N1-SUPERVISEE KANUMA - sébélipase alfa https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2788570/fr/kanuma Le service médical rendu par KANUMA est important dans le traitement enzymatique substitutif
(TES) à long terme, des formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant
chez le nourrisson. Le service médical rendu par KANUMA est faible dans les autres
formes de déficit en LAL... 2017 false false false Important Faible HAS - Haute Autorité de Santé France français avis de la commission de transparence sterol esterase sterol esterase KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion résultat thérapeutique nourrisson sébélipase alfa sébélipase alfa thérapie enzymatique substitutive perfusions veineuses maladie de wolman déficit en lipase acide lysosomiale sébélipase alfa médicament orphelin traitement médicamenteux au long cours KANUMA
--- N1-SUPERVISEE Kanuma - sebelipase alfa https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Kanuma Kanuma est un médicament utilisé dans le traitement de patients de tout âge atteints
d’un déficit en lipase acide lysosomale. Il s'agit d'une maladie héréditaire due à
un déficit d'une enzyme appelée lipase acide lysosomale, qui est nécessaire pour dégrader
des graisses à l'intérieur des cellules. Lorsque l'enzyme est absente ou n'est présente
qu'en faibles quantités, les graisses s'accumulent dans les cellules du corps, ce
qui entraîne des symptômes tels qu'un retard de croissance et des lésions du foie.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par un déficit en lipase acide lysosomale,
la maladie est dite «rare». C’est pourquoi Kanuma a été désigné comme étant un «médicament
orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares) le 17 décembre 2010. Kanuma
contient le principe actif sebelipase alfa... 2015 false false false EMA - Agence européenne des médicaments Royaume-Uni français anglais résultat thérapeutique flux de syndication résumé des caractéristiques du produit notice médicamenteuse évaluation médicament agrément de médicaments Europe médicament orphelin déficit en lipase acide lysosomiale perfusions veineuses continuité des soins nourrisson enfant thérapie enzymatique substitutive Surveillance des médicaments surveillance post-commercialisation des produits de santé protéines recombinantes adolescent adulte sterol esterase sterol esterase grossesse Allaitement naturel évaluation préclinique de médicament préparation de médicament sébélipase alfa KANUMA KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion maladie de wolman