Libellé préféré : lonafarnib;
Registry Number MeSH : 193275-84-2;
substance (CISMeF) : O;
UNII : IOW153004F;
Identifiant d'origine : C115354;
CUI UMLS : C1257385;
Action(s) Pharmacologique(s)
- Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Code(s) ATC
- Concept(s) lié(s) au record
- Correspondances UMLS (même concept)
- Terme(s) MeSH associé(s) pour l'indexation
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
ZOKINVY (lonafarnib) - Maladie rare
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3424350/fr/zokinvy-lonafarnib-maladie-rare
Avis favorable au remboursement dans le « traitement de patients âgés de 12 mois et
plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford
(progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant soit une mutation LMNA hétérozygote
avec accumulation de protéines de type progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote
ou hétérozygote composite. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la stratégie
de prise en charge...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
adolescent
progeria
médicament orphelin
progeria
laminopathies
laminopathies
Dépistage génétique
produit contenant uniquement du lonafarnib sous forme orale
avis de la commission de transparence
Zokinvy
maladies rares
lonafarnib
---
N1-SUPERVISEE
ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3455546/fr/zokinvy-lonafarnib-syndrome-de-hutchinson-gilford
Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans
l’indication «traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement
confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde
présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type
progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote »...
2023
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
Autorisation d’Accès Précoce
progeria
lonafarnib
lonafarnib
avis de la commission de transparence
Zokinvy
laminopathies
Lonafarnib 50 mg gélule
Lonafarnib 75 mg gélule
administration par voie orale
---
N1-SUPERVISEE
Lonafarnib - Lonafarnib 25 mg, gélules, Zokinvy 50 mg, gélule, Zokinvy 75 mg, gélule
AAP en cours AAC en cours
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/lonafarnib-zokinvy
Zokinvy 50 mg, gélule & Zokinvy 75 mg, gélule :Indications de l'AAP renouvelée le
20/07/2023 Traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement
confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde
présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type
progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote composite.
2023
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
administration par voie orale
lonafarnib
Lonafarnib 50 mg gélule
Lonafarnib 75 mg gélule
lonafarnib
Autorisation d’Accès Précoce
Autorisation d’Accès Compassionnel
information sur le médicament
progeria
laminopathies
laminopathie avec vieillissement prématuré
laminopathie avec vieillissement prématuré
mutation
Mutation du gène de la lamine A/C
zinc metallopeptidase STE24
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N1-SUPERVISEE
ZOKINVY 50 mg, gélule, ZOKINVY 75 mg, gélule (lonafarnib) - syndrome de Hutchinson-Gilford
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3368156/fr/zokinvy-lonafarnib-syndrome-de-hutchinson-gilford
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans l’indication
« traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement
confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde
présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type
progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote composite. »...
2022
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
progeria
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
Autorisation d’Accès Précoce
nourrisson
enfant
laminopathies
laminopathies
mutation
gène LMNA
zinc metallopeptidase STE24
recommandation de bon usage du médicament
administration par voie orale
continuité des soins
3400890019606
3400890019590
avis de la commission de transparence
Zokinvy
lonafarnib
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N1-SUPERVISEE
Zokinvy - lonafarnib
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zokinvy
Zokinvy est un médicament utilisé dans le traitement des patients âgés de 12 mois
et plus atteints des maladies rares suivantes, dans lesquelles des caractéristiques
ressemblant au vieillissement apparaissent pendant l’enfance: • syndrome de Hutchinson-Gilford
(progéria); • laminopathies progéroïdes. Les maladies traitées par Zokinvy sont rares
et Zokinvy a reçu la désignation de «médicament orphelin» le 14 décembre 2018 pour
le syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria)...
2022
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
lonafarnib
lonafarnib
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
médicament orphelin
nourrisson
enfant
progeria
agrément de médicaments
Europe
lonafarnib
laminopathies
administration par voie orale
produit contenant précisément 50 mg de lonafarnib par gélule orale à libération classique
produit contenant précisément 75 mg de lonafarnib par gélule orale à libération classique
surveillance post-commercialisation des produits de santé
laminopathies
mutation
zinc metallopeptidase STE24
gène LMNA
adolescent
adulte
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
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