N1-SUPERVISEE LUXTURNA (voretigene neparvovec), thérapie génique Intérêt clinique important dans les dystrophies rétiniennes héréditaires résultant
de mutations bi-alléliques du gène RPE65 et progrès thérapeutique important dans la
stratégie thérapeutique https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2964759/fr/luxturna https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2964759/fr/luxturna-voretigene-neparvovec-therapie-genique Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer,
est important dans l’indication de l’AMM...la Commission considère que LUXTURNA 5
x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration
du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients
adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire
résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment
de cellules rétiniennes viables... 2019 false true false Important false HAS - Haute Autorité de Santé France français résultat thérapeutique adulte enfant médicament orphelin rétinoïde isomérohydrolase rétinoïde isomérohydrolase dystrophies rétiniennes dystrophies rétiniennes thérapie génétique injections avis de la commission de transparence voretigène néparvovec recommandation de bon usage du médicament cis-trans-isomerases LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant
pour solution injectable voretigène néparvovec dystrophie rétinienne héréditaire cis-trans-isomerases cis-trans-isomerases
--- N1-SUPERVISEE Luxturna voretigene neparvovec https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/luxturna Luxturna est un médicament utilisé pour traiter les adultes et les enfants présentant
une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire, un trouble génétique
rare de la rétine (la membrane sensible à la lumière située à l’arrière de l’oeil).
Luxturna ne peut être utilisé que si les patients présentent encore suffisamment de
cellules fonctionnelles dans la rétine et lorsque la maladie est causée par des mutations
(changements) dans le gène RPE65. Le gène RPE65 est responsable de la production d’une
enzyme appelée all-trans-rétinyl isomérase, qui est nécessaire au fonctionnement normal
des cellules rétiniennes. Luxturna contient la substance active voretigene neparvovec
et est un type de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique».
Il s’agit d’un type de médicament qui agit en apportant des gènes dans l’organisme... 2019 false false false EMA - Agence européenne des médicaments Royaume-Uni français anglais résultat thérapeutique flux de syndication résumé des caractéristiques du produit notice médicamenteuse évaluation médicament agrément de médicaments Europe adulte enfant médicament orphelin rétinoïde isomérohydrolase rétinoïde isomérohydrolase dystrophies rétiniennes dystrophies rétiniennes thérapie génétique injections surveillance post-commercialisation des produits de santé grossesse Allaitement naturel évaluation préclinique de médicament LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant
pour solution injectable voretigène néparvovec dystrophie rétinienne héréditaire voretigène néparvovec voretigène néparvovec cis-trans-isomerases cis-trans-isomerases