Libellé préféré : thérapie enzymatique substitutive;

Synonyme CISMeF : enzymothérapie substitutive; traitement de remplacement enzymatique; TES (Thérapie enzymatique substitutive); Thérapie enzymatique de substitution; Traitement enzymatique de substitution; Traitement enzymatique substitutif; thérapie de substitution enzymatique;

Acronyme CISMeF : TES; ERT;

Détails


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N1-SUPERVISEE
TAK-755 500 UI, TAK-755 1500 UI poudre et solvant pour solution injectable (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3495284/fr/tak-755-apadamtase-alfa-purpura-thrombotique-thrombocytopenique-congenital-pttc
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité TAK-755 (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
thérapie enzymatique substitutive
Autorisation d’Accès Précoce
Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital
adolescent
adulte
enzymes
avis de la commission de transparence
purpura thrombotique thrombocytopénique
apadamtase alfa

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N2-AUTOINDEXEE
ALDURAZYME 100 U/ml (laronidase)
Réévaluation suite à résultats étude post-inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3312308/fr/aldurazyme-100-u/ml-laronidase
Nature de la demande Réévaluation suite à résultats étude post-inscription Réévaluation Avis favorable au maintien du remboursement dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type I (MPS I ; déficit d’α-L-iduronidase), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie.
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
ALDURAZYME 100 U/ml, solution à diluer pour perfusion
remboursement par l'assurance maladie
thérapie enzymatique substitutive
mucopolysaccharidose de type I
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
avis de la commission de transparence
ALDURAZYME
laronidase

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N1-SUPERVISEE
Supplémentation en enzymes pancréatiques pour les personnes atteintes de mucoviscidose
https://www.cochrane.org/fr/CD008227/CF_supplementation-en-enzymes-pancreatiques-pour-les-personnes-atteintes-de-mucoviscidose
Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes de l'efficacité du traitement substitutif d’enzymes pancréatiques pour surmonter le déficit enzymatique chez les personnes atteintes de mucoviscidose et avons cherché à savoir s'il existe des effets secondaires. Contexte Entre 80 et 90 % des personnes atteintes de mucoviscidose sont sous traitement substitutif d’enzymes pancréatiques, leur pancréas ne pouvant pas fabriquer les enzymes nécessaires à la digestion des aliments. En conséquence, les enfants sont susceptibles de ne pas prendre de poids et ne pas s'épanouir, tandis que les adultes sont susceptibles de perdre du poids et de souffrir de malnutrition car ils n'absorbent pas correctement les vitamines. Chez les personnes atteintes de mucoviscidose, la malnutrition est liée à un mauvais état de santé général, à une maladie pulmonaire plus grave et à une espérance de vie plus courte. Si leur pancréas ne produit pas suffisamment d'enzymes, les personnes atteintes de mucoviscidose peuvent également avoir des selles douloureuses, fréquentes, volumineuses et offensives. Le traitement substitutif d’enzymes pancréatiques est nécessaire pour aider à prendre du poids, prévenir la malnutrition et éviter certaines carences en vitamines, ainsi que pour contrôler les symptômes intestinaux. Ceci est une version mise à jour de la revue.
2020
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Cochrane
France
Royaume-Uni
français
résumé ou synthèse en français
revue de la littérature
mucoviscidose
enzymes pancréatiques
thérapie enzymatique substitutive
pancréas
enfant
adulte
malnutrition

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N1-SUPERVISEE
L'enzymothérapie de substitution avec Laronidase (Aldurazyme) pour traiter la mucopolysaccharidose de type I
https://www.cochrane.org/fr/CD009354/lenzymotherapie-de-substitution-avec-laronidase-comme-traitement-pour-la-mucopolysaccharidose-de
Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes sur l'effet et l'innocuité du l'enzymothérapie de substitution avec Laronidase chez les personnes atteintes de mucopolysaccharidose de type I (MPS I) qui ne subissent pas de greffe de cellules souches hémopoïétiques et chez les personnes atteintes de MPS I qui reçoivent un traitement enzymatique substitutif avant une greffe de cellules souches hémopoïétiques. Il s'agit d'une version mise à jour de la Revue Cochrane originale publiée en 2013 et précédemment mise à jour en 2015.
2019
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Cochrane
Royaume-Uni
France
français
revue de la littérature
mucopolysaccharidose de type I
résultat thérapeutique
thérapie enzymatique substitutive
laronidase
résumé ou synthèse en français
étude comparative
L-iduronidase

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N1-SUPERVISEE
Enzymothérapie de substitution avec idursulfase pour la mucopolysaccharidose de type II (Syndrome de Hunter)
http://www.cochrane.org/fr/CD008185
La mucopolysaccharidose de type II, également connue sous le nom de syndrome de Hunter, est une maladie rare liée au chromosome X, causée par un déficit d’iduronate-2-sulfatase, une enzyme lysosomale qui catalyse une étape dans le catabolisme des glucosaminoglycanes. Les glucosaminoglycanes s’accumulent dans les tissus en affectant de multiples organes et systèmes physiologiques. Les manifestations cliniques comprennent des atteintes neurologiques, une obstruction grave des voies aériennes, des déformations du squelette et une cardiomyopathie. L’âge auquel la maladie apparaît est variable, tout comme l’est la vitesse de progression.
2014
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Cochrane
Royaume-Uni
France
iduronate 2-sulfatase
résultat thérapeutique
revue de la littérature
résumé ou synthèse en français
mucopolysaccharidose de type II
thérapie enzymatique substitutive

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N1-VALIDE
Pancréatite chronique et substitution enzymatique au cabinet médical
https://medicalforum.ch/fr/detail/doi/fms.2014.01984/
Ce travail s’adresse aux médecins praticiens. Son but est d’aider à répondre à la question des étapes à suivre en cas de suspicion de pancréatite chronique (PC) ou d’insuffisance pancréatique. Il donne ensuite quelques recommandations sur le bon management de la PC et la conduite de la substitution enzymatique.
2014
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Forum Médical Suisse
Suisse
français
article de périodique
recommandation par consensus
pancréatite chronique
insuffisance pancréatique exocrine
pancréatite chronique
insuffisance pancréatique exocrine
thérapie enzymatique substitutive
pancréatite chronique
insuffisance pancréatique exocrine

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N1-SUPERVISEE
Enzymothérapie de substitution pour le traitement de la maladie d'Anderson-Fabry
http://www.cochrane.org/fr/CD006663
Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'enzymothérapie de substitution par rapport aux autres interventions, à un placebo ou à l'absence d'intervention, pour traiter la maladie d'Anderson-Fabry.
2013
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N
Cochrane
Royaume-Uni
France
français
résumé ou synthèse en français
méta-analyse
thérapie enzymatique substitutive
résultat thérapeutique
maladie de Fabry
alpha-Galactosidase
isoenzymes

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26/03/2024


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