Agents de thérapie géniqueDescripteur MeSH

N1-SUPERVISEE
Vyjuvek - beremagene geperpavec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vyjuvek
Vyjuvek est un médicament utilisé dans le traitement des plaies chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique. L’épidermolyse bulleuse dystrophique est une maladie cutanée héréditaire qui rend la peau très fragile et provoque des cloques et des cicatrices sévères. Vyjuvek est destiné aux patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique qui présentent des mutations du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1). L’épidermolyse bulleuse dystrophique est rare et Vyjuvek a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 16 avril 2018...
2026
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EMA - Agence européenne des médicaments
France
français
anglais
agrément de médicaments
Europe
VYJUVEK
VYJUVEK 5 x 1 000 000 000 unités formant plages /mL, de suspension et gel pour gel
agents de thérapie génique
agents de thérapie génique
bérémagène géperpavec
bérémagène géperpavec
administration par voie cutanée
épidermolyse bulleuse dystrophique
épidermolyse bulleuse dystrophique
mutation du gène COL7A1
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
Cicatrisation de plaie
surveillance post-commercialisation des produits de santé
médicament orphelin
gels
stockage de médicament

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N1-SUPERVISEE
Beqvez (previously Durveqtix) - fidanacogène élaparvovec
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/beqvez
Durveqtix est un médicament indiqué dans le traitement des adultes atteints d’hémophilie B sévère ou modérément sévère, un trouble hémorragique héréditaire dû à un déficit en facteur IX (une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter les saignements). Il est utilisé chez les adultes qui n’ont pas développé d’inhibiteurs (protéines produites par les défenses naturelles de l’organisme) contre le facteur IX et qui ne possèdent pas d’anticorps contre le virus contenu dans le médicament (voir la rubrique sur le mode d’action du médicament). Durveqtix, qui contient la substance active fidanacogene elaparvovec, est un type de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique». Il s’agit d’un type de médicament qui agit en libérant des gènes dans le corps...
2025
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résultat thérapeutique
fidanacogène élaparvovec
fidanacogène élaparvovec
fidanacogène élaparvovec
agrément de médicaments
Europe
agents de thérapie génique
agents de thérapie génique
hémophilie B
perfusions veineuses
continuité des soins
réaction liée à la perfusion
facteur IX
surveillance post-commercialisation des produits de santé
gestion du risque
interactions médicamenteuses
femme en âge de procréer
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
adulte

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N1-SUPERVISEE
VYJUVEK (beremagene geperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3689626/fr/vyjuvek-beremagene-geperpavec-epidermolyse-bulleuse-dystrophique
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité VYJUVEK (beremagene geperpavec) dans l’indication « traitement des plaies chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) présentant une ou plusieurs mutations du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1), dès la naissance. »
2025
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
bérémagène géperpavec
3400959007223
3400890035309
Autorisation d’Accès Précoce
bérémagène géperpavec
mutation du gène COL7A1
agents de thérapie génique
VYJUVEK
VYJUVEK 5 x 1 000 000 000 unités formant plages /mL, de suspension et gel pour gel
avis de la commission de transparence
épidermolyse bulleuse dystrophique

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