Libellé préféré : éfanésoctocog alfa;
Traductions automatiques par l'ANS : Efanesoctocog Alfa;
UNII : WH7BHQ0RB4;
Numéro CAS : 2252477-42-0;
Molécule : BIVV001;
CUI Metathesaurus NCI : CL1412429;
Identifiant d'origine : C174933;
CUI UMLS : C5421030;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Altuvoct - Efanesoctocog alfa (PUBLIÉ LE 11/03/2024 - MIS À JOUR LE 13/11/2024)
AAP ayant reçu un avis défavorable - AAC arrêtée (PUBLIÉ LE 11/03/2024 - MIS À JOUR
LE 22/04/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/altuvoct
Fin d'AAC le 31/03/2025. Indication de l'AAP refusée le 08/03/2024 : Prophylaxie
chez les patients atteints d’hémophilie A sévère et sans inhibiteur du facteur VIII,
insuffisamment protégés par une prophylaxie bien conduite par les traitements existants
(FVIII et/ou emicizumab) ou inéligibles à ces traitements, et à risque hémorragique
pouvant engager le pronostic vital ou entrainer une détérioration musculo-articulaire
ou organique irréversible. Traitement des épisodes hémorragiques survenus dans
le cadre d'une prophylaxie par efanesoctocog alfa...
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
éfanésoctocog alfa
Autorisation d’Accès Précoce
information sur le médicament
hémophilie A
hémorragie
hémorragie
Autorisation d’Accès Compassionnel
---
N2-AUTOINDEXEE
Altuvoct - éfanésoctocog alfa
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/altuvoct
Altuvoct est un médicament utilisé dans la prévention et le traitement des saignements
chez les adultes et les enfants atteints d’hémophilie A. L’hémophilie A est un trouble
hémorragique héréditaire dû à un déficit en facteur VIII, une protéine qui contribue
à la coagulation du sang. L’hémophilie A est une maladie rare et Altuvoct a reçu la
désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies
rares) le 28 juin 2019...
2025
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
résultat thérapeutique
éfanésoctocog alfa
éfanésoctocog alfa
médicament orphelin
---
N1-SUPERVISEE
ALTUVOCT 250 UI, 500 UI, 750 UI, 1000 UI, 2000 UI, 3000 UI et 4000 UI, poudre et solvant
pour solution injectable (efanesoctocog alfa) - Hémophilie
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3563529/fr/altuvoct-efanesoctocog-alfa-hemophilie
Avis favorable au remboursement dans l’indication de l’AMM : « Traitement et prophylaxie
des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital
en facteur VIII). ALTUVOCT est indiqué dans toutes les tranches d’âge. » Quel progrès
? Pas de progrès par rapport par rapport aux autres aux concentrés de FVIII disponibles.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? En 2023, la prophylaxie initiée précocement
est le traitement de référence chez tous les patients atteints d’hémophilie A ou B
sévère, avec ou sans inhibiteur. Elle vise la prévention des hémarthroses spontanées,
de l’arthropathie hémophilique et des saignements graves, telles que les hémorragies
intracrâniennes.2 Les options thérapeutiques actuellement disponibles pour conduire
cette prophylaxie au long cours dans l’hémophilie A sévère sans inhibiteurs sont :
Les concentrés de FVIII : injections intraveineuses répétées à intervalle régulier,
généralement pluri-hebdomadaires. Le schéma posologique est similaire quelle que soit
la spécialité, avec des spécificités sur l’intervalle inter dose qui peut varier (cf.
RCP : tous les 2 à 5 jours selon la spécialité). Les indications octroyées par les
AMM des FVIII disponibles sont superposables et concernent tous les groupes d'âge.
L’emicizumab (HEMLIBRA) : injections sous-cutanées répétées de manière hebdomadaire,
bimensuelle ou mensuelle. A noter que la thérapie génique ROCTAVIAN (valoctocogene
roxaparvovec) a obtenu une AMM conditionnelle en août 2022 dans le traitement de l'hémophilie
A sévère chez les patients adultes sans antécédents d'inhibiteurs du facteur VIII.
Celle-ci n’est à ce jour pas encore disponible en France (avis CT favorable à sa prise
en charge en date du 6 septembre 2023)...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
hémorragie
hémorragie
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
protéines de fusion recombinantes
éfanésoctocog alfa
adulte
adolescent
enfant
nouveau-né
nourrisson
injections veineuses
avis de la commission de transparence
hémophilie A
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N3-AUTOINDEXEE
ALTUVOCT (Efanesoctocog alfa) - Hémophilie
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3499791/fr/altuvoct-efanesoctocog-alfa-hemophilie
Refus de l'autorisation d’accès précoce à la spécialité ALTUVOCT (Efanesoctocog alfa)
dans les indications : « Prophylaxie chez les patients atteints d’hémophilie A sévère
et sans inhibiteur du facteur VIII, insuffisamment protégés par une prophylaxie bien
conduite par les traitements existants (FVIII et / ou emicizumab) ou inéligibles à
ces traitements, et à risque hémorragique pouvant engager le pronostic vital ou entrainer
une détérioration musculo-articulaire ou organique irréversible » et « Traitement
des épisodes hémorragiques survenus dans le cadre d'une prophylaxie par efanesoctocog
alfa ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
éfanésoctocog alfa
hémophilie A
hémorragie
avis de la commission de transparence
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