onasemnogène abéparvovec-xioi

Libellé préféré : onasemnogène abéparvovec-xioi;

Ressource obsolète : false;

Définition CISMeF : Vecteur viral adéno-associé recombinant de sous-type 9, AAV9 (Adeno-associated virus), non réplicatif, utilisé en thérapie génique de remplacement pour le traitement des enfants atteints d'amyotrophie spinale musculaire (ASM ou SMA, spinal muscular atrophy). L'ASM infantile est une maladie rare (1/10 000 naissances), souvent mortelle chez le nourrisson, caractérisée par une dégénérescence des cellules nerveuses commandant les muscles, entraînant faiblesse musculaire et paralysie plus ou moins importante. Au sein des cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, et sans modifier l’ADN du patient, le transgène encode la protéine humaine de survie des motoneurones de type 1, SMN1 (survival motor neuron), sous le contrôle d’un promoteur hybride constitué d’un amplificateur de cytomégalovirus et de β-actine de poulet. Son rôle est de se substituer au gène SMN1, altéré ou manquant dans l'ASM. Source : http://dictionnaire.acadpharm.org/w/Onasemnogène_abéparvovec;

Synonyme CISMeF : onasemnogène abeparvovec;

Détails

Identifiant d'origine

M000746487;

Alignements automatiques exacts (par équipe CISMeF)
- onasemnogène abéparvovec [Code ATC]
Est un principe actif de la ou du
- ZOLGENSMA [Racine Pharmacologique]
Record lié au concept
- Zolgensma [MeSH Concept Supplémentaire]
Voir aussi inter- (CISMeF)
- ONASEMNOGÈNE ABÉPARVOVEC [Composant de médicament]
- onasemnogène abéparvovec [Concept NCIt]
- onasemnogène abéparvovec [Concept SNOMED CT]

Position du mot-clé dans l'(les) arborescence(s) :

Consulter ci-dessous une sélection des principales ressources :

Vous pouvez consulter :

les recommandations
les documents concernant l'enseignement
les documents destinés aux patients