Libellé préféré : alpha-Mannosidase;
Définition du MeSH : Enzyme qui catalyse l'hydrolyse des résidus terminaux non-réducteurs d'alpha-D-mannose
en alpha-D-mannosides. L'enzyme joue un rôle dans le traitement de N-glycans nouvellement
formés et dans la dégradation des glycoprotéines matûres. Il y a de multiples isoformes
de l'alpha-mannosidase, chacunes ayant sa propre localisation cellulaire spécifique
et son pH optimal. Une déficience de la forme lysosomique de l'enzyme a comme conséquence
une accumulation des métabolites intermédiaires et la maladie alpha-mannosidose. [Traduction
effectuée avant 2008];
Synonyme CISMeF : alpha-D-Mannosidase;
Hyponyme MeSH : Lysosomal alpha-Mannosidase; alpha-Mannosidase B; alpha-Mannosidase lysosomale;
Registry Number MeSH : EC 3.2.1.24;
substance (CISMeF) : O;
UNII : EC 3.2.1.24;
Identifiant d'origine : D043323;
CUI UMLS : C0051350;
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- Correspondances UMLS (même concept)
- Liste des qualificatifs affiliables
- urine [Qualificatif MeSH]
- Type(s) sémantique(s)
- Voir aussi
Enzyme qui catalyse l'hydrolyse des résidus terminaux non-réducteurs d'alpha-D-mannose
en alpha-D-mannosides. L'enzyme joue un rôle dans le traitement de N-glycans nouvellement
formés et dans la dégradation des glycoprotéines matûres. Il y a de multiples isoformes
de l'alpha-mannosidase, chacunes ayant sa propre localisation cellulaire spécifique
et son pH optimal. Une déficience de la forme lysosomique de l'enzyme a comme conséquence
une accumulation des métabolites intermédiaires et la maladie alpha-mannosidose. [Traduction
effectuée avant 2008]
N1-SUPERVISEE
LAMZEDE (velmanase alpha), enzyme
Intérêt clinique modéré dans les manifestations non neurologiques de l’alpha-mannosidose
légère à modérée et progrès thérapeutique mineur en termes de stabilisation de la
maladie.
https://www.has-sante.fr/jcms/c_2894917/en/lamzede
https://www.has-sante.fr/jcms/c_2894917/fr/lamzede-velmanase-alpha-enzyme
Le service médical rendu par LAMZEDE est modéré pour justifier d’une prise en charge
par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical
rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : d’une démonstration de la supériorité
de LAMZEDE versus placebo, dans une étude randomisée, en double aveugle, uniquement
sur un critère de jugement biologique, à savoir la réduction significative de la concentration
sérique en oligosaccharides sur un an, dans cette maladie rare, ayant inclus un effectif
de patients traités par LAMZEDE proche de la population actuellement diagnostiquée
en France, de l’hétérogénéité des manifestations cliniques et de l’absence de
standardisation de l’évaluation clinique de cette maladie rendant difficile la détermination
d’un critère de jugement clinique pertinent unique et commun, des résultats observés
sur différents critères de jugement cliniques suggérant une stabilisation de l’évolution
de la maladie avec LAMZEDE par rapport à une dégradation observée sous placebo,
des résultats à moyen terme (2,5 ans en moyenne) d’une étude de suivi, mais sans comparaison
à un groupe de patients non traités (cohorte historique), ce qui ne permet pas d’objectiver
une amélioration de la maladie sous LAMZEDE, mais une stabilisation, des incertitudes
sur l’efficacité et la tolérance à plus long terme de ce médicament administré par
perfusion hebdomadaire intraveineuse, du besoin médical identifié dans la prise
en charge thérapeutique de l’alpha-mannosidose légère à modérée, maladie génétique,
rare, invalidante, d’évolution progressive, dont la prise en charge était jusqu’à
présent limitée au traitement palliatif à visée symptomatique, la Commission considère
que LAMZEDE apporte une amélioration du service médical mineure (ASMR IV) dans la
prise en charge des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose
légère à modérée...
2018
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Modéré
HAS - Haute Autorité de Santé
France
LAMZEDE 10 mg, poudre pour solution pour perfusion
alpha-Mannosidase
protéines recombinantes
perfusions veineuses
alpha-mannosidose
thérapie enzymatique substitutive
velmanase alfa
médicament orphelin
résultat thérapeutique
recommandation de bon usage du médicament
avis de la commission de transparence
LAMZEDE
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N1-VALIDE
Lamzede velmanase alfa
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Lamzede
Traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques chez les patients
atteints d’alpha-mannosidose légère à modérée...
2018
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
LAMZEDE
agrément de médicaments
Europe
LAMZEDE 10 mg, poudre pour solution pour perfusion
alpha-mannosidose
thérapie enzymatique substitutive
velmanase alfa
alpha-Mannosidase
alpha-Mannosidase
velmanase alfa
velmanase alfa
adulte
enfant
sujet âgé
perfusions veineuses
grossesse
Allaitement naturel
protéines recombinantes
alpha-Mannosidase
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