NusinersenMeSH Concept Supplémentaire

N2-AUTOINDEXEE
SPINRAZA (nusinersen sodique) - Amyotrophie spinale
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3529321/fr/spinraza-nusinersen-sodique-amyotrophie-spinale
Nature de la demande Réévaluation suite à résultats étude post-inscription Réévaluation à la demande de la CT. L'essentiel Avis favorable au remboursement : « chez les patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2, amyotrophie spinale 5q de types 1, 2 et 3 » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge : des patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2, de l’amyotrophie spinale 5q de types 1, 2. Pas de progrès dans la prise en charge de l’amyotrophie spinale 5q de type 3.
2024
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
SPINRAZA
SPINRAZA
nusinersen
amyotrophie spinale
amyotrophie spinale
nusinersen
amyotrophie spinale
nusinersen

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N3-AUTOINDEXEE
Analyse descriptive de l’usage du nusinersen pour le traitement de l’amyotrophie spinale chez les enfants et les adultes dans les CHU du Québec
https://pgtmsite.files.wordpress.com/2024/01/ad_nusinersen_pgtm_20221021_final_approbation-ce_ajustments-cs_20231130_5-1.pdf
2022
PGTM
Canada
information sur le médicament
pas de traitement diabétique
Adulte
Amyotrophie spinale
hôpitaux universitaires
amyotrophie spinale
amyotrophie spinale
thérapie
nusinersen
pendant le traitement
identifiant
enfant
traitement de biomatériel
en traitement
Descriptif
analyse
époque du traitement
Enfant
enfant
progéniture
nusinersen
étude du traitement
amyotrophies spinales infantiles
Traiter
adulte
nusinersen
adulte légalement
Québec
enfants majeurs

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N2-AUTOINDEXEE
Analyse descriptive de l’usage du nusinersen pour le traitement de l’amyotrophie spinale chez les enfants et les adultes dans les CHU du Québec
https://pgtmsite.files.wordpress.com/2024/01/mic_pgtm_nusinersen_20220623_vf_2-2.pdf
Le nusinersen (Spinraza md) est un médicament innovant et coûteux destiné au traitement de l’amyotrophie spinale (AS), une malad ie génétique rare à transmission autosomique récessive. Cette maladie neuromusculaire est causée par une mutation ou une délétion sur le chromosome 5q, qui cause la perte de fonction du gène de survie des motoneurones (survival motor neuron – SMN) responsable de la production de la protéine SMN1. Elle est caractérisée par de la faiblesse musculaire généralisée qui entraîne des limitations fonctionnelles, à des degrés variables de gravité. Le nusinersen est le premier médicament disponible au Canada capable de modifier le cours de la maladie. En janvier 2019, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) recommandait l’inscription du nusinersen à la Liste des médicaments – Établissements pour le traitement de l’amyotrophie spinale des types II, III et présymptomatique, à condition que soient réalisés un suivi clinique et une atténuation du fardeau économique. Dans le contexte de l’approbation appuyée sur des données cliniques limitées, du coût élevé (environ 700 000,00
pour les 12 premiers mois) et de la différence entre les recommandations des agences d’évaluation canadienne et québécoise, les comités de pharmacologie des centres hospitaliers universitaires ( CHU) ont demandé qu’un suivi de l’usage soit effectué. Cette analyse du Programme de gestion thérapeutique des médicaments décrit la faisabilité du suivi dans le contexte de la vie réelle ainsi que l’efficacité et l’innocuité observées après 24 mois d’usage.
2022
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PGTM
Canada
recommandation de bon usage du médicament
Québec
nusinersen
Adulte
Amyotrophie
Amyotrophie spinale
adulte
Enfant
Enfant
Adulte
enfant
hôpitaux universitaires
amyotrophie spinale
Enfant
enfants majeurs
Enfant
Enfant
Adulte
nusinersen
amyotrophies spinales infantiles

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N2-AUTOINDEXEE
Recommandations sur les informations requises au suivi de l’usage du nusinersen en contexte de vie réelle
https://www.inesss.qc.ca/publications/repertoire-des-publications/publication/recommandations-sur-les-informations-requises-au-suivi-de-lusage-du-nusinersen-en-contexte-de-vie-reelle.html
L’indication reconnue du nusinersen pour le traitement des personnes atteintes d’amyotrophie spinale (AS) 5q du type I, a été modifiée en décembre 2018 pour y inclure les personnes pré symptomatiques ainsi que celles atteintes du type II ou III de la maladie, à la condition de réaliser un suivi clinique en contexte de vie réelle. L’INESSS a donc identifié dans cet avis les informations minimalement requises pour effectuer le suivi clinique. Les recommandations émises portent sur : les indicateurs devant être colligés dans un contexte de vie réelle et la fréquence de collecte; les conditions de mise en œuvre du suivi clinique. Les modalités de transmission auxquelles les établissements de santé devraient soumettre les informations ainsi que les actions à entreprendre afin de mettre en place ce suivi clinique restent à définir avec le ministre de la Santé et des Services sociaux. Des travaux sont en cours à cet effet.
2020
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INESSS - Institut national d'excellence en santé et en services sociaux
Canada
recommandation professionnelle
vie
nusinersen
adhésion aux directives
oligonucléotides

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N3-AUTOINDEXEE
Protocole AD nusinersen
https://pgtmsite.files.wordpress.com/2024/01/protocole-ad-nusinersen_2020_v-20210210_amendements-acceptes.pdf
2020
PGTM
Canada
information sur le médicament
protocole AD
nusinersen
nusinersen
nusinersen

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N1-SUPERVISEE
SPINRAZA
Réévaluation SMR et ASMR
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3199401/fr/spinraza
Avis favorable au remboursement chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2. Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
résultat thérapeutique
enfant
nourrisson
SPINRAZA
remboursement par l'assurance maladie
SPINRAZA 12 mg, solution injectable
injections rachidiennes
nusinersen
nusinersen
amyotrophie spinale
amyotrophie spinale 5q
oligonucléotides

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N1-SUPERVISEE
NOTE D'INFORMATION INTERMINISTERIELLE N DGOS/PF2/DSS/1C/2019/90 du 15 avril 2019 relative à la prise en charge de la spécialité pharmaceutique SPINRAZA (nusinersen) dans « le traitement de l’amyotrophie spinale 5q »
http://circulaire.legifrance.gouv.fr/index.php?action=afficherCirculaire&hit=1&r=44554
La présente note précise les conditions et les modalités de prise en charge de la spécialité SPINRAZA dans son AMM.
2019
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Circulaires.Gouv.Fr, Direction des Journaux Officiels, Site du Premier Ministre
France
SPINRAZA
remboursement par l'assurance maladie
nusinersen
amyotrophie spinale
médicament orphelin
amyotrophie spinale
SPINRAZA 12 mg, solution injectable
texte juridique
oligonucléotides

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N1-SUPERVISEE
SPINRAZA (nusinersen), oligonucléotide antisens
Intérêt clinique important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II et progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique. Intérêt clinique important dans l’amyotrophie spinale 5q de type III mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique. Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans l’amyotrophie spinale 5q de type IV.
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2826600/fr/spinraza
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2826600/fr/spinraza-nusinersen-oligonucleotide-antisens
SPINRAZA a l’AMM dans le traitement étiologique de l’amyotrophie spinale 5q. Dans l’amyotrophie spinale 5q de type I et II, sa supériorité par rapport à une procédure d’injection factice a été démontré sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées dans deux études cliniques, la survie sans ventilation et le taux de survie dans une des 2 études. Dans l’amyotrophie spinale 5q de type III, les données de 2 études de phase II en ouvert ne sont pas suffisantes pour conclure sur son efficacité, toutefois un bénéfice pourrait être attendu pour certains patients. L’effet du nusinersen n’a pas été étudié chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type IV....
2018
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Insuffisant
Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
médicament orphelin
oligonucléotides
amyotrophies spinales infantiles
injections rachidiennes
Protéine-1 de survie du motoneurone
Protéine-2 de survie du motoneurone
maladies génétiques congénitales
amyotrophies spinales infantiles
enfant
nourrisson
chromosomes humains de la paire 5
SPINRAZA
SPINRAZA 12 mg, solution injectable
nusinersen
avis de la commission de transparence
nusinersen
recommandation de bon usage du médicament

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N1-VALIDE
Spinraza (nusinersen) : Information sur le risque d’hydrocéphalie communicante non reliée à une méningite ou à une hémorragie - Lettre aux professionnels de santé
Information destinée aux médecins compétents dans la prise en charge de l’amyotrophie spinale (SMA) (neurologues hospitaliers, pédiatres hospitaliers et pharmaciens hospitaliers)
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/spinraza-nusinersen-v-information-sur-le-risque-dhydrocephalie-communicante-non-reliee-a-une-meningite-ou-a-une-hemorragie
Des cas d’hydrocéphalie communicante, non liée à une méningite ou à une hémorragie ont été rapportés chez des patients, y compris des enfants, traités par Spinraza. Les patients/soignants doivent donc être informés des signes et symptômes évocateurs d’une hydrocéphalie avant le début du traitement par Spinraza. Ils doivent également être avertis de la nécessité de consulter un médecin en cas de vomissements ou céphalées persistants, d’altération inexpliquée de la conscience et, chez les enfants, en cas d’augmentation du périmètre crânien...
2018
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
injections rachidiennes
SPINRAZA
SPINRAZA 12 mg, solution injectable
nusinersen
nusinersen
Hydrocéphalie communicante
adulte
enfant
signes et symptômes
Hydrocéphalie communicante
risque
continuité des soins
amyotrophie spinale
Surveillance des médicaments
diffusion de l'information
surveillance post-commercialisation des produits de santé
hydrocéphalie
hydrocéphalie
oligonucléotides

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N1-SUPERVISEE
Spinraza - nusinersen
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Spinraza
Spinraza est un médicament utilisé pour le traitement de l'amyotrophie spinale 5q (SMA), une maladie génétique qui provoque une faiblesse et une fonte des muscles, y compris des muscles des poumons. La maladie est liée à un défaut sur le chromosome 5q et les symptômes débutent généralement peu après la naissance. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la SMA, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Spinraza a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 2 avril 2012...
2017
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
médicament orphelin
oligonucléotides
oligonucléotides
surveillance post-commercialisation des produits de santé
amyotrophies spinales infantiles
injections rachidiennes
Protéine-1 de survie du motoneurone
Protéine-2 de survie du motoneurone
maladies génétiques congénitales
amyotrophies spinales infantiles
enfant
nourrisson
évaluation préclinique de médicament
chromosomes humains de la paire 5
SPINRAZA
SPINRAZA 12 mg, solution injectable
nusinersen
nusinersen
nusinersen

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