ZolgensmaMeSH Concept Supplémentaire

N1-SUPERVISEE
Onasemnogene abeparvovec - Zolgensma 2 10 13 génomes du vecteur/mL solution pour perfusion
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/onasemnogene-abeparvovec
Guide de traitement à destination des familles (et aidants) d'enfants traités par Zolgensma : il fournit des informations importantes sur les étapes du traitement par Zolgensma et les éventuels effets indésirables. Guide d'information à destination des professionnels de santé : il délivre les principales informations de sécurité relatives aux deux principaux risques que sont l'hépatotoxicité et les microangiopathies thrombotiques ainsi que les recommandations à observer avant, pendant et après le traitement par Zolgensma...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
Zolgensma
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
onasemnogène abéparvovec
perfusions veineuses
recommandation patients
enfant
amyotrophies spinales infantiles
onasemnogène abéparvovec-xioi
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
ZOLGENSMA (onasemnogène abéparvovec) - Amyotrophie spinale
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3442932/fr/zolgensma-onasemnogene-abeparvovec-amyotrophie-spinale
Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) : chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2, avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 ou de type 2 ». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique uniquement chez les patients présymptomatiques avec 3 copies du gène SMN2...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
onasemnogène abéparvovec-xioi
onasemnogène abéparvovec
amyotrophie spinale 5q
Thérapie génique
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
perfusions veineuses
avis de la commission de transparence
amyotrophies spinales infantiles
ZOLGENSMA
Zolgensma

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N2-AUTOINDEXEE
ZOLGENSMA (onasemnogène abéparvovec)
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3291799/fr/zolgensma-onasemnogene-abeparvovec
Nature de la demande Réévaluation SMR et ASMR Réévaluation. Avis favorable au maintien du remboursement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type 1 et 2 ou pré-symptomatiques, ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. En raison des incertitudes liées aux risques graves de microangiopathie thrombotique (MAT) et d’atteintes hépatiques, la Commission souhaite réévaluer ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) dans un délai de 1 an à compter de la date de cet avis sur la base notamment des données des études en cours (cliniques et ATU), des données issues du registre et des données de pharmacovigilance
2022
HAS - Haute Autorité de Santé
France
avis de la commission de transparence
Zolgensma
Zolgensma
ZOLGENSMA

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N1-VALIDE
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique
Information destinée aux coordinateurs des centres de référence ou de compétence neuromusculaire pédiatrique, neuropédiatres, hématopédiatres, néphropédiatres.
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/zolgensma-r-onasemnogene-abeparvovec-risque-de-microangiopathie-thrombotique
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). A ce jour, environ 800 patients ont reçu ce traitement dans le monde. En France, Zolgensma est actuellement disponible en ATU de cohorte. Des microangiopathies thrombotiques (MAT) ont été rapportées chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) traités par l’onasemnogene abeparvovec, principalement dans les premières semaines suivant le traitement...
2021
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
onasemnogène abéparvovec
onasemnogène abéparvovec
microangiopathies thrombotiques
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
Thérapie génique
amyotrophies spinales infantiles
perfusions veineuses
recommandation de bon usage du médicament
Surveillance des médicaments
continuité des soins
nourrisson
onasemnogène abéparvovec-xioi
thérapie génétique
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
ZOLGENSMA 2 x 1013 génomes de vecteur/mL, solution pour perfusion
ATU de cohorte
https://ansm.sante.fr/tableau-atu-rtu/zolgensma-2-x-1013-genomes-de-vecteur-ml-solution-pour-perfusion
Traitement des patients: - atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1, - ou atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2...
2021
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
onasemnogène abéparvovec
onasemnogène abéparvovec
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
recommandation de bon usage du médicament
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
onasemnogène abéparvovec
amyotrophies spinales infantiles
amyotrophie spinale infantile type 1
perfusions veineuses
onasemnogène abéparvovec-xioi
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
Zolgensma - onasemnogene abeparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma
Zolgensma est un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale, une affection grave des nerfs qui provoque une atrophie et une faiblesse musculaires. Il est indiqué chez les patients présentant des mutations héréditaires des gènes connus sous le nom de SMN1, qui ont été diagnostiqués comme étant atteints de SMA de type 1 (le type le plus grave) ou qui sont porteurs de jusqu’à trois copies d’un autre gène connu sous le nom de SMN2. L’amyotrophie spinale est rare et Zolgensma a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 19 juin 2015...
2020
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
onasemnogène abéparvovec
onasemnogène abéparvovec
Thérapie génique
amyotrophies spinales infantiles
amyotrophie spinale
mutation
médicament orphelin
perfusions veineuses
protéines du complexe SMN
onasemnogène abéparvovec
produit contenant uniquement de l'onasemnogène abéparvovec sous forme parentérale
surveillance post-commercialisation des produits de santé
gène SMN1
gène SMN2
évaluation préclinique de médicament
nourrisson
enfant d'âge préscolaire
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
amyotrophie spinale infantile type 1
onasemnogène abéparvovec-xioi
thérapie génétique
amyotrophies spinales infantiles
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
ZOLGENSMA - onasemnogene abeparvovec
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3224937/fr/zolgensma
Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II ou pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. Avis défavorable au remboursement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi-allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA de type III. Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est important dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
onasemnogène abéparvovec
avis de la commission de transparence
amyotrophie spinale 5q
amyotrophies spinales infantiles
Thérapie génique
médicament orphelin
perfusions veineuses
gène SMN1
mutation
amyotrophie spinale infantile type 1
nourrisson
produit contenant uniquement de l'onasemnogène abéparvovec sous forme parentérale
onasemnogène abéparvovec
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
onasemnogène abéparvovec-xioi
thérapie génétique
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
Zolgensma : le médicament de tous les excès
https://www.prescrire.org/fr/3/31/58118/0/NewsDetails.aspx
Le prix de Zolgensma , vendu par Novartis mais issu du Téléthon et de la recherche publique française, est d'environ 2 millions d'euros par patient...
2019
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Prescrire
France
français
résumé ou synthèse en français
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
onasemnogène abéparvovec
Thérapie génique
amyotrophie spinale infantile type 1
nourrisson
onasemnogène abéparvovec-xioi
thérapie génétique
amyotrophies spinales infantiles
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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