pyrazoles
pyridines
pyridines
pyrrolidines
pyrrolidines
ivacaftor
ivacaftor
tézacaftor
tézacaftor
adolescent
adulte
mucoviscidose
association de médicaments
protéine CFTR
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
surveillance post-commercialisation des produits de santé
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
élexacaftor
élexacaftor
Élexacaftor 100 mg + ivacaftor 75 mg + tezacaftor 50 mg comprimé
mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR
KAFTRIO
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
aminophénols
quinolinone
aminophénols
quinolinone
indoles
benzodioxoles
indoles
benzodioxoles
quinoléines
quinoléines
---
N1-SUPERVISEE
KAFTRIO : ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor - KALYDECO : ivacaftor
Inscription et Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3220388/fr/kaftrio-/-kalydeco
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose
âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes
pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction
minimale. Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Le service médical rendu
par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor)
est important dans le traitement : des patients atteints de mucoviscidose âgés de
12 ans et plus hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une
mutation du gène CFTR à fonction minimale, des patients atteints de mucoviscidose
âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
association médicamenteuse
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
ivacaftor
Agonistes de canaux chlorure
tézacaftor
ivacaftor
ivacaftor, tezacaftor et élexacaftor
mucoviscidose
adolescent
adulte
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
mucoviscidose chez les patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
Mutation delta F508 du gène CFTR
Protéine CFTR Delta F508
administration par voie orale
élexacaftor
association élexacaftor, ivacaftor, tézacaftor
Élexacaftor 100 mg + ivacaftor 75 mg + tezacaftor 50 mg comprimé
KAFTRIO
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé
avis de la commission de transparence
KALYDECO
aminophénols
quinolinone
indoles
benzodioxoles
protéine CFTR
pyrrolidines
pyridines
pyrazoles
association médicamenteuse
quinoléines
---
