Libellé préféré : étranacogène dezaparvovec;
Traductions automatiques par l'ANS : etranacogène dezaparvovec;
UNII : Z5XCD5Q9RL;
Numéro CAS : 2156583-26-3; a href https://gsrs.ncats.nih.gov/ginas/app/beta/browse-substance?search 2156583-26-3
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G-SRS /a ;
Molécule : AMT-061;
CUI Metathesaurus NCI : CL1405981;
Codes issus des synonymes : 114383;
Identifiant d'origine : C171798;
CUI UMLS : C5419304;
Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) - Hémophilie B
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3444027/fr/hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-hemophilie-b
Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec)
dans l'indication « traitement de l’hé-mophilie B (déficit congénital en facteur IX)
sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs
du facteur IX ».
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
adulte
résultat thérapeutique
étranacogène dezaparvovec
thérapie génétique
hémophilie B
étranacogène dézaparvovec
avis de la commission de transparence
hémophilie B
---
N1-SUPERVISEE
HEMGENIX 1 x 10 13 copies de génome/mL, solution à diluer pour perfusion (étranacogène
dezaparvovec) - Hémophilie B
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3460133/fr/hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-hemophilie-b
Avis favorable au remboursement dans l’indication de l’AMM. Le service médical rendu
par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie
B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients
adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
étranacogène dezaparvovec
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
adulte
perfusions veineuses
Thérapie génique
médicament de thérapie génique
agent de thérapie génique
produits biologiques
étranacogène dézaparvovec
avis de la commission de transparence
hémophilie B
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N1-SUPERVISEE
Hemgenix - etranacogene dezaparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix
Hemgenix est un médicament indiqué dans le traitement des adultes atteints d’hémophilie
B sévère et modérément sévère, un trouble hémorragique héréditaire dû à un déficit
en facteur IX (une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter
les saignements). Il est utilisé chez des adultes qui n’ont pas développé d’inhibiteurs
(protéines produites par les défenses naturelles du corps) contre le facteur IX. L’hémophilie
B est rare et Hemgenix a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 21 mars 2018. Hemgenix, qui contient
la substance active etranacogene dezaparvovec, est un type de médicament de thérapie
innovante appelé «produit de thérapie génique». Il s’agit d’un type de médicament
qui agit en apportant des gènes dans le corps...
2023
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
étranacogène dezaparvovec
étranacogène dezaparvovec
étranacogène dézaparvovec
Thérapie génique
médicament orphelin
adulte
hémophilie B
hémorragie
perfusions veineuses
facteur IX
gène F9
surveillance post-commercialisation des produits de santé
interactions médicamenteuses
grossesse
évaluation préclinique de médicament
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