Libellé préféré : atidarsagène autotemcel;
UNII : EPP8G99QG4;
CUI Metathesaurus NCI : CL1663424;
Identifiant d'origine : C180638;
CUI UMLS : C5556517;
Alignements automatiques supervisés en BTNT
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Atidarsagène autotemcel (Libmeldy 2-10 x 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion)
MARR : Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/atidarsagene-autotemcel
Documents fournissant des informations afin de garantir la bonne utilisation de Libmeldy
: Un guide pour les professionnels de santé (05/09/2023) Un guide de manipulation
et mode d’administration (05/09/2023) Une carte d’alerte patient (05/09/2023) Un guide
destiné au patient et au parent/soignant (05/09/2023)
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
avis de pharmacovigilance
atidarsagène autotemcel
gestion du risque
LIBMELDY
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion
perfusions veineuses
Thérapie génique
atidarsagène autotemcel
produits biologiques
---
N1-SUPERVISEE
LIBMELDY 2-10 x 106 cellules/ml dispersion pour perfusion (atidarsagène autotemcel)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3379875/fr/libmeldy-atidarsagene-autotemcel-leucodystrophie-metachromatique
Renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY dans l’indication
suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par
des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction
de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation
clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou
comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois)
ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus). »...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
perfusions veineuses
LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion
Autorisation d’Accès Précoce
atidarsagène autotemcel
leucodystrophie métachromatique
Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
Leucodystrophie métachromatique juvénile
mutation biallélique
gène ARSA
enfant
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
immunothérapie adoptive
recommandation de bon usage du médicament
avis de la commission de transparence
LIBMELDY
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N1-SUPERVISEE
LIBMELDY 2-10 x 106 cellules/ml dispersion pour perfusion (atidarsagène autotemcel)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3295376/fr/libmeldy-2-10-x-106-cellules/ml-dispersion-pour-perfusion-atidarsagene-autotemcel
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3295371/fr/decision-n-2021-0228/dc/sem-du-26-octobre-2021-de-la-presidente-de-la-haute-autorite-de-sante-prise-au-nom-du-college-portant-autorisation-d-acces-precoce-de-la-specialite-libmeldy
L’autorisation d’accès précoce prévue à l'article L. 5121-12, III du code de la santé
publique est octroyée à la spécialité : LIBMELDY 2-10 x 106 cellules/ml dispersion
pour perfusion (atidarsagène autotemcel) du laboratoire PHARMA BLUE dans l’indication
« Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations
bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique
de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie,
que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints
de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se
manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) ». Cette spécialité relève de la catégorie
des médicaments soumis à prescription hospitalière. La présente autorisation est
valable pour une durée d’un an à compter de sa date de notification. Elle peut être
renouvelée dans les conditions prévues à l'article R. 5121-69-4 du code de la santé
publique...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
atidarsagène autotemcel
leucodystrophie métachromatique
perfusions veineuses
Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
Leucodystrophie métachromatique juvénile
maladies rares
Thérapie génique
leucodystrophie métachromatique
cellules souches hématopoïétiques
gène ARSA
médicament orphelin
avis de la commission de transparence
---
