Libellé préféré : cis-trans-isomerases;

Registry Number MeSH : EC 5.2.-;

substance (CISMeF) : O;

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N1-SUPERVISEE
LUXTURNA (voretigene neparvovec), thérapie génique
Intérêt clinique important dans les dystrophies rétiniennes héréditaires résultant de mutations bi-alléliques du gène RPE65 et progrès thérapeutique important dans la stratégie thérapeutique
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2964759/fr/luxturna
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2964759/fr/luxturna-voretigene-neparvovec-therapie-genique
Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, est important dans l’indication de l’AMM...la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables...
2019
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Important
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
adulte
enfant
médicament orphelin
rétinoïde isomérohydrolase
rétinoïde isomérohydrolase
dystrophies rétiniennes
dystrophies rétiniennes
thérapie génétique
injections
avis de la commission de transparence
voretigène néparvovec
recommandation de bon usage du médicament
cis-trans-isomerases
LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable
voretigène néparvovec
dystrophie rétinienne héréditaire
cis-trans-isomerases
cis-trans-isomerases

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N1-SUPERVISEE
Luxturna voretigene neparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/luxturna
Luxturna est un médicament utilisé pour traiter les adultes et les enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire, un trouble génétique rare de la rétine (la membrane sensible à la lumière située à l’arrière de l’oeil). Luxturna ne peut être utilisé que si les patients présentent encore suffisamment de cellules fonctionnelles dans la rétine et lorsque la maladie est causée par des mutations (changements) dans le gène RPE65. Le gène RPE65 est responsable de la production d’une enzyme appelée all-trans-rétinyl isomérase, qui est nécessaire au fonctionnement normal des cellules rétiniennes. Luxturna contient la substance active voretigene neparvovec et est un type de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique». Il s’agit d’un type de médicament qui agit en apportant des gènes dans l’organisme...
2019
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
adulte
enfant
médicament orphelin
rétinoïde isomérohydrolase
rétinoïde isomérohydrolase
dystrophies rétiniennes
dystrophies rétiniennes
thérapie génétique
injections
surveillance post-commercialisation des produits de santé
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable
voretigène néparvovec
dystrophie rétinienne héréditaire
voretigène néparvovec
voretigène néparvovec
cis-trans-isomerases
cis-trans-isomerases

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07/05/2024


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