Libellé préféré : galactosidases;

Registry Number MeSH : EC 3.2.1.-;

substance (CISMeF) : O;

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N3-AUTOINDEXEE
GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A
Extension d'indication non sollicitée
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478088/fr/galafold-chlorhydrate-de-migalastat-deficit-en-a-galactosidase-a
Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
maladie de Fabry
adolescent
avis de la commission de transparence
chlorhydrate de migalastat
migalastat
chlorhydrate de migalastat
GALAFOLD
galactosidases

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23/05/2025


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