Libellé préféré : étranacogène dezaparvovec;
Traductions automatiques par l'ANS : etranacogène dezaparvovec;
UNII : Z5XCD5Q9RL;
Numéro CAS : 2156583-26-3;
Molécule : AMT-061;
CUI Metathesaurus NCI : CL1405981;
Codes issus des synonymes : 114383;
Identifiant d'origine : C171798;
CUI UMLS : C5419304;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Etranacogene dezaparvovec - Hemgenix 1 x 10¹³ copies de génome/mL, solution à diluer
pour perfusion
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/etranacogene-dezaparvovec
Le matériel éducationnel comprend : Un guide pour les professionnels de santé
qui fournit des infomations sur le risque important identifié d’hépatotoxicité et
les risques importants potentiels d’événements thromboemboliques, de malignité, de
transmission horizontale, de transmission par la lignée germinale et de développement
d’inhibiteurs du facteur IX. Un guide pour les patients/aidants qui explique les
risques liés à Hemgenix, aide le patient à comprendre les enjeux du traitement et
favorise un échange éclairé avec son médecin permettant une prise de décision partagée
et informée. Une carte patient à conserver en permanence et à présenter à tout
professionnel de santé lors des consultations. Elle indique que le patient a reçu
Hemgenix, alerte sur les risques spécifiques liés au traitement et rappelle la nécessité
d’un suivi médical rigoureux, notamment en cas de symptômes évocateurs d'un événement
thromboembolique...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
gestion du risque
étranacogène dezaparvovec
étranacogène dézaparvovec
HEMGENIX
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
information patient et grand public
thromboembolie
effets secondaires indésirables des médicaments
lésions hépatiques dues aux substances
Thérapie génique
agents de thérapie génique
sperme
sang
transfert de gène médié par l'ADN
grossesse
transfert horizontal de gène
---
N1-SUPERVISEE
HEMGENIX 1 x 10 13 copies de génome/mL, solution à diluer pour perfusion (étranacogène
dezaparvovec) - Hémophilie B
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3460133/fr/hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-hemophilie-b
Avis favorable au remboursement dans l’indication de l’AMM. Le service médical rendu
par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie
B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients
adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
étranacogène dezaparvovec
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
adulte
perfusions veineuses
Thérapie génique
médicament de thérapie génique
agent de thérapie génique
produits biologiques
étranacogène dézaparvovec
HEMGENIX
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
avis de la commission de transparence
hémophilie B
---
N1-SUPERVISEE
HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) - Hémophilie B
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3444027/fr/hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-hemophilie-b
Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec)
dans l'indication « traitement de l’hé-mophilie B (déficit congénital en facteur IX)
sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs
du facteur IX ».
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
adulte
résultat thérapeutique
étranacogène dezaparvovec
thérapie génétique
hémophilie B
étranacogène dézaparvovec
HEMGENIX
avis de la commission de transparence
hémophilie B
---
N1-SUPERVISEE
Hemgenix - etranacogene dezaparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix
Hemgenix est un médicament indiqué dans le traitement des adultes atteints d’hémophilie
B sévère et modérément sévère, un trouble hémorragique héréditaire dû à un déficit
en facteur IX (une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter
les saignements). Il est utilisé chez des adultes qui n’ont pas développé d’inhibiteurs
(protéines produites par les défenses naturelles du corps) contre le facteur IX. L’hémophilie
B est rare et Hemgenix a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 21 mars 2018. Hemgenix, qui contient
la substance active etranacogene dezaparvovec, est un type de médicament de thérapie
innovante appelé «produit de thérapie génique». Il s’agit d’un type de médicament
qui agit en apportant des gènes dans le corps...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
étranacogène dezaparvovec
étranacogène dezaparvovec
étranacogène dézaparvovec
Thérapie génique
médicament orphelin
adulte
hémophilie B
hémorragie
perfusions veineuses
facteur IX
gène F9
surveillance post-commercialisation des produits de santé
interactions médicamenteuses
grossesse
évaluation préclinique de médicament
HEMGENIX
HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
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