Libellé préféré : ataluren;
substance (CISMeF) : O;
UNII : K16AME9I3V;
Identifiant d'origine : C515878;
CUI UMLS : C2930764;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Alignements automatiques supervisés en BTNT
- Alignements manuels CISMeF
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Est un principe actif de la ou du
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
TRANSLARNA (ataluren) - Dystrophie musculaire de Duchenne
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3554883/fr/translarna-ataluren-dystrophie-musculaire-de-duchenne
Nature de la demande Réévaluation suite à résultats étude post-inscription Réévaluation
à la demande de la CT. L'essentiel Avis défavorable au remboursement dans « le traitement
de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le
gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus ».
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Compte tenu : des données précédemment
évaluées par la Commission qui n’avaient pas démontré de façon probante l’efficacité
de l’ataluren, à savoir : une étude de phase 2b et une étude de phase 3, contrôlées
versus placebo, lesquelles n’avaient pas mis en évidence de différence statistiquement
significative sur le critère de jugement principal du test de marche de 6 minutes
évalué à 48 semaines ; et une étude de phase 2 ouverte de courte durée réalisée chez
l’enfant, peu pertinente, ainsi que sa mise en perspective avec les résultats d’une
cohorte historique non dénuée de biais, d’intérêt limité, des nouvelles données issues
d’une étude de phase 3 contrôlée versus placebo, randomisée, en double aveugle, qui
n’a pas non plus démontré de supériorité de l’ataluren par rapport au placebo sur
le critère de jugement principal du test de marche de 6 minutes évalué à 72 semaines,
des comparaisons indirectes des données de patients traités par ataluren issues d’un
registre avec celles d’une cohorte historique, méthodologiquement et cliniquement
critiquables, ne permettant pas de présumer d’un bénéfice clinique de l’ataluren,
du constat, compte tenu de l’ensemble des données cliniques accumulées depuis l’obtention
de l’AMM, que le bénéfice clinique de l’ataluren n’est pas démontré dans la dystrophie
musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine
chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus, de l’absence d’intérêt clinique
démontré de l’ajout de l’ataluren au traitement par corticoïde, qui est le traitement
actuellement recommandé de cette maladie, TRANSLARNA (ataluren) n’a pas sa place dans
la stratégie thérapeutique.
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
ataluren
enfant
TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable
avis de la commission de transparence
TRANSLARNA
ataluren
myopathie de Duchenne
---
N1-SUPERVISEE
TRANSLARNA - ataluren
Extension d'indication
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3118134/fr/translarna
Avis favorable au remboursement dans le traitement de la dystrophie musculaire de
Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les
patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus. Pas de progrès dans la prise en charge
de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans
ou plus...
2019
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
ataluren
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
administration par voie orale
ataluren
myopathie de Duchenne
enfant
TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable
avis de la commission de transparence
TRANSLARNA
oxadiazoles
---
N1-SUPERVISEE
TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant
Réévaluation SMR et ASMR : Pas d’avantage clinique démontré dans le traitement de
la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène
de la dystrophine, chez les enfants 5 ans
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2779824/fr/translarna
https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2779824/fr/translarna-ataluren-arn-interferant
TRANSLARNA a l’AMM dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant
d’une mutation non-sens du gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires
âgés de 5 ans. En l’absence de démonstration de son efficacité par rapport
au placebo sur le déclin du périmètre de marche, mais en raison de la gravité de la
maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée et
compte tenu d’une tolérance acceptable, TRANSLARNA pourra s’insérer, sans le modifier,
dans le schéma thérapeutique actuel...
2017
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
administration par voie orale
résultat thérapeutique
TRANSLARNA
TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable
recommandation de bon usage du médicament
ataluren
ataluren
médicament orphelin
myopathie de Duchenne
enfant
adulte
adolescent
interférence par ARN
ataluren
dystrophine
Mutation non-sens
oxadiazoles
oxadiazoles
codon non-sens
---
N1-SUPERVISEE
TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant
Inscription
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2009663/fr/translarna
Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de
Duchenne. TRANSLARNA a l’AMM pour le traitement de la dystrophie musculaire de
Duchenne (DMD) qui résulte d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine,
chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus. Les données disponibles
suggèrent un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement
de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne,
avec une tolérance acceptable. L’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients
ayant perdu la fonction de marche...
2015
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
administration par voie orale
résultat thérapeutique
TRANSLARNA
TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable
recommandation de bon usage du médicament
ataluren
ataluren
maladies rares
médicament orphelin
myopathie de Duchenne
enfant
adulte
adolescent
interférence par ARN
ataluren
oxadiazoles
oxadiazoles
---
N1-VALIDE
Translarna - ataluren
https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Translarna
Translarna est un médicament qui contient le principe actif ataluren. Il est utilisé
pour traiter les patients ambulatoires de plus de cinq ans qui souffre d’une dystrophie
musculaire de Duchenne. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique
qui provoque progressivement la faiblesse et la perte de la fonction musculaire. Translarna
est utilisé dans le petit groupe de patients Duchenne dont la maladie est provoquée
par un défaut génétique spécifique (appelé «mutation nonsens ») dans le gène de la
dystrophine. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la dystrophie musculaire
de Duchenne, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Translarna a reçu la désignation
de «médicament orphelin»...
2014
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
médicament orphelin
ataluren
ataluren
myopathie de Duchenne
myopathie de Duchenne
Mutation non-sens
codon non-sens
maladies rares
administration par voie orale
dystrophine
Protéine DMD, humain
Appréciation des risques
surveillance post-commercialisation des produits de santé
Surveillance des médicaments
enfant
adolescent
adulte
Dépistage génétique
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
TRANSLARNA
TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable
TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable
ataluren
oxadiazoles
oxadiazoles
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