Libellé préféré : lumacaftor;
Synonyme CISMeF : acide 3-{6-[1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropane- 1-carboxamido]-3-methylpyridin-2-yl}benzoïque;
substance (CISMeF) : O;
UNII : EGP8L81APK;
Identifiant d'origine : C569105;
CUI UMLS : C3852684;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements manuels CISMeF
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Informations d'indexation MeSH
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
ORKAMBI 75 mg/94 mg, 100 mg/125 mg et 150 mg/188 mg, granulés en sachet (lumacaftor/ivacaftor)
- Mucoviscidose
Extension d'indication, primo-inscription.
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3471694/fr/orkambi-lumacaftor/ivacaftor-mucoviscidose
Avis favorable au remboursement dans « le traitement de la mucoviscidose chez les
patients âgés d’un an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène
CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ». Quel progrès ? Un progrès
thérapeutique dans la stratégie de prise en charge. Quelle place dans la stratégie
thérapeutique ? ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est un traitement de fond de première
intention qui doit être prescrit d’emblée aux patients âgés de 1 an à moins de 2 ans,
atteints de mucoviscidose et homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. La
durée de traitement optimale n’est pas connue...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
association ivacaftor lumacaftor
association médicamenteuse
ivacaftor
lumacaftor
ivacaftor et lumacaftor
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
nourrisson
administration par voie orale
ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet
ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet
avis de la commission de transparence
ORKAMBI
mucoviscidose
---
N1-SUPERVISEE
ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) - mucoviscidose enfant
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470456/fr/orkambi-lumacaftor/ivacaftor-mucoviscidose-enfant
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)
dans l’indication « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d’un an
à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis
transmembrane conductance regulator) »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
association ivacaftor lumacaftor
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
Autorisation d’Accès Précoce
ivacaftor
lumacaftor
association médicamenteuse
administration par voie orale
ivacaftor et lumacaftor
Agonistes de canaux chlorure
mucoviscidose
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
Mutation delta F508 du gène CFTR
recommandation de bon usage du médicament
ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet
Ivacaftor 94 mg + lumacaftor 75 mg granulés en sachet
ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet
avis de la commission de transparence
nourrisson
mucoviscidose
ORKAMBI
---
N1-SUPERVISEE
ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet - ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet
- ivacaftor lumacaftor
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3109937/fr/orkambi
Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication
de l’AMM. Compte tenu : d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)
chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées
par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : les résultats
d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique
(critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines)
et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée
de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à
5 ans, le profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait
acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, du recul limité à un maximum
de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance
à long terme, du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant
les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)
apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service
médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose
chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène
CFTR...
2019
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
ivacaftor
lumacaftor
administration par voie orale
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
enfant
mucoviscidose
Protéine CFTR Delta F508
mutation
ivacaftor et lumacaftor
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet
avis de la commission de transparence
ORKAMBI
association ivacaftor lumacaftor
association médicamenteuse
quinolinone
benzodioxoles
aminophénols
aminopyridines
protéine CFTR
---
N1-SUPERVISEE
ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR
Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge
de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 6 à 11 ans, homozygotes pour la mutation
F508del du gène CFTR.
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2889886/fr/orkambi
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2889886/fr/orkambi-lumacaftor-/-ivacaftor-correcteur-et-potentialisateur-du-gene-cftr
le service médical rendu par ORKAMBI est important dans l’indication de l’AMM : «
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus homozygotes
pour la mutation F508del du gène CFTR.»...
2018
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
résultat thérapeutique
ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
avis de la commission de transparence
remboursement par l'assurance maladie
Volume expiratoire maximal par seconde
médicament orphelin
recommandation de bon usage du médicament
ORKAMBI 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé
mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
---
N1-SUPERVISEE
ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR
Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les
patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi-lumacaftor-/-ivacaftor-correcteur-et-potentialisateur-du-gene-cftr
ORKAMBI a l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12
ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. L’efficacité de l’ivacaftor,
associé au lumacaftor, a été démontrée à court terme (24 semaines) malgré un suivi
en ouvert jusqu’à 48 semaines, sur un critère de jugement intermédiaire (variation
de la valeur absolue du VEMS). L’amélioration observée par rapport au placebo est
modeste (3 à 4 % en fonction des études). L’efficacité de cette association sur l’évolution
de la maladie à long terme n’est pas connue. L’absence de donnée de morbi-mortalité
et de tolérance à long terme ne permet pas d’évaluer l’intérêt du médicament sur la
prise en charge globale de la maladie et de son évolution, en particulier sur l’évolution
de la colonisation bactérienne pulmonaire et de sa résistance aux antibiotiques. Les
principaux effets indésirables observés ont été la dyspnée, des diarrhées et des nausées...
2016
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
résultat thérapeutique
ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
avis de la commission de transparence
remboursement par l'assurance maladie
Volume expiratoire maximal par seconde
recommandation de bon usage du médicament
médicament orphelin
ORKAMBI 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse
---
N1-SUPERVISEE
Orkambi - Lumacaftor/ivacaftor
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Orkambi
Orkambi est un médicament utilisé dans le traitement de la mucoviscidose chez les
patients âgés de 12 ans et plus présentant une mutation génétique appellée la mutation
F508del. Cette mutation affecte le gène codant pour une protéine appelée Cystic Fibrosis
Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), qui est impliquée dans la régulation
de la production du mucus et des sucs digestifs. Orkambi est utilisé pour les patients
ayant hérité de la mutation de leurs deux parents et qui sont donc porteurs de la
mutation dans les deux copies du gène CFTR. La mucoviscidose est une maladie héréditaire
qui a des effets graves sur les poumons et le système digestif. Elle touche les cellules
qui produisent le mucus et les sucs digestifs. Chez les patients souffrant de mucoviscidose,
ces sécrétions deviennent alors épaisses et provoquent des blocages. L’accumulation
de sécrétions épaisses et gluantes dans les poumons provoque une inflammation et une
infection à long terme. Dans l’intestin, le blocage des conduits pancréatiques ralentit
la digestion des aliments, provoquant une croissance insuffisante...
2015
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
association médicamenteuse
aminophénols
aminopyridines
aminopyridines
aminophénols
quinolinone
quinolinone
benzodioxoles
benzodioxoles
continuité des soins
adolescent
adulte
CFTR gène délétion F508
protéine CFTR
Protéine CFTR Delta F508
mucoviscidose
ivacaftor
ivacaftor
évaluation médicament
flux de syndication
agrément de médicaments
Europe
résultat thérapeutique
grossesse
Allaitement naturel
interactions médicamenteuses
évaluation préclinique de médicament
surveillance post-commercialisation des produits de santé
ivacaftor et lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
association ivacaftor lumacaftor
ORKAMBI 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé
ORKAMBI 100 mg/125 mg, comprimé pelliculé
ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet
lumacaftor
lumacaftor
protéine CFTR
association médicamenteuse
association médicamenteuse
---
