N1-SUPERVISEE PALYNZIQ - Pegvaliase Inscription https://www.has-sante.fr/jcms/p_3221966/fr/palynziq Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients âgés de 16 ans ou
plus atteints de phénylcétonurie et ayant une hyperphénylalaninémie non contrôlée
(taux sanguins de phénylalanine supérieurs à 600 µmol/L) malgré une prise en charge
par les options thérapeutiques disponibles. Le service médical rendu par PALYNZIQ
(pegvaliase) est modéré l’indication de l’AMM... 2020 false false false Modéré HAS - Haute Autorité de Santé France résultat thérapeutique remboursement par l'assurance maladie pegvaliase pegvaliase pegvaliase injections sous-cutanées phénylcétonuries recommandation de bon usage du médicament médicament orphelin thérapie enzymatique substitutive adulte jeune adulte hypersensibilité médicamenteuse continuité des soins avis de la commission de transparence phenylalanine ammonia-lyase protéines recombinantes phenylalanine ammonia-lyase protéines recombinantes
--- N1-SUPERVISEE Palynziq - pegvaliase https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/palynziq Palynziq est un médicament utilisé pour traiter la phénylcétonurie (PKU) chez l’adulte
et l’adolescent à partir de 16 ans. Les patients atteints par cette maladie génétique
ne parviennent pas à traiter l’acide aminé phénylalanine à partir des protéines alimentaires.
Il en résulte une accumulation anormalement élevée d'acide aminé dans le sang, ce
qui entraîne des problèmes dans le système nerveux. Palynziq est utilisé chez les
patients dont les taux sanguins de phénylalanine n’ont pas été correctement contrôlés
par d’autres traitements. Palynziq a reçu la désignation de «médicament orphelin»
(médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 28 janvier 2010... 2019 false false false EMA - Agence européenne des médicaments Royaume-Uni français anglais résultat thérapeutique flux de syndication résumé des caractéristiques du produit notice médicamenteuse évaluation médicament agrément de médicaments Europe pegvaliase pegvaliase médicament orphelin adulte adolescent phénylcétonuries continuité des soins injections sous-cutanées phénylalanine surveillance post-commercialisation des produits de santé grossesse Allaitement naturel évaluation préclinique de médicament pegvaliase thérapie enzymatique substitutive phenylalanine ammonia-lyase protéines recombinantes phenylalanine ammonia-lyase protéines recombinantes