N3-AUTOINDEXEE GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A Extension d'indication non sollicitée https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478088/fr/galafold-chlorhydrate-de-migalastat-deficit-en-a-galactosidase-a Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication
« Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un
diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont
porteurs d’une mutation sensible »... 2023 false false false HAS - Haute Autorité de Santé France maladie de Fabry adolescent avis de la commission de transparence chlorhydrate de migalastat migalastat chlorhydrate de migalastat GALAFOLD galactosidases