Onasemnogène abéparvovecConcept NCIt

N1-SUPERVISEE
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue fatale
Information destinée aux coordinateurs des centres de référence ou de compétence neuromusculaire, neurologues, neuropédiatres, hématopédiatres, hépato-gastroentérologues pédiatres, néphropédiatres.
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/zolgensma-onasemnogene-abeparvovec-cas-dinsuffisance-hepatique-aigue-dissue-fatale
Deux cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue fatale ont été rapportés chez des patients traités par onasemnogene abeparvovec. La fonction hépatique doit être évaluée avant le traitement puis fréquemment surveillée pendant au moins 3 mois après la perfusion et notamment lors de la phase de diminution de la corticothérapie. Les patients présentant une détérioration de leur fonction hépatique et /ou des signes ou symptômes d’une atteinte hépatique aiguë doivent consulter rapidement un spécialiste. Si les patients ne répondent pas à la corticothérapie, un hépato-gastroentérologue pédiatrique doit être consulté afin d’ajuster le traitement par corticoïdes. La corticothérapie doit être poursuivie tant que la fonction hépatique n’est pas revenue à la normale (notamment taux de bilirubine totale normale et taux d’ALAT et d’ASAT inférieurs à 2 LSN). Les aidants doivent être informés du risque d’atteinte hépatique grave et de la nécessité d’une surveillance régulière de la fonction hépatique...
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
risque
onasemnogène abéparvovec-xioi
onasemnogène abéparvovec
onasemnogène abéparvovec
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
tests de la fonction hépatique
continuité des soins
surveillance de la fonction hépatique
défaillance hépatique aigüe
enfant
nourrisson
défaillance hépatique aigüe
recommandation de bon usage du médicament

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N1-VALIDE
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique
Information destinée aux coordinateurs des centres de référence ou de compétence neuromusculaire pédiatrique, neuropédiatres, hématopédiatres, néphropédiatres.
https://ansm.sante.fr/informations-de-securite/zolgensma-r-onasemnogene-abeparvovec-risque-de-microangiopathie-thrombotique
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). A ce jour, environ 800 patients ont reçu ce traitement dans le monde. En France, Zolgensma est actuellement disponible en ATU de cohorte. Des microangiopathies thrombotiques (MAT) ont été rapportées chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) traités par l’onasemnogene abeparvovec, principalement dans les premières semaines suivant le traitement...
2021
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
avis de pharmacovigilance
onasemnogène abéparvovec
onasemnogène abéparvovec
microangiopathies thrombotiques
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
Thérapie génique
amyotrophies spinales infantiles
perfusions veineuses
recommandation de bon usage du médicament
Surveillance des médicaments
continuité des soins
nourrisson
onasemnogène abéparvovec-xioi
thérapie génétique
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
ZOLGENSMA 2 x 1013 génomes de vecteur/mL, solution pour perfusion
ATU de cohorte
https://ansm.sante.fr/tableau-atu-rtu/zolgensma-2-x-1013-genomes-de-vecteur-ml-solution-pour-perfusion
Traitement des patients: - atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1, - ou atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2...
2021
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
onasemnogène abéparvovec
onasemnogène abéparvovec
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
recommandation de bon usage du médicament
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
onasemnogène abéparvovec
amyotrophies spinales infantiles
amyotrophie spinale infantile type 1
perfusions veineuses
onasemnogène abéparvovec-xioi
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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N1-SUPERVISEE
Zolgensma : le médicament de tous les excès
https://www.prescrire.org/fr/3/31/58118/0/NewsDetails.aspx
Le prix de Zolgensma , vendu par Novartis mais issu du Téléthon et de la recherche publique française, est d'environ 2 millions d'euros par patient...
2019
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Prescrire
France
français
résumé ou synthèse en français
ZOLGENSMA
ZOLGENSMA 2 x 10 000 000 000 000 du vecteur/mL, solution pour perfusion
onasemnogène abéparvovec
Thérapie génique
amyotrophie spinale infantile type 1
nourrisson
onasemnogène abéparvovec-xioi
thérapie génétique
amyotrophies spinales infantiles
Zolgensma
produits biologiques
protéines de fusion recombinantes

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